15APR2014
dibattiti

Le applicazioni delle cellule staminali in medicina rigenerativa

CONVEGNO | Roma - 09:45. Durata: 3 ore 45 min

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Promosso nell'ambito del ciclo dal titolo: "Scienza, Innovazione e Salute".

Convegno "Le applicazioni delle cellule staminali in medicina rigenerativa", registrato a Roma martedì 15 aprile 2014 alle 09:45.

L'evento è stato organizzato da Commissione Igiene e Sanità del Senato della Repubblica.

Sono intervenuti: Emilia Grazia De Biasi (senatore, Partito Democratico), Pietro Grasso (presidente del Senato della Repubblica Italiana, Partito Democratico), Marcella Marletta (direttore generale dei Dispositivi Medici del Ministero della Salute), Marco Cattaneo (giornalista), Elisabetta Cerbai
(professoressa), Sabatino Maione (professore), Gianvito Martino (responsabile dell'Unità di Neuroimmunologia dell'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano), Paolo Bianco (professore), Armando Massarenti (giornalista), Luigi Naldini (professore), Alessandra Biffi (ricercatrice), Pia Locatelli (deputato, Partito Socialista Italiano), Graziella Pellegrini (professoressa), Gilberto Corbellini (professore, Associazione Luca Coscioni per la libertà di ricerca scientifica), Luca Pani (direttore generale dell'Agenzia Italiana del Farmaco).

Sono stati discussi i seguenti argomenti: Bioetica, Cellule Staminali, Cordoni, Donazione, Embrione, Etica, Farmacia, Fecondazione Assistita, Italia, Legge, Malattia, Medicina, Ministeri, Parlamento, Politica, Prevenzione, Qualita' Della Vita, Ricerca, Salute, Sanita', Scienza, Societa', Stamina, Trapianti.

La registrazione video di questo convegno ha una durata di 3 ore e 45 minuti.

Il contenuto è disponibile anche nella sola versione audio.

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09:45

Scheda a cura di

Alessio Grazioli
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Bene buongiorno benvenuta benvenuti a tutti a tutti cominciamo subito ringraziandolo moltissimo perché
Anche un altro impegno in contemporanea ma non ha voluto mancare all'indirizzo di saluto pieno di questo davvero siamo grati chiamerei il Presidente del Senato senatore Piero Grasso prego
Cari colleghi gentili ospiti è per me
Un grande piacere ospitare in questa
Passa la zuppiera diverse nato il terzo incontro del ciclo scienza innovazione e salute dedicato
Alle applicazioni delle cellule staminali medicina rigenerativa
Vorrei ringraziare la Presidente mica Grazia De Biasi e tutti i componenti della Commissione igiene e sanità gli autorevoli relatori per aver reso possibile
Questa giornata di ulteriore riflessione confronto su un tema così importanti
Un particolare ringraziamento alla
Collega Elena Cattaneo che per il suo contributo all'incontro di oggi per la passione la competenza
Con la quale si dedica alla ricerca scientifica anche nel suo ruolo di senatrice per il suo sostegno al dialogo continuo tra scienza e politica affinché
La scienza non sia regolata
Dalle emozioni ma dalla legislazione
Non dobbiamo avere paura di affrontare argomenti controversi ma
Centrali per lo sviluppo per la ricerca
E poi per nuove efficaci strumenti di cura e di prevenzione e per farlo in modo serio e costruttivo fondamentale
Aprire i luoghi della legislazione ai saperi I saperi più importanti del mondo culturale e scientifico sociale prima che il Parlamento sia chiamato a deliberare
E deve essere priorità della politica avvicinarsi
Alla comunità scientifica
E quindi all'esercizio del potere pubblico per costruire insieme le politiche del futuro
Le scelte che
Prendiamo oggi sappiamo avranno ripercussioni sul nostro futuro come medici come ricercatori come pazienti come cittadini
Fiore all'occhiello sul tema di oggi è il centro di medicina rigenerativa di Modena realizzato nel due mila otto
Uno dei più grandi avanzati d'Europa interamente dedicato allo studio delle cellule staminali che ha conquistato un ruolo di prestigio nell'ampio comunità accademica a livello internazionale
E sono questi nostri grandi successi
Dei quali forse non si parla abbastanza o se ne parla troppo poco presi
Come siamo da tanti altri problemi che il nostro Paese purtroppo si trova ad affrontare in questo momento
Scienza e politica
Sono devono essere due facce della stessa medaglia
Da un lato la scienza deve essere al servizio dei bisogni sociali trovare il proprio obiettivo ultimo nella difesa della qualità della vita
Dall'altro e priorità della politica avvicinare la comunità scientifica all'esercizio del potere pubblico per costruire insieme il futuro
Non dobbiamo poi dimenticare la difficile condizione dei ricercatori
In Italia vedo tanti giovani qui presenti che sono una ricchezza straordinaria per il nostro Paese e vanno sostenuti incentivati
Messi in condizione di lavorare con dignità e serenità perché
La ricerca è un lavoro che si fa soprattutto per passione
Siccome io ho sempre lavorato spinto da questo sentimento di passione per il mio lavoro capisco quanto si dà quando quando c'è questo sentimento alla base
Di del lavoro
Chi fa ricerca a più di ogni altro il senso dell'appartenenza alla comunità
è una ad una squadra che lavora per il raggiungimento di un risultato comune di un risultato della comunità
E questo straordinario sentimento di appartenenza è un elemento
Che certamente non va trascurato ma anzi va sostenuta
La ricerca Alal canto suo la responsabilità della conoscenza
Hitchens atti hanno la responsabilità di scrivere le linee guida di un progresso che custodisce anche il futuro delle prossime generazioni
E allora noi istituzioni non resta che dell'obbligo l'obbligo e il dovere
Morale anche
Di tutelare questa straordinaria risorse perché non venga dispersa in altri Paesi
La tutela della dignità dell'uomo il diritto alla salute non possono non tener conto di queste nuove acquisizioni scientifiche la ricerca scientifica è stato detto più volte
Non è un costo ma un valore
Un investimento un fattore di crescita che punta su conoscenza e intelligenza coniugando
La traduzione culturale e scientifica del nostro Paese con la produzione industriale
Un modo etico di investire di far crescere il nostro Paese
Bisogna quindi incentivare
E cerchiamo di farlo lo sviluppo della di ricerca scientifica e di una cultura scientifica altamente innovativa per rendere competitivo il nostro sistema destinando specifiche risorse
Appunto alla ricerca
E assicurando la trasparenza e adeguatezza nell'attribuzione e nell'uso delle stesse
Con questa
Convinzione con questa speranza auguro a tutti voi buon lavoro grazie per quello che riuscirete a dare
In come contributo in questo convegno grazie a tutti
Grazie
Grazie a te Presidente anche per la vicinanza che hai avuto in questi mesi non semplici ai nostri temi
Grazie mille ora proseguiamo con
Liquidity saluto e che chiamerei la dottoressa Marcella Marletta del ministero della salute prego
Grazie
Porterà ovviamente il saluto del ministero sussistesse
Vediamo se riusciamo quantomeno ad aprile
Buongiorno a tutti scusate la fanno sono appena arrivato un po'in ritardo
Sanno grazie
Il ministro non è potuto intervenire oggi messo Belice Lorenzin però
Vi saluta tutti mi ha chiesto di venire proprio perché
Aveva piacere a esserci in mano
Non ha potuto presenziare logicamente la
L'eccellenza di questa giornata e anche l'eccellenza di quella che nella ricerca e i relatori che saranno presenti sono tali
Da farci considerare questo evento un evento estremamente
Importante sia dal punto di vista della
Scientificità che dal punto di vista della
Diciamo
Esportazione di esperienza dall'Italia verso
Il verso l'estero sul sul mondo delle staminali
In particolare
Nel
Nell'esaminare quello che può essere la giornata di oggi abbiamo pensato di portare qualcosa relativo
Al mondo delle staminali intendendo che
Le cellule staminali
Rappresentano veramente una nuova frontiera
E in questo vogliamo dire una nuova frontiera della medicina con
La concreta speranza fino a ieri non c'era
Di di poter vincere malattie che fino a ieri non sicuramente
Questa speranza non deve essere vanificata a né a livello mediatico né a livello
Politico non può essere certa vanificata
Da tutto ciò che normalmente
Sì si legge riguardo a ricerca che o a trattamenti che ancora devono essere considerati cure
Basta pensare soltanto al fatto che
Poco più di dieci anni fa è stata creata la prima linea cellulare staminale dando inumani ed allora tanti studi hanno dimostrato come
Le staminali possano dare origine a tutti i tipi di cellule del nostro organismo rappresentando una grande risorsa dal punto di vista terapeutico
In parallelo
Anche la ricerca sulle staminali adulte ha avuto una rapida ascesa soprattutto perché
Risultano più facilmente accessibile
E i disabili e soprattutto perché potrebbero rappresentare la vera risorsa per il futuro l'ultima grande rivoluzione lo sappiamo e del due mila sei con il
Professore Yamanaka
Che ha scoperto quelle staminali possono essere di creati artificialmente quindi riprogrammate
Il laboratorio a partire da cellule differenziati prelevate per esempio dalla collega dalla pelle grazie a questa innovativa tecnologia cellule prelevate da pazienti possono essere trasformate in staminali del tutto simili
E quindi
Anche se non identiche alle staminali embrionali queste pluri potenti
Indotte possono essere spam senza e successivamente differenziata nel tipo cellulare desiderato e potenzialmente potrebbero essere impiegate per rimpiazzare tessuti danneggiati degli stessi pazienti
Da cui sono state prelevate non per nulla la scoperta è stata poi talmente importante da essere quell'oggetto del Nobel per la medicina del due mila dodici allo stesso io no
Comune
Cosa vi voglio dire sempre in breve soppesamento intanto da da raccontare oggi
Logicamente le le cellule che sicuramente allo Stato una una conquista sono le cellule è matto poi etiche e recentemente avevamo tirato fuori un po'di dati che sono già fra i dati del ministero
E cioè sulla trapianto delle cellule staminali e Mato paletti che il primo trapianto di staminali cellule del sangue è stato eseguito dal dottor donna Automax nel cinquantasette
Che ha ricevuto il premio Nobel nel novanta per essere stato il pioniere dell'uso di questo approccio innovativo al trattamento traduce mia e di altre malattie un mortali dal mille novecentosessanta
Quindi la migliore conoscenza dei quesiti necessarie per la compatibilità ci ha portato un successo dei trapianti allo generici intrafamiliari utilizzando cellule staminali emopoietiche dei fratelli donatori
Nel settantatré hanno Yorker primo trapianto di successo tra due persone sconosciute quindi passiamo da allogenica eterologo nella mille trecentottantotto è stata seguita Parigi con successo il primo trapianto di cellule da sangue cordonale
Questo grazie a più di venti milioni di donatori di cellule staminali in tutto il mondo
L'Organizzazione mondiale della sanità riconosciuto trapianto d'importanza a livello mondiale ha prolungato e migliorato la durata e la qualità della vita di centinaia di migliaia di pazienti in tutto il mondo diventata la cura standard per molti pazienti
Non rivolta solo un numero ristretto di persone
O paesi benestanti
Oggi più di settanta malattie maligne e non solo sono trattate regolarmente con trapianto di cellule quindi immaginiamo la potenzialità
Fornendo nuovi cure per i pazienti di tutto il mondo la tecnica e migliorata grazie centri oncologici dedicati alla cooperazione tra scienziati medici infermieri
Dirigenti al coadiuvati condivisione dei risultati ma anche grazie alle diciannove società scientifiche internazionali
Che stabiliscono gli stand e Anita esternalizzano i risultati questo per dire quanto importante sia l'aspetto scientifico i dati scientifici a livello mondiale più di cinquanta mila pazienti ogni anno ricevono trapianti
Nelle regioni che vanno
Dalla pacifico al Medioriente all'America centrale
Adesso un po'di numeri che abbiamo preso proprio dei nostri siti quattro mila seicentosessantuno e trapianto di cellule staminali staminali matto poi etiche giuridiche cui duemila novecentoventicinque
I cosiddetti autologhi ovvero in quelle staminali pervengono dallo stesso paziente che bene curato mille settecentotrentasette varianti allo Genio civile prevedono domatore
è a dir un report pubblicato proprio sul nostro sito sul sito del ministero con l'elaborazione dei dati forniti dal Gruppo italiano per il trapianto di midollo osseo
Il maggior numero di trapianti o Dorothy sono stati effettuati per trattare pazienti affetti da Milo ma multiplo mille duecentosessantacinque linfoma mille centosessanta più allarmante Durst talassemia duecentocinquantacinque leche mia mieloide acuta centoquarantasei
Il numero degli interventi è in aumento dal due mila nove a seguito di un picco assoluto di tre mila duecentoventotto tra Chianti analoghi in un solo anno
Per quanto riguarda gli androgeni ci si precisa che la maggior parte di questi sono stati effettuati per il trattamento della leucemia mieloide acuta cinquecentouno la linfatica acuta cinque trecentoventitré
E poi linfomi duecentotrentotto un numero che e Incostante salita da da decenni raddoppiato dal novantanove aumentato di cinquantadue unità dal due mila undici
In cui erano stati eseguiti per l'appunto mille seicentottantaquattro trapianti di questo tipo immaginate quindi cosa è in grado di fare la ricerca in questo campo
Se supportata da dati scientifici e dalla ricerca
Veramente fatte in modo serio e avrete modo oggi di parlarne ampiamente insomma io conosco molti dei relatori di quest'oggi e quelli che non conoscono sono certa che porteranno delle posizioni sulla ricerca
Di eccellenza
E in questo senso il Ministero
Non può che accogliere favorevolmente tutte le innovazioni scientifiche
Che possono indurre ad alimentare speranze di cura ma queste dovranno necessariamente essere confortate e sostenute da dati dati scientifici
E documenti in grado di mostrare chiaramente le evidenze scientifiche a supporto a supporto di questi studi queste quello che il Ministero ci aspetta
I risultati di alcune esperienze tale anni e non sin qui documentate ci forniscono semmai ce ne fosse ancora bisogno della certezza di capacità della ricerca italiana ma diciamo orgoglioso che la ricerca italiana quella vera
Un'unica nel mondo così come della certezza della sussidiarietà del reperimento dei fondi che è in grado di ottenere solo chi dimostra di avere un progetto scientifico credibile
Il Ministero saluta anche con grande entusiasmo il raggiungimento di tutti quei risultati che producono un grande impatto sulle
Potenziali cure soprattutto in un campo dove purtroppo vengono esistono e possono essere alimentate moltissime aspettative a proposito talvolta a sproposito l'apprezzamento che vogliamo esprimere tanto più alto
Quanto ciò che viene sperimentato pur producendo dati significativi
Non avvenga tanto più quando non venga presentato come elemento salvifico contro qualunque male ci vuole tempo ancora per arrivare all'elemento salvifico per qualunque male
Il messaggio è chiaramente quello di responsabilità
Riflessione anche nel rapporto tra di cerca scientifica niente media e politica
Il legislatore deve assumere delle scelte anche in materie così delicate che richiedono però grande potere ponderazione ma soprattutto rispetto
Di ciò che la scientificità dell'argomento
Naturalmente nelle scelte anche materie un così delicata e importante la velocità del processo nel progresso scientifico e importante l'aperta al confronto anche su internet che riguardano l'etica e la sostenibilità
Dalle migliori esperienze della ricerca ed in in Italia ma è possibile farlo alimentando perciò concrete speranze diventare un rimedio malattia
Fino a ieri ritenute incurabili queste la speranza che la ricerca e teniamo oggi nel mondo sappiamo che in Italia la vera ricerca c'è
E ci auguriamo che questo possa essere
Il lo strumento per superare altre frontiere del Ministero e con tutti voi buon giornata e grazie per questa questo invito
Non vi spaventate non parlerò di cellule staminali
Potrebbe essere un film dell'orrore dicevo solo perché ognuno faccia il suo mestiere quindi il mio è un altro e innanzitutto davvero con Benvenuti un benvenuto di cuore
A tutti a tutti è pende inutili ai relatori
Benvenuto benvenuti ai miei colleghi
Della Commissione non è semplice
è una giornata un po'complicata ma non ce n'è mai una che non lo sia ma oggi è particolarmente complicata
Per cui io mi scuso fin dal sud da subito dopo assentarmi per una parte della della discussione e che comunque era registrata per cui
Avremo la possibilità di
DTT leggerla e di dimenticarci sopra perché credo che
Le cose che saranno dette oggi sono saranno di straordinaria importanza permettetemi di ringraziare ancora una volta
E nella Cattaneo davvero per il lavoro garante che state sta svolgendo e molto prezioso il senatore umani vicepresidente presiederà
Quando io non ci sarò e comunque avremo i nostri due conduttori oramai classici
Marco Cattaneo e Armando Massarenti in modo tale che
Tutto santa nel migliore dei modi devo dire
Come prima diciamo come come prima considerazione che il rapporto fa scienza e legislazione è un rapporto molto molto molto complessa
Sul quale vale la pena di avere un equilibrio e una riflessione
Io
Voi lo sapete ho avuto modo di dichiararlo più volte quando noi ci siamo trovati a votare su Stam mila e abbiamo avuto un momento molto delicato
Molto delicato e io non sono ancora lo dico con sincerità non sono ancora sicura che abbiamo fatto bene a votare la sperimentazione
Lo dico perché l'indagine conoscitiva che stiamo sviluppando
Ci ha aiutato moltissimo almeno a me ma penso anche a tutti i colleghi che aiutato moltissimo a capire che cosa non si deve fare di più in futuro e quanto ci sia ancora da fare per usi colossale
Un linguaggio istituzionale pensiamo soltanto all'equivoco spaventoso che c'è stato sulle cure compassionevoli
Un equivoco che ha provocato disastri inenarrabili e pensiamo ancora
A quanto l'uso della parola staminale
Sia stato sia stato fatto nel più volgare e dei modi devo dire purtroppo anche da una parte del sistema mediatico
E sicuramente da una parte seppure minima però della politica diffusa sul territorio della nostra della nostra nazione e dunque
Io credo che
Vi siano diversi livelli di intervento possibili
Rispetto ad una traduzione
In normativa della ricerca scientifica c'è certamente la legislazione ma ci sono anche le linee guida ci sono gli i regolamenti ministeriali cioè ci sono strumenti più flessibili
Che consentono anche più semplici e ritorni indietro più semplici cambiamenti perché è un
Mondo India rapidissima evoluzione e poi perché la tendenza della politica in Italia lasciatemelo dire
A su questi temi che non si capisce perché vengono definiti i temi sensibili perché
Da non so come se gli atti fossero insensibilità Giavara appartengono alla vita di ogni persona no quando tutti alcuno di noi incontra nella sua vita tematiche di questa natura però son temi sensibili
E questi temi sensibili può cosiddetti sensibili portano tendono a portare a una sorta di bipolarismo etico no per cui ad una maggioranza politica dovrebbe corrispondere poi anche un orientamento etico ecco io penso che non sia così
Penso che la scienza abbia una libertà
E che la comunità scientifica abbia una libertà e la responsabilità che le istituzioni devono raccogliere per
Quella che
Per quella che essenza usando attentato metallizzato
Dico pensando al dibattito che
Si è aperto sulla legge quaranta sulla fecondazione eterologa
E mi preoccupa molto perché
Guardate anche dire riportiamo la legge in Parlamento certamente ha bisogno di una giusta me do però io dico facciamo le linee guida del Ministero e cominciamo a dire che
L'eterologa si può fare anche nel pubblico non solo nel privato cominciamo a dare una risposta
Perché altrimenti
La fattura
Fra istituzioni politica e società rischia di diventare gigantesca e incolmabile noi con questi incontri abbiamo avuto un'ambizione
Fosse magari somma troppo grande però comunque ma noi siamo stati molto convinti
Lo dico ancora una volta e la deliberazione modo informato noi abbiamo bisogno di decidere sapendo su che cosa stiamo decidendo
E quando si parla di scienza bisogna che si stia molto a qualche perché perché nella
Consapevole smettiamo la consapevolezza il dibattito pubblico penso in particolare proprio le staminali e penso alla vicenda Stanica il dibattito pubblico
A dei del cittadino solo
Solo
Io Helen abbiamo della senatrice Cattaneo scusa siamo in una sede istituzionale siamo state chiamate a fare un'iniziativa un'Assemblea in una zona di estrema periferia di Milano
E
Dove non c'era tanta conoscenza in materia ma la voglia di capire e di conoscere è stata grandissima non ci mandavano più a casa avevano bisogno di sapere e di capire e di fidarsi
Ecco io un po'piccolo così richiamo alla comunità scientifica
Lo faccio anche in questo caso aprite di un ponte voi
Aprite di un ponte voi alla divulgazione apriteli un po'anche voi al rapporto di fiducia e non solo di di di potere ecco con
Con con i cittadini perché questo e davvero molto importante perché noi abbiamo bisogno di
Togliere di eliminare giganteschi pregiudizi io non credo che esista una verità
Credo però che esistano steppe di conoscenza
E allora bisogna che le cose che abbiamo letto insomma ma sul caso Stambena sono
Sono delle cose gettonate davvero sconvolgenti davvero false e se non avessimo fatto l'indagine conoscitiva noi stessi non avremmo avuto in mano tutti gli elementi che coinvolgono accetto la scienza
Ma coinvolgono la società perché tutte quelle famiglie appunto abbandonate a se stesse nell'illusione che ci possa essere la cura miracolosa
E qui bisogna partire dai fondamentali e
Ma per partire dai fondamentali bisogna che tutti noi e tutti voi ci mettiate del posto
Questo noi chiediamo cioè di riallacciare riannodare dei figli interrotti e e questo è il lavoro che
Cerchiamo di fare
In modo interessante intrecciando le diverse culture politiche perché alla fine c'è sempre un punto che riguarda la persona eletta ed è il senso di quello che sta facendo
è il senso non può essere esclusivamente il votare il senso è anche quello di legge
La società i suoi cambiamenti le nuove esigenze e adeguare la legislazione e gli interventi normativi alle nuove esigenze alle nuove idee della società abbiamo combinato
Un di dispetto muove abbiamo fatto un discreto rumore è quando abbiamo o abbiamo introdotto il tema del Senato della conoscenza abbiamo introdotto appunto le deliberazioni informata
Voi sapete cioè con una
Quotidiano Bellesso settimanali domenicale del Sole ventiquattro Ore aperti o a questo dibattito e mi fa molto piacere che siano intervenute
Le persone persone di ogni tipo non soltanto politici ma persone che hanno a che fare con il giornalismo con l'opinione pubblica con la ricerca in altri campi ecco appunto io dovrò andare ad una riunione esattamente sulla trasformazione del Senato e sul Titolo quinto mi preme
Dirvi che noi continueremo in questo in questo dibattito e cercheremo di fare una cosa molto complicata che
Però va assolutamente fatta riportare questo dibattito nei territori in quelle regioni così diverse e così difformi nello modelli di salute e di ricerca
Al punto da mettere in discussione il valore dell'uguaglianza
E quindi io penso che
Non sia solo
Un tema economico
Quello della ricerca se pene nata
Come dire il tema sia dista ingente attualità credo che il tema ricerca traslazionale e quindi rapporto con il mondo della salute sia uno dei punti più importanti sappiamo
Al contrario delle tabelle che sono state pubblicate sui giornali
Noi sappiamo dei dati OCSE che l'Italia in sanità in salute non è vero che spende tanto spende due punti in meno rispetto agli altri Paesi europei in relazione
Al prodotto interno lordo
Si tratta di spendere meglio spendere meglio significa
Lavorare non soltanto su ciò che già esiste ma modificarlo adeguarlo connette darlo connettere le prestazioni con i servizi con
La ricerca
Sembra semplice una ricetta semplice semplice non è
Ma diciamo la lavoro che stiamo facendo unitariamente
Lo dico ancora una volta come Commissione sanità indipendentemente dagli orientamenti politici vuole andare in questa direzione
Fosse sbagliai fermo forse no certo però che sappiatelo fin da ora ce la metteremo tutta buon lavoro
Prego
Ecco io vi devo salutare ci vediamo più tardi
Senatore orali la prego
Prego pugliese
Sul farlo nel proprio buongiorno a tutti ringrazio ormai in contumacia la Presidente De Biasi
Comunque in generale la Commissione Igiene e Sanità per aver
Organizzato questo terzo incontro nel ciclo
Scienza innovazione sul PIL salute proprio il mio nuovamente firmato moderare un incontro a promettere l'importanza delle staminali per un Presidente di ricerca in futuro
Di cura se già detto molto nelle nelle relazioni che hanno introdotto questa mattinata
Per cui io non non dico più nulla per il momento cominciamo con la prima parte la giornata
Dalla Sezione sperimentazione preclinica a parlarci io invito i relatori che hanno un quarto d'ora di tempo a cercare di mantenere sette enti a parlarci del prima Elisabetta Cerbai dell'Università degli Studi di Firenze con una relazione su
Come portare sul banco di laboratorio e quesiti la clinica le cellule staminali come modello di malattia prego
Onorevoli senatori tre vice Presidente
Cari colleghi signore e signori
In ringrazio la senatrice professoressa Cattani opera per organizzate per questo invito che ed estremamente prestigioso
E il mio tema anche diciamo rispettando in contumacia quanto ha detto la Presidente De Biasi estera semplice quindi mi scuso con i tanti colleghi esperti
In questa audience ma voleva essere anche una presentazione mirata diciamo a far conoscere lo stato dell'arte o qualcosa lo stato dell'arte in senso generale
Come si va avanti qui scusate un attimo utili
Specie lex
Allora la prima domanda che cosa abbiamo imparato sulle cellule staminali embrionali adulte molto brevemente
Allora cellula staminale l'unica cellula che grado di automantiene Hirsi come dimostrano anche positiva successiva
Queste Shell nulle una cellula staminale che la prima che i poteri Piero Russo a ogni volta che si divide genera una cellula identica assesti rissa e una cellula che invece diventerà in qualche modo indirizzata verso un destino
Quindi
Il questa divisione asimmetrica e tipiche è unica per le cellule staminali
Via via che si procede nel percorso di
Maturazione di queste Shell un le le cellule
Acquistano della in complessità diventano acquistano delle funzioni ma perdono contemporaneamente di potenzialità
Quindi in qualche modo queste cellule ormai indirizzate quindi rispetto a quello che era la loro potenzialità originale non sono più in grado di diventare di ritornare indietro verso lascia Lula progenitrici
La
Questa di fare diversità tra capacità autori cerniera attiva
E viceversa crescita informazione o complessità ricorda in qualche modo quello che è successo anche nell'evoluzione tant'è vero che la massima capacità auto rigenerativa a livello cellulare non lo troviamo il nord dismissione impliciti come per esempio l'Idra uccelli integrato che si trova a piccole si trova nel mare ed è stato ampiamente descritto quindi è un processo che noi conosciamo in natura
Ora questo che cosa significa da un punto di vista Matone guardiamo non ha un modello ma le cellule staminali e significa che a livello della blastocisti
Gruppetto di più o meno di trenta cellule che si trova durante lo sviluppo embrionale
Queste cellule hanno la caratteristica di essere pluri potenti cioè di poter generare qualunque tipo di cellula di tre foglietti chairman ali ed a queste tutte le Shell Ouled del nostro organismo
Questo informazione che permette a una cellula staminale di indirizzarsi in un senso o nell'altro dipende naturalmente
Dalla informazione che contenuta nel DNA ma dipende grandemente da una serie di stimoli che riceve dall'esterno ognuno dei tessuti costituisce un micro ambienti all'interno della quale si generano quegli stimoli che definiscono
Chi indicano al DNA quali geni accendere quali geni spingere
Questa è una caratteristica è una proprietà molto importanti che sarà utile anche per quello che dirò successivamente
Quali sono le domande le aspettative e li parziali risposte che abbiamo al Convento le domande sono moltissime come è già stato detto c'è una domanda di salire di salute anche di qualità della vita
Su molte malattie come vedete molte di queste malattie sono malattie croniche che non hanno nella terapia tradizionale particolare la terapia farmacologica o la terapia chirurgica delle risposte soddisfacenti
Su questi terapie su questo la risposta a queste terapie si è posta una grande aspettativa tant'è vero che come vedete dalla copertina di Time
Si diceva dobbiamo dire le cellule staminali possono salvare la vita
Noi naturalmente sappiamo e bisogna dirlo come ci è stato ricordato che
Questo tipo di risposta e adesso limitata ancora a pochi casi
Quindi sappiamo che per esempio sono in uso come ci è stato ricordato precedentemente per i trapianti di midollo per la cute in particolare per la sostituzione della pelle delle ustioni nella città
Per le cellule che la cornea quindi ci sono dei casi in cui le risposte sono arrivati
Sono tutte sfrutti più semplici particolari formati da cellule
Uguali o simili tra loro ben diverso è quando si affrontano i problemi di tessuti complessi
E lo vedremo più avanti quando si parlerà delle cellule e nelle applicazioni cliniche su cui adesso non messo bene non mi non mi soffermo ho indicato o un una quadratino diciamo ad solo in corrispondenza delle cardiomiopatia su quali dirò
Qualcosa di più perché di malata di medicina rigenerativa nel cuore e e di modelli cardiaci e quello di cui mi occupo
Allora le aspettative e le risposte prendiamo come esempio le cellule mi sentii male stromale cioè delle cellule staminali adulte come si suol dire e queste sono cellule che non sono più pluri potenti
Sono cellule che ha sono in grado di rigenerare sono un numero limitato di fisso utile di specie cellulari
Sappiamo che sono in grado di riprodurre per esempio delle cellule dell'osso delle cellule del muscolo via di qua usciti e così via
Queste cellule sono state tentate tra le prime con un trapianto autologo diremo per risolvere alcune dei grandi problemi della clinica cioè in particolare
Quello che succede all'INPS al cuore diciamo dopo un infarto partirà Pucella rigenerazione del tessuto cardiaco
Con esiti per le cellule Misenti mali questi sono trials clinici e non entro in Udine che non illustrerò molto molto contraddittori con risultati transitori
Quindi allo stato attuale che cosa possiamo dire
Lei parziali risposte
Le cellule del midollo osseo le cellule mi sentii mali si usa si usano o si sono usate in parte ancora con una serie col trapianto che può essere fatto in vario modo per iniezione
Diretta nel nel circolo venoso all'interno del cuore nel circolo coronarico che cosa diffide diventano una volta il raggio che raggiungono il cuori diventano cellule cardiache no
La risposta è che non diventano non si trustee pensiero in cellule cardiache quindi la prima aspettativa è stata delusa
Diventa non nuovi dazi B forse però anche su questo ci sono molti dubbi
Tuttavia non sono privi almeno nell'immediato di un effetto un effetto che è importante anche per altre applicazioni delle cellule staminali
Cioè quello che mi ha richiamato un effetto parati non la possibilità di generare segnali all'interno del tessuto cardiaco da stimolo per la conservazione e la sopravvivenza degli elementi cellulari che si sono salvati dall'infarto miocardico per esempio
Che cosa abbiamo imparato a fare con le staminali
è una cosa che abbiamo imparato importante e a riprodurre con le staminali embrionali quel micro ambiente tissutale che permette il differenza mento delle cellule
Per esempio in cellule cardiache che queste diventino cellule cardiache lo si vede come avete visto brevemente dal fatto che dopo un po'di tempo questi
Corpi che si formano in vitro sono in grado di
Contrarsi ci hanno le stesse proprietà o profeta molto possibili a quelli che sono le Shell unica ritirati
E più molti studi sono stati condotti nel nostro e molti altri laboratori su questi Shell une
Ma un'altra ce lo ricordavano prima un altro
Gravante e in
Conseguenza dello studio sulle staminali è stata la capacità di trovare la strada per tornare indietro cioè dalle cellule differenziate
Ripercorre quelle frecce in senso inverso fino trovo a tornare alla plurimo utenza
E questo però questo
Diciamo risultato che ovviamente prescinde almeno nel nella nel declino nella nel laboratorio dalla cellula embrionale staminali embrionali porta con sé le informazioni delle staminali embrionali riporta sia per quello che riguarda
La Barings parato quali geni sono necessario indispensabili da immettere quali informazione nella cellula
Adulta per esempio una cellula della Corte dell'adulto per poter ottenere delle scelta mina ali
E simile all'embrionali e anche perché abbiamo imparato dalle staminali embrionali quali tipi di micro ambiente dobbiamo riprodurre per ottenere neuroni cardio mio usciti od ogni altro tipo di Shell una del nostro organismo
Le cellule staminali pluri potenti indotte infatti sono state suggerite per molti diversi tipi di applicazioni
Sono stati suggerite per riprodurre delle linee cellulari che mimano le caratteristiche e la FISM patologia di un paziente portatore per esempio dura malattia genetica
Sono quindi state suggerite come modello di malattia e quindi anche come
Test come sta substrato per testare nuovi farmaci nuove terapie o anche come cellule di Riccardi una volta che queste cellule prelevate siano curati e rimesse nel paziente
Perciò voi
Possiamo dire che lo studio dei cellule staminali embrionali e le cellule puri potenti indotti hanno aperto oltre alla medicina rigenerativa
Molti altre aspettative risposte che sono forse più a portata di mano ma che possono avere conseguenze o risultati altrettanto importanti
Sulla biologiche sullo studio della biologia dello sviluppo per esempio come spesso la professoressa Cattani ha mostrato sui test di tossicità efficacia dei farmaci e sullo studio di modelli di malattia
Questo è un esempio per esempio di di di come si studiano in in laboratorio le caratteristiche delle cellule Cardia che il loro differenzia mento o mal differenzia mento una volta che si sono create le condizioni adatte
Da un punto di vista morfologico da un punto di vista molecolari e anche da un punto di vista funzionale
Possiamo testare su queste cellule
è elementi di bioingegneria Chisso tale cioè come fare a trasformare quella agglomerato di cellule che se voi avete
Visto qualche volta un tessuto cardiaco poco somiglia un tessuto cardiaco in un vero e proprio tessuto questo è un'altra applicazione importante e di deriva dalla disponibilità di Shell nulle pluri potenti
E infine la possibilità di avere delle cellule che sono dei pazienti in vitro
è
L'esempio che prendo e quello del cuore
Ci sono varie malattie varie cardiopatie OCCAR deve avvertire che sono di interesse e che sono attendono risposte perché hanno oppure molto limitate
Alcune cardiopatie aritmogena cioè in cui modificazioni genetiche causano gravi a ritmi a volte improvvisi e fatali in giovani atleti per esempio
Cardiopatie che modificano la struttura del cuore senso ipertrofico il senso di latte attivo e che si originano su base genetica non tutte lo sono ma alcune lo sono
Da questi pazienti è possibile ottenere linee cellulari maniera minimamente invasiva caratterizzarlo e dopo averle coltivati e poi fare delle interessanti studi
C'è l'ultimo finora tipo in maniera tale da correlare la mutazione genetica alle alterazioni
Possiamo fare dei test per tutti tossicità che cosa causa la e improvvisa risposta fatale in quel paziente come si può prevenire lo sviluppo della malattia
E possiamo quindi anche aiutare quello che in clinica viene chiamato la stratificazione del rischio
Un esempio questo risente di cardiomiopatia ipertrofica una malattia che ha una prevalenza di uno su cinquecento individui fin d'ora malattia relativamente non rara
è la prima causa di morte nelle giovani al di sotto dei quaranta anni
è possibile grazie all'IPS riprodurre in vitro quelli stessi aritmie con le stesse disturbi del ritmo che si originano nelle Shell le del paziente che sono la causa prima di morti in questi individui
è possibile riprodurre anche in vitro
Una un'altra diciamo condizione patologica che è la la sindrome del QT lungo una
Patologia che i influenza non la struttura ma il comportamento elettrico del cuore e testare su queste Shell ore quali siano gli stressa che inducono più facilmente a ritmi e quali farmaci che possono prevenire
Da questo tipo di applicazione in particolari
Deriva una delle frontiere che quella di utilizzare le cellule pluri potenti indotte per ottenere i tessuti
Su cui testare nuovi farmaci è un argomento molto importante questo una è uno degli argomenti
Che aiuteranno nel futuro ad accompagnare
La sperimentazione animale già adesso e quindi
Qualche modo a a ottemperare anche a una di quelle che la richiesta della Commissione europea di diminuire l'uso degli animali
è è importante però fare chiarezza e cioè che questo è uno degli strumenti a disposizione ma tutti gli strumenti per la sperimentazione anche animale importante esso per tema è stato trattato e poter perseguire
Bettini finisce che ci poniamo e con questo concludo e ringrazio per la vostra attenzione
Grazie professoressa Cerba e per il suo intervento per la precisione millimetri capire al secondo della durata
E anche per averci aperto un pochino gli occhi per cominciare
Su quelle che sono le potenzialità delle staminali questo punto Sabatino Maione II Università degli Studi di Napoli ci parla di staminali Euro immuno infiammazione che fu fatto fatica pronunciarlo quindici spiegherà di che cosa si trattasse c'è poi interventi
Interrompo
No
Ho
Perché
Domanda
Okay allora prende ringrazio la
Gli organizzatori di questa giornata del Senato e mi dà l'opportunità di essere in questa sede prestigiosa e mi ricollego un po'a quello che diceva la collega Cerba Elisabetta
Sulle cellule staminali però specificamente tanto alle cellule appunto lo riporta in calce alle alle mi sentii maestà mi salsa
Quindi queste cellule in realtà hanno ma sono anche state definite Magic se anzi proprio perché hanno la capacità
Non tanto di differenziarsi almeno invito in alcuni
Ben pochi sotto tipi cellulari ma la loro capacità di essere dei regolatori del sistema immunitario
Quindi possono certamente migrare una volta che sono state introdotte nell'organismo possono migrare verso il danno verso la serie di infiammazione diversi parenti nei diversi tessuti
E in realtà hanno come dicevo prima una funzioni soprattutto tra
Di funzionare come delle come delle vere e proprie micro pompa in questo modo Risano una serie di fattori
Che in parte non sono conosciuti in parte ben conosciuti ma e che certamente vanno a regolare il sistema è unica
Queste non si differenzia in realtà una volta introdotte nell'organismo si perdono sostanzialmente dopo un po'di giorni
Ma hanno dato parola Cullum un implemento incentra capacità uno stimolo in qualche modo alle cellule preesistenti costitutive dei vari organismi soprattutto quelle monetarie per poter poi modificare e modulare una serie di altre funzioni
Quindi in vitro questa c'è stato differenziazione verso alcuni tipi cellulari come diceva prima di Sabetta tessuto adiposo io sto cluster io sto Blasi scusate alti di vicino al testo muscolare però certamente indico queste risorse e non si verificherà mai
Però in realtà oggi come dicevo prima voglio soffermarmi soprattutto su questo aspetto qui
Studi i nuovi farmaci realtà i nuovi farmaci che forse possono essere degli endo farmaci produttivo che da queste cellule e dovremmo appunto caratterizzare studiarlo anche per esempio condizionare le celle con farmaci
In qualche modo fare esprimere dei nuovi marcatori a queste cellule e migliorare la loro capacità loro funzionalità
Aperta
L'avvocato
Andò in testa h beh mi viene
E allora e quindi
Quindi dovremmo cercare di capire come condizionare queste cellule come migliorarle in vitro come amplificarla
E indirizzarla verso una capacità di produzione diversi fattori bio farmaci insomma produttiva queste micro pompe
Che sono appunto le cellule quindi poter modulare una serie di funzioni
Del sistema immunitario quindi certamente uno dei no aspetta un attimo torniamo indietro
Quindi

Russo
La barca
Certo è un po'complicato sta spot
Okay quindi in realtà invece alle mi sentii mali
Somali sono quindi cellule che hanno la capacità in vario modo di interferire o modulare modificare insomma la fisiologia il tenuti pone diciamo
Sinteticamente
Di questi diversi tipi cellulari che sono parte integrante del sistema immunitario d'altronde
Lo stesso sistema immunitario ad oggi non è che lo conosciamo talmente bene per poterle parlare in maniera approfondita abbiamo una serie di informazioni scommesso possa funzionare però
è un discorso anche questa estremamente ancora
In come dire ancora aperto diciamo non si conosce esattamente come veramente queste cellule possono comunicarlo come le cellule che presenta un antigene posso poi realmente condizionare il funzionamento
I diversi cito tipiche maniera complicata regola la reazione immunitaria risposta unica
E le cellule di questo tipo queste celle stromale possono certamente poterla
Interferire su di esse e sostanzialmente quello che fanno riescono a modificare alla alla loro fisiologia determinando una uno riducendo l'aggressività sostanzialmente quindi
Le malattie autoimmunitarie in qualche modo possono essere ridotte o il la gravità della patologia può essere ridimensionata proprio dalla
Capacità che queste cellule hanno di parlare in qualche modo al sistema immunitario e indirizzarlo verso un certo tipo
Di di funzionamento di modulazione diversa diverso delle sedi di danno
Quando parliamo di ne avremo un'infiammazione ovviamente ci riferiamo alle cellule che sono integrate nelle che sono parte sono residenti nel sistema nervoso centrale inchieste sono appunto immunitaria
Primo tra queste vi mentre ce lo micro che li anima oggi noi sappiamo che
Questo santuario che era considerato una volta il sistema nervoso centrale non lo è più nel senso che in diverse condizioni moltissimi celle periferiche del sistema appunto immunitario come linfociti
Ho anche primo-phone creati dirigendo possono entrare anche diverse microbi dirlo nel sistema nervoso centrale anche diversi di cui obliqui possono essere presenti e non è soltanto
Una micro glia cioè parlare di micro via uno o per semplificare share
Abbiamo diverse nei tipi di Corviale che possono avere diverse funzioni e quindi possa in qualche modo
Popolare l'attività sin attica l'attività neuronale e quando c'è un danno o una modificazione ce lo tipico funzionale in questi tipi cellulari non neurali ovviamente ne risente anche né come oggi
Moltissime patologie
Neurologiche qui vedete alcune di queste indicate
Sappiamo che c'è un Systems sicuramente un coinvolgimento il sistema immunitario delle diverse microbi lire per determinare un deterioramento una progressione insomma della patologia
Neurologica nessuna neuro degenerazione che in primis però in mantenute sostenuta ed è aggravata se volete anche dare
Da un'attivazione del sistema immunitario Presidente o non Presidente nel sistema percorso stesso quindi
Ma ovviamente questo anche in periferia si verifica per cui
Macrofagi giusto per semplificare la storia
Invece lo leggiamo della immunità costitutiva vita innata possono citare loro credo tipico anche grazie al contributo delle celle mi sentii male visto male che possa in qualche modo riutilizzare che lasciava sedi fattori
In parte noto in parte come diceva ancora non ben conosciuti che certamente indirizza macello adesso un freno tipo protettivo antinfiammatoria anche ha potuto che quindi certamente di preservare in grado di preservare i tessuti
O di ripristinare in qualche modo il danno tissutale pre preesistente
Quindi
Sostanzialmente cioè che possiamo dire che
Questo tipo cellulare certamente non si differenzia certamente non va a dire non diventa un neurone non diventa qualche altra cosa
Rispetta con appunto che l'abbiamo somministrata resta tale e quale e facilmente e rapidamente poi distrutta però in realtà ha dato in qualche modo un segnale importante al sistema immunitario per poter in qualche modo anche
Prevenire o ridurre una serie di di condizioni patologiche io faccio vedere questa diapositiva
Se si pensa per esempio le cellule Mattotti etiche staminali trapiantate e come invece le mi sentii male stromale possono in qualche modo contribuire al ridurre questo Graf verso sposta del SIS
Quindi ridurre questa reazione di aggressività delle cellule trapiantate verso il ricevente
Cosa che in realtà si verifica molto spesso
è una mia collega che oggi dovrà essere qui a presentarlo al posto mio Francesca russi questo dato questi per queste queste cose
Lavora in collaborazione con il gruppo di Franco Locatelli qui a Roma
E che penso è stata anche in collaborazione con Pavia o con altri gruppi dello stesso sarà appena insomma e vari laboratori in Italia si occupano appunto nell'Ospedale Bambino Gesù dei bambini oncologici
A cui viene che non risponde insomma la terapia cortisonica hanno reazioni diciamo di trascorso scossa dissensi allora in questo caso l'ultima possibilità resta la cellula staminale
E in questo caso qui si può vedere questo è un loro vecchio studio ma lo faccio vedere come
Proprio di lì come in realtà con la cellula mi sentii male quando appunto il cortisone manco funziona o altri strumenti classici diciamo tre
Interventi terapeutici sono inefficaci ed è che in qualche modo lasciarlo staminale fino ad un certo punto riduce almeno il cinquanta per cento
La gravità della patologia di questa reazioni diciamo abnorme del sistema immunitario mediatore se monetarie quindi certamente alla cella può essere di un certo interesse certo siamo lontani e questo è il grado appunto diciamo adesso
De di mortalità che ridotta così come vedete qui ovviamente la controparte la sopravvivenza è migliorata rispetto
A pazienti che comunque
Tuttavia non rispondo quindi bisognerebbe capire perché questi pazienti non rispondono perché risponde che funziona in parte comunque la cella staminale di questo tipo in questa condizione certamente una sua funzione esiste una sua attrattività c'è
Andrebbe approfondito è un dato proprio però mi sento come tenta però certamente questo qua capito va compreso e va approfondito adducemmo insomma vale la pena andare avanti su questa su questa strada
E questo è un altro studio che sempre di di di un muro infiammazione ma riguarda il sistema enterico gastroenterico
Questo comunque essere porta un paziente vedete dopo
Sempre dello stesso gruppo in realtà dove anche il gruppo di
Di Locatelli ha collaborato ma
Vedete questo come dire intestinali
Del il piccolo intestina punto siano ripristinati quando c'è un processo micron pareti praticamente ho dato morbo di Crohn
Questa è una situazione normale di patologia classica dopo la somministrazione di queste cellule dopo quindici giorni in realtà quindici venti giorni abbiamo una quasi totale riprese ripristino restitutio ad integrum possiamo dire della condizione andavo installato patologica e funzionale
Il contributo nel mio laboratorio con Franco Locatelli mitico gruppo di Roma di capire quali possono essere Dio marcatori che possono essere aumentati e o possono essere importanti in queste scelte nel momento in cui esse maggiormente funzionano
Al sesto passaggi in piastra al VII più o meno ne abbiamo
Una quello che abbiamo trovato e che tra i diversi più marcato che abbiamo analizzato perché mi occupo da una quindicina d'anni di
Dicendo cannabinoidi ingerenze di marzo Napoli Arganelli più membri AI fine abbiamo visto che in realtà uno di questi marcatori questi recettori cibi due degli endo cannabinoidi Orsa perché si parla tanto di Andujar Nappi noi chiodi Fitto cannabinoidi soprattutto
Ma in realtà questi un sistema molto interessante perché questo uno dei recettori che troviamo solo sulle cellule immunitarie e non lo troviamo nel sistema nervoso centrale a meno che non si parli di micro griglia o di cellule in più di tanti quindi non residenti nel sistema nervoso
Allora in questo caso quindi vedete voi vedete un aumento di questo recettore proprio quando c'è appunto una maggiore efficienza Nocera efficacia diciamo una potenza maggiore delle cellule quando vengono punto somministrati in questi pazienti
E uno in realtà questo coincide anche vivendo la storia molto bene solo queste due diapositive molto più o meno tecnica
Abbiamo appunto un incremento un incremento dello venga della migrazione cellulare
Quando questo agonista in dolce ma di questo stimolatore endogeno al dei recettori vedendo cannabinoidi due rapido noi ricercatori appunto viene applicato ad essa bloccato selettivamente un antagonista poi di questo
Di questo farmaco di questo endo farmaco
E quindi diventa estremamente interessante credo
Dare valore a questi studi andare avanti su questa strada e cercare di capire come potere condizionare forse anche queste cellule messe in chi mali invito prima ancora di somministrarla per poter vedere se possiamo migliorarne la loro efficace quindi sostanzialmente
Quello che possiamo dire
E che si tratta di cellule che certamente non si differenziano quando vengono somministrate nell'organismo nei limiti dei riceventi possono essere però in grado di trasformarsi DS dei fattori
Di Pompei cambio pompe micro pompa in grado di risanare fattori Tropici fattori capaci determinare una rigenerazione un reperto il tessuto aveva danneggiato e quindi certamente attraverso anche un importante modulazione sistema unitario
Credo che questi studi vadano appunto ulteriormente
Avuta approfonditi e punto vale la pena approfondire ulteriormente Tocio
Quindi conclusione che la medici se parliamo di medicina rigenerativa con le cellule staminali stromale un esempio ma rimane mature diciamocelo le voglio dire del soggetto dell'adulto
Abbiamo avete visto importante contributo di quel potrebbero essere importante nella pianto Dorda soprattutto le cellule staminali Mato poi etiche
Ma anche stato ci sono dati di seconda fase clinica dove anche ostio patologo osteopatia patologie cronico degenerative che riguardano i cartilagine tessuto osseo
Hanno Narduolo loro importo una loro importanza così come anche la patologia miocardica forse
Possiamo avere qualche dato
Pre clinico interessante e in altri visto che avete visto come certamente noi con la prossima presentazione ci aspettiamo di capire come altre cellule possono essere importanti per cercare di capire
Il processo ne avremo uno infiammatorio ma soprattutto sul metodo
Le patologie neurologiche degenerativo croniche come Alzheimer a la la sclerosi laterale amiotrofica molte Posca Rosis e così via se possiamo avere una certa efficace in questo senso in futuro per queste cellule
Ringrazio per l'attenzione
Grazie professor Maione per averci illustrato anche questo questo aspetto della possibilità delle di alcune cellule staminali di dare una modulazione da risparmi di una risposta immunitaria infiammatoria
Ora passiamo rimaniamo nel sistema nervoso centrale con cellule staminali e malattie del cervello Gianvito Martino Ospedale San Raffaele Milano
Granze
Per l'invito a ringraziare Elena fa molto piacere essere qui certamente il tema delle cellule staminali
Nelle malattie neurologiche in generale la mattina del cervello è sicuramente uno dei temi più importanti e caldi e le aspettative sono enormi nel mondo purtroppo una persona su cinque soffre di malattie veramente o del cervello e quindi è un problema molto grave per affrontare quindi l'argomento ho bisogno di diciamo così se vai o Intermarc tra
Se magari se me la manda avanti lei diventa più senso
Ah ecco ho bisogno di farne un po'di storia perché mi sembra corretto raccontarvi un pochino dove siamo ma certamente per sapere dove andiamo dobbiamo sapere da dove veniamo questo abbastanza importante
Il primo tentativo di trapianto del cervello risale al mille ottocentonovanta questo signore Wilma Antonio sono americano prende un pezzo il cervello da un emisfero di un
Tivoli di un
Di un cane lo trapianta nell'emisfero nell'altro emisfero dello stesso al cane e lo stesso pezzo lo trapianta anche nel cervello di un gatto
Si rende conto che effettivamente
Questo trapianto diciamo non viene rigettato la finalità dell'esperimento era semplicemente quella di capire se è un pezzo diciamo di tessuto cerebrale poteva essere accolto favorevolmente all'interno di un cervello di un altro
L'organismo vivente
E da questo punto di vista l'esperimento di chiffon molto importante perché in qualche modo indicano che questo tipo di approccio era
Era un approccio diciamo perseguibile
Adesso vediamo cosa succede
Se la regia
Mi aiuta ok
La prossima diapositiva
Nella prossima diapositiva asse
Ce la facciamo
Io io provo sì diciamo che riesco a schiacciare un tasto ce la faccio
Uno sforzo neurologico importante nazionali
Situazione
Riesca
Mi spiace comunque insomma prova andare avanti diciamo
Allora dopo questo tentativo tutta una serie di altri ecco qua tutta una serie di altri esperimenti vengono fatti si capisce che effettivamente trapiantare Cervellin cervello è possibile
E soprattutto un certo punto verso la fine degli anni Settanta quindi andrò rapidamente in particolare il gruppo di Lund in Svezia e in particolare
Anders Björklund dimostra che
Non solo questo trapianto è fattibile ma che le cellule contenute in questo pezzo di cervello trapiantato possono integrarsi all'interno del tessuto integrarsi funzionalmente cioè possono funzionare quando trapiantate quanti questo il secondo passo
Importante di questa storia
La prossima diapositiva fa vedere che questo immediatamente diventa un protocollo terapeutico una sperimentazione perché è il comitato etico
Della sui dieci society e quindi no all'opinione pubblica decide che vale la pena provare e sperimentare questa
Questo questo questo approccio terapeutico e quindi già all'inizio del mille novecentonovantuno pezzi di cervello prelevati da affetti
Abortiti possono venire trapiantati in pazienti con Parkinson trapiantati in una zona specifica del cervello appunto dove c'è il danno in questa malattia e provare a capire se questo in qualche modo funziona
La prossima diapositiva fa vedere che ad oggi sono più di trecento i pazienti nel mondo trapiantati con questa tecnica
E vedete nella parte in alto della diapositiva vedete che la maggior parte dei pazienti migliorano dopo le dopo il trapianto di queste cellule
Purtroppo se i pazienti hanno un'età superiore quarant'anni una malattia molto avanzate il trapianto non efficace
Il problema però quale
Ovviamente stiamo parlando di una terapia sperimentale il problema è che per ogni singolo paziente trapiantato bisogna e utilizzare sei sette feti abortiti contestualmente perché il tessuto non è sufficiente
E quindi ovviamente dal punto di vista della pratica clinica del trasferire queste conoscenze in un'eventuale terapia ovviamente questo è una limitazione importante
A questo punto contestualmente verso la fine la prossima diapositiva
Verso la fine degli anni ottanta iniziano diciamo così a svilupparsi una serie di ieri tecnologie indietro che in qualche modo al posto di utilizzare questi pezzi di cervello diciamo triturati
Utilizzando cellule diciamo staminali all'interno del cervello cellule cerebrale
Tra l'altro attività che ha visto anche Elena protagonista quando era negli Stati Uniti e si sviluppano una serie di tecnologie la prossima diapositiva che in qualche modo in particolare
San Weiss Weber Reynolds nel diciamo così sviluppano questa tecnologia un filtro in laboratorio che fa sì che partendo da un piccolo pezzettino
Dei tanti che veniva trapiantati prima si possono ottenere invece in vitro il laboratorio tantissime cellule quindi arrivare alla quantità di cielo necessarie da trapiantare senza quel punto utilizzare più
Sei sette cervelli di embrioni di di feti abortiti e quindi ovviamente questo apre tutto sommato una prospettiva di traslazione alita immediata di questo tipo di tecnologia e la prossima
Queste sono cellule che vengono cresciute laboratorio come neuro spero e sono cellule staminali del cervello la prossima e sono cellule appunto molti potente come diceva la collega all'inizio cioè possono produrre tutti i tipi di cellule presenti nel cervello
La prossima diapositiva
A questo punto l'idea era resta abbiamo queste cellule le abbiamo identificate sia incapaci capaci di crescerle benissimo le tra piantiamo in qualsivoglia malattie abbia risolto i problemi dal cervello i problemi delle malattie del cervello sì
Come sempre ovviamente questa è una pura teoria la prossima certamente sono iniziate e queste sono una lista approssimativa la service per niente azioni cliniche in tutto il mondo provando cercando trovando di capire a capire se queste cellule effettivamente hanno un'utilità terapeutica
Come vedete sono iniziati da pochi anni non sappiamo nulla non possiamo dire nulla non sappiamo se funziona realmente aspettiamo e vediamo cosa succede
Però la prossima diapositiva il problema nasce quando ovviamente a differenza del Parkinson dove abbiamo una lesione specifiche in un'area specifica che ci troviamo ad affrontare delle malattie come questa che la sclerosi multipla dove le lesioni sono tante
Stessa cosa vale per l'Alzheimer la stessa cosa vale per la sclerosi laterale amiotrofica cioè
Malattie in cui
Per queste cellule dovrebbero raggiungere tutto il tessuto e tutte le parti del tessuto danneggiate no
Una singolare chiaramente non possiamo pensare che noi andiamo a trapiantare nella singola lesione con strumenti neurochirurgici queste le cellule perché per l'ennesima volta chimicamente qualità improponibile come terapia routinaria
La sclerosi multipla in particolare da questo punto di vista una malattia
Molto complessa per studiare la prossima perché ovviamente è una malattia che colpisce i giovani tra i venti trent'anni soprattutto donne è una malattia ingravescente nel novantacinque per cento dei casi porta purtroppo
All'immobilità e venti venticinque anni e quindi alla
Necessita di farla
Impossibilità di deambulare quindi una malattia che non solo ci accompagna per tutta la vita ma che coinvolge fortemente non sono tema anche tua ambito sociale e malattia costosissima perché costa circa trentotto nove mila euro all'anno
Per paziente in Italia ce ne sono circa cinquanta mila di costi diretti e indiretti quindi insomma una piccola finanziaria non so come India
La prossima a questo punto quello che ne abbiamo fatto
All'inizio degli anni due mila abbiamo provato iniettare le cellule staminali che vedete in azzurro all'interno del circolo sanguigno direttamente nel nel liquor del cervello per ora le cellule abbiamo visto come vedete
Sulla destra queste sono le lesioni tipiche diciamo della sclerosi multipla abbiamo visto che queste cellule effettivamente non erano solo in grado di integrarsi ma potevano anche
In qualche modo riparare il tessuto se c'è avendo una serie di fattori nero protettive addirittura eliminando quelle cellule del sistema immunitario diciamo malvagia
Che decide determinavano il danno quell'effetto paracarri nonché la collega alla quella collega cenava prima anche per il cuore effettivamente fu dimostrato da noi una serie di lavori per le cellule staminali del cervello in primis circa dieci anni fa
Queste affetto che io devo definito by stando in più per Aracri una parte insomma credo che sia più un effetto di questo tipo in qualche modo ci diceva che lezioni
Staminali certamente potevano anche differenziate in cellule che producono diciamo cellule nervose ma in generale che il loro tipo di la loro attività non era un'attività semplicemente di sostituzione cellulare la prossima
Come pensavamo fino la prossima ancora come passavamo fino agli anni due mila e che le cellule staminali potevano funzionare in molti mondi
Spesso
Nella storia della medicina si usano i farmaci molto prima di sapere come realmente funzione quindi la sperimentazione ha la finalità di capire esattamente quali sono i rischi ebbene
Infine cito un tipo di farmaco posto può in qualche modo indurre le cellule staminali sono un medicinale sono equivalenti a un farmaco quindi nessuna stranezza che poi quando si sperimentano
Si capisce dopo diciamo che cosa succede
Questo tipo di sistema questo effetto paracarri appunto da nove descritto all'inizio gli anni due mila adesso diventato insomma una sorta di leit motiv però ci pone un problema ovverossia che queste cellule
Non solo possono sostituirsi a quelle danneggiate ma possono fare tante altre cose la prossima diapositiva
Le tante altre cose le abbiamo riassunto in questa in questa revisione della letteratura fatta di recente e ci dice semplicemente che qualsiasi tipo di sorgente cellulare noi utilizziamo cellule chiesta Minale embrionali e staminali adulte e così via quando non li mettiamo in un contesto di malattia queste sono in grado certamente di rimpiazzare o sostituire le cellule danneggiate ma sono in grado di fare tante altre cose una funzione una fu
Zone supporto troppi però sono capace di fare una sorta di immuno modulazione cioè tenere a bada il sistema immunitario sono addirittura in grado di stimolare la plasticità cerebrale
Il problema però quale de siccome sappiamo abbiamo sperimentalmente capito che l'attività delle staminali neurali iniettate
Nel cervello di diverso tipo in questo momento non siamo in grado di controllare il regolare esattamente queste attività la prossima diapositiva
La prossima ancora
E queste sono tutte le attività che le cellule staminali del cervello ma oserei dire che da quando è stato dimostrato per le cellule del cervello effettivamente stati uno Stato anche per tante altre cellule staminali in generale quindi una caratteristica ingenerare delle staminali
Possono fare tantissime cose
La prossima
E quindi ad oggi noi per esempio sappiamo questo è un conto un consenso in consesso internazionale sull'utilizzo delle staminali neurali e che ha avuto l'onore di presiedere qualche anno fa Londra che ha definito una serie di linee guida in cui si vede che appunto tantissimi tipi di cellule comprese le cellule mese intimare del matto Proietti che potrebbero in qualche modo essere utilizzate anche per l'Europa proteggere non certo perché alcune si differenze né in cielo del sistema nervoso come è già stato detto varie volte ma perché se Cern and una serie di sostanze sono in grado di indurre
Una diciamo miglioramento tissutale
Spero di essere chiaro sulla chiara fino a qua ok la prossima perché questo il punto
Ecco questo è il punto cruciale proprio perché non sappiamo che cosa queste cellule sono in grado di fare se le mando usiamo purtroppo possiamo incorrere in questo pericolo cioè
Questo l'esperimento fatto da Lorenzo Piemonte nel nostro istituto con nostro aiuto in cui usa le cellule staminali del cervello diciamo per curare il diabete sperimentale quindi le inietta direttamente nel pancreas
E qua
Tutte le cellule staminali neurali iniettate sono diventate tumori ma tumori molto gravi
Perché è successo perché nel pancreas semplicemente c'è l'insulina l'insulina un fattore di crescita per le cellule neurali e quindi in un ambiente sbagliato proprio perché hanno questa capacità plastica sennò il ma lo usiamo è questo il concetto essenziale se non le mettiamo a caso se vietiamo sangue nel cervello cervello nel sangue e così via corriamo il rischio di non sapere esattamente che cosa e dove
Queste cellule possono fare la prossima purtroppo questo novello lo dicemmo anni fa
Fumo AN Prosperetti perché dall'in poi una serie di studi e splendidi risultati scientifici sono comparsi questi
Sono alcuni solo alcuni in cui dimostrano che la somministrazione sbagliata al momento sbagliato nel posto sbagliato delle cellule sbagliate
Può causare al paziente perché questi sono
Un persona persone in carne ed ossa possono causare effetti collaterali in particolare tumori
E quindi una ragazzina l'ultima quella spero si multipla l'ultima di tante che va a ricevere cellule appunto Misenti mali iniettate in qualche modo in qualche clinica della speranza in qualche posto sconosciuto
Dopo aver dopo aver ricevuto queste cellule va in coma quindi genitore la mandano
Sperando di fare cosa diciamo di aiutarla a fare un trapianto di staminali con la sclerosi multipla malattia devastante ma che comunque era ancora compatibile con la sua vita
Se la vedono tornare in coma vegetativo cioè con una patologia irreversibile
Non è la prima non sarà l'ultima purtroppo ma questa è la realtà la prossima diapositiva vi dice semplicemente questo non è strano questa questo non è per nulla strano
Qualsiasi medicinale comprese le cellule a degli effetti collaterali
In qualche modo questo tipo di logica viene non sa come dire baipassato nascosta non non voglio dare non so come dire non voi
Io dare nessuno le responsabilità di questo ma è una cosa devastante e cioè le infetti collaterali da farmacisti
Diciamo collocano tra la quarta e la sesta a causa di morte nei Paesi civili attenzione quindi non stiamo parlando di sostanze inerti che male che vada non fanno nulla
E questi sono i dati a parte il dato danno economico
Che un danno economico enorme i dati sono allarmanti cioè settecentosettanta mila casi all'anno di effetti collaterali da farmaci sono negli Stati Uniti
Con un dieci per cento di pazienti che subiscono questi effetti collaterali che hanno una disabilità permanente
Un costo che ha un costo reale di due miliardi di dollari all'anno
Quindi non è strano che queste cellule che sono entrate diciamo a far parte dell'armamentario terapeutico siano ovviamente al pari dei farmaci degli strumenti di vita ma possibilmente anche di morte
E quindi bisogna stare estremamente attenti a maneggiarli
E come facciamo bene lo facciamo alla prossima la facciamo utilizzando utilizzando quello che la scienza ha messo a disposizione d'
La comunità in tutti questi anni utilizzando una serie di controlli rigorosi e delle procedure rigorose che sono fatte
Per salvaguardare il paziente in premi se non per gratificare lo scienziato come qualcuno dice
E quindi questo sistema sarà complesso saranno fa come dire sarà eccessivo quello che volete ma è fondamentale per preservare la salute perché
Gli forti si difendono da sole mai deboli dove devi difendere la comunità da Coop per quanto mi riguarda
Non andrò nel dettaglio ma come vedete sono una serie di procedure che far sì che la scienza in qualche modo sia sotto controllo in qualsiasi momento
Dagli stessi senso iniziati che sono i primi a in qualche modo dubitare delle proprie affermazioni se non comprovate
Dai fatti come dice sempre Elena la prossima
Dove siamo per quanto riguarda le cellule staminali ed è questo il processo che porta all'approvazione di una terapia un processo che dura più di dieci anni se non quindici
E costa circa un miliardo di dollari e da circa dieci mila diciamo potenziali terapia in tutto questo processo si arriva tot MM una quando va bene quindi vedete che ne maggior parte dei casi staminali comprese bisogno e ovviamente sperimentare in maniera adeguata perché altrimenti non si riesce ad arrivare a trovare una terapia che in qualche modo abbia senso e soprattutto si finanzia diciamo culturalmente e intellettualmente i viaggi della speranza che sono devastanti
Perché servono solo in qualche modo a far del male alle persone la prossima dove stiamo con le staminali né orali in Neurologia cioè nella mattina cervella come vedete siamo all'inizio siamo molto molto all'inizio spesa sarà fede che credo
Siamo nel situazione abbastanza avanzata in particolare poi vedrete Alessandra Biffi che vi racconterà l'ultima nostra storia di successo in una malattia che qui svolge anche il sistema nervoso però anche noi diciamo per la sclerosi multipla siamo già in fase due con le cellule staminali né settimanali quindi facciamo già trapianti nell'uomo
Siamo stiamo per approcciare un la fase uno con le cellule diciamo così staminali del cervello nei pazienti usiamo già sempre in fase due le cellule staminali emopoietiche Matt poi etiche nelle nelle malattie appunto come la sclerosi multipla quindi siamo semplicemente in questa fase non possiamo fare altro che seguire esattamente quello che in qualche modo la scienza
In questi anni in questi decenni ci ha garantito come percorso adeguato ed ideale per arrivare
A dare una terapia
Somministrava tratte io faccio il medico faccio Neurology quando questi pazienti unico ma perché è dottore non mi aiuta perché ma lei non ha capito
E io gli rispondo perché secondo lei a me fa piacere non poterlo aiutare c'è secondo lei io sono antiquati questo scrivania trent'anni che faccio questo lavoro per non darle una mano anche vorrei per non poter esserle d'aiuto lo faccio perché sono in questo momento se io l'aiutasse come vuole lei i rischi che le farei correre sarebbero certamente superiore benefici
Che lei potrebbe
In qualche modo ottenere
Chiudo con l'ultima diapositiva perché vorrei fare un accenno etico vorrei che in qualche modo
La
La la diciamo l'opinione pubblica capisse che questi le regole Merton nane che sono sicuro Gilberto Armando conoscono bene
Di Robert Merton Calia in qualche modo suggerite nel mille novecentoquarantadue e sono tuttora
Il settantacinque per cento della comunità scientifica si fa riferimento nella sua professione tu di tutti i giorni a queste
Quattro cinque regole fondamentali
E quindi io vorrei
In qualche modo l'ultima informazione appello che lancio
E diffusi capire e l'opinione pubblica deve capire che gli scienziati e chi fa scienza non è
Contro qualcuno contro qualcosa sono persone che lavorano
In maniera tale da mettere in comune tutte le proprie conoscenze senza chiedere nulla il cambia insomma
Lo dico all'ENI nella
Nella nel lo dicono nel Senato non so come dire spero che nei suoi mi
In maniera chiara
L'universalismo cioè l'imperativo di non discriminare il produttore di media e scientifica sulla base delle loro caratteristiche personali e anche lì noi non discriminiamo non ci sono i buoni e cattivi gli amici e nemici ci sono gli scienziati serio decentrati non si evince la scienza buone la senza cattiva
Il disinteresse fondamentale l'imperativo ricercare la verità al di là dei benefici immateriali e personali che ne possono derivare vorrei che tutti ragionassimo su questo l'originalità certamente ovvero la nazista che incontri lo scientifico introduca novità rispetto al conosciuto ma soprattutto lo scetticismo organizzata questo il punto essenziale l'imperativo di dubitare di ogni affermazione non supportata da prove empirica razionale grazie
Grazie professor Martino anche per aver introdotto appunto il tema di quelli che possono essere i pericoli di utilizzare strumenti di cui non si conoscono ancora o non si conoscono completamente gli effetti potenziale
Immagino che forse il proseguiremo anche su questa strada con l'intervento del professor Paolo Bianco dell'Università la Sapienza di Roma cellule staminali commerciali e sfide amministrative e di Governo
Grazie ringrazio di cuore l'intera Commissione igiene sanità del Senato penso Presidente senatrice De Biasi ringrazio Elena che per me rimane Elena
Per il gentile invito sito e qui oggi è un grande eccetera
Per essere qui non so se
Questi funzione
Siccome il tempo a mia disposizione già finito questo rivela che
Il costume della politica è quello della scienza almeno italiane
Almeno in questo coincidono totalmente
Vorrei cominciare concludendo concludendo con un messaggio fondamentale la sfida amministrativa e di governo che il mondo politico ha di fronte
In tema di cellule staminali si riduce a un
Una cosa molto semplice
Conoscete riconoscere la differenza tra le cellule staminali oggetto che la natura
E oggetto di indagine scientifica solo marginalmente oggetto di sviluppo industriale ed economico talvolta sei fortunati
Strumento di terapia e un nuovo spettro che si aggira non per l'Europa ma per il mondo
E che a me piace chiamare le cellule staminali commerciali
Ogni anno cinquanta mila persone
Vedono salvare la propria vita da un intervento terapeutico che sebbene non porti neanche nel nome il richiamo alle cellule staminali è comunemente indicato come l'esempio più
Preclaro del successo e dell'efficacia dell'intero approccio concettuale alla biologia medicina che le cellule staminali rappresentano si tratta del trapianto di midollo
Di cui si è già parlato di cui come ho detto si dice grande successo delle cellule staminali mi piace ricordare due circostanze importa la prima che il trapianto di midollo non è oggi né è mai stato nella sua storia un prodotto commerciale
La seconda e che si
Le il trapianto di midollo illustra la virtù delle cellule staminali ma illustra la virtù del saper penso
Fare in modo originale nessuno dice che le cellule staminali sono solo metà della terapia
La prima meta e niente di meno che esporre il paziente
All'effetto letale che una bomba atomica trapianto di midollo fu sviluppato non
Per curare le leucemie linfomi qua per radio proteggere nel caso malaugurato che la guerra fredda di quegli anni diventasse improvvisamente calda c'è quindi un'intuizione umana
Rivoluzionaria che fa di un danno
Qua di guerra parte di una terapia e che illustra per tutti coloro che ripetono che bisogna far presto apportare terapie
Che presto e bene raro avviene che non esistono scorciatoie che ci sono solo due ingredienti per terapie innovative uno e la genialità umana l'altro e le dimensioni dell'investimento
Ma per ognuno dei malati da qui vita viene salvata dalle cellule staminali
Almeno tre nel solo continente nordamericano che parlo solo degli individui che sono effettivamente censiti a nascere accademico senza intrapreso un'indagine per determinare numeri
Più attendibili varcano la frontiera per essere esposti a terapie di questa volta
Si dice ovunque essere terapia con cellule staminali e non è così anzi non si tratta neanche di terapia anzi non si tratta neanche di terapie plausibili
Tutte queste terapia
Che non sono tutte queste cose sono tuttavia oggetti commerciali
E sono quegli oggetti commerciali che contribuiscono in modo a volte decisivo arrendere emergenti le economie emergenti
Sono cioè
Ciò che meglio di ogni altra cosa traduce in pratica il costante richiamo rivolto ai ricercatori a far presto sviluppare terapie
Ma non solo anche a sviluppare l'industria
Siamo oggi in una temperie economica e politica che non può e non deve sfuggire a chiunque voglia parlare dice staminali in termini del loro impatto sociale economico e politico
In presenza di un fenomeno ovvio che la globalizzazione esiste un drammatico ridimensionamento
Fininvest investimento economico della grande industria che ha scelto dagli anni Ottanta in poi l'outsourcing di ricerca e sviluppo verso due soggetti specifici del mondo accademico e la piccola e media impresa
Le quali si dice tocca a voi sviluppare le terapie che noi porteremo completamente al mercato questo si accompagna
A orientamenti politici che esistono in tutto il mondo la Comunità europea
Ne è uno degli esempi migliori o peggiori a seconda dei costi
Nel VII programma-quadro era impossibile finanziare una ricerca sulle cellule staminali che non promette essere di arrivare a un trial clinico entro cinque anni nel qual caso il finanziamento
Sarebbe stato dovizioso l'unico effetto di questa così illuminante strategia
Fu di promuovere una quantità di trial clinici totalmente inutili e
Che consistevano in una logica un gigantesco spreco che risorse
Tutto questo è ciò che spesso chiamiamo con Garullo entusiasmo
La medicina traslazionale che io ritengo sia invece l'oggetto di una imperativa riflessione in quella terra di confine tra la scienza e la politica che non può che essere abitata insieme dalla scienza e dalla politica
Secondo punto che vorrei trasmettere a chi nell'udienza del abbia scelto la politica come proprio mestiere
E che quello che accade nel mondo coinvolge la politica in ogni angolo del mondo in modi diverso
In Cina la pratica di terapie inesistenti e commerciali è direttamente supportata
Dal Governo dunque dalla politica
La stessa cosa accade in modi più indiretti in molti Paesi dell'est vicino e lontano la stessa cosa non accade in America soltanto perché l'FP ieri oppone una pervicace resistenza a tutti i tentativi ditte regolamentare il mercato delle nuove terapia che sì verificano negli Stati Uniti come in altri Paesi del mondo non solo
Per i paesi cosiddetti emergenti
Questo implica la politica in un debito di analisi e di responsabilità
Che non può prescindere dalla consapevolezza che centrale a questa operazione
Di business planetario e un'elaborazione teorica tutt'altro che trascurabile e tuttavia completamente delirante
La quale prevede che si possa deregolamentare il mercato dei farmaci
Allo scopo di consentire non già alla sperimentazione nell'uso bensì il commercio
Di tutto ciò abbia attraversato una fase
Uno impropriamente spacciato come certificato di innocuità della terapia vorrei ricordare che è contraria di fase uno certificato innocuità della terapia solo rispetto alla sperimentazione cioè dice è lecito e sensato andare avanti
Non il farmaco è innocuo se fosse così non accadrebbe che farmacie non innocui sono ritirati dal commercio in fase quattro cioè
Dopo l'immissione del farmaco sul mercato questo viene proposto come un'istanza di libertà
Sì sto Rolo che ha di libertà di cura io sono medico corretti per ricordare a chi non lo sia
Che la libertà di cura non solo non esiste per il paziente ma non esiste per il medico del medico è tenuto
A un comportamento professionale che dettato la scienza e coscienza
è uno strumento di penetrazione sociale di questa
Strategia che si fonda
Non diversamente da cose assai più volgari a cui noi diamo il Polo creare nuove del gioco delle tre carte su una triangolazione perversa
La scienza la medicina dell'etica o se preferite la sperimentazione e l'innovazione la terapia la compassione sono gli angoli del triangolo perverso note necessario alla partita
Se non si potesse parlare di terapia non si potrebbe giustificare una parcella
Se non si non ci fosse coinvolta la scienza non si potrebbe giustificare che dopotutto la terapia già pagata purtroppo non ha funzionato si sa che è un esperimento si sa e scienza
Che se non ci fosse di mezzo la compassione e non si potrebbe gabellare un atto abietto cioè
Somministrare un malato senza scelta appagamento un trattamento che non solo è sperimentale ma per definizione si sa in partenza che è inefficace
E che culmina con il proclamare urbi et orbi che quello nientepopodimeno che è un atto di compassione in questo modo
Un atto stupido viene scambiato per scienza un atto inutile viene scambiato per Medicina ovvero per fin medio è un atto abietto viene scambiato per morale
Questo accade in trecento sessanta e passa trial clinici che si svolgono nel mondo
In cui cellule ad esempio capace di rigenerare un osso sono in fosse impazienti autistici o con la sola o con il Parkinson nessuno infrazioni in vena
Ignorando la circostanza trascurabile rinfuse in vena quelle specifiche cellule muoiono nel giro di pochi minuti perché non sopravvivono all'attivazione del complemento della coagulazione
Che quelle cellule non raggiungono i tessuti
Sì emboli zero nel polmone da cui sono eliminate nel giro di settantadue ore
L'esistenza di un trial clinico e l'esistenza di un esperimento in corso
E se io dovessi
Rivendicare il premio Nobel per un esperimento che sto facendo proprio Morra in queste
Settimane farei una cosa simile all'operazione concettuale
Che alcuni scienziati fanno nel dire ci sono trecentosessanta trial clinici ergo
Le cellule staminali presenti i mali sono in effetti immuno modulo attori e non lo sono
A comunità scientifica riconosciuto questo problema e a dichiarato in ambito scientifico
Paradossalmente
Anticipando quello che sarebbe successo nel piano sul sul piano sociale nel cortile di casa di uno degli autori di questo articolo motivato da una richiesta espressa dalla rivista Nature medesimi
Che anche da Un viaggio in Cina nel quale è stato possibile direttamente verificare lo stato dell'arte della somministrazione impropria
Di cellule staminali
Tra alcuni mesi tra un po'meno di due mesi usciranno dati dico osservazione di retta che confermano quello che questo articolo diceva senza osservazione diretta ad esempio
Che impossibile migliorare la necrosi del miocardio dopo un infarto
Con un'infusione di mese intima sarà questo risultato
Di una professionali Sima metanalisi che non solo mostrerà
Perfetto terapeutico zero per la fattispecie ma anche la correlazione diretta tra gli effetti diversi da zero riportati in altri studi
E
La messa in opera di errori metodologici nel disegno nell'interpretazione del Kraja
Quello che le cellule staminali mese intima li fanno e ciò che vedete
Fanno cioè degli organi qui ne vedete delle miniature ma si possono
Produrre nella formale nelle dimensioni che vi pare almeno teoricamente degli organi ossei che potete
Misurare pensare radiografare verificare subito istologicamente dimostrare che sono funzionali o prendere e trapiantare in un femore in cui
Esista per esempio un difetto di osso
Anni fa su questa base
Facemmo un esperimento che
Avrebbe segnato e
Gli anni successivi del nostro lavoro che è proprio oggi la sua pubblicazione compie esattamente sedici anni
Cioè postula AMMO che se una cellula staminale poteva fare una miniatura di un organo una cellula staminale mutata poteva fare nello stesso sistema sperimentale la miniatura di un organo malato
Fuoco questa in realtà la prima volta che si trasferiva in un animale immuno deficiente una malattia umana non neoplastica prima di allora questo genere di sperimenterà limitato
Ai tumori alle leucemie
E questi esperimenti si facevano con intere popolazioni di cellule tutti su tutti l'idea che si potesse fare la stessa cosa prendendo una cellula staminale
La cosiddetta cooperativa cellula staminale del cancro sarebbe emersa solo qualche anno dopo
Riproducendo una malattia
Questo esperimento
Di cui tutto ciò che si sapeva era un generico fino tipo clinico noto dal mille novecentotrenta
E una mutazione genetica associata senza nesso causale poteva anche per assurdo trattarsi
E un polimorfismo scoperta qualche anno prima da Allen Spigarelli Vanin strani quali scaricarono sulla nostra scrivania
Due case di cartone di pezzi di tessuto umano tutti corrispondente campioni ossei di questa malattia
Dicendo nove di osso non sappiamo nulla anzi non si capisce proprio perché questa mutazione debba causare una malattia ossia vedi che puoi fare
Quello che fu possibile fare fu per esempio istituire su
In tema di questa malattia
Per gli studi clinico biologici che preso piede alle nei cento nel concorso
E un ortopedico israeliano Shlomo entra open biologa americana prendo robe che rimangono e unici studi estesi in tema della malattia
Dico e tra poco dirò qualcosa
E di cui qui vedete uno dei casi letali
Ve lo mostro non per custode del macabro né per scarso rispetto del paziente ma semplicemente
Perché questo signore
Donno il suo corpo alla scienza nel corso di questi studi non gli fu mai promesso per la partecipazione a questi studi nei la guarigione nei neanche un trattamento sperimentale
Nonostante che quegli studi prevedessero due trial clinici uno che
Dimostrò ed è in corso di pubblicazione
La totale in Anita delle terapie esistente un altro di Mirko ridottissima Scala che consisteva nel trapiantare preparazioni visto Roma di midollo non coltivate localmente che si rivelò un completo fallimento
Quello che abbiamo imparato in da da questo gesto e che esiste
Una dimensione di compassione che spesso è lontana dalla mente dei giornalisti esiste addirittura la compressione dei malati per i propri simili esiste l'idea di tutti i malati che
Partecipa uno studio scientifico di qualunque tipo che ciò che fanno non è fatto necessariamente
In pro soggettivo i loro stessi mai fatto per tutti
Imparando da questi studi molte cose di una certa importanza impararlo per esempio che esistevano delle malattie che
Preti Cemmo genetiche si sarebbero dimostrate tali che venivano confuse con la malattia dispotica fibrose ad esempio la discrasia via segnato di necessaria
Impararlo proprio dal modello delle cellule staminali che l'osso un organo endocrino che regola il rene nel rene il metabolismo dei fosfati e nella specifica malattia che quel metabolismo
è una delle concause di una cosa che si chiama i fra Chiti suoi Po fosse state amico che guarda caso si può correggere correggendo i livelli di fosfati
E di vitamina anti
Come ho detto di mostrammo che di bisfosfonati la terapia
Allora in uso non erano una terapia e molte altre cose
Imparavano strada facendo a correggere il difetto geni con
Nella che causa la malattia esattamente nelle cellule staminali dello scheletro in modo ultra specifico
Il che significa che se fosse vero essi possono infondere sistemicamente
Le cellule staminali mi sentii mali attraverso quell'operazione noi avremmo guarito la malattia non lo abbiamo fatto esattamente perché
Le cellule staminali mi sentii male non possono essere incluse sistemicamente
Rimanevano però le domande fondamentale supponiamo che l'osso sia
Una famiglia dopotutto i diagrammi con cui
Si illustrano nel Simposio scientifici le cellule staminali sono alberi genealogici
Capito immaginiamo che la famiglia di Anzelmo branca ampio fondatore capostipite cellula staminale sia una famiglia disfunzionale che tuttora vite nella
Palazzo avito che però
Inspiegabilmente Anna in più punti a intervalli di tempo regolare
E della progenie differenziata esistono diversi tipi di disfunzione bento il grande proprietario per esempio ha dilapidato la sua fortuna nessuno sa dove sia
Mentre don Antonio disfunzionale in altro modo
Fuma sigari beve gioca a carte e soprattutto porta i baffi e non si è mai sposata nel riprodotta si tratta di spiegare perché si tratta di spiegare il perché un osso si rompe o è troppo molle o si deforma o fa male possiamo farlo usando le cellule staminali come modello
Possiamo farlo a condizione
Di usare dei topi nei quali
Collocare il difetto Gianico in ciascuno dei membri della famiglia progenitore o progenie che siano
E scoprire ad esempio per questa strada che ognuna delle disfunzioni a a sua causa nome cognome indirizzo
E soprattutto scoprire Seren tipizzazione di come si dice che quelle disfunzioni che hanno
Una cellula responsabile un meccanismo responsabile
Hanno dei rimedi farmacologici che non sono necessariamente da inventare ma che sono farmaci addirittura esistenti sul mercato
Se questa idea si dimostrasse nei prossimi anni valida non sarebbe
Concettualmente niente di nuovo se oggi abbiamo
Ridotto la mortalità per malattie cardiovascolari
Non abbiamo fatto con le cellule staminali non lo abbiamo fatto inventando un nuovo farmaco non lo abbiamo fatto col contributo della piccola e media impresa non lo abbiamo fatto con il contributo della politica
Lo facciamo con un farmaco che si chiama aspirina che è stato identificato riscoperto per tutt'altra ragione
Questo per dire che la ricerca di nuove terapie non è la medicina
A Medicina è fatta di razionalità dei meccanismi di spiegazioni e fondamentalmente di scienza
Chiunque dica che è necessario accorciare la strada perso le terapie da portare i pazienti eh persona di cui
Diffidare
Ringrazio dell'attenzione
Bene io cediamo la staffetta io Marco Cattaneo grazie a Paolo Bianco
Per questo modo così anche incisivo di di di dire le cose e e ci però questo devo dire deve farci riflettere la sua e anche le altre relazioni che abbiamo sentito
Sul fatto di come in questi anni si sia preparato un terreno sia coltivato un terreno nella comunicazione
Che
Parlava in tutt'altra maniera insomma non parlava questo linguaggio così chiaro e allora dobbiamo domandarci perché probabilmente
Delle relazioni che vedremo tra poco sentire offro poco questo emergerà ancora non era ancora più chiara che a mo'di introduzione vorrei dire solo una cosa che
Mentre abbiamo sentito molto spesso si abusa della parola ittica no della morale legata alle questioni
Che abbiamo sentito questa mattina ma uno dei motivi per cui la comunicazione come uno degli aspetti diciamo della comunicazione di questi anni di questi quindi ultimi quindici anni e che ha visto anche qui ci ricolleghiamo proprio qui siamo prove tecniche hanno di Senato delle competenze in qualche maniera
Ci colleghiamo anche alla questione della legge quaranta no cioè perché è una legge così piena di contraddizioni ha potuto
Essere varata poi ci ho voluto così tanto tempo perché la Corte Costituzionale mostrasse tutte le contraddizioni ecco
Uno dei leit motive perché noi abbiamo sentito costantemente anche quando c'è stato il referendum
Perché era che c'erano delle cellule ittiche delle cellule non etiche insomma una una follia no cioè c'era e tutta la questione etica si concentrava non sulle cose interessantissime che non ho sentito questa mattina è che
Sentiremo le prossime relazioni ma sul fatto che si usavano delle cellule
Embrionali e staminali embrionali cosa che avrete notato in tutto il discorso che ho fatto questa mattina diventato assolutamente per scontato non è che c'è una questione su questo no non è che c'è una questione
Particolarmente interessante su questo
Ne soprattutto e qui veramente la propaganda va toccato peraltro usando la retorica dei fatti quindi stiamo anche attenti a usare lei faceva i fatti ci dicono che
Staminali adulte si faceva questa distinzione produzione adulto e Stam molto grezza
Curano già cento malattie le che staminali embrionali non occorrono nessuna quindi dobbiamo vietare la ricerca sulle cellule staminali embrionali ecco questo è stato
Propone che per fortuna non non non riemerge qui e lo dico io perché è soprattutto la cosa da cui dobbiamo uscire in maniera
Maniera definitiva e dobbiamo quindi renderci conto ciò di cui abbiamo già sentito che introduce questa nuova sessione
Cioè di quante poche sono le cure già efficaci cioè perché non lo farò esercito contrario non dobbiamo pensare alle magnifiche sorti e progressive ma dobbiamo pensare che qualche cosa che comunque è davvero promettente c'è una media di medicina rigenerativa va presa con la massima cautela ecco questo credo che sia il punto vero da fare oggi no sulla sulla questione
Ebbene con questo io do la parola Luigino alpina prioritario
Ora gli allevatori io volevo cambiare allora
E il dottor grazie
Domando faccia
Grazie
A
Pagine
Ecco no scusate era solo un cambio tecnico punto a del dei relatori al tavolo do quindi la parola Luigi Naldini dell'Istituto San Raffaele dell'incontro la terapia genica che ci parla appunto di
Terapia genica con cellule staminali e Marotto politica
Grazie all'intero in grazia anch'io naturalmente
A Cattaneo a lei che è intervenuto oggi l'interesse dei testi ed una ricerca gli onorevoli senatori per questi temi di scienza che peraltro hanno avuto un così ovvia impatto sulla societario farò una relazione
Prende più semplici di quelle che abbiamo sentito finora cercando di illustrare dove
Alcuni aspetti innovativi della medicina ci stanno portando dandovi qualche indicazione su quali strategie e coi quali problematiche affrontiamo per sviluppare queste strategie
Vedrete poi magari quindi dettaglio alcuni dei risultati clinici nella relazione della dottoressa Biffi che verrà dopo di me
Si è parlato se parecchio questa mattina di
Sangue cellule staminali da sangue e trapianto di midollo da qui voglio partire anche perché quello che stiamo facendo oggi
Di innovativo in clinica si basa proprio come già detto su una lunga esperienza clinica relativa proprio al trapianto di cellule staminali del sangue
C'è del sangue sono di vario tipo tutti i giorni in dobbiamo produrre di nuove in centinaia di milioni di nuove
E queste cellule in realtà vengono prodotti potrà partire da queste fantomatiche cellule staminali del sangue come già detto prima che sanno automatica emersi nel midollo e poi generare tutta una progenie
Di cellula che hanno scopi diversi quello dell'immunità come linfociti globuli rossi le cellule che Astrid piastrina per la popolazione poi tutta la serie
Delle cellule bianche che partecipò dei processi difensivi
E anche di rientri generazioni in parte dei tessuti alcune di queste cellule infatti del pura fuoriescono dal sa dai dati sanguigni vanno a prendere la residenza nei tessuti dove smalti SCO materiali che si accumulano e partecipano all'epoca i processi di
Rinnovamento tissutale
In una
Malattia genetica che può colpire a vario livello queste ovazioni cellulari può venire a mancare un'intera serie per esempio in ultimo immunodeficienza grave
Possono mancare le cellule lì delle serie linfocitaria e quindi in questo caso viene a mancare la risposta
La difesa contro le infezioni perché è un un difetto genetico impedisce la formazione di queste cellule l'intero compartimento linfocitaria ultimo e poi le stesse
Spazi che queste cellule normalmente occuperebbero può rimanere vuoto di fatto
In alcune di queste patologie
Una terapia disponibile per queste malattie proprio quella di prelevare da un donatore sano compatibile con il paziente le cellule staminali
Del sangue e
E trapiantare alle nel paziente affetto in questo caso se il trapianto da successo e possibile rigenerare la linea linfa o l'in faccia linfatica con cellule funzionali e questo può
Di fatto curare la malattia anche in modo definitivo
Ed è quello che di fatto oggi è uno dei successi della manipolazione delle cellule staminali
Chiaro consolidato con
Esperienza quasi ventennale ormai e con tutte le aspetti che insomma anche qua entra in corso di di sviluppo
Capita però spesso che il donatore non sia disponibile almeno un donatore compatibile per cui non vi siano rischi importanti di rigetto al rigetto che può extra del delle celle donatore che non possono attecchire oppure le stesse cellule
Trapiantate possono in realtà attaccare il l'ospite e con conseguenze gravi anche fatali
Cosa si può offrire in questo caso cosa la medicina può offrire a un paziente in cui
Chi è un difetto genetico vi sarebbe la possibilità di una rigenerazione in questo caso di una linea
Bersani dico quella linfatica ma non c'è un donatore sano disponibile la terapia genica può venire qua
In
Potenziale risposta la terapia genica si basa nel correggere il difetto delle cellule del Donato del del paziente spesso
Introducendo un gene funzionale
Che va a correggere il difetto di quello presente e quindi è alla base della malattia stessa
Introdurre un gene in modo stabile soprattutto in una cellula staminale non è cosa da poco ed è stato lo sforzo di decenni
Di lavoro nel trovare dei sistemi adatti che dedico Lino questi geni a scopo terapeutico in genere questi sono
Spesso saputo in verticale dei virus ingegner Rizzardi
Per veicolare un con Gene terapeutico
Semplicemente questo scriminato illustra quello che e potrebbe essere la particella virale che entra in una cella questo è il nucleo questo il citoplasma
E porta all'interno i geni virali che vanno in realtà a infettare la cellula che diventa poi una fabbrica di altro tipo stabilendo quindi una malattia
Quello che si fa in terapia genica in realtà e sfruttare la capacità infettiva della particella virale
Ma facendo in modo che il suo interno non si trovino più i geni di orali che stabiliscono malattia
Ma si trovi invece genetico l'appello che noi abbiamo costruito il laboratorio per andare a rimpiazzare quello difettoso in questo caso se il virus in particolare della famiglia di retrovia cosche vanno a inserire
I propri geni nel DNA delle cellule
Si configura una modificazione permanente del DNA
L'inserzione stabile di un nuovo genere in questo caso produce la proteina difettose quindi ha un effetto terapeutico e se questa cella commercio le staminali di cui oggi parliamo prolifera dà origine a una progenie
Trasmetterà la progenie la funzione che ha acquisito
Con questa approccio si può quindi sommando al paziente che prima avevamo indicato qui mancava l'intera linea all'imporci Tarija prelevare cellule staminali in questo caso quelle però
Che del paziente esporle al virus ingegneri Zovato per porta
Fare igiene funzionale che qui mancava e se questo processo ha successo ripopolare quindi la linea linfatica e quindi ripristinare la funzione
Queste strategie come dicevo sono ormai anche questa ribattere a uno stadio avanzato di sperimentazione clinica hanno concluso le prime sperimentazioni le fasi uno due
Ad oggi vi sono un numero limitato di pazienti trattati limitato anche perché qui parliamo di malattie rare
A meno diciotto sono stati trattati in in uno dei delle studi più più importante al riguardo che iniziato al al San Raffaele di Milano proprio ormai più di tredici anni fa
E di fatto questi pazienti oggi sono tutti sono tutti bene hanno di fatto una quasi completa correzione della malattia
L'approccio terapeutico della terapia genica quindi era modificazione milioni che vi ho illustrato
Potrebbe diventare a questo punto non vera e propria terapia sulla base di questi dati ottenuti con la sperimentazione clinica di un processo di registrazione del farmaco presso gli enti regolatori europei che è iniziato adesso
E che potrebbe sperabilmente portare offrire poi di fatto sul mercato e poi quindi modo prescrivibile ai pazienti la terapia genica in un prossimo futuro
In realtà queste approcci
Che hanno dimostrato potenziale efficacia e anche potenziale sicurezza non in tutti i casi ma qui non ho tempo di andare nei dettagli
Sono stati anche molto limitati fino adesso soprattutto per un problema di fondo che la scarsa efficienza del trasferimento gente
Per cui solo in alcuni casi in cui ci fosse questo spazio dicevo vuote in cui mancavano proprio i linfociti si poteva arrivare a rigenerare le cellule svendita
Quello che è stato un po'una delle sfide del
Del del no di quest'area di ricerca di traslazione è stata quella di sviluppare dei sistemi più efficaci
Per trasferire i Geni e potere quindi ampliare l'orizzonte di questo approccio di terapia genica con cellule staminali del sangue e poi anche naturalmente con altri approcci
E uno degli approcci è quello di avere dei dei di rospi efficaci nel nell'infettare le cellule umane e e quindi del nel nell'operare questo primo passaggio di correzione
Un lavoro che che abbiamo fatto da ormai anche qui più di quindici anni è quello di sfruttare un virus così temibile ma anche così efficiente efficace nell'effettuare le cellule male come HIV
E da questo virus derivare un vettore che potesse di fatto in modo molto più efficiente modificare le cellule che stavamo manipolando ex vivo
In questo modo dimostrando che poi
Evidentemente l'efficacia ma anche la sicurezza si può pensare di andare a ripopolare l'intera serie delle linee date delle cellule staminali del sangue concerne modificate non solo a livello quindi della cellula della linea linfocitaria in questo caso ma anche sulle altre compartimenti inclusi anche
Quelle cellule che lasciano poi sangue si distribuiscono i tessuti e come vedrete ha rilevanza nella terapia della lego distrofia che vi racconterà la dottoressa di tutti
Ora con questi approcci stiamo oggi iniziando quindi allargare il ventaglio di intervento della terapia genica una serie di malattia non solo in modo logiche ma anche matto logica alcune
Più comuni pur sempre su base genetica come le talassemia per esempio
A una tutta la famiglia delle malattie d'accumulo di cui vedremo ma poi si potrà forse arrivare in futuro anche a
Aggredire malattie più diffuse sulla base di questa
Ingegnerizzazione dell'emopoiesi
Abbiamo infatti
In corso due studi clinici di cui non ho tempo di parlare di qua al San Raffaele di Milano sulla base di queste strategie in un caso si tratta di una malattia a
Di una immunodeficienza grave
Combinata in cui non c'è soltanto la linea linfocitaria mancare ma anche la
C'è un deficit piastrinico c'è un difetto
Più complesso
In cui il trapianto da donatore e Potì efficace e quindi qui le le il l'obiettivo di questa sperimentazione dimostrare che la terapia genica usando le c'è lo del paziente stesso può fare quello che il trapianto può fare dove però il trapianto non è effettivamente proponibile
L'altra sperimentazione ancora più ambiziose quelle invece di di provare a trattare con questi approcci una terra una malattia per cui il trapianto di per sé non funziona neppure ed è quella che è di racconterà la prossima relatrice
Cosa abbiamo imparato da queste sperimentazioni che sono in corso queste mora cogliendo i dati a distanza ormai di tre anni dall'inizio per cui siamo abbiamo stiamo consolidando le osservazioni ma non possiamo certo parlare ancora di trattamenti consolida
Che
Si può di fatto ottenere un beneficio terapeutico importante si può prevenire oppure curare la malattia a seconda delle due sperimentazioni
Con una e si può soprattutto tenere una straordinario livello di ingegnerizzazione delle ma poi se c'hai questi pazienti che sono stati
Trattati in questi paga oggi hanno fino all'ottanta per cento di tutte le cellule del sangue globuli bianchi ma anche piastrine anche i progetti per questo e delle cellule rosse incolti igiene
Terapeutico allora interno un livello molto elevato di ingegnerizzazione e che è associato a un ampio beneficio terapeutico
Come possiamo vedere lo sviluppo di queste terapie perché effettivamente queste sono le basi per pensare
Che
Se consolidata la prova di efficacia e di sicurezza con altri pazienti con più tempo di osservazione
Potremo realmente offrire la terapia genica
A
Molti dei pazienti che oggi potrebbero beneficiare di un trapianto ma che non hanno un donatore oppure anche quando un donatore c'è potremmo ridurre i rischi del trapianto perché le cellule che tra piantiamo sono quelli del paziente stesso qui non ci sarà mai il rischio in una logica
Potremmo anche ridurre i rischi della procedura in generale
Sulla base di quella che è una terapia parlare professor Bianco prima di questo morti questo pretrattamento che viene fatto in alcuni casi per facilitare l'attecchimento delle cellule che potrebbe essere ridotto in molti di questi scenari
Quindi il
Un futuro prossimo è quello di
Fare entrare queste strategie
In modo più importante nella clinica
Nel caso della lecco distrofia poi addirittura si può vedere il quello che è il potere della ingegnerizzazione genetica dove l'intervento addirittura e quello di rendere più efficace una cellula
Che viene modificata geneticamente rispetto alla cellula sana di un donatore e questo può portare a un cambiamento della malattia stesse
Abbiamo imparato quindi che non solo possiamo ingegner Rizzardi uno poi l'emopoiesi in modo apparentemente sicuro ad oggi
E stiamo cercando di utilizzare questi strumenti per allargare dicevo ulteriormente il nostro obiettivo se possiamo istruire le cellule non soltanto correggendo un difetto
Possiamo anche pensare di insegnare qualcosa di nuovo a queste cellule per esempio a combattere medio di tumori ma anche delle infezioni quindi qua veramente credo ci sia uno spazio molto ampio che si sta aprendo alle a questo tipo di manipolazione
Si è parlato a lungo di medicina rigenerativa questo è è un esempio di come abbiamo sfruttato una grande esperienza clinica consolidata e anche di biologia della cella staminali emopoietiche a per iniziare i primi passi di una nuova medicina appunto genica se vogliamo
Lei promesso della medicina rigenerativa sono proprio nella cellula staminale nella sua capacità di rigenerare tessuti
Questo è molto facile se volete relativamente nel caso del Santa perché c'è un sistema che si ferma che permette l'impianto e la ripopolamento molto più che negli altri modelli che abbiamo Visco discutere
Potremo poi generare cellule staminali da c'è lo del paziente maturo anche di questo servizio dette possiamo correggere difetti genetici o istruirli né
Dei nuovi esce stiamo imparando a migliorare e a rendere più efficaci e sicuri protocolli di trapianto e possiamo manipolare l'immunità che spesso è una barriera qui sono tutte le
In qualche modo le basi di questa medicina che sta nascendo
Sulla base medicina ricerca una ricerca traslazionale mi piace vederlo in positivo questo aspetto
è evidente che la la promessa è quella di produrre nuove terapie per malattie gravi malattie rare ma anche malattie più comuni nel futuro
E quali sono le sfide che come Comunità scientifica ma la larga infonde qui siamo proprio a portare un po'la nostra richiesta stiamo affrontando
Beh innanzitutto dobbiamo comunque non dimenticare che abbiamo delle conoscenze tuttora limitate che devono con più continuità progredire di cellule staminali stiamo imparando qualcosa conosciamo meglio quelle del sangue molto meno per esempio avete visto quelle messe in chi mali
La complessità di questi trattamenti noi parliamo di farmaci che sono in realtà cellule modificate con dei Piro si ingegna Rizzati siamo ben lontani da quello che è una piccola molecola
Quindi come si vanno a caratterizzare dal punto di vista della qualità e anche della sicurezza siamo agli inizi un percorso che deve comunque essere fatto con grande prudenza
E dobbiamo poi a livello dell'organismo superare degli ostacoli importanti le barriere ideologiche il tessuto che danneggiato che non accoglie la cellula trapiantata
Il
Le il sistema immunitario che può comunque riconoscere non non tanto da cellulari che vi era un donatore diverso ma la stessa cellula modificata perché ha un gene funzionante che prima non c'era
E se per esempio manipoli amo l'immunità possiamo stiamo combattendo un tumore le preesistenze della malattia stessa
Dobbiamo dal punto di vista operativo e qui c'è dove dobbiamo non soltanto abbiamo bisogno tutti migliori conoscenze dobbiamo combinare le queste conoscenze
Dobbiamo creare dei centri dove ci sia la possibilità di fare interagire davvero nello stesso sede
C'è in sé atti clinici biotecnologiche portino le competenze necessarie questa non si può replicare in tutte le sedi periferiche è evidente che si possa e si potranno essere effettuati questi studi in pochi centri specializzati dove possiamo anche monitorare terapie perché qui si tratta anche di imparare
E identificare dei nuovi marcatori perseguire l'effetto della terapia che non può essere solo quello il paziente guarisce ma qual è l'effetto quali sono i segni che le mie cellule attecchiscono che proliferano che che modificano che sono immunità
Dobbiamo anche operare un grande sforzo insieme questo con gli enti regolatori nazionali e internazionali per
Adeguare gli standard le norme a questo tipo
In medicina nuova che va ben oltre appunto come complessità e anche come strategia quella che è stata tradizionalmente nona sul percorso spremere della sperimentazione clinica
Dobbiamo investire sulla produzione di questi farmaci e sulla qualificazione
E dobbiamo spesso anche riso usufruire di risorse finanziarie ingenti difficilmente disponibili
Dalla tradizionale grande industria che può vedere in questi nella medicina così altamente innovativa un fattore di rischio elevate e con potenziali anche scarse ritorni se la medici malattie rare quella che inizia
Non a caso molto del percorso che gli ho illustrato come l'abbiamo fatto con il supporto di una fondazione come Telecom che ha visto in questa che atti a chi ha creduto in questo tipo di di di sviluppo piuttosto che
Negli tradizionali sistemi di finanziamento
E per finire solo per indicare qual è il percorso che vi ho illustrato così in questi
Quindici minuti da
Circa
Ormai più di quasi vent'anni fa abbiamo iniziato a lavorare sui nuovi vettori antivirali
Ci abbiamo messo un bel po'di anni per renderli sufficientemente sicuri da poterli proporre per un impiego anche solo a livello di laboratori di ricerca in tutto il mondo
Abbiamo lavorato POIN i modelli burini della malattia per sviluppare le strategie terapeutiche almeno per quei due
Per le due sperimentazioni che vi ho indicato dopodiché è un grosso sforzo è stato quello di arrivare alla preparazione del materiale per la sperimentazione clinica sia regolatorio c'è documentazioni sia anche proprio reagenti dico di quella di grano clinico
E iniziali più i tratti per i pazienti in questo modo quindi vedete che questi atti medicina tradizionale azione farmaci innovativi ci sono sempre dei quindici anni di lavoro necessari
Bene grazie a Luigi Naldini quindi do la parola ad Alessandro Biffi sempre dell'Istituto San Raffaele le staminali che curano le malattie l'ISO sommi Ali
Grazie buongiorno a tutti
Manovra un piacere essere qui oggi
Quello che cercano di fare nei prossimi dieci minuti e darvi
Un esempio di quello che ha
è stato il nostro modo di interpretare un tentativo di trasferimento
Verso il
Il paziente di un'idea di una
Iniziativa di ricerca nell'ambito della realtà che via descritto professor Maldini
I la nostra esperienza è quella di
Avere fatto un percorso il più possibile rispettoso di tappe fondamentali che
Nella nostra idea di trasferimento clinico sono realmente doverose e necessarie
Da questo esempio non viene presentato nell'ambito di una realtà ovviamente ristretta avete sentito che ci occupiamo di malattie rare particolare
Ovviamente dobbiamo restringere la nostra attenzione di volta in volta ad una patologia specifica quindi l'esempio che facciamo riguarda una malattia e poi vedremo quelle che possono essere delle immediate ricadute di questa esperienza però è ovvio che
Questo tipo di ricerca questo tipo di
Trasferimento clinica pratica clinica devono essere di volta in volta molto focalizzato
E quindi il primo passaggio che dobbiamo fare insieme molto brevemente darvi solo un minimo di di background di contesto
Vi dicevo ci occupiamo di malattie rare in particolare di un gruppo di malattie che si chiama racket accumulo risultò Minale che è formato da almeno quaranta diverse unità nosografica
Ciascuna ha un'incidenza estremamente modesta parliamo di un caso ogni cinquanta cento mila nati vivi
Nell'insieme questa malattia però rendono conto di un malato ogni cinque mila sette mila morfina e che non è ovviamente così lontano poi da quella che la nostra esperienza quotidiana è quella che la nostra percezione di una reale condizione morbosa di interesse
Sono malattie piuttosto semplice nel loro divenire sono tutte caratterizzate dalla mancanza di una sostanza
Che ha un ruolo di carattere catalizzatore una sostanza importante perché
Nel recente dure la spaccatura venga adeguatamente smaltita nelle celle ci sono degli organismi che si chiamano ISO so mi che servono a smaltire le sostanze di scarto
In queste malattie questi organo lì non funzionano e
Quindi materiale di scarto si accumulano e c'è pure si intossicato e l'organismo ne soffre
E questa sofferenza come vedete da questa diapositiva è abbastanza diffusa in genere queste malattie si presentano con un quadro clinico
Molto compresso molto grave colpiscono in genere pazienti già in età infantile e portano ad una prognosi generalmente molto severa sono pazienti che hanno una deterioramento delle loro condizioni cliniche in genere rapido purtroppo ad oggi proprio più inguaribile
In particolare nell'ambito di questa categoria di malattie oggi io vi dico qualcosa su una patologia di cui secondo me avete tutti più o meno asserito parlare nell'ambito della vicenda abbiamo menzionato prima la vicenda stampino
Questa è la malattia da cui è affetta la piccola soffia di cui penso di nuovo tutti abbiate sentito si chiama leuco distrofia metà cromatica è appunto una malattia in cui sia un accumulo di sostanze tossiche in particolare all'interno del sistema nervoso
Nel cervello allenarvi periferici e questo porta un deterioramento progressivo delle funzioni appunto del sistema nervoso stesso
Che in genere esordisce dal punto di vista clinico quando i sintomi molto precoci la gran parte dei pazienti presente i primi segni di disfunzione in età infantile tra i due e i sei anni di età
E questi sintomi sono molto banali sono bimbi che normalmente hanno imparato a camminare a parlare e che improvvisamente
Perdono la prontezza nella continuare nelle loro tappeti sviluppo e quindi ad esempio iniziano ad inciampare zoppicano accadono più frequentemente
E questo è purtroppo la prima spia di un'evoluzione molto rapida molto severa che nel giro di poco tempo mi porteranno allettamento
Questo è uno dei pochi grafici che vi faccio vedere ed è un grafico che descrive questa rapida progressione verso la disabilità
è una quantificazione delle capacità motorie dei nostri pazienti quindi questo punteggio questa scala ci dice che ha un bambino normale attorno ai cinque anni saprà camminare correre
Saltare e quindi avrà una funzionalità che equivale a uno scora un punteggio di circa duecentocinquanta
Un bambino tra gli zero e cinque anni progressivamente impara a fare tutte queste attività che abbiamo detto Peña un punteggio che cresce un paziente quale Potì strofinamento cromatica
Un paziente con l'arresto di storicamente cromatica invece a un certo punto del suo sviluppo inizia a perdere le sue attività e quindi giro di poco tempo in genere entro il due tre anni di età questi bambini
Non sono più nemmeno in grado di mantenere eretto il troncone attese mi hanno perso
Le loro capacità e vedete quanto rapidamente questo accade
E quindi quanto ovviamente ci sia un Grassi un grande bisogno di intervento capite anche il perché dei continue delle continue richieste di aiuto delle famiglie di questi pazienti della mamma di Sofia e di tutti questi soggette ovviamente colpiti da una situazione estremamente grave
Professor Maldini professor Bianco che hanno parlato anche del trapianto di midollo dicembre staminali del sangue che è stato proposto come possibile cura per questa come per altre malattie risulta Miani
Avete capito avete sentito come il trapianto si realizza prelevando le cellule staminali del sangue
Dal midollo oppure dal sangue cordonale di un atto restano privi di un individuo in cui irriso Somi io organo ricche smalti scuole sostanze tossiche funzionano normalmente
E questo eccetera e poi vengono trapiantata i nostri pazienti attraverso una preparazione che è una chemioterapia che fa spazio alle cellule nuove
Eliminando
Farmacologicamente tutto quello che il sistema emopoietico del paziente e quindi una chemioterapia importante l'intensità simile a quella che viene fatta per un tumore
Questo perché perché a seguito del trapianto di cellule sane queste cellule sane nel sangue potranno migrare nei tessuti incluso il sistema nervoso centrale quindi il cervello e midollo spinale inermi periferici
E a ripristinare questa funzione di
Rimozione dei detriti che nei pazienti manca
Questo sulla carta questo funzione di modelli animali questo funziona molto meno bene nella pratica clinica il trapianto da donatore stanno oltre ad avere degli ordini di limiti di reperimento del donatore e di sicurezza perché come dicevamo prima
I rischi di grazie al suo sospesi la mortalità ed ammorbidita di queste procedure sono ingenti si parla di un cinque venticinque per cento di mortalità negata trapianto
Nonostante tutto questo ancora la procedura non è in grado di arrestare in maniera sostanziale la professione di queste malattie veramente cromatica e in generale di tutta questa frase di patologia
Quindi come qual è stato nostro tentativo di rispondere a questo fabbisogno di di risoluzione di cura e quello che vi ha presentato professor Nardini quindi l'idea di
Realizzare un trapianto di cellule staminali del sangue controllo che del paziente che siano genetici geneticamente modificate
E che possano poi ripercorre il percorso che vi ho detto prima perché perché ovviamente l'utilizzo di cellule autologhe
Ci dà un vantaggio di sicurezza non andiamo a rischi di reazioni di non compatibilità tra donatore e ricevente
Ci dà un vantaggio di immediatezza perché ogni ovviamente ogni paziente e donatore di se stesso e malattie che preferiscono così rapidamente come io ho fatto vedere il tempo non è un nostro alleato quindi anche questo tipo di
Percezione importante
Ma soprattutto l'ingegnerizzazione genetica come che è stato detto può dare un vantaggio di efficacia perché permette di rendere le cellule del paziente
Molto più brave nello smaltire le sostanze tossiche in quanto non siano recente di un donatore stanno e quindi possiamo rendere
Il nostro elemento terapeutico al nostro farmaco
Più efficace di quanto non sia il trapianto da donatore
Questo è stata la base del nostro percorso di trasferimento chimico dall'idea sperimentare finalmente del malato e questa un po'la tempistica di questo percorso
Nel due mila iniziato a lavorare su questo progetto insieme al professor Naldini a tutta l'equipe del Tibet
I primi risultati sono stati ottenuti
Tra il due mila e quattro e due mila sette e quando finalmente
La sperimentazione su modalità e clinici di volta in volta scelti per allora adeguatezza ha dimostrato che questa idea
Teorica e realtà capace di prendersi fattibile di dare dei risultati in termini di prevenzione a correzione della malattia che era oggetto del nostro interesse
E poteva dare questi risultati in un contesto di sicurezza trapiantologica che ovviamente è un requisito fondamentale tanto quanto se non più dell'efficacia della terapia che vogliamo sviluppare
Percorso parallelo ma altrettanto importante è stato quello della conoscenza della malattia che volevamo curare
L'universo delle malattie rare fatto come avete forse potuto percepire da tantissime realtà individuali che riguardano pochissimi pazienti che sono generalmente poco conosciuti nelle loro caratteristiche nelle loro modalità di presentazione di evoluzione clinica
E quindi ad esempio su questa malattia si sapeva e si sa molto poco si sa poco sia delle modalità con cui la malattia evolve sia delle modalità con cui si presenta e questo un problema grosso per il ritardo con cui spesso i pazienti arrivano alla diagnosi
E quindi era difficile ai tempi in cui questa attività iniziata capire quali potessero essere i pazienti che meglio potevano
Fruire di un possibile intervento terapeutico quando intervenire su questi pazienti e con quali strumenti monitorare un'eventuale efficacia terapeutica e quindi proprio per rispondere a queste domande in parallelo alla sperimentazione preclinica lo sviluppo dell'idea nei modelli perché inizio abbiamo anche fatto un lavoro di studio della malattia
Mi sembra veramente dalle sue basi per capire come poter meglio affrontare
E
Terzo elemento fondamentale è stato lo sviluppo di una tecnologia che potesse rendere le cellule staminali e la terapia genica
Realmente dei farmaci non qualcosa prodotte in un laboratorio ma qualcosa prodotto in una officina farmaceutica secondo i requisiti che giustamente ci sono richiesti dalle autorità regolatoria
E questo è stato ovviamente fatto nel contesto di una collaborazione intensa tra la Fondazione Telethon il nostro istituto e una Baio Tec che si chiama Molina
Tutto questo ha visto un ultimo elemento fondamentale che è stato l'interazione con le autorità regolatorie
Che non sono solo coloro che ci dicono come lavorare ma sono degni Inter attori fondamentali
Sono quelle realtà con cui noi ci possiamo confrontare per avere un feedback dei consigli delle indicazioni su come procedere nel modo giusto per rispondere requisiti che giustamente
Noi dobbiamo affrontare
E vedete nel nostro caso Renault Center azioni sono state con l'Istituto superiore di sanità con anche le ma anche ovviamente è un partner fondamentale per questo tipo di sviluppo
Questo percorso è esitato come appunto mi è stato detto
Nella nella sottomissione di una richiesta di sperimentazione clinica nel due mila dieci che è stata approvata
E nel trattamento del primo paziente affetto da quelli socialmente cromatica nel maggio del due mila dieci nel nostro istituto
Da allora ad oggi abbiamo trattato dodici bambini nel contesto di questo protocollo clinico
E abbiamo fatto anche un altro passo importante che è stato quello di creare soprattutto grazie a un enorme sforzo da parte della Fondazione Telethon
Da dalla dottoressa Pasinelli dal professor Marino alleanza con l'industria che ci aiuterà nel percorso successivo con GlaxoSmithKline che ci ha seguito nell'ultima fase di questo percorso di sviluppo e speriamo ci aiuterà a portare questa nuova terapia
Verso una maggiore fruibilità
Sono per dare un'idea di quelli che sono i risultati di questa sperimentazione clinica
Mi assumo brevemente ad oggi abbiamo un'evidenza di fattibilità insicurezza medio termine del trattamento violetti pazienti sono dodici arruolati nello studio la loro osservazione appostamento arriva ad un massimo di tre anni poster Appia
E in tutti abbiamo ad oggi una buona tollerabilità del trattamento tutti stanno bene sono a casa hanno una vita normale e questo è credo il punto più importante di questa discussione tutti questi bambini
Lo vedete sulla scala motore che abbiamo visto prima a confronto con
I pazienti
Che abbiamo seguito nella storia naturale che non abbiamo potuto trattare tutti i bambini che abbiamo trattato continuano a crescere continuano a sviluppare nuove competenze motorie né imparato a camminare a scrivere accorrere a saltare
Hanno una vita normale vanno all'asilo vanno a scuola ma tolto il pannolino hanno fatto tutto quello che i loro fratelli più grandi con la stessa malattia non hanno potuto fare
E
Tutto questo successo non solo perché la nostra terapia delle buone potenzialità ma perché l'abbiamo applicata nel modo giusto in nel momento giusto questi bambini sono stati trattati
Quasi sempre prima della comparsa dei primi sintomi o in concomitanza con i primi segni di malattia
è stato possibile perché in tutti avevamo almeno un fratello più grande con la stessa malattia che non abbiamo potuto aiutare ma che ha fatto fare diagnosi al più piccolo e ha fatto sì che il più piccolo arrivasse da noi proprio nel momento giusto e quindi vedete che in tutti
Oltre in in questa fase tratteggiata che corrisponde all'esordio atteso dei sintomi della malattia in tutti non abbiamo avuto
Ancora quella di riflessione importante che ci saremmo attesi sera malattia non fosse stata trattate quindi abbiamo un beneficio clinico che possiamo vedere ad esempio in questo bambino qui in alto in blu
Questo bimbo ad un'età che oggi è di quasi quattro anni
Corretto calcio vi dicevo ha una vita normale la sua sorella chiuderà nella stessa età era prima Rivalta un'incapacità di sostenere il capo del tronco poi purtroppo deceduta pochi mesi fa
Più o meno alla stessa età alla quale vediamo invece per il bambino al fratello in ottime condizioni
Quali sono le prospettive vi dicevo questo trattamento che ci ha dato dei risultati sicuramente incoraggiante promettenti che dovranno essere possa confermati con un'osservazione per lungo termine però oggi è stato oggetto
E parte dell'alleanza con la GlaxoSmithKline e quindi è stato acquisito da questa in USA farmaceutica per lo sviluppo registra attivo che ovviamente qualcosa che dà
Quel respiro che la nostra realtà ovviamente di accademia non poteva dare ed ha una possibilità ovviamente di accesso alla terapia da molti più pazienti
Ma è anche la nostra che non esperienza che nel nostro caso apre la strada per i passi successivi le malattie rare in particolare quelli risulta Miani sono molte e siamo imparando dall'esperienza sulla metà cromatica
Al punto da poter avviare una nuova sperimentazione per quest'altra malattia che si chiama muco quali Saccani dosi uno che inizierà entro la fine dell'anno
E poi per la malattia di carte
Perché vi ho segnalato lo screening neonatale per questi casi perché questo significa che il bacino di utenza aumenta la possibilità di intervento precoce ed efficace per queste malattie realtà esiste davvero
E ovviamente come diceva Nardini questa esperienza è quella che si può fare dire che
L'applicabilità a condizioni morbose più comuni è possibile ovviamente previo sviluppa ricerca
Finisco soltanto dicendo che questa è un'esperienza come che è stato detto prima italiana che si basa su una ricerca finanziata soprattutto in questa fase dalle charities dalla Fondazione Tele tanto
Che si realizza con ricercatori con finisce quindi uno sforzo di gruppo che riguarda molte competenze e molte realtà che sono fondamentali tutte per la loro realizzazione
Ed è soprattutto
Un'esperienza di pazienti che vengono da tutto il mondo abbiamo pazienti che vengono dagli Stati Uniti dal Brasile dal nord Africa dall'est Europa e tutti tornano a casa dicendo di avere trovato una cura in Italia e credo che questo sia molto importante
E lo dicono non solo rispetto a chi è stato trattato come questa bambina ma anche fra quelli che non abbiamo potuto trattare ma che vedono in questo tipo di attività in questo tipo di percorso comunque una risposta
Che forse va interpretata un po'come diceva dottor Bianco come una compassione verso i loro fratelli ma anche gli altri pazienti che grazie a questo tipo di percorso hanno una risposta
C'è un intervento il mio intervento
Più capelli
Sono uno parlamentare ma deputata lo non avevo nessuna intenzione di
Di intervenire ma come al solito in ambito Eda spinte
E davvero io volta volevo ringraziarvi volevo ringraziare la dottoressa o professoressa Biffi e tutti quanti voi perché mi ha
Come posso dire mi ha rinfrancato in una convinzione che mi dà emozione e ho vissuto a lungo con un uomo malato mio marito
E la speranza della scienza e ci ha
Ci ha sostenuto con forza e poi per noi è rimasta speranza ma avevamo ragione
Ha sperato nella scienza adesso questi dodici
Questi dodici bimbi che hanno
Delle ragioni per aver fatto sperato e loro famiglie e delle ragioni per
Spingere noi politici e politiche ampi
A incoraggiare la scienza io ricordo ancora quando
Era mio marito era morto da da pochissimo tempo sono entrata al Parlamento europeo
Ed era iniziato da poco alla la regola che i commissari dovessero essere sottoposti ad una sorta di esame perché venissero assegnate loro le deleghe ricordo di avere incalzato anche in modo molto aggressivo il commissario Potop ci che avrebbe poi avuto giustamente la delega alla ricerca per
Cosa stringerlo
A sostenere la ricerca e la libertà di ricerca anche utilizzando le cellule embrionali e staminali
E
E sono contenta di averlo fatto lui reagì con grande cautela bisogna essere cauti dico no conoscenze bisogna usare usare
Sapendo di dover cercare vie sicure sapendo che si deve usare
Seguire in seguirle risultato ma dentro una ampia rigore
Che troppo spesso non c'è
E lo dico perché credo di avere avuto un piccolo merito nell'aver incominciato a fare interrogare la Carrà di deputate sulla validità del metodo stabile
Ero molto quando incominciata leggero molto incerta mucchi cuocere qualcosa che non funzionava secondo me da noi scienziati e un background economista
E quindi io parlato con Elena
E poi sono andata a chiacchierare con
Michele De Luca con Paolo Bianco cercare di capire che
Forse
Qualche risultato nello stop
Ad una
Una manipolazione delle famiglie che hanno bisogno di speranza sappiamo bene l'ho sperimentato personalmente a questa speranza non deve essere mai
Sfruttata
Facendo abbandonare il rigore di cui la scienza ha bisogno
Rigore e insieme libertà
Poi l'uso dei risultati un'altra cosa ma se noi poniamo vincoli alla scienza uno non ci preoccupiamo del massimo rigore questi risultati di questi dodici bimbi seguiti
Non li avremmo mai grazie
Grazie grazie per questo intervento DESO proseguiamo con l'altro percorso sulle staminali che curano appunto però devo segnalare che purtroppo mi De Luca non ha potuto essere con noi
E ci avrebbe raccontato nel dettaglio una cosa un
Uno dei risultati più importanti arrivano le staminali
Che riguardano la pelle
In terapia cellulare igienica ne ha parlato brevemente già stamattina nella relazione d'apertura Elisabetta Cerbai
Io invece do la parola ecco Michele De Luca del Centro di medicina rigenerativa Stefano Ferrari Dipartimento di scienze della vita e l'Università di Modena e Reggio Emilia
E collabora strettamente anche con
Graziella Pellegrini magari chiederei anche a lei di a lei di darci io due parole anche sulla pelle ma realtà ci parla dell'altro risultato notevole che riguarda la ricerca italiana che è stato conseguito proprio con l'Università che la
Ricostruzione della cornea da cellule staminali un esempio di adeguamento alle norme alle nuove normative sulle terapie avanzate dove in questo titolo troviamo già
Anche una sintesi poi di tutto ciò che che serve nella nella nella pratica difenderla nella ricerca nella parte di questo genere grazie
Grazie prima di tutto desidero ringraziare la semplice Cattani di tutti coloro che hanno organizzato questo evento e hanno offerto questa possibilità di interazione scambio di
Esperienza
Il titolo della mia presentazione è rimasto quello che doveva essere però nel corso della presentazione sono stati inseriti alcune informazioni
Che sarebbero state nella presentazione di Michele De Luca di cui con cui sono coautore da ventisei anni quindi abbiamo sviluppato sostanzialmente tutto il nostro cammino insieme
Allora io proverei ad andare avanti vediamo se
In
Allora il tipo di patologie di cui vi accenno nell'ambito della presentazione e per cui non abbiamo cercato e terapie sostanzialmente sono gruppi di patologie di fare come spesso accade per lame vicina rigenerativa o i prodotti iterati avanzate
Terapie McQueen voglio dire patologia di fronte ai quali la medicina tradizionale se ha incrociato le braccia perché non c'erano possibilità con i farmaci tradizionali o quegli interventi tradizionali quindi parliamo di
Ad esempio per quanto riguarda la pelle di ustioni della superficie corporea ustioni che
Vanno oltre il cinquanta per cento della superficie corporea di terzo grado quindi questioni complessiva intorno all'ottanta novanta per cento quindi sostanzialmente
Morti
Persone che vivono
Sarà complicata questa presentazione me ne scuso che nella maggior parte dei casi non sono in grado di vivere molto difficile salvarle anche con la medicina rigenerativa o pazienti che hanno situazioni
Non c'è si
Ustioni della superficie oculare
Ok grazie
Ustioni tra superficie oculare dovute per esempio ad abusi di gente a contatto a calce o liquidi di varia natura sostanze chimiche che producono situazioni patologiche come questa
Dove voi non immaginate che si tratti di un riflesso di una macchina fotografica Loker veramente bianco è ridotto in queste condizioni
Così come
Quello successivo avanti grazie questo e avanti ancora
Situazioni come queste dove si rischia di lettura l'enucleazione del
Dell'occhio avanti o situazioni come le patologie genetiche in questo caso lepida policy bollosa
Che produce una situazione analoga e forse più grave a quella dell'ustione per tutto il corso della vita del paziente
Fino a degenerare in carcinomi e quindi morte del paziente
Questi pazienti sono pazienti abbastanza rari sono pazienti che tutto sommato rappresentano io parlo in maniera molto su semplice perché i miei illustri colleghi precedenti hanno già enucleato una serie di concerti ha già spiegato una serie di presupposti
Quindi vado si dice al sodo questi pazienti sono pazienti rari
Sono pazienti che ci si pone il problema o forse non ci si pone talvolta il problema se sia opportuno curarli perché richiedono degli investimenti notevoli ma cosa succede se non gli lasciamo così
Qui ho voluto fare un esempio in cui il mostro sostanzialmente per esempio per quanto riguarda l'epitelio corneale che cosa significa non curare un paziente del genere non fare una ricerca per sviluppare una terapia e risolverla questi pazienti non curati
Di fatto sono curate comunque perché sono assistiti dal nostro stima se sanitario hanno delle indennità di invalidità ovviamente hanno generano una serie di problemi sociali
A se stessi e ai propri familiari e hanno un costo
Cui stimato e in maniera estremamente approssimativa non è un calcolo preciso intorno ai cento mila euro per un paziente
Con un disturbo corneale per pazienti invece dove si vada terapia genica per esempio a causa di un difetto enzimatico
Il paziente calcolando la vita media che può avere costa intorno ai due milioni di euro quindi il costo di queste terapie ha considerato in prospettiva
Quelle terapie se sono efficaci il se sono correttamente provate sono in grado di
Produrre un risultato definitivo invece che uno stillicidio continuo economico avanti
Sociale perché situazioni come quelle di stabilità originano dal disagio ovviamente sociale delle famiglie di questo tipologia di pazienti
E avanti
Oppure quando le normative e qui chiama in causa le persone che
A buon diritto stanno in questa udienza
Le normative non sono previste nella maniera opportuna
Quando non ci sono le regole giuste quando non si valutano le con le diciamo le le cose giuste sia sul piano scientifico che sul piano normativo
Si può andare a situazioni qui ho citato un esempio celebre che riguarda un farmaco
Per le terapie avanzate sappiamo tutti che come hanno già detto anche i miei colleghi precedenti
Si può arrivare a morte possono sfociare in situazioni come queste in gravi malformazioni in gravi danni che invece di risolvere il problema lo acuiscono e lo amplificano enormemente
Avanti
Le cellule staminali hanno cominciato a interessare tutti quanti per quanto riguarda le patologie in incurabili perché perché prossima
Le cellule coltivate in laboratorio sappiamo che possono ricostruire organi tessuti ce lo hanno illustrato anche
Miei colleghi lo hanno ampiamente illustrato e qui è un'immagine voglio dire senza explain inglese da queste cellule tra svolte è in grado di produrre un
La colorazione verde è stato possibile ottenere come vedete degli animali interamente verdi quindi è evidente che quegli animali derivano da queste cellule
Avanti
Per quanto riguarda gli epiteti rivestimento che sono sostanzialmente l'argomento di cui si occupa il Centro di medicina rigenerativa preferenzialmente in particolar modo le mie ricerche e quelle del professor De Luca ne esistono diverse cellule staminali gli epiteti rivestimento
Per questo tipo di tessuti che ci deve essere interamente dentro e fuori quindi rappresentano
La nostra dogana la nostra linea di confine tra mondo esterno e mondo interno quella che ci protegge segnala trasmette all'interno
Tutte le informazioni di quello che succede all'esterno ne siamo abituati a pensare che questo lo faccia il sistema nervoso ma il sistema nervoso non è fuori e dentro
Sono gli epiteti rivestimento che dicono a sistema nervoso o guarda sta succedendo a tale cosa fai qualcosa reagisci
Quindi sono loro che trasmettono ditegli rivestimento proprio perché sono esterni sono soggette a usura si danneggiano si perdono si consumano
E quindi hanno bisogno di cellule staminali perché devono essere mantenuti nel tempo continuamente rigenerati nel corso della nostra vita e qua ci sono alcuni esempi di cellule staminali di Pitelli
Che sostanzialmente o sono già in clinica o ci stanno anni stanno per andarci
Ed è evidente che
Sono in grado di dare
Della una progenie differenziata qui dei tessuti completamente diversi apparentemente all'inizio sembrano molto simili ma se non le facciamo andare
Proliferare
Produrre la loro progenie dando origine per esempio nel caso della pelle ha tre linee differenziati le differenti nel caso della congiuntiva due nel caso dell'epitelio corneale una per quello che si sa ad oggi nel caso dei bronchi più linee edita indipendenza della
Profondità dell'albero bronchiale il numero di
Elementi differenziati può può essere maggiore o minore la mucosa orale apparentemente soltanto uno l'uretra ugualmente uno quindi quello che voglio dire il fatto di riuscire a identificare essere certi di avere delle cellule staminali in coltura
è fondamentale perché se abbiamo la staminale abbiamo tutte queste possibilità per ciascuno di questi tessuti se ne prendiamo il progenitore
Noi saremmo già verso un unico linea tipo cellulare non avremo il rinnovamento e non avremo la molteplicità dei tipi cellulari necessari nel tessuto quindi è fondamentale riconoscerle
Fortunatamente per gli epiteti rivestimento ogni tanto va anche bene tutte queste cellule diverse sono in grado di essere riconoscibili in coltura perché generano una tipologia particolare di clone Lolo clone
Quello che vedete in grigio è una cosina di meno di un millimetro quello che vedete lì a fianco è una piastrina di cultura di circa dieci centimetri
E quelle
Colonie figlie sono tantissimi centinaia di cloni uguali alla cellula madre perché quella questo non è in grado di rigenerare se stesso tante volte quindi espandersi enormemente
Avanti
E quindi sostanzialmente avanti grazie a queste proprietà può produrre la rigenerazione del tessuto con tutte le critiche cellulari e il mantenimento di questo tessuto nel corso della vita del paziente
Mi focalizzo su questo perché la cellula staminale qui è veramente essenziale
Perché il paziente abbia un beneficio e la risoluzione dei suoi problemi avanti
Ed è per questo che ci siamo focalizzati qui ho citato soltanto un esempio e non vi annoierò con tutti i dettagli di questa cosa perché poi dietro questa ci sono anni di ricerca ma riassumo che abbiamo cercato di identificare delle proteine che potessero farci riconoscere in maniera molto precisa queste staminali che ci servivano per rigenerare il tessuto
Per sapere se in coltura riuscivamo a mantenerle
E se da queste se ne generavano altre per poter trapiantare il paziente avere la stabilità del risultato e
In in aggiunta abbiamo anche visto che queste proteine che sono quelle bambine grigie che vedete sulla
Il vostro lato sinistro
Sono sostanzialmente proteine che poi calano nel corso dell'invecchiamento questo mi spiace dirlo ma invecchiando ne perdiamo un po'
Quindi questo produce un problema però è stato sostanzialmente una conferma del fatto della della loro funzione nel corso della vita avanti
Quindi sulla base diciamo di tutta una serie di caratterizzazione che hanno reso possibile identificare tutti i vari ti
I cellulari si è sviluppato il sistema di coltura che si basa sostanzialmente per quanto riguarda la copia
Su un prelievo di un millimetro quindi un Muscolino piccolissimo come avere un moscerino in un occhio assolutamente non invasivo per il paziente dal quale estraendo queste potentissime staminali che riusciamo a riconoscere
Mediante trattamenti anzi matrici è possibile ottenere una coltura lavorando sostanzialmente insieme un altro tipo cellulare
Pensate di origine Morina quindi viene dai topi ma naturalmente certificato per essere che è in carica erede quindi sicuro per l'uomo
E dopo una fase di amplificazione le cellule vengono nuovamente riti sociale a te peso aliquote di queste vengono effettuati tutta una serie di controlli per essere certi
Che nel corso dell'espansione non si sia modificata la popolazione non si sia perso qualche cosa di fondamentale non si sia abbattuto in maniera eccessivo il numero di staminali quindi se tutto va bene
Dopo una possibile fase di congelamento le cellule vengono scongelata rimessa in cultura su uno speciale supporto su quale non mi dilungo ma che ha delle caratteristiche particolari
E viene rigenerata la superficie corneale autologa del paziente
La sua quindi sostengo unitario la riconoscerà come senza e non avrà una reazione avanti
Naturalmente l'obiettivo del sistema di coltura e qui diciamo il il punto d'incontro tra la scienza e chi regola la scienza cioè i regolatori che vogliono da noi delle garanzie
è dimostrare che ogni sistema di coltura mantenga sembra di mantenere il comportamento fisiologico del tessuto quello vero quello che sul quello che noi abbiamo in natura
Senza stravolgerne modificarlo durante le fasi in vitro in cui noi diamo degli stimoli particolari per avere la proliferazione del tessuto avanti
Quindi noi su questo modellino siamo andati a verificare tutto una lunga serie di cose che qui ho estremamente schematizzato ma per farvi capire
Quanto sia importante effettuare tu una serie di controlli e come ci venga richiesto dalle autorità regolatori
Quindi per esempio garantire che le cellule dopo la fase di amplificazione do quindi dopo tutta una serie di stimoli artificiali bene o male perché non sono quelli che ne abbiano in natura siano in grado di mantenere la proliferazione e indifferenza mento la proliferazione perché devono continuare a crescere
Per rinnovare il tessuto nel tempo indifferenza mento perché devono svolgere le funzioni specialistiche di quel tessuto per poter realizzarla funzione
Oppure sono in grado nonostante le stimolazioni artificiali di mantenere il carico tipo cioè i loro patrimonio cromosomico inalterato non induciamo delle mutazioni genetiche non trasformiamo le cellule in qualcos'altro non le danneggiamo irreversibilmente
Oppure avanti
Mantenere nel nostro caso si parla di epiteti rivestimento quindi cellule che sono che stanno bene e si comporta in maniera normale quando sono attaccate a Dese all'organismo
Non sono cellule come quelli del sangue che vanno in circolo e devono rimanere a Dese vanno in circolo quando sono tumori altrimenti non lo dei o non fare quindi saggi che dimostrassero che la proliferazione veniva soltanto in condizioni di aderenza oppure avanti
Che mantenevano una capacità di essere regolate da i fattori di crescita dagli stimoli fisiologici quindi sostanzialmente
Che non crescevano in maniera autonoma irregolare come fa un tumore ma crescevano in maniera strettamente regolata alle concentrazioni e alla presenza di determinati fattori di crescita
Oppure ancora una cosa che non ci piace molto l'invecchiamento
E che invece è una cosa estremamente positiva e fisiologica
Le cellule devono andare in senescenza replica attiva ci devono andare in un tempo preciso e con delle modalità precise abbiamo verificato anche questo perché l'invecchiamento bene o male è un meccanismo di difesa dai tumori e significa che la cellula
Tutti i suoi controlli e tutto il suo sì apparato regolarmente funzionante e quindi è stata verificata anche la capacità di andare si è scienza replicati va avanti
La patologia è questa come vi ho detto prima e giusto per i non addetti ai lavori richiamo un attimo le aree dell'occhio la cornea è questa Ettore trasparente dell'occhio che ne vediamo colorato perché vediamo l'iride che sta sotto
Il limbo s'è una strisciolina sottile al confine tra la parte di anche la parte colorata dell'occhio dove risiedono le cellule staminali della cornea anche questo è stato oggetto di anni di lavoro e di ricerca
E la congiuntiva eletti che gli altri copra parte bianca giusto per capirsi nel prosieguo del discorso avanti
Sostanzialmente la cornea siccome a queste cellule staminali nel Bordino tutto intorno a una migrazione centripeta continua
Per il suo rinnovamento periodico quindi le cellule dal Bordino circolare migrano verso l'interno quando il paziente ha un danno chimico alle cellule staminali e può essere anche un abuso di lenti a contatto
Sostanzialmente che produce la morte delle staminali
La priorità dell'organismo e chiudere la ferita chiudere la lesione siccome non ha le staminali della cornea le chiude con le staminali tra congiuntiva quindi l'epitelio che cresce sulla parte bianca vari coprire la cornea si trascina dietro tutti i vasi sanguigni
Che invece la cornea non avrebbe e l'occhio risultò Paci Zanato con tutti i problemi per la vista poi dolore infiammazione
Fotocopia e tutto quello che ne deriva avanti
Viene fatto un'accurata diagnosi del livello di gravità della superficie oculare del paziente ovviamente prima che si sia sviluppato completamente l'opacizzazione del della superficie corneale e quindi viene fatto sia con valutazioni
Rampe la fessura che con coloranti vedete la fluorescenza
O la citologia impressionanti
Che da sostanzialmente si basa sul prelievo superficiale delle cellule dalla superficie oculare in anestesia
E sul fatto che le cellule di diversi distretti esprimono diverse proteine quindi andiamo a vedere che proteine ci sono e capiamo se c'è la congiuntiva che stanno in grande e stravolgendo la funzione dell'occhio oppure se è rimasta della cornea avanti
L'immagine e questa che si vede ora non si vede molto ma insomma credetemi sulla parola avanti oppure la microscopia con focale che sostanzialmente un microscopio cresce a vedere diversi strati di cellule l'integrità di nervi balzi eccetera eccetera
In profondità avanti
Il meccanismo di trapianto è molto semplice vedete ho indicato in verde sostanzialmente le staminali della congiuntiva quella uno occhio Congiu una sezione vorrebbe essere una sezione di oppio congiunti palizzata viene rimossa chirurgicamente la congiuntiva che è cresciuta sopra avanti
Viene trapiantato sopra avanti l'epitelio coltivato
E inizialmente dispone le staminali su tutta la superficie ma successivamente avanti c'è una rilocalizzazione delle cellule staminali all'imboscate quelle indicate in rosso e l'occhio
Ecco e nella parte centrale abbiamo i progenitori come è previsto che sia avanti
Con recupero come potete vedere della vite funzione visiva e dell'integrità dell'occhio in una maniera veramente spettacolare avanti e soprattutto il recupero dei marcatori vedete la cartina tre che era
Mancava nell'occhio pacco diventa presente dopo il trattamento avanti
E infine alla fine del trattamento l'occhio è perfettamente recuperato
Con recupero totale della funzione visiva avanti
Qui vedete l'occhio è completamente invaso da basi nell'immagine lì sopra ed è completamente trasparente privo di vasi con basi che si fermano esattamente
Prima dell'in Borsa nell'occhio di sotto dello stesso paziente dopo il trattamento avanti
E infine la stabilità
Questo trattamento è stabile questi risultati sono stati pubblicati sul New England giorno me disse dapprima scoperta è stata pubblicata nel mille novecentonovantasette dal nostro gruppo
E successivamente adesso sostanzialmente diffusa questa terapia diffusa in tutto il mondo ognuno con le sue varianti ma sostanzialmente è stata riprodotta in ogni parte del pianeta
E il recupero visivo e totale e qui vedete abbiamo documentato fino a dieci anni di follow-up oggi siamo arrivati c'è poi una pubblicazione chef successiva
A quattordici anni e mezzo di follow up occhi sempre instabile avanti questa terapia avanti ha avuto il riconoscimento dalle Emma di orfani negli sino al proprio quindi prodotto
E a patologie orfane perché è una patologia rara avanti
I risultati clinici dal punto di vista statistico perché anche la statistica la sua importanza nel senso anche che rapporto beneficio rischio hanno dimostrato in questo caso in uno studio mono centri con a dieci anni poi c'è la conferma in uno studio multicentrico dieci centri a quattordici anni e mezzo
In questo caso non dimostrato dicevo settantasei virgola sei per cento di successi con un successo parziale tredici per cento successo parziale intendo che in qualche zona dell'occhio c'è stata una percorrenza un
Recidiva di qualche vaso per cui non è rimasto tutto perfettamente omogeneamente trasparente ed in bus e un dieci per cento di fallimenti principalmente dovuti a processi infiammatori a un'altra cosa che vi dico dopo e
Però non è sufficiente abbia fatto le nostre pubblicazione scientifica siamo contenti ci sentiamo soddisfatti e ci siamo gratificati ce lo riconoscono
Tutti però non era sufficiente per poter erogare la terapia diffondere a mettere a disposizione di tutti le autorità regolatorie volevano una raccolta dati controllata con valutatori esterni
Sostanzialmente che per essere risultati Incecco e facessero una valutazione di essere uno score
Questo è stato fatto retrospettivamente perché quando abbiamo iniziato questa terapia sostanzialmente non esisteva
Le norme del terapie avanzate ma fortunatamente
Come le formichine abbiamo conservato tutti i dati raccolto tutti pezzettini CERP cercando di capire bene in che direzione si stava andando e mi han potuto fare una raccolta retrospettiva scusate
Per valutare la sicurezza
E le e l'efficacia in i nei pazienti trattati e sostanzialmente questi studi ufficiali sono stati poi approvati dalle autorità regolatorie che li hanno ispezionati in tre centri campione
E hanno confermato l'efficacia e la sicurezza della terapia con una piccolissima discrepanza perché hanno valutato un successo del settantadue punto otto contro i settantasei punto sei valutato dal chirurgo avanti
Quindi siamo andati a cercare
Viene quali parametri potevano influenzare il successo o il fallimento di questa terapia a lungo in tutti i parametri misurati sulle cellule per cercare di codificare un sistema
Per
Prevenire per sapere prima se l'intervento avrebbe funzionato o no e la maggior parte delle cose non ci hanno dato un'indicazione positiva in questo senso eccetto avanti
La misurazione di uno di quei fattori di quelle proteine che avevamo misurato
Che identificavano le staminali ad un certo punto abbiamo capito che i successi avevano un'alta quantità di cellule staminali e quindi di questa proteina questa proteina una in particolare del termine Alfa
Che era presente nelle staminali i fallimenti ne avevano poche e la correlazione statistica era così precisa che non eravamo in grado di prevedere successo clinico stabilendo un Catto cioè dicendo
Se ne abbiamo più del tre per cento abbiamo ottanta per cento di probabilità che il trapianto funzioni se non ne abbiamo meno del tre per cento il trapianto Fallica
E quindi abbiamo potuto settare l'asticella per dire sotto questo valore le colture non verranno trapiantate avanti
Questi dati sono stati confermati anche in centocinquantaquattro pazienti provenienti da dieci ospedali diversi inizialmente erano stati ottenuti in un unico centro clinico stati confermati con una raccolta dati molto più ampia di quella precedente avanti
Abbiamo capito che ci vogliono tre mila staminali proprio almeno tre mila perché tutto funzioni avanti
Quindi questa terapia è stata avviata alla richiesta di autorizzazione europea
Per l'utilizzo in tutta Europa e quindi sta andando sotto il processo di analisi
Vaglio bombardamento anche Entella che ora PM dissi dall'Agenzia
Che vuole ovviamente mille e mille garanzie perché prima di approvare ovviamente la distribuzione in tutta Europa di una cosa di questo genere avanti
Le altre terapie a cui mi spiace
Tediarvi ancora ma debbo dire quelle due o tre cose che in più per compensare l'assenza di Lucca le altre terapie sviluppate con metodiche analoghe sono state il trattamento storico delle ustioni di terzo grado dicevamo
Per un ottanta per cento di riduzione complessiva di cui oltre il cinquanta per cento di terzo grado terapia salvavita perché questi pazienti non hanno veramente alternativa terapeutica sono praticamente dei quasi dei cadaveri avanti
Oppure
Adesso una terapia in sperimentazione clinica di fase uno che in realtà la sperimentazione clinica inizio sette anni fa poi fu sospesa per adeguarsi alle nuove normative adesso sta finalmente per siamo pronti per ricominciare mese prossimo avremo
Di nuovo la prima abbia sia del paziente per il trattamento delle Peter Molise bulloni sacra patologia devastante dovuto a un difetto genetico
Di una molecola della visione il epidermide restare attaccata così come tutti gli epiteti deve stare saldamente attaccante formare una barriera
Il difetto di questa proteina produce il distacco dell'epidermide quindi come se il paziente fosse costantemente ustionato
Quindi l'idea era inseriamo il gene della proteina che manca
Dentro le cellule staminali in modo che loro via via rinnovano il tessuto
E che crescono e che colonizzano il paziente produrranno altre cellule che hanno igiene giusto che al paziente mancava
E quindi questo abbiam provato a fare abbiamo iniziato sette anni fa il paziente si chiama Claudio lui aveva appunto la catena beta tre della minacci in carica e come una specie di colla che ci tiene l'epidermide attaccata al derma
Alterata abbiamo inserito il transgender avanti
E io risultati sostanzialmente hanno dimostrato alcune cose qui a Oscar nati Zanato per non tediarvi con decine di Monorchio Resce
Se o bande di Gentile trafori siano cose di questo genere
Però da questo vedete innanzitutto la rapidità con cui c'è il recupero la lesione originarie del paziente a quattro mesi era già completamente scomparsa quindi recupero è estremamente veloci
Avanti questo risultato avanti
Questo risultato era stabile
E soprattutto vedete lassù in cima nel pannelli in alto a sinistra la lamina cinque che era presenta paroni a verde non si vede praticamente perché il paziente e vedete
I pannelli a destra come avrebbe dovuto essere come la vostra quella delle nostre cellule
Che sono in grado di stare attaccati al derma il paziente dopo la terapia genica recuperava come potete vedere la linea verde
E il recupero di questa linea verde non andava ad alterare altre molecole altre proteine o la presenza di staminali quindi garantiva il mantenimento di una situazione fisiologica avanti
In aggiunta questo paziente lo abbiamo seguito visto che non potevamo fare altro perché dovevamo adeguarci alle normative quindi non potevamo fare altri pazienti lo abbiamo seguito per sette anni
E adesso a sette anni dal prelievo non ci sono stati eventi avversi dalla minima cinque cioè quella linea verde sempre là
La pelle non si è più staccata nelle zone trapiantate il paziente sta bene e abbiamo pubblicato i risultati scientifici recentemente avanti
Le conclusioni sono che la medicina rigenerativa è veramente un approccio reale ed efficace a
Patro gin curabili patologia incurabili che di fatto
Curiamo con farmaci sintomatici se non attraverso questo approccio che costano molto e che non risolvono il problema
Per ottenere la traslazione dal bancone al
Letto del paziente e necessario un sacco di conoscenza è un SAC coro di è un collaborativa è forte è uno sport
Sforzo collaborativo non è una persona io oggi son qui a rappresentare ma è un gruppo
Ci vogliono un sacco di competenze Biologia Medicina patologia Farmacologia certe volte perfino gli ingegneri ci sono serviti e spero che non ci sia l'ingegnere in sala ma insomma la servano anche gli ingegneri sempre messi male
E quindi
è il processo ma non il tessuto coltivato deve essere perfettamente standardizzato non possiamo standardizzare un tessuto coltivato capite bene che la mi appello è diversa da quella della senatrice Catania diversa dalla sua è diversa dal da quella di chiunque altro qua dentro per ognuno di noi alle sue caratteristiche
Ma il procedimento il sistema di colture i controlli che ne facciamo quelli sì quelli possono essere standardizzati
E resi qualche cosa che cita delle aspettative dell'est certezze che il processo si svolga quasi sempre nello stesso modo e quindi a partendo dalla mia zia sicuramente si arriverà alla terapia avanti
I rischi
Questo vuole essere uno stimolo di riflessione i rischi della medicina rigenerativa anni rischi in quanto medicina rigenerativa come tutti gli approcci terapeutici ha un rapporto di benefici e rischi per il paziente
Tutto sommato qui rischi sono stati modesti e i benefici sono stati buoni però qualsiasi terapia
C'è la i rischi da un altro punto di vista la medicina rigenerativa può essere ed è stata talvolta ostacolata da gente che avessero interesse a vendere farmaci per tutta la vita dei pazienti
Questo è un problema di cui un politico deve tener conto perché alcune manovre possa non essere dettate dall'etica visto che se n'è parlato e ne hanno parlato gli illustri colleghi prima di noi ma semplicemente dal bisogno di affossare un certo tipo di approccio che genera un danno di business a qualcuno oppure
L'utilizzo di doppia regole facili per strutture pubbliche nazionali è difficile per aziende crea pazienti di serie A e pazienti di serie B non va bene è un pasticcio
Le accademie devono svolgere sostanzialmente un lavoro di ricerca possano fa avere delle realizzare delle invenzioni avere delle idee innovative
Ma poi la produzione quello che è l'industrializzazione eh Mattera od industria
è l'industria che se ne deve occupare l'accademia deve rivendere rimanere
Sostanzialmente la culla della conoscenza quella che
Ci dà un futuro perché la ricerca di base è quella che ci fornisce un futuro una strada su cui andare e la staminale quella che citava long term
Cioè la stabilità sul lungo termine mentre la produzione CIDA il breve termine il risultato immediato
I Governi non sono in grado di finanziare queste terapie risolutive quindi mantenerle all'interno dell'Accademia eccessivamente e pretendere che l'Accademia svolga l'azione di traslazione in maniera completa è sbagliato perché il Governo può e non lo può finanziare traslazioni non avvengono
E se si creano delle regole doppie o delle leggi poco chiare questo pro porta a un crollo degli investimenti delle piccole e medie imprese che sono le uniche che in questo momento stanno finanziando questo settore
Quindi diventa impossibile sviluppare le nuove terapie terapie soprattutto alla luce delle nuove regolamentazioni che giustamente vogliono che noi forniamo delle garanzie ma le garanzie inutile dirlo costano
E significa lavoro figure professionali particolari servizi qualificati che hanno un costo importante e devono essere un problema dell'industria e non dell'accademia
Quindi questo crea questa poca chiarezza o appunto delle regole doppie non ben definite già erano i presupposti per truffe come quelle di cui si ha parlato oggi illusioni da parte delle persone con gravi danni sociali
Turismo sanitario non controllato e ovviamente tutti gli incidenti che ne seguono sviluppare nuove terapie adeguarle nuove norme è molto difficile oggi sostanzialmente possiamo dire che sono registrati da un tempo ragionevole
Di prodotti terapie avanzate sostanzialmente tre prodotti perché alcuni devono devono ancora fare trial per garantire che effettivamente la terapia sia efficaci
Servono norme adeguate le leggi qui sono fondamentali servono i soldi ma i soldi si possono trovare a fronte di leggi adeguate questo è veramente fondamentale chiarezza
Univocità nei ruoli perché ogni specialista deve fare il suo lavoro non ci si improvvisa io sono un ricercatore non posso farle industriale sarei pessima nessuno di voi immagina che un cardiochirurgo costruisco un ponte
O che un ingegnere faccio un intervento di cardiochirurgia lo stesso vale qua sono mestieri diversi norme chiare
Distinzione di ruoli ben precise
A quel a fronte di questo poi probabilmente i soldi si trova nelle terapie si sviluppano le idee non mancano le norme sono la base perché questo possa andare avanti avanti
Così finisco di tediarvi va be qui a
Della risparmio andiamo avanti sull'ospitale che senso anche l'esempio delle regole doppia
E qui ringrazio collaboratori perché appunto sono qui oggi ma è uno sforzo di gruppo di tante persone in tanti specialisti avanti e di tanti avanti
Altri specialisti esterni chirurghi che hanno avuto la pazienza di raccogliere tutti i dati di analizzare a fondo i pazienti avanti e tanti enti finanziatori
Amante
Che sono tenuta ringraziare Antrim infinita abbiano e non mi danno più finanziamenti per lavorare di tipo europeo e di tipo nazionale che hanno consentito di raggiungere l'obiettivo grazie per la vostra attenzione
E se do subito la parola ai nostri due
Però permettetemi di ringraziare davvero di cuore generale piccina generale dei NAS che è qui presente con noi che ci ha aiutato tantissima nell'indagine conoscitiva sul tanica
Gatte peste
E poi al volo l'occasione
Faldoni accadeva neanche
Che a ringraziare gli uffici del Senato agli uffici della Commissione sanità che come al solito in pochissimo tempo se non riuscite a mettere in piedi urla macchina organizzativa non indifferente grazie ancora
Per aggiungerei anche fra l'altro nei ringraziamenti quali tipi di
Lo staff di elevata grande opera all'altro costruito questo quelli Pretto che diventa
Un documento molto prezioso che contiene in sintesi tutto ciò che bisogna sapere molte delle cose che poi ho sentito questa mattina
Ecco adesso andiamo avanti con il nostro programma che che peraltro si collega in maniera assolutamente naturale alle cose che abbiamo sentito adesso da Graziella Pellegrini
L'ultima sessione su fonti regole comunicazione a tutela del malato è la prima relazione quella di Gilberto Corbellini storico la medicina Università la Sapienza le sfide culturali della medicina degenerativa
Se
Grazie grazie l'invito ringrazio la Commissione
Senatrice De Biasi Elena
E siccome siamo largamente ritardo molte delle cose sono già state dette proverò a
Va a recuperare un po'di tempo questo funzione altrimenti invece no
Opereremo nessun tempo
Ok
Che succede
Ok
A
Ma i temi su cui io intratterrò molto velocemente a questo punto sono elencati in a questa slide anche se
Insegno bioetiche non parlerò di questioni etiche legate
Alla medicina rigenerativa perché oltre a essere oggetto spesso di controversie non risolvibili
Diciamo molte di queste questioni sono già state trascurate
Nelle in degli interventi precedenti parlerò di alcune sfide culturali culturali quindi in senso generale quindi parliamo di aspetti epistemologia ICI io mi interesso di storie da Medicina mi interesso di evoluzione
Metodologica quindi epistemologicamente medicina approdi sfide socio economica alcune cose sono già state dette quindi andrò molto velocemente sfide politiche
Politico comunicative e poi di un fenomeno che
Le staminali annunciare meglio la discussione sulla medicina rigenerativa e l'uso delle staminali ha messo abbastanza in evidenza e che è stato definito questa risposta action cioè di sfruttamento in qualche modo
Anche come dire comunicativo della scienza nel discutere di queste questioni
La medicina rigenerativa è un insieme molto complesse di tecniche di conoscenza di procedure quindi
Le staminali sono un aspetto le metodologie le
Conoscenze operano e si sviluppano a diversi livelli e quindi quando si parla di medicina rigenerativa in qualche modo uno si fa del domande anche di carattere
Epistemologia come cioè di quanto sta succedendo anche nella medicina nei rapporti tra la medicina e la scienza perché la medicina non è una scienza
Medicina e o un insieme
In evoluzione
In alcuni spetti già
Già evoluto eccetera e di scienza e che sono applicate alla ricerca di cura ed i trattamenti per
I malati
E dal punto di vista diciamo di come le innovazioni entrano in gioco nei cambiamenti negli sviluppi delle conoscenze delle possibilità di
Come dire avanzare scientificamente e metodologicamente io credo che uno dei più importanti scienziati
Del Novecento Max Planck abbia detto giustamente insomma che
Intorno all'epoca alle innovazioni ci sono sempre naturalmente molte resistenze molte resistenze di carattere conservativo
Però in alcuni casi questa distesi carattere conservativo diciamo hanno anche
La funzione di cercare di mantenere
Agganciata la ricerca e l'approccio diciamo a ambiti accampi conoscitivi possibilità nuove a tutta una serie di principi e di valori che in realtà perché appartengono al passato non sono per definizione
Superate
Nella medicina
Esiste solo perché lo studio un punto di vista storico esistono una pluralità di paradigmi non tocca a me non è non ve li posso analizzare e non posso intervenire su tutti ma questo è sostanzialmente per dire che quando a volte mi capita di leggere articoli scientifici o o
Riflessioni metodologiche o studi clinici o analisi dati clinici da parte di scienziati e ricercatori o diciamo tecnici diciamo che vengono da
A orizzonti o che hanno un approccio diverso mi sembra molto spesso di assistere a dei dialoghi tra sordi realtà
Diciamo ci sono delle componenti
Che sono bandite in diversi da da diversi approcci probabilmente per avere un quadro di insieme forse oggi è il caso di rendersi conto che
I livelli a cui si analizza cui si riflette la a cui si riflette sul piano diciamo di fattori che sono implicati eziologicamente nella genesi delle malattie in particolare delle malattie
Cronico degenerative sub di cui stiamo studiando non già dimenticare che
Le medicine diventate scientifica
Trattando del particolari tipi di malati le malattie infettive che erano ritenute da i fondatori del matching scientifica pasta
Copre tutti quanti
Alcuni ai eziologia monocanna usare anche sua che non sappiamo che nemmeno le malattie infettive sono mono causali però loro hanno costruite postula e dico hanno costituito sui protocolli sperimentali che hanno dato scientifico cerca e possibile di usarli laboratori la medicina su specifiche
Malattie oggi diciamo abbiamo a che fare non solo con malattie che sono cronico dichiarative multifattoriale eccetera eccetera ma abbiamo che fa anche con un contesto epidemiologico e con aspettative da parte dei pazienti
Che molto difficile sulla natura del benessere sugli scopi della medicina la medicina Filannino centoquarantasei
Era ritenuta diciamo che avesse lo scopo di curare le malattie dopo mila centoquarantasei con l'Organizzazione mondiale della sanità la salute non è mera assenza di Mana
TIA
Ma benessere fisico psichico e sociale completi neppure medicina cambia se non si tiene conto di questo secondo me
E soprattutto di quanto questi cambiamenti impattano sulla percezione pubblica della medicina e anche su quanto
Possono trascinare alcune
Pensiamo epistemologia limita
A fare usi retorici della storia e di tutta l'azione di altri strumenti si rischia di secondo me andare a sbattere e di perdere anche
La efficacia dell'impostazione scientifica di certe argomentazioni sono oggi è evidente che i suoi prendiamo qualsiasi tipo di fattore
Che può essere implicato l'eziologia di una qualche diciamo patologie in questo caso tumorali e non ci troviamo stazione che di una complessità sparring Tosi e quindi è
Lecito aspettarsi scusate lecito aspettarsi che in qualche maniera nei prossimi anni nuovi paradigmi di nuovi approcci
Comincino ad emergere che vadano guardati
Da un punto di vista e con il concorso interdisciplinare di cui sia parlato precedentemente
Veniamo agli ostacoli o le sfide socio economiche dalla medicina rigenerativa oggi
Insomma è un fatto scontato qualche tempo qualche settimana fa da parte importante
Quotidiano mi è stato chiesto di spiegare perché di Coffa arma oggi è una minaccia per l'umanità ora io non me ne sono sentite iscrive che BIC fanno una minaccia per l'umanità non so diciamo che corse
Esista in qualche modo queste entità che viene chiamata Big Pharma io so che esiste un'industria farmaceutica un'industria ricerca farmaceutica che ha dato dal secondo problema in poi un contributo straordinario al benessere
Umano e che io che mi avvio verso diciamo l'anzianità non vorrei trovarmi nella condizione che tutti a qualche oggi attaccano Pic fa ma poi mi costringono a comprare i farmaci da qualche altra parte o non avere a disposizione diciamo
In Europa in Occidente
I nuovi farmaci per le patologie che mi interesserà
Lo sappiamo e lo sappiamo bene che
Ormai la strada per andare diciamo da un'idea di di di
Va beh
Da un'idea di un di un di un principio attivo nell'ambito dello sviluppo dei farmaci è una strada estremamente complessa che è stato detto prima
Ci impiega dai dieci quindici anni costa un miliardo e trecento mila dollari eccetera eccetera dobbiamo anche però a tenere conto che queste la complessità di questa strada e dovute in larga parte da una serie di privilegi noi godiamo e al fatto che effettivamente è possibile oggi ed è necessario utilizzare delle strategie che qualche tempo fa
Non era necessario fare oggi
Adesso Emil fondare arringa
Non potrebbe fare quello che ha fatto la notte di Natale del mille ottocentonovanta cioè prendere del siero immune di cavie e inoculato non bambini hanno spinto in un ospedale di Berlino
Vedendolo guarire
Tana differite perché se qualche medico sa Zard sorprendere il siero immune Vicardi diciamo verrebbe chiuso in galera le prendo ENI ettaro direttamente il bambino venga duplice in galera Caterina chiare e quindi
La è anche risultato di uno sviluppo diciamo metodologico e di garanzie che
Hanno dei costi e questi costi sono importanti sono a tutela in larga parte della sicurezza e anche del controllo dell'efficacia ma sono pur sempre dei costi che sono destinati
Agli evitare perché
Le malattie con cui avremo a che fare sono se malattie complesse e questo lo saltiamo e la strada diciamo
Che deve percorrere medici e legislativa che non ve la descrivo ma su uno va dirette e va a vedere un po'quali sono le varie procedure devono essere seguite ma abbiamo visto adesso anche per le ultime relazioni quanto è complesso
Chiamo gestire gli aspetti della ricerca di base la fase preclinica la burocrazia contro burocrazie controlli metanalisi eccetera questo vedere gli sviluppi e le prospettive della medicina rigenerativa sarà anche
Più
Più significativo e che sia significativo già lo si vede alcuni risultati non so se avete visto la settimana scorsa che viene dieci hanno chiuso il loro programma sulle cellule staminali perché ci si aspettava di avere dei progetti di ricerca che in qualche modo portassero alla approvazione di una serie di trial clinici più numerosi di quelli che invece poi si sono rivelati validi mine risultato soltanto uno che aveva senso e quindi giustamente hanno detto chiudiamo perché
Qui non c'è
Trippa per gatti come si dice a Roma
A questo punto il problema è che effettivamente quale sarà futuro e quali sono le sfide cultura della medicina gelatina diventa un tema abbastanza affascinante ma è già accennato
Il professor Bianco parlando diciamo di la
Battaglia per la libertà di cura che
Esiste in alcuni ambiti diciamo dell'orientamento politico repubblicano e
Liberista a nordamericano ma effettivamente comincia mettiamo a essere sviluppati analisi anche abbastanza dettagliate su quanto le procedure depuratori nel campo soprattutto alle staminali rischiano di innovare
Il rischio scusati di bloccare innovazione medica ed è un problema serio cioè che non si può secondo me dismettere soltanto dicendo diciamo che questo fa i vantaggi o va a favore di una deriva di commercializzazione
Forse ma forse qualche tipo di problema vero nella così
Ipertrofia burocratico speculativa diciamo comincia a essere
Presente l'altra parte se noi vediamo una recente articolo su
Per l'economista cui attratto questa immagine sono negli ultimi anni il Giappone ha deciso diventare un luogo di un Paese che attrae i capitali industriali farmaceutici ha fatto una serie di interventi
Del riducendo il tempo di latenza
Nella approvazione dei farmaci contingentando i generici regolante i prezzi e non consentendo che i prezzi si è basso troppo rapidamente in maniera tale da dare un vantaggio in qualche modo all'industria farmaceutica spostarsi da quella parte e altri Paesi asiatici stanno facendo
Quest'operazione di attrarre l'industria farmaceutica mentre noi
Secondo me responsabilmente la stiamo cacciando
In Occidente
Ostacoli comunicativi c'è questa frase spiagge sempre molto utile filosofo circolo a cui gli Angeles non c'è nulla di così d'accordo assurdo che non possa essere ritenuto una verità se viene ripetuto abbastanza
Spesso
E in F insomma non c'è niente che non possa essere creduto Rete negativamente all'affatto che le cellule staminali Curno qualsiasi cosa se ormai cellule staminali è diventato un luogo assume lo troviamo in televisione staminali la dimagrimento eccetera quindi mettere la parola staminale diventa nel mondo
O di innovazione qui diciamo
Frontiera della terapia quanto meno ed è stato già citato dal professor Bianco e quindi io
Mi mi mi mi limito solo dire che però
Esistono degli studi che fanno vedere anche quali sono i fattori
Implicati nel fatto che una proporzione così alta diciamo di persone interrogate c'è quindi circa il trenta per cento etica di essere disposto a fare un viaggio un altro Paese assicurate le cellule staminali
I fattori implicati sono oltre alla gravità della malattia quindi al fatto di dire che i medici gli dicano un certo punto che non c'è speranza
Anche il tipo di relazione con il medico
E quindi il
Il quello che i medici soprattutto i medici che
Parlano oggi sempre di meno direttamente con i pazienti se sono incerti sono nano diciamo una posizione decisa nel
Comunicare e nel dire che questo tipo di trattamenti sono inutili
I pazienti di ricorrono quindi c'è anche un'incertezza e un livello culturale
E di come dire comprensione del fenomeno e anche delle potenzialità e del grado di fiducia
Nei medici che c'è da parte dei pazienti insomma e e io credo che il professor Martino possa anche spiegarci magari e quando lui ai suoi pazienti dice le cose che dice
Ha bisogno di un certo tempo
Da dedicarmi per farlo capire e attenzione perché il tempo nella relazione medico-paziente e la variabile più importante nel creare questo rapporto di fiducia e questo non ve lo dico sul piano di studi psicologico ma come fanno
Gli americani superato di studi quantitativi dicano conta dati statistici statisticamente molto penalizzati
E poi questa cosa insomma ultimo l'attore ISPESL aggredisse maggioranza italiana tante non cinquecentesco vuoti sesta mila per le cure mediche me
Cioè
E come oggi insomma l'ha detto il tal politico resta il tal altro che allora e se lo dice Luppino ma anche se lo dicesse il novantacinque per cento
Chi è favorevole se non ce li abbiamo può essere favorevole affinché o a quindi c'è
Effettivamente oggi anche una
Un uso cioè intervistare tra l'altro l'opinione pubblica se favorevole almeno eque materia di fare una domanda ma lei sa
Quante staminali curano quante sono seconde le staminali che sono efficaci nelle cure certo che uno è favorevole all'uso delle staminali vorrei ben vedere che non lo sia
E
I cambiamenti di atteggiamento l'opinione pubblica questo ve lo salto perché voglio andare direttamente alla questione della dello sfruttamento e chiudere sullo sfruttamento della scienza
Nella comunicazione è stato detto cioè il potenziale staminali e
Ovvero è ovvio insomma saltuari un accenno che si è capaci di programmare la riprogrammare la farla sviluppare come vuole dargli fattori nutritivi parlargli accarezzarla deriva ai di là o vai di qua mettiti qui fai questo fai quest'altro è ovvio che il potenziale infinito
Ma
Le montature
Diciamo sulla nel sul piano dell'ovatta perché questo ci ha una questione interessante che ha discusso in questi anni cioè
Montare ignobile montatura che star dietro per esempio a una innovazione cioè il fatto di enfatizzare la esercitarla
è sempre e solo un fatto negativo
La cosa interessante che dà un po'di anni esiste questo ciclo Stella montatura
Legata all'innovazione che dallo studio lo studio stoppato soprattutto per l'innovazione in campo informatico quindi della information technology e si vede che infatti la montatura è un passaggio quasi naturale
Dalla dalla del processo che porta poi un'innovazione ad avere uno spegnimento di questo diciamo l'inflazione di aspettative fino che recupera un supporto di produttività e qualcuno ha provato anche a vedere
Come il ciclo delle montature nelle bioscienze insomma a
A un certo punto portato da un lato a aderente
A dell'innovazione in una certa fase di questo ciclo averne arte che prima erano così estremamente messe a una un livello estremamente alto e poi piano piano averlo spegnimento e poi soprattutto ad avere una loro standardizzazione ricordiamoci cosa è stato il Progetto genoma umano insomma
Nel mio novecentottantotto
Il premio Nobel Dulbecco scrivevo vittoriale su Science su cui dicevate sequenziale del genoma umano avremmo curato il cancro il genoma umano non è stato sequenziale il cancro è stato curato però
Progetti c'era un umano è costato tre miliardi di dollari circa
Oggi invece si può sequenziale un genoma con circa tre quattro mila dollari
Il che vuol dire che oggi è possibile portare una innovazione tecnologica come sequenziamento nel campo della clinica apportata diciamo è accessibile prese di pare ricerche che magari non curano il cancro come si aspettava Dulbecco e comunque
Faceva parte del gioco perché non so se ricordate coperte va invece a un certo punto per far costruire
Un elettore cinque otto pone
Al Congresso degli Stati Uniti e disse che
Con quella con quella Sincrotrone sarebbe forse potuto farlo esperimento Petit mostrava l'esistenza di Dio quindi
Si può raccontare di tutto per ottenere un certo vantaggio e i soldi pubblici per fare delle ricerche bisogna essere sicuri dove si Standa
Lei signor rigenerativa oggi probabilmente si trova in questa posizione e comunque diciamo quello che
Va
Trovata tenuto presente tutta questa discussione pro e contro medicina rigenerativa
E che non esiste la cura per qualsiasi tipo di cosa e che bisogna riuscire in modo come già abbastanza analitico a separare quelle che sono promesso a quelle che sono
Come dire richieste anche di investimento e di autorizzazione alla ricerca che hanno veramente un razionale scientifico schei sono fatte da persone con più competitività quelle che invece possono essere lasciate tranquillamente
Alla libera
Come dire
Il libro desiderio di ognuno di farsi incardinare grazie
Grazie Gilberto Corbellini alle solo capanni si è parlato spesso dell'Autorità regolatorie Trapani tra Agenzia Italiana del farmaco cercava di prodotti medicinali per la finanza che quale regole tutelano i pazienti grazie
Sì si parla sempre agenzie da tre mesi abbiamo uno strano
Destino a parte essere ben cagnolini dalla di Farmar ringrazio ribadiscono permesso laica ma sono le dire ma in realtà viviamo tra
Ho allentare il l'ingresso dei medicinali e quindi essere
Va bene nemici dei pazienti pure accelerare
L'ingresso dei medicinali e quindi essere amici dell'industria
Tertium non datur
Non possiamo fare altrimenti poco proprie mi sono scritte ringraziamenti perché non voglio fare delle gaffes proprio in questa sede prestigiosa e quindi ringrazio
Il Presidente Grasso ringrazio alla presente De Biasi e tutta la funzione del Senato la professoressa senatore Cattaneo per aver interpretato questi incontri per molte iniziative l'indagine conoscitiva
è stata molto utile anche anche per noi
Ringrazio in particolare tutti i relatori che mi ha anticipato mi hanno preceduto perché
Mi hanno risposto risentire sconcerto anche a voi la la
L'emozione la gioia della scienza della medicina che
In devo dire in questi due anni di guerriglia
Per la faccenda stanno in a c'erano stati un po'precluse questo senso era mancato la nostra arte è stata in questi due anni offesa calpestata umiliata e abbandonata poi
Oggi vediamo che non è così
Ringrazio quello che è stato
Fatto da molti di quei ricercatori
Ringrazio i NAS perché senza in asse credo che questa sia una cosa reciproca in questi due anni noi non saremmo riusciti a fermare quello che un'inchiesta giudiziaria che apprendiamo dai giorni
Agli ormai alle battute finali accertatore prevedremmo forse le prossime settimane cosa sarà
Mi auguro anche che questo non sia soltanto un momento ma sia un salto pareti ma dico fa piacere Gilberto che ha parlato di queste cose nella
Cambio di comunicazione perché è evidente che poi i nomi dobbiamo arrivare ai cittadini deve arrivare i pazienti deve arrivare i malati
E di questo se c'è stata una
Una colpa da parte nostra e la difficoltà di comunicare spesso avendo poi ha preso anche oggi di persone che sanno ben comunicare quindi grazie Armando grazie a Marco Cattaneo grazie a tutti quelli che hanno fatto anche questa questa parte qua
Se mi consente una battuta anche per spezzare questa
Pubblicità di interventi con l nato a Catania mi scuso con Elena Cattaneo con parte del Governo perché non sono una donna
E questo è o cercato di adoperarmi ma obiettivamente
Sebbene si tratti di una
Piccolo frammento di DNA quindi la manipolazione recepita tuttavia mi dispiace professoressa ma non è al momento fattibile quindi lo stadio riconosca la superiorità lo scritto in tempi non sospetti
Però per il momento di accontentare qualche uomo ogni tanto mettere ecco esame
Esatto in pochi minuti nel provo adesso a cercare di convincervi che il problema in realtà qui non è stato minimamente derivato dalle scarse regole le regole ci sono e quelli che le hanno
Le hanno le stanno rispettando anche duramente stanno arrivando i grandi risultati ma le regole le leggi non sono state rispettate queste quello che qui successi
Questa mia dichiarazione di pubblica interessi per noi obbligatori a siamo la prima agenzia al mondo per la messa in RAI tra Fatah diventare legge peraltro confesso
Un compito interessi con che mi sta immediatamente a sinistra noi siamo quelli che stanno facendo una serie di domande molto pesanti sui loro dossier quindi non facciamo scontiamo nessuno
Mi spiace questa la nostra missione la missione è un un processo di valutazioni di sicurezza
Di efficacia di qualità anche per quanto riguarda le cellule staminali arretrati avanzate quello che avete sentito oggi è abbastanza chiaro si tratta di medicinali quindici anni molto sofisticati ancora più sofisticati e gli altri
Ma la soluzione quando si tratta di regolamentare
Dei medici anni avanzati non è quello di dire che non sono medicinali si strati estetici animali più complessi ma bisognerà avere degli argomenti per valutare come questa complessità bisogna
Bisogna cercare di regolamentarlo
Questa vedete che avere dei premio Nobel non mi rende particolarmente intelligenti né particolarmente in grado di nonostante l'intelligenza di dati ma altri non sia assolutamente da me non neanche discussa ma
Particolarmente in grado di prevedere il futuro Lulli nel due mila e tre
Un altro come sul becco citato ha detto che lui dice che in cinquant'anni noi avremo delle cellule delle terapie cellulari delle terapie che useranno cellule delle tratti e che useranno
Dei delle terapie avanzate che oggi avete sentito
Avete sentito dalla professoressa diffida tornanti limpida senza pellegrini che queste terapie avanzate ci sono già anni ne sono passati solo dieci alla pena è e quindi in alcuni casi siamo in ritardo in alti siamo
Maniera molto avanzato ciò che un po'erratico il modo in cui procede la la medicina avanzata questore lo dobbiamo mettere nel nel conto
Questo già nel novantatré non avevamo gli organo riti con una
Complessità enorme dagli organo io oggi arrivare avete sentito da
Da Paolo Bianco agli organi di derivati dal dall'osso che cosa a producono oggi dobbiamo regolamentare
E dico questo sì pellegrini che non ci bastano gli ingegneri noi dobbiamo a questo punto nei nostri dossier stiamo usando dei nanotecnologie per valutare alcuni dossier perché è cambiata completamente lo scenario
Cioè poteva per esempio gestire un farmacista una rete mi dici non dell'oggi
E quindi vado molto rapidamente per dirvi che sino al due mila sette si le regole non c'erano
Poi questo questo piano questo fossato è stato colmato dalla direttiva tredici novantaquattro due mila sette le terapie avanzate a sono di fatto rientrate tutte nell'ambito dei medicina
Queste sono le caratteristiche sono medicine medicina di terapia genica decide di tra piace durare somatica o di ingegneria tissutale
Sono proprio prodotti d'ingegno atti su tale devono essere
O manipolati in maniera estensiva
Si può discutere a lungo di che cosa intendiamo sulla estensiva manipolazione ma diciamo non è una minima manipolazioni quando uno inizia già coltivarle modificarle a estenderle a
Fare delle espansioni con ali
Come in questo caso e poi per esempio le trasporta darò un tessuto regionale a un altro tessuto cedimento eterologo
Sono certamente medicinali altrimenti sono trapianti questa è una decisione abbastanza semplice io non so perché siamo stati mesi a dibattere su che cosa
Su che cosa era
Sono prodotti questi questi sono esclusi quelli che contengono tessuti e cellule umani o animali non vitali e che non agiscano con queste funzioni
La prima parte e questo forse può aver tratto in inganno qualcuno la prima parte cioè quella che ella dopo il donazione la collezione il teste in originale dei tessuti la prima parte è uguale
è guidata nella parte alta depositi o da una direttiva e quella due mila quattro e ventitré e poi il processo della sostanza mani pure scialle fa entrare dentro il mondo della direttiva tredici novantaquattro
E in quella vedete questa diabolica sigla nel fondo ci sono leggi ampi ed è questo quello che
Hanno dovuto subire la apprestasse Pellegrini Landini Gianvito tutti quelli che vogliono poi applicare al di là di qualche singolo applicazione individuale su cui non discutiamo e va benissimo il reale pericolo di vita tra l'altro quando dobbiamo portare questo su una scala europea industriale o mondiale
Questo è quello che stanno facendo tutti peraltro ve lo dico forse alcuni di voi lo sanno
Tremo Nobel Yamanaka a Lettieri giapponese in laboratorio in questo momento perché loro stanno Rin genieri Zandano cellule staminali più potenti adulte è stanno iniziando a lavorare insieme alle fiere giapponesi test si chiama gli ha inviato
Che sta lavorando con loro nello stesso laboratorio perché evidentemente vogliono andare su una scala internazionale ed è un premio Nobel per queste cose le ha fatte gli enti è questo salvaguardia della qualità
I requisiti i dirigenti del CIPE staminali sono riassunte qua anche queste ci sono volumi e volumi dove si possono tranquillamente legge l'uso delle cellule staminali l'Italia e qui l'ha detto bene
Quelli che mi hanno preceduto e anche il Presidente De Biasi nasce da una serie di
Possibili momenti sono di interpretazione questo è il famoso uso compassione cosiddetto con passione pone
Si riferisce al decreto del due mila e tre
Ed è come vedete
Una compassione in cui la casa farmaceutica che ha già
Il farmaco registrato per quella sperimentazione o per altre lotta in compassione a quella pratico ai trattamenti
Questo è stato traslato alle cellule invece avanzate alle cellule terapia genica cioè somatica che invece sono regolamentate dal
Decreto due mila sei
E su questo lo faccio dare in fretta ci sono una serie di Imperia ai tempi una serie di punti e sono obbligatori che coloro che sono dodici gradi che coloro che sono i contiamo e coloro che vogliono fare questa terapia
Devono assolutamente tutti tutti non una parte non è a maggioranza debbono a avere messi in linea prima poter fare certamente sono questi
I partiti sono singoli non c'è valida alternativa terapeutica in alcuni casi
In alcuni dei pazienti originale di staminali erano del patologie che è non c'era né l'immediatezza perché alcuni di loro per fortuna stanno ancora bene vanno in televisione non mi sto riferendo i bambini alcuni stanno ancora bene
Stando in televisione e in alcuni casi c'era l'alternativa terapeutica pensate alcuni immobili par molto i partiti
E poi l'urgenza emergenza ci deve essere ci devono essere tutte queste altre caratteristiche noi abbiamo trovato nell'ispezione
Con i NAS primaria in quella secondaria che mancavano queste caratteristiche e infine devono essere presenti si sono dodici anche tutte queste
Tutti questi autorizzazioni o almeno autocertificazione
Queste in gran parte non seguendo tutte queste tutte queste dodici nulla osta
Da parte dell'Agenzia ci sono alcune delle persone che hanno parlato prima di noi che che hanno esattamente fatto questo in alcuni casi singoli all'inizio ora vedete il dodici pazienti per esempio
Per la presenza di firma era uno il paziente all'inizio poi due poi tre quei quattro quindi casi singoli ma mano sono andati ala
Le cellule poi sono state modificate l'utilizzo delle cellule nella sperimentazione clinica
è stato modificarla questo decreto di cui avrete sentito parlare il comma due bis anche questo promuove la sperimentazione ma anche qui si attiene alla sicurezza quindi da questo derivano le famose
Se al Factory
Noi abbiamo tredici se ne fa Trenitalia che sono autorizzate e che vengono ispezionate regolarmente e hanno
La possibilità di produrre in condizioni Gentili
Tra l'altro per vari per varie applicazioni di
Tutto sommato bastava dargli la metodica e questo è stato chiesto tra l'altro credo che già invito su questo c'è stato anche coinvolto un certo punto
Sul fatto di dare la metodica dire proviamo a riprodurre questa metodica la metodica lì non è mai
Arrivata certo sui metodi segreti e sulle caratteristiche dalla deontologia di questo si è espresso il professor Bianco io certo non mi ripeto
Queste la ospita l'esenzione che nella presenza Pellegrini ha
Così Pastore passata velocemente gli U lo dico solo per ricordare che l'ultimo punto e il decreto legislativo quello del quattro marzo modifica l'articolo citato quindi a questo punto si può procedere all'emanazione
Di un un decreto ministeriale di cui ringrazio
Ritirando lavoro è stato fatto nei mesi passati l'istituto si professano installato tre Sangalli e qui centrale trapianti e tutto il Ministero che ha lavorato alla stesura di questo decreto che ci ha
Dell'impegnato per diverse settimane e questo decreto oggi potrebbe essere
Ripreso è rivisto per eventualmente essere portato ma livello normati
Finisco semplicemente per dire che anche in questo caso ci si rifà alla queste il nostro Codice del farmaco non c'è il duecentodiciannove due mila e sei il
Con tutte le sue
Manchevolezze necessita di aggiornamento lo avete sentito molta della medicina di cui parliamo dal due mila sei al due mila ormai e quindici o sedici Vincent passati dieci anni tra un po'e si è molto modificata
E quindi si devono prevedere del norme che siano auto adattative in qualche modo che tengano conto di questi improvvisi avanzamenti questo tipo di scienza
Lo abbiamo imparato certe volte sta
Stagnante per magari diversi anni
Poi c'è un improvviso breakthrough e altre su quel breakthrough c'è un'accelerazione
Delle conoscenze delle competenze tecnologiche vengono sintetizzati nuovi enzimi ci sono le nanotecnologie
Esista un DNA reco Vinante ci sono le Small Inter finanziare nei e improvvisamente
Quel la norma che regolava quel riferimento non regge più non c'è il caccia a allora in questo caso
E lo dico in maniera molto chiara il Rigoletto Horst si rigidi Visco no cioè e difficile che loro spinga con noi loro siamo gli stessi
Spingano il cuore oltre l'ostacolo dicono va bene prendiamoci il rischio lo prendiamo lo prendiamo limitato facciamo l'Adaptive l'ai sensi e sono le cose di cui stiamo
Di cui stiamo lavorando però se manca una norma di riferimento una norma globale sia nazionale che internazionale e difficile che nulla rompiamo maniera sistema
E finisco con le ultime due le positive e questa è stata una esce molto controversa avete visto i i lavori e ci hanno rimesso un po'
Nell'occhio del ciclone da un certo punto di vista anche ci hanno dato una notorietà internazionale a cui forse
Avremmo volentieri rinunciato tutto il mondo è paese però
Lettieri entrate in una grossa battaglia legale con ragionare Stand una
Un'altra azienda diciamo che sosteneva come ha fatto vedere
Gilberto Corbellini a cui si riferiva poi farò bianco nel cosiddetto
Con me le staminali commerciali all'utilizzo di il il corpo in mio le staminali sono mie la malattia è mia ne faccio quello che voglio e tu FDA non ai
Il dovere né il diritto di controllarmi
Gli Stati Uniti tra l'altro questa cosa è ragioni storica del
Del mondo americano anglosassone ancora più spinta cioè la
Il livello di libertà individuale è molto più spinte solo recentemente una una accorte della distinto Colombia a
Deciso che era e pietre dalla comunque regolamentare queste tipo di terapia che erano farmaci
La cosa strana è che questo forse alcuni di voi sarà passato inosservato ma questi dati noi li conoscevamo da dal due mila sette questo articolo è del due mila e dieci molto prima
Che
Inizi mediaticamente la faccenda staminale sebbene in As credo poi mi possono smentire che già da molti anni prima eccetera proposto che dall'inizio di quel due mila e sette se non prima avevano
Sotto controllo questa situazione quindi questo commercio globale
Delle staminali a cui si riferiva professor Bianco è noto ed è noto in tutto il mondo per migliaia e migliaia di trattamenti dove l'anello
Debole e certamente i pazienti e le loro farne
Sino alla a una serie di di
Difficili comprensioni almeno per noi di decisioni della magistratura
In cui una parte la magistratura indaga
Ed è l'autorità
Giudiziaria
E la Procura della Repubblica di Torino una parte della magistratura disapplica la l'ordinanza ai fatti al maggio due mila e dodici nessuno orrende in invalida quell'ordinanza che rimane
Un'altra parte della magistratura di recente
Il giudice Ciocchetti sempre a Torino dice quella ordinanza è valida e non è disapplicabile da nessuno ma qualche suo collega allo Lapenna ri disapplicata
Due giorni fa quindi questa questa complessità certamente e confusione non non prende
Giustizia poi a quello che si riesce a fare
Questa è la nostra conclusioni e ho finito in tutto il resto del mondo
La le agenzie regolatori hanno preso un
Una una
Posizione molto chiara molto netta queste sono terapie vanno regolamentate e la domanda eventualmente da farsi è questa è che cosa ci ha insegnato il caso stanno allora
Cosa dovevamo fare più di una ispezione congiunta insieme al comando generale per la tutela della salute dei NAS cosa dovevamo fare più di una ordinanza
Che è la prima nella nostra storia che chiude quel lavoratore io a quel tipo di terapia cosa dobbiamo fare oltre un'ispezione secondaria di oltre quattrocento pagine che mette in evidenza tutto quello che poi si è scoperta e allora
Probabilmente è qui finisco
A qualcuno da qualche parte senza cose complottistica insomma contiene avere delle agenzie regolatorie deboli più deboli ma la verità e che ha indebolito e un'agenzia regolatoria alla fine
Non ci guadagnano i pazienti
I pazienti sono gli ultimi a guadagnarci ci guadagnano poco le famiglie pochissimo perché la tutela
Non ce l'hanno non tutti possono accedere al tipo di informazione a cui accedono molte le persone che sono in questa sala
Ci guadagna forse alla fine
Persino la stessa industria
Perché Haider regolamentare a favorire quello che si chiama outsourcing l'avete sentito cioè qualcun altro che va avanti poi
Certo che il TG Andrea arrivare a Glaxo o a fine sarò AstraZeneca quello che volete voi certo che
La presso il sapere che in questo De Luca devono arrivare con lo sviluppo industriale
Quindi a questo punto se abbiamo del regolamentato per diversi anni può capitare
E sta capitando perché molti degli studi di fase tre falliscano che magari quelli che sono i bandi cioè
I problemi
Non sono stati visti perché abbiamo deregolamentato all'inizio
E stanno fuori molto dopo
Il danno per questo tipo di cose e molto più grave di quello che voi possiate pensare semplicemente riferito ai pazienti che non se ne giova perché un intenda hanno di un intero sistema di innovazione che viene totalmente perduto
E questo è
Il compito che e il e il la sfida che ci attende nei prossimi anni e che spero
Incontri come questi e soprattutto le persone che hanno parlato siamo intorno al tavolo con noi eh mi sembra abbiamo dimostrato di essere scesi
Dalla torre d'avorio eh venuti ad ascoltare e presi anche gli improperi da un lato cementerie cimeli chiedevamo da altri casi no probabilmente ma per cercare di modificare gli atteggiamenti per portare l'innovazione reale
Nelle nelle case dei dei pazienti grazie
A questo punto sta a me il compito di chiudere questa mattinata devo dire che ringrazio tutti i partecipanti
Anche Lucca panettiere una persona che ci mette veramente l'anima io non sono di quelli più forse qualche cosa all'altra però oggettivamente devo dire che
Il lavoro che tutte insieme cerchiamo di svolgerle
Sia come istituzione che come ricercatori e anche
Devo dire le relazioni e che
Il generale Piccinno ci ha portato il Panici ha portato in nel Senato la professionalità della Catania ci hanno permesso di avere una conoscenza primo sulla storia distano neanche è una storia negata
In gran parte ad una comunicazione molto sbagliata
Il secondo ci ha permesso di riappropriarci di questo di questo aggancio con il mondo della scienza
Ercole gran parte di noi proviene io dico che siamo molti non sono prestati alla politica
Veniamo moda un mondo dove
Il paziente la nostra lotti
E quindi il paziente deve essere difesi sono credo che
Portare al di fuori di queste stanze le conoscenze che stamani abbiamo
Messo sul tavolo sia fondamentale per far sì che poi
Il paziente possa fare la sua libera scelta terapeutica questa forse è la veritate la libera scelta io sono stato con
Professor Bianco a parlare a lungo nella fase iniziale io son messo piede in Senato il proprio una cosa che mi è capitata tra capo e collo del caso Stambena con la mia scarsa conoscenza legislativa alla mia ampia conoscenza medica
E vi devo dire che sono rimasto meravigliato di come
In realtà queste maglie della legislazione della legislatura fossero facilmente penetranti da chiunque volendo quindi è giusto
Che queste meraviglie siano più stretti ma è anche giusto che la scienza si riappropri della Consip la costruzione di queste maglia e non solo il legislatore ringrazio tutti