Terapie con Cellule Staminali per le Malattie Neurodegenerative

Anche in che
We can Start I apologia esimi del fiume mai ecco lì seccamente come Prodi cosa UIL sui cito italiani nei Ciaffi ordine più secco anziane annui medico back to
In Grecia ripresa quante tuo pennies meeting n in italiano quindi benvenuti a tutti
E davvero mono onore essere qui con tutti voi colleghi scienziati colleghi politici in questa splendida sala
Vorrei invitare subito al podio il
Dottor Giovanni Leonardi del Ministero della salute che
Ci dirà qualcosa da parte anche del Ministero della salute
Grazie senatrice Cattaneo buongiorno a tutti sono veramente contento di essere in questo
Si posti oggi vengo alla presenza del ministro quindi ho anche l'onore appunto di portare
Il saluto del ministro
Vengo anche con speranza perché voi sapete abbiamo Traversa del tempeste in Italia su questo tema e finalmente
Siamo riuscendo a ricondurlo nei nei giusti binari grazie sicuramente all'intervenuta la magistratura ma grazie a scienziati autorevolissima una senatrice Cattaneo come altri
Che hanno comunque aiutato a mantenere la barra dritta per Tare il giusto senso alla alla ricerca in in questo dedicato capo che apre veramente degli scenari interessantissimi se condotti bene
Noi su queste malattie come direzione di una ricerca siamo molto impegnati a sostenere gli istituti che fanno ricerca in Italia
E devo dire che per esempio o leggendo in particolare parlando del Parkinson abbia avuto una importante novità in questi ultimi mesi c'è una fondazione che appena nata che spero
Darà buoni risultati la pesco foundation è una fondazione che vuole le pare anche un legame stretto tra
Il la miglior Silvestri quindi il mondo della ricerca americana il mondo della ricerca italiano stiamo lavorando con loro per avere sempre nuove possibilità di sinergie e di contatti fra ricercatori
Perché è chiaro che in questo queste spire sono sfide globali che vanno affrontati non è sicuri Paesi ma vanno affrontati ombre un'interazione tra gli istituti et ricercatori tutto il mondo per cui grazie veramente per questa iniziativa senatrice che oggi fatti mette insieme appunto ricercatori
Per discutere di questi temi la strada lo sappiamo è lunga però come Ministero ripeto quei fondi che abbiamo non solo tantissimo e cerchiamo di utilizzarli al meglio
Abbiamo dell'iniziative di ricerca che finanziano i nostri istituti del resto oggi due degli istituti chi perché alziamo l'istituto sarà fra l
E Loiero l'Istituto Europeo di Oncologia che sono appunto due istituti di ricovero e cura a carattere scientifico verranno
A raccontarci dello lavoro sono non solamente ovviamente grazie fondi ministeriali ma anche grazie fondi ministeriali questi istituti possono condurre queste ricerche
E è una testimonianza del fatto che
Cerchiamo di spendere al meglio le risorse che abbiamo
Io non voglio prendere tempo i lavori della della giornata e quindi veramente auguro a tutti una un buon lavoro ma voglio prima di
Lasciarvi richiamare le parole
Del ministro Beatrice Lorenzin
Per la scomparsa di un grande scienziato di forme di oggi sarebbe stato
Qui con noi il professor Paolo Bianco
Che è stato un altro che ci aiutano nella battaglia
A questo nuovo poco prima è scomparso qualche giorno fa quindi veramente diciamo e ricordo e anche la tristezza ancora presente per cui
Mi sembra giusto ricordarlo e allora il ministro Renzi in
Dice che la scomparsa del professor Paolo Bianco rappresenta una grande perdita per la medicina
Lascio un patrimonio di esperienza e conoscenza di cui vi saremo sempre grati oggi prevale il dolore per l'appetito Mana e desidero esprimere il mio cordoglio e quello di tutta la sanità pubblica alla sua famiglia
Ricorderemo la sua abnegazione ricondurre ogni dibattito all'interno della scienza la sua disponibilità al confronto la sua umanità verso i pazienti
Lo ricordo con una delle sue frasi pronunciate qualche mese fa in occasione della presentazione dell'ennesimo grande risultato ottenuto con la ricerca sulle staminali e la ricostruzione attraverso esse della cornea umana
Disse che la scienza procede lentamente ma con la sicurezza dei risultati tangibili e a volte spettacolari
L'Italia oggi che anche la scomparsa di un uomo di grandissimo talento che mancherà molto alla scienza di tutto il mondo
Sta a tutti noi ma soprattutto a tutti voi raccogliere l'eredità del professor Bianco e dare nuova fiducia e non lo stimolo a ai nostri pazienti che aspettano veramente con ansia
Che diciate qualcosa di di importante per la loro vita per il loro futuro grazie ancora
Grazie mille dottore Leonardi per
Questo intervento e anche per questo importante ricordo
Nell'avviare questa giornata io veramente voglio ringraziare il Senato della Repubblica per aver accolto al suo interno
Questo evento e desidero davvero estendere tutti i ringraziamenti anche i colleghi senatori e ai colleghi deputati alcuni di loro
Sono quindi sala altri hanno annunciato la loro presenza nel corso dell'evento in particolare ringrazio il senatore Ranucci il senatore sussista
Senatore fra pezzi la senatrice lettori il senatore Bocchino grasse o Grassi chino
La mia essere Liuzzi l'onorevole Santerini e l'onorevole scampato per la loro partecipazione
Io davvero credo che quello di oggi sia un un evento un po'speciale lo è POR per noi che ho avuto il piacere di organizzare con
I colleghi di questo consorzio europeo si chiama neuro Stern Sella ripper
Che ho l'onore di coordinare
Ecco noi avremo l'occasione di ascoltare le storie dei pazienti
Per i quali svolgiamo le ricerche degli enti che si trovano a dover regolare il campo della medicina rigenerativa nel ventunesimo secolo
Dei ricercatori che hanno scelto di dedicare la propria vita allo studio di un organo tanto complesso e affascinante quale il cervello e quindi delle strategie che possono
Forse un giorno condurre a curare malattie come Parkinson Huntington sclerosi multipla quelle di cui parleremo oggi
Ne siamo qui
Anche perché
Insomma vorremmo con questo evento provare a far convergere delle
Riflessioni e delle
Esperienze congiunte ma anch'io prima di dare veramente l'avvio bisogno di dire anch'io due parole Di Paola suo Paolo su Paolo Bianco vorrei farlo con la prossima diapositiva
Perché Paolo e qui con noi
Oggi se posso per la prossima diapositiva
Insomma lo conosciamo e l'anno conosciuto anche i colleghi parlamentari ma Paolo era semplicemente immenso
Mi fa piacere che il dottor Leonardi abbia ricordato questa frase di Paolo ricordata appunto dalla
Da ministro dal Ministro della salute Paolo era semplicemente immenso perché oltre ad essere uno scienziato era una persona con una cultura umanistica enorme
Ricordavo ai colleghi
Ieri e il giorno prima
Come spesso durante le nostre conversazioni che parlavano di scienza e parlavano del mondo parlavano di futuro questa era la frase è la persona cui si riferiva più spesso Wish al né per sorprendere diceva Paolo
Churchill era un suo riferimento parlerò l'amante della storia della letteratura
Tante volte si parlava di
Chic auditi cinquantatré o di una di queste impicco questi parole di questo gergo incredibile che noi usiamo il citava l'Amleto
E noi improvvisamente nelle nostre conversazioni ti recitava dei passi dell'Amleto in inglese
E io sapevo che avrebbe con potuto continuare per
Per l'intera opera
Ma Paolo era soprattutto uno scienziato era un medico scrupoloso e lui era veramente terrorizzato
All'idea che i pazienti i malati ai quali aveva dedicato la sua vita potessero diventare oggetto di abuso
E era terrorizzato dall'idea
Che questa corsa la traslazione no a trapiantare cellule staminali potesse davvero diventare un forte pericolo per tutti loro e mi scriveva su Nature nel due mila quattordici
Diceva attenzione perché è arrivare al
A commercializzare Avant arrivare a somministrare i pazienti
Dei prodotti delle cellule staminali prima del tempo e prima delle prove non è medicina significa solo portare al mercato prodotti inefficaci degradare la medicina
E impoverirsi tutti
Ecco
Io vorrei ringraziare Paolo penso insieme a tutti voi per la la sua vita generosa intelligente
Intensa per tutti i concetti scientifici per i quali ha combattuto così fortemente e noi sappiamo quanto ha combattuto
E che si sono rivelati giusti
Io lo ringrazio per
Non aver nemmeno mai per un secondo pensato che si potesse abdicare al ragionamento e alla realtà
Specialmente nel nostro Paese
Quando sarebbe stato facile magari anche
Personalmente conveniente farlo solo cui ce ne passa orrenda
E con queste parole davvero voglio dare inizio ora a questo evento perché siamo qui perché questo evento
Guardate questo evento non è un caso che sia qui oggi le persone licenziate che sono in sala che arrivano da sei Paesi del mondo
Incluso Stati Uniti si sono trovati alcuni giorni fa quindi domenica e lunedì pochi metri da qui alla sala Capranichetta
Perché si voleva né condividere
Risultati pensieri esperienze
Perché tassi tutte le volte che è necessario quali sono i passi che dobbiamo fare
Per portare le staminali alla clinica per far sì che i pazienti possono usarli in modo sicuro efficace e sostenibile questo è il modo della scienza di trovarsi senza confini
Senza confini tra Paesi anzi in modo coeso e unificato per chi pensa un'Europa unita la scienza può essere davvero un tramite di questa Unione è questo il modo della scienza
Per essere aggiornate vicino alla realtà sempre alla ricerca dei propri limiti e delle proprie trappole
Ne sappiamo bene quanto urgente sia trovare rimedio alla sofferenza umana e questo è il nostro modo per farlo
Perché è questa sala beh
Il motivo è perché questo è il luogo dove
Dove la scienza si realizza
Non riesco più a
A ecco e questo scusa
Questo è il luogo dove la scienza si realizza e nella sua completezza e il luogo dove diventa fenomeno di coesione
E di integrazione con
Con le decisione politiche
Ecco io davvero spero che il mio auspicio
Con questo evento è che davvero scienziati e decisori politici possano guardarsi null'altro con maggiore fiducia lo dico con una battuta ma non vuole esserlo facciamo parte della stessa specie
C'è troppa diffidenza
Io vedo che questa diffidenza e reciproca
Non va bene non fa bene ai malati dobbiamo trovare il modo noi scienziati di trovare le parole e le strategie per far capire i nostri obiettivi che non possono essere diversi dagli obiettivi della politica
Ai miei colleghi decisori politici chiedo davvero di
Pensare che insomma ci sono opportunità per le gare le decisioni politiche alla realtà I fatti dobbiamo davvero trovare il modo
Di integrare tutto questo
è un modo per farlo e anche
E quello di invitare in questa sala anche dei giovani l'abbiamo fatto
Voglio dare davvero un benvenuto a sei studenti che arrivano da una scuola internazionale qui a Roma la sansa Stephen hai scusa
Sono sei studenti che hanno nella loro ambizione nel loro futuro quello di essere qui a parlare al posto mio io sono sicura che alcuni
Di loro saranno vogliono studiare biologia
Vogliono studiare medicina
Tito davvero il benvenuto a
Ma Coppi Cucci Rachele portate dei Consales Luisa Vitullo Alexia la Morgese dinamico e Licci e alla loro professoressa Fiona le chi ero
Davvero un benvenuto a tutti voi
Siamo pronti per partire
Voglio introdurre
Andersen Björklund
Che ci accompagnerà per la prima sessione Anders professore di istologia sopprime suicidi invece tu invece nei più secco anzi
Professore giusto regia al vuole inverni euro sensi Center dell'Università di Lund ma Anders con il suo Gruppo e i suoi allievi alcuni dei quali sono qui oggi ma l'imparare
è stato davvero il
Pio niente
Dell'ITEA che si possa
Utilizzare cellule per sostituire i neuroni degenerati in malattie come Parkinson o Huntington e quindi davvero un benvenuto ad Anderson benvenuta i miei
Colleghi scienziati do la parola a anche spione pronti
Anche fermarci ad Amman sa anche fuori che venga aste o per Cementizillo
Aversa scendendo essa astuzie fantastico voi fate l'asse cerca Pompeis Po fa
Meeting piena o con società Anteas esula
Dei
Franz se ne esce Moffa free da entraste inglese
Anche in nostri dieci San cagna
Introitava cento perciò pecche
Mai entrasse in sembra imbrattare mai
Sandro pezzi fine spetti e credo spacca forti spanna e nano anche San Francesco lana mostriamo
Posto
Continente entrasse Endesa intrico può essere messa mo'anch'essa sarò sembra in quel
New Orleans
Io industrialista
Dei di warrant
Per prime vostra retta semestre
Del secco cioè c'è un fronte qua nove chi erano Senni euro Saëns Ramon Capaldo più
E se imene queste foto erano Borne una sua valenza
Agli sopra incolti e da latte inchieste meno appeal poveri versante tempore sporchi che sui tetti dall'Ozzero guardi allora i problemi che hanno esce nemmeno adesso è stato
Battere attrattiva imminente ma anche insieme al teste anch'io con lo Stato per prime mosse nuova e che non
Elezione come Shennan istituzionale credo voi terzo
Il feto approvo credo possa maschietti un paparazzo ma adesso costui by al MIUR farà
Benigno Pistoletto manica nostre del prime da tendenze interverrei laccio vox
La banca non esservi in Senato Garonna un protesi sospette intraprende
Ante ovvero
Adesso
Sai conseguenze o
Li vende Patience de bellezza e cenando è chiara sa Morris
La Eccher stronca insomma che un azzecchiamo Pippo
Ante dai CAF ce li può entrare impara Manzo
Ho parlai
Avere dissi sessuale che fedelmente ingressi sessantottino Sanza dai campi voi da lei cita epica mormorò cartomanti ATAS qui pro o contro
Perciò contaminata Montaigne in comando
Forza banale se strano
E se talmente il sette sette ter fai Kapaj farmacie che intanto quorum PAI frange si sposerà stati sette accenda Saba il volo dal South Stream prego
Designazione aste metta tra spin dando ai Civettini Anna Buarque introdotte ostativi a Silvio peste mette in day Vesca in sintesi se spetta in imbarazzo venti forse mi riempì point migliore
Il che ha sede a terra che tra l'altro performance samurai che ciò mais stocks frastornato scala novanta
Matteo avrei scatola
Dalle Series
Se ho ampio
Dal proprio ambito
Es dal prato andazzo brandine svolgono bordo Brenda San quei Chiambretti
Pensate che in Senato al posto potrebbero cosa i visto fra linee tutte usciva rossa OCSE intuite ametiste schema sequestro etici e il tema la res melius che in fondo
Da rese costruzione o un promosso
Si scivola
Veschi emesse
Cont cinesi e quindi tutti del cast minore Serino
Forse per scherno verso novembre sembrate Cavazza NARS CeBIT Contini sulle qui niente pellerossa Maugham sicurezza mi cercano atti e quindi tutta in nessun modo non trasporti essa nato quando
Nino IFIL abitano in studio porta Pilat le acque trattamenti vasto verbali dalle sei emendamenti
No
Per ora
Stavamo per marzo s'
Da Schröder appese se no Tonazzo dette
Dare
Desueto Boran dei la nave
E se mostra obblighi già non esce un ex e cerca emetteva nel muoversi tra se premi Trasaghis ante
Vespa che lei ci sta dei bei proprie specie a Bari lo mantelli
Tirindelli Pirellone andamenti in
Anzi
E ci fa una un dati ficcato entrava più obiettivo non Woerns Andrea chiedo
I più
Sì sui cambi ad un rischio pettirosso presente Oscar succedeva
In carcere lento Twice perciò conosco Euronews accanto forse
Io qui imponesse Chastain chiede
Quindici UPA e la Croce Rossa cessa eMule tenda cui due Lucci udienza pescare Sestri picchetti quindi credo che l'ex
E a ex notti astrazione aspetto vero o se c'è un prezzo Savona Enichem Menichini utenza innesti né semestrale pranzo ANCI è stato ammesso dal predetto ipotizzo anziché che a noi
Presente in questa sala mandar presentano ad Assen messo vecchia non è il tema anemone
E più tracce leggi porcellum oppure dal primo non si chiuderà
Provocato
Salvo
Weiqing Guerci
è
Tant'è neanche cadere il Governo curato
Avrete ecco istantaneamente udienze in esame la zappa Massimo fin qua
Agli eccessive attese completi l'evoluzione o Ezio nascondete jazz spesi Antoniis percorso dal NARS potrebbe Spagna sporcano sapere quel ciclo picchiano eccedente i species neo
è ormai in sezione o qua o Persichetti chiesto stanza s'
Pisani mosso anche il canale rinunziante itinerante
Sala Manduria dai nata presso tuo stanziò dati i stroma nomade intercambi modulare esteso Voland avesse tanti tante per se stessa dai
La strozza e otto Versailles indicati in Veneto
Da Promo ed avrei innesta qui denunciata dei Sky insomma risorse stare smonta forse ve prenda se non ci vedo ti allora ritengo che non si dà atto esprimo dovrebbe uscire il sender centouno Coltri niente Campeis
Ante impatti gettone Fortis da o la stanza con EXE on stecche Andriano rette minore rispettivamente delle mazzette fascia per resto verrà in bislacchi
Tesi Bess che a casa
Andazzo pausa poco Ospol dei IT adatto
Acrobati fuori
Tutta stanza ossequi proponente Brembo interventi hanno e circa cassetti dazi Adreani non sarà
Ancora a prezzi eccezionale
Anni fui che allora non Kaziu con ciondolo ma ce ne ce lo Gatta e altri lo ignoro dall'una e trenta qui tempo settori rotta brand CEDU quel pezzo
Oppure buono
La cosa tutti un po'
Redatto il bando muta
Che anzi siamo no netti che appare
Le scosse poi San Marino e a nome io
Prego
A volte i cantieri dei trasporre se volesse stanza occupano anello Carta mai come dicendo nelle stanze corretta consoce
Hanno espresso come polacco pratese sofferenze in poi Sammuri però scrivesse Times o costui
Ha ottime Costanzo esteri fattuale ste e che sta in che va oltre il peso esso posto io anche stanziò e che anzi promessa indossano ma è che fu mi l'utente leggevo pezza ex ruolo
Partita cioè di fatto
Del sette venisse a un sono accolti c'è un tetto autorizzare andai giorno ha chiesto impresse lacci
Moda altri che hanno retto embrione Costanzo dai al computer pronto implica specchianti ovviamente senza
Andremo a calzante indi li ampio
Andando a fare domande vescovi morti i produttori Peter stecche antico
A queste tende all'Ambra volti a non eccedere queste Kennan professors questo è un inquirente contro l'ex guarda è ora
Poche ore Savoca ASP vasche in stanza otto ex che non sarò
Capo stanza dal pm cassa
Siamo forza sembra una istanza uguale o tese stessa siamo andati a chiedersi vedente sfoci file dei sottratti laissez censorio destinabile operazioni severi
Parlaste chiarezza inventando e ove tartan datato foce fine testa resta che alza un santo incontra Plast sesto Tanda Plast sesti espletare lì fondo Dehaene prego
Tante desse la stessa è scarsa Cece massimo come abbattere Tizio foci Salus dato sconta in essa un passo ANPI sorveglia Morrone stanza
De Cecco intarsi visto ex Manzo venirla borracce prestando attenzione osso Lenin potrà affitti per l'accesso estati o a essa dai testi a Nassau Maspero anzi sette se ho sentito calci pesce
De Nardo interi infausta impropria c'è andato estendendo CEPS tanto andremmo eccetto dei
Ha sempre onestà mi sono
Beh se stessa in passato ponendo Procaccini DAT Stern so che mi hanno mostra misto Pagni che in piena vuoti si dava contrastanza un movimento
Per stanza mai niente andanti cristallo e niente
Richiamato offrisse anzi votammo Magnini campi
Risponda più importanza
Tanto del ponte spetterà stecche me contesti de France agli scambi ma sono state oscure San Fortore pancreatiche Aversa o sbaglio rivisti andai Pittis
Anteroposteriore Russo dato il voto ha chiesto vetrata proponente
Dei snodo Saëns decente che senza anche sui
Grazie lei Bin fine anno che ne così rammentare con tronco invece Zanda festante scenda vuole embrione esterno sarà vostro avvincere stretti inspiegabile trattenute senso
D'Aversa di Cisco e cioè che il Macbeth ci hanno preceduto nettezza ex
Dei mante sarò stato allora Cotten dal pozzo mobili orari anti-SARS netting Loizzo
Attesi fino adesso voi e ICI grezza sette dei braccia Nardelli sareste Forza in esso danneggi seduta ex asservire
Tanta Hitchens due
Mach l'ATR scenda e volete Nagorno esterne eccetera se facciamo almeno Scatigna
Santa in infantile andai a guadagnare frode esce imbratta Santo Brescia messo sommerso sms
Destina sebbene no es Kaspar for stanziò trasporta esce provoca problemi sadismo amministratore mi accingo a esso ha un costo F in scomparsi ebbene docente deboli buon
Come ci essere un contrasto Brenta
Andasse che Nesta
Di Camp bocciati braccio una forma alzare il suo impegno più tempo se Orpini investe che c'è una specialisti molte volte esattamente
Hanno il
Per lotti comma da
Anzi del sesto viene a caccia in fascia
Aveste ingannando i sessantuno essendo Elia
La produzione accise stendendo un anzi
Guerrieri tutta Calcio rotta per i
Non sarà un significato e nell'errore Andes usciti e Sudan impliciti es intorno al braccio
Adesso cito il sa uno annessi ondate scan dai Canzio vai buono anni in sicurezza ambo indenne
Kiwi esposti profonde alzai sui perché i processi da teste clan selezionando sporcaccioni cioè che in o ma tanto se vai meno
Tanto dal lavoro nero sì
Se io avessi prova un sulla materia un serio smorza sua un partissero andrei frizioni rispondono Cyprien favorendo eccezione dei fresco answer
E mi sia i tiene in Colea Los Angeles tant'è a chiasso risentimenti
And esprimiamo il nostro mondo
Voi potete fare stop Pozza Brescia era stato allora in possente letture stand by che ha sedotto essenze arboree vecchia nubi corso e eletto corretta ma la gran strazio inchieste disavanzo eccetto i fascicoli
Anzi gli aspri Santoni Pienza Zampa da fra specie in Borsa fans quante innanzi endurance
I sindacati trattano share Indeco acceso
Ne ha guasto vediamo programmazione sembra Palmarini Andes ottobre in cui in una stanza dove tra consono Sabbath all'arresto dei denti e essa
Impalcato astice x
Poiché in Santa Hitchens stelle lusso presso cui Caino propense ostativo validi lei monumento Antea in Libano investe est-ce portati Space minoranza
Incet però intanto gli abitanti di Kubrick festa lo scuolabus
Ed è spesso lui era
Perché anni risente amplia un extra Amsa of da trovare Expandi intende Franzetti e correnti è pronto Costaccia al tempo Rattazzi octies
Debba accanto desk chiamo somma
Ai minori fa era stata qui quindi in Pontinia in loro non sense dei ma anche in Haiti Sezze palazzetti Viespoli e propensi scorrendo ed esso produce
Triennali le mette number of care Crescenzo pezze che lei ha durante c'è operi cose dove è scritto in piazza se Aus
Fronte iter dalla tempra intese subprime spron Papotti fitness attrazione in banda giocano ignoranza da buon stato allora
Infastidire
Ora vi impone PIS nello Plastic salotto ora diano eccedenti il sasso specie Nanni costretti seduta in dieci anni debbono est contestare straccetti e inutile Sergio Rini in toto il prime
Anzi Weather Imagine tecniche Stars colposi Ossuccio non esce andremo con FI
Qualche anno muoverci ad essa Santese es da nell'andante
Può anche inserire sei timoniere
Avrà un testo dei ero io a voi Perseo parole l'infanzia tantissime fareste se vai contagio minore districarsi dei
Muovendo Scauri suini toccano cioè chance andar fastosa osta
Cardini infantile
Con la riserva dance from fece l'Istat ci abitava improbabili socialista in tipi is intanto essa osservai però volta eccetto cupole del punk Ciampi convegni Lost New Orleans
Anzi dai più fasce da Molinaro
E la brocca Hitchens
Vai nomi insomma sta dentro Ascovic pensammo Patience tenutario qua tante sesto
E lo spareggio INEA che x Guerci
Dunque decrescente fassana stato Nesci pochezza stessi si Piazzi perché alcune stecche sotto e cioè Manzo vuole avvezzi e monumenti sciolti Kaye
No one SCO INPS
Tante sessanta di of tra
Questi veniva Transplant o gioco meno attuarsi
Investe il Sundance a Marbella meccanici estratta alti Chastain questa crisi e Alcamo UNESCO dalla RAI entra a regime
Siamo bocciato in auto qualora dovesse essere ma non per maestri ex panne infinito se non lo sai restare esser lotti fatto inizia a procurare il voto in giro per
Cui a
Che intere li crescente di Enna
E i
A perché il tempo stanza OSP innamorati hanno e Centesimus Max Planck istitutivo perché a milioni e mezzo Cocciante program Istat e alla NATO ha spinto
Con una e Cino degli RSU è un qui implicita Point augurante nelle stanze reca con sé l'OSCE ammesse accettarli
Dire prime incauti possa anzi istanza una chiave Honda campi ostenta e scienza io lo che attaccasse bocche lettori De Simone intoppi patti
Dei NCT calunniando Terna in master antichi e tre cose consoci andati es spese effettive de sa anche tra manca andaste frasche netto cioè
Il Segni
Senza altro anche un premio che anzi hanno eccettuano membri
Stanza
Anzi fine nei bui avvenne anche uno polemici certi vesto Mihai dire grazie in attivo Dattis
Completezza e duale stanziò
Sarà chissà Stam solfa sconcia esce quindici collaborai no chiamaste nasce novembre tenti una
Quindi più
Con apprezzo interna scioperi Campania perversa anziché fiere ne ordina lo spamming problemi il responso scempi VAS la teste mio
Angelo bocca per sé ma fattura Presevo volete dei santi prima che otto
Anzi Despar sterminate certi politicanti con una netta
Prezzo qui Chianciano experience armonica nostro caccia uccide cene con falsi giù anche ENEL da Lecce a fondo mancanze domanda
Se voi da essa va aperta anche alla ma forti e nel male meteo Cementizillo Salmo espresse allofone eccetera
Del resto protetta anche
Grazie
Grazie Andersen vorrei anche dare ed è venuto alla deputato canterini che c'è appena raggiunto a questo punto abbiamo il prossimo relatore castani in
E
è stato corrispondente Perelli segni s'
E vediamo che cosa ci dirà Charles
Può fare di più vorremmo accentui grazie grazie tantissimo Elena veramente un piacere essere qui oggi e direi anche un onore
Io ho non sono uno scienziato non sono un ricercatore sono un giornalista e noi giornalisti effettivamente abbiamo sempre è un po'avere la prospettiva degli storici
E quindi credo che in qualsiasi momento diciamo può essere valutato
Vedendo quello che poi c'era prima e quello che accade dopo
E quindi quello che voglio fare oggi mostrarvi come nere tendenze diciamo passate presenti e future per una patologia
Utilizzando tutti diciamo i sistemi che abbiamo a disposizione possono in qualche modo creare una possibilità di cooperazione che può in qualche modo migliorare un panorama che fino a quel momento è stato un panorama alquanto desolato
E io ho passato quasi metà della mia vita lavorare appunto come vi diceva Elena perenne dei segni Edusei in
Posti come questi dove c'erano pericoli ovunque da Baghdad
Dove praticamente mi veniva ricordato sempre che molto spesso la buona salute non può essere data per scontata
So
Era una bomba ma adesso a parte gli scherzi
Ci sono state decine e decine di guerre di rivoluzioni di
Terremoti a cui ho assistito
Questo
Mi ha sempre fatto capire che tutto quello che tu vivi in qualche modo influenza dei tuoi priorità che la tua prospettiva e comunque nessuno diciamo si può dire immune da quelli che sono le
Patologia
E
Posso dire che effettivamente
Questo l'ho verificato nel corso della mia vita e ho capito che molte delle patologie che spesso vengono definite incurabili trattabili sono patologie che hanno una caratteristica genetica e che quindi ti danno un cinquanta per cento di possibilità di salvarsi da quella malattia
Mio padre era un
Militare di carriera però con grande umanità posso dire che aveva ispirato mia madre
E che l'accurata diciamo personalmente fino alla sua morte perché nessuno diciamo riusciva a respirare quelle sentimento che lo era capace di ispirare
Però sono tante le storie di persone come quelle di mio padre che praticamente vengono in qualche modo a conoscere la malattia
Posso dire che comunque morire diciamo con un tubo infilato
Nel tuo corpo quando sento batto è qualcosa di terribile ma
In realtà non sempre è così perché la cosa peggiore la perdita della dignità
Che porta a quello che è un uomo coraggioso abbordare praticamente amici la propria famiglia
Fino a diventare irriconoscibile perché la malattia lo divora ma ancora peggio di questo c'è praticamente l'idea che in qualche modo possa quell'incubo
Ripercuotersi ed essere vissuto anche dai suoi figli
Di nuovo fratello praticamente ha studiato
Per diventare giudice magistrato ed era stato diciamo uno dei più grandi giuristi della sua generazione ora
Purtroppo
Mio fratello a un problema gravissimo e addirittura deve usare diciamo il pannolino quindi è una persona che effettivamente non è più quella persona brillante che era il suo fisico anche
Diventato ormai irriconoscibile
E vedete
Qui in questa diapositiva avete praticamente a
Figura in terra quella che la popolazione del mondo nel mille novecentonovantaquattro la linea blu rappresenta invece
Le persone che hanno questo tipo di patologia
Ecco vedete quelle che sono appunto le sofferenze che queste persone devono affrontare e anche l'espressione che hanno diciamo di quieto accentuazione del loro destino
E non c'è persona non c'è il libro non c'è articolo che ti possa in qualche modo descrivere quella che è la desolazione
Di chi viene colpito da questo tipo di malattia non c'è speranza non c'è dignità non c'è umanità le famiglie soffrono distingua di ignoranza di vergogna di incomprensione
Dieci anni fa io ho scoperto che praticamente la malattia
Che aveva portato via a mio padre e che adesso sta infliggendo a mio fratello un declino terribile proprio in un'età ancora
Più precoce rispetto a quella di mio padre e
Una patologia che ti dice che comunque devi comunque cercare di vivere fino a che tempo ti ha dato della tua vita al meglio delle due possibilità
E
Posso dire che
C'è sempre
E il terrore quando vedo e ricordo mio padre quando vedo mio fratello che i miei amici in qualche modo poco possono vedermi in quel tipo di situazioni non sono più in grado di parlare con me perché non ho più la capacità per farlo
Quindi quella bomba
Ad orologeria che avevo conosciuto già con mio padre
Mia fatto ricordare che noi tutti siamo così seduti quasi sull'orlo di un baratro che è quello appunto della malattia che in qualche modo ci potrebbe colpire
Ma
Il futuro è ancora in bianco e nero per le generazioni future ecco io credo che ci siano molte ragioni per dire che non sarà più così e una di queste e proprio la ricerca di scienziati come Elena Cattaneo
Io
Sono stato in tantissime zone di guerra o visto pregiudizi lo stigma anche
Circonda
Questo tipo di patologia e in uno sforzo per aiutare che loro che soffre le loro famiglie ho trovato proprio in coraggio per affrontare questa malattia
Questa esperienza mi ha portato in contatto con delle persone
Che hanno questo tipo di malattia in tutte le loro forme in tutto il mondo ricercatori clinici studenti pazienti famiglie
Coloro che si occupano di prestare assistenza imprese farmaceutiche politici enti di beneficenza e ho imparato tantissimo infatti o imparato
Che per esempio
In Europa oggi spesso ti dicono che non c'è niente da fare quando la malattia raggiunto certi livelli
Allora che cosa sta cambiando in questo panorama per così dire B chiaramente adesso sono migliorati i diritti dei pazienti soprattutto negli Stati Uniti c'è questa legislazione
Spinta dalla senatore perché n.d.t. che dice che appunto questo è praticamente una
Informazione che noi dobbiamo dare ai nostri pazienti che praticamente la legislazione che riguarda il
Non discriminazione per quanto riguarda le informazioni genetiche il cosiddetto Gina e anch'io ho potuto contribuire in qualche modo alla
Elaborazione e ho potuto dare anche una spinta quello che è immorale di tante famiglie che hanno
Pazienti che soffrono di questo tipo di malattia
E queste immagini però sicuramente vi colpiranno molto di più di quello che io posso dire vedete questa melodia
Che consente praticamente alle future generazioni di non dover più nascondersi per la vergogna
Di fronte a questi terribili lutti di fronte a queste terribili sofferenze non più quindi una comunità perduta e non rappresentata
Vedete se questa linea blu si potesse interrompere vedete ci sarebbero tante possibilità di far sentire le persone non più in un mondo così solo in bianco e nero
Ecco questo è
Vedete un tomografia cerebrale
E o praticamente duecento volontari che hanno partecipato a quello che io ho definito il progetto tre che e Steve
C'è una sola tardi studio che praticamente è stato condotto su sette anni in pazienti che avevano avuto qualche fase sintomatica della malattia
Che era stata in qualche modo indicata da qualche mio ma anche e poteva in qualche modo essere misurata
E abbiamo visto qual è il
Dopo l'altro è soltanto il sette per cento adesso
Noi a possiamo dire che abbiamo avuto la possibilità di fare uno studio osservazionale che è il più grande per quanto riguarda questa malattia in tutto il mondo
Tredici Paesi sono stati coinvolti in sette mila persone quindi abbiamo praticamente
Dati incredibili per quanto riguarda la tracciatura del genoma tre sono disponibile ricercatore alle imprese farmaceutiche proprio per cercare di elaborare una soluzione dei medicinali
Contro questa malattia
è evidente che abbiamo anche un sito proprio per i giovani che riguarda questa malattia eccidi Yang
Ecco vogliamo imparare qualcosa di più di questa malattia allora seguitemi
Questi i giovani tutti di famiglie che hanno qualcuno colpito dall'H D illustrano proprio quello che è il successo e l'opportunità di questa fase importantissima nella storia della comunicazione
Abbiamo utilizzato diciamo la possibilità di conoscere meglio i fattori ambientali quante persone per esempio sotto i trent'anni vengono attivamente coinvolte
In organizzazioni che sono connesse proprio allo studio della demenza
Rispetto a vent'anni fa quindi adesso ci sono nuovi mezzi di comunicazione che in qualche modo stanno attivando delle collaborazioni e questo è un dono
Importantissimo perché vedete non soltanto sui social network su Facebook su Twitter ma anche con dei video e con una dei cortometraggi
E tutti questi fattori praticamente giocano a nostro favore perché chiaramente mettono insieme le persone soprattutto fanno conoscere meglio le caratteristiche di questo tipo di malattia
Che io avevo iniziato a conoscere i tempi appunto della malattia di mio padre quando compilo questi video per le famiglie la reazione più comune che ho non stupore
Perché così tante persone in qualche modo dedicano la loro vita ad aiutare quella di persone colpita da questa malattia
E io dico sempre che ogni piccolo progresso dei laboratori sicuramente dà più forza allo spirito umano gli fa qui si rafforza quindi io dico
Certo il problema c'è eccome negarlo ma noi possiamo diventare tutti parte della soluzione
Ora
In questa Conferenza in particolare del febbraio scorso
C'era praticamente quest'idea che decenni di fallimenti nella ricerca su questa malattia erano ormai giunti al capolinea è uno dei motivi
Mi è stata espressa proprio dal tanti rappresentanti delle società farmaceutiche che si occupano di biotech
Tutti sono stati incoraggiati dalla presenza di impresa e che effettivamente potevano normalmente essere considerate in passato semplicemente dei concorrenti
E è stato riconosciuto che la concorrenza deve essere contro la malattia e non
Fra le varie imprese
E quindi tutti loro sanno che il mix e dei loro successi è quello che sicuramente farà la differenza quindi
Io dico ai familiari ai ricercatori che non dobbiamo permetterci il lusso di fare altri il Rory come diceva nel sicuro un esperto e qualcuno
Che essa
Che possono essere fatti degli errori ma devono essere limitati sempre in un campo più ristretto e vorrei aggiungere che è un grande esperto e quello che ha il coraggio e la saggezza
Di sapere che gli errori possono essere fatti ma che ci devono aiutare ad andare avanti come quando tu costruisci muro dopo
Mattone dopo mattone un muro
Ora l'organizzazione dei pazienti fa parte proprio di questo processo
Sono stati sviluppati quindi degli strumenti fondamentali per incoraggiare le famiglie a impegnarsi nella ricerca la collaborazione che
Noi abbiamo potuto avere con questi piccoli gruppi a livello di comunità locali fino alle organizzazioni nazionali a quelli che sono i movimenti mondiale di famiglie di gruppi di sostegno
E di ricercatori ci stanno aiutando moltissimo
Quindi grazie a
Tutti questi sforzi pian piano il timore della malattia con il potere dell'informazione sicuramente sta si sta riducendo a noi ci troviamo di fronte ad uno slancio fondamentale
Perché una causa il sintomo della
Malattia sono un modo per vincerla e quindi queste due parti si devono fondere insieme il successo di queste organizzazioni esponenziale perché Mammano aumenta il numero degli appartenenti dei membri
Questa è forse di fiducia e di collaborazione possono migliorare la comunicazione la comunicazione porta la comprensione la comprensione porta a ridurre il timore è sicuramente
Ci spinge a riempire quel vuoto della paura con la speranza
E tutto questo chiaramente arriverà sempre più rapidamente grazie alla collaborazione a livello mondiale perché chiaramente le malattie non riconoscono confini sfidano i confini quindi noi dobbiamo andare avanti su tutti i fronti
Ci sono ancora purtroppo degli ostacoli e sono quelle persone che in qualche modo sono ancora persone dogmatiche che non credono a quello che si può fare per la ricerca allora
Mi chiedo perché preoccuparci di malattie così complesse come la demenza per esempio
Quando sarebbe molto più facile lavorare su malattie meno sfidanti che non richiedono per esempio la terapia con le cellule staminali
Io dico sempre che argomentazione più efficace per chi si oppone alla ricerca delle cellule stabili e non è tanto nell'interpretazione dei testi religiosi ma nella relatività della ricerca medica
Tutti i progressi medici sono relativi in un certo senso possiamo dire ci sono sempre persone che saranno colpite dalla malattia per chiaramente il vero progresso scientifico sicuramente può
Sconfiggere alcune malattie ma non altre guardiamo la storia
La tubercolosi l'HIV la sclerosi multipla insomma tutte queste malattie ancora esistono e allora dobbiamo dire in breve a coloro che si oppongono a quello che noi facciamo
Perché non risparmiare risorse per quelli che non sappiamo possiamo aiutare e lasciare magari che la selezione naturale faccia il resto
E allora questa è la mia risposta a chi dice una cosa del genere se nazisti avessero vinto la guerra io non sarei qui probabilmente
Perché praticamente loro avrebbero praticato l'eutanasia per le persone che loro pensavano non dovessero continuare a vivere vedete questo è un poster nazista che è una propaganda fantastica opposte del mille novecento
Trentotto in cui si parlava appunto dell'eutanasia di un programma de dall'Asia
Obbligatorio quindi vedete c'è un dottore con un uomo che ha una malattia di tanto in tanto e queste parole appunto questa persona soffre di
Una malattia ereditaria che costa alla comunità sessanta mila Maracchi
Ecco cari
Tedeschi questi sono anche soldi vostri per giustificare questo programma di eutanasia ma questa interrogazione Eugenia delle teorie di Darwin
Non può essere da noi sottoscritta
C'è qualcosa di
Più importante del nostro natura e questo ci porta a dire che effettivamente
Noi dobbiamo essere sempre più forte del fatto che il futuro potrà essere differente perché siamo noi quella parte che può fare la differenza le persone
Subito dopo l'invasione
Dell'Iraq nel due mila e tre io sono andato per cercare di capire che cosa accadeva
In quel Paese alle persone che erano malati di mente
La continua a essere
Nautico e poi si innesta manovra e il PCI Aon lasciati a Catanzaro name fu posto rovesciato il mondo sta a Torino non certo per se risma rispetto a un gruppo capitalista questi accenti fa facoltà e poteri
Da lei laccato in una settimana fa un sotto assedio
Più esposti risposta quali occorrerà sono ai tuoi Sanciu paritaria
Luce sporche questo ritenne Cacciari
Può essere sta Maxima unsecured si stacchi senza aver mantenuto a spopolarsi quanto gli effetti formalista in Jurassic Nirenstein e VAC
Però anche il nostro Paese o meno ex articolo I testualmente stop aggiungo stessa segnalava invia il mais c'è sempre
Fioccano
Questo costa costa flat o quattro incontri tratta preciso nessuna
Si può lasciare questa mania staccionata posto concreto sotto
L'angoscia OCCAR graduatorie essendo quelle Nespolo acqua qui fa un dono est farlo con una che stia per le se il sito su Cardone andando leghista
Cosa Enimont precetto commento socio proprio
Cambia ogni Sindaco costituito da cinque mila unità mai fatte storioni verso
Cita Surico bambagia unanimemente
Fuori fai più locale gli altri noti per il suo capo ormai
Cispel rivolte PEEP cioè con
Fabbrica assolto
Zaino anche comunque nell'albergo a est non adesso ma il
Direttore voi abbastanza dura uscire questo punto se in questa vicenda si avvicini il turno PM allocato alla nostra onestà nel tempo la stampa tantissimo ci sta si trovino prendono assistettero allocava sono espressione utilizzata in quegli anni palmare
Salvatore Cicu stabiliva il Piemonte ha costretto a una ma Capomele assicura una pista discount manifestano finché lo specchio Assimoco scivoloso siamo in
Section suona
Saniamo Ciccio vestiti proponimento tecnico-giuridici
Nessuna sentenza ai fatti prima sbanda stop così diciamo che alla fine quasi civile fra Patience turnover perché un filtro contestando quella causa per i minorenni albanesi romane
Antirumore tocca mi sembra che l'agosto aiutateci speculare sul ci sta Steaua auspici questo clima
Ciò sta ponendo ai missini spaccato
Mai
Usavano il fumo il suo
Lancia blocco nono
Allora il
Qua ora quando sono andato via da quel posto infestato dalla malattia la mia prima reazione è stata quella di pensare ma
Io mio dovetti io in un posto come questo
Ma voi ripensandoci e riflettendo ho pensato che effettivamente
In quel posto di non avrebbe potuto essere più manifesto
Ed era manifestò nel potere del coraggio umano e dell'amore che quella
Mi era dimostrava ed è proprio nei momenti più bui chiedermi giorni migliori qualità dello spirito umano
Rispondendo a una nel far ciò danno tutti speranza
Per venti cinque anni ho visto persone che si uccidevano gli uni con gli altri e quindi ho appreso un'altra importante e verità e cioè che gli esseri umani spesso perdono la loro bussola liberano morale loro equilibrio sociale se volete
Quando i toni due cose e cioè la dignità e la speranza
Ora io penso che
Tutto questo che viene dimostrato qui è che la
Vuoto di dignità è quello di cui soffrono praticamente queste persone che soffrono di demenza ma per quanto riguarda la speranza che cosa possiamo fare possiamo dare speranza io credo che la risposta sia proprio nelle mani di quei corpi
Che noi
Abbiamo visto minacciati da questa infermità nel ventunesimo secolo allora nessuno di questi dovrebbe sottostimare che cosa la ricerca significa per queste famiglie in tutto il mondo che soffrono nel vedere familiari colpiti da malattie incurabili
E quindi in un mondo di buio totale
La ricerca può essere veramente uno spiraglio di luce che può dare coraggio allo spirito male io che l'umanità possa vincere e stia vincendo questa battaglia contro i dogmi
Una cambiamento che si può vedere una sorta di elettricità di speranza nelle strade praticamente delle capitali europee fino ai corridoi del potere
Noi siamo impegnati in una battaglia contro questa malattia ma insieme i miei cari amici io vi posso garantire che con il vostro sostegno noi saremo in grado di vincere quella battaglia
La battaglia di questa patologia
è molto importante
Perché noi non dobbiamo far sì che venga sconfitto questo spirito umano perché
La massima umanità ci devi circondare io credo che ci siano queste qualità nelle persone con cui sono entrate in contatto nel mondo e che sono parte di questa lotta ed ecco perché io sto qui
Questa pazienza sovrumana questa sforzo instancabile delle famiglie di tutti coloro che forniscono assistenza tutto questo mare anche rappresentato
La straordinaria devozione degli scienziati dei tecnici dei clinici che vanno oltre ogni logica
E io credo che sia a portata di mano in qualche modo cambiare quello che può essere percepito come immutabile
Perché io credo che lo spirito ma non sia capace di tutto di qualsiasi cosa del milione
Novecentonovantuno
Ero andato al confine con l'Iran quando si parlava appunto che ci fossero dei profughi curdi che stavano praticamente oltrepassando la frontiera
E quello che io ho potuto vedere era un mare di persone che cercavano di superare le montagne un milione di persone per lo più donne e bambini che scappavano gli attacchi chimici
Di Saddam Hussein nel nord dell'Iraq era un inverno inverno terribilmente freddo
Ma c'è sempre un'immagine che non mi lascia mai che impressa nella mia mente lo sarà fino al giorno in cui morirono ed è quella di una ragazzina di dodici anni che stava praticamente cercando di arrampicarsi sulle rocce per
Sopravvivere
Aveva su di sé è un bambino o la sua no anzi la sua sorella mi scuso più giovane di due o tre anni che è praticamente
Lei stava cercando di portare in salvo io dico che le persone vivono gli esseri umani sono sempre capaci di fare
Più di quello che credo non e
Pensano di poter fare ed è proprio per conto di queste persone che noi dobbiamo dire che se seguiamo il nostro cuore perseguiamo quello che noi effettivamente sentiamo
Saremo in grado di fare quello che è giusto è quello che corretto che è vero perché
Io credo che il nostro destino è proprio nelle vostre male viene vostre nobili Manni voi siete i custodi del nostro viaggio ed è proprio grazie a voi che
Citate speranza in questo viaggio
Collaborazioni
Non
Milioni
Allora
No
Senza l'oste grazie grazie Chavez non dobbiamo arrenderci mai
A questo punto sono lieta di Conte anche dopo questa
Questo bellissimo contributi bene passiamo alla prossima presentazione
Tenuta da Roger barca
Dell'Università di Cambridge ed è un noto professore
Che ha cercato di valutare le componenti cliniche della malattia di Parkinson è until donne quindi ci dirà a che punto siamo grazie
Grazie grazie molte grazie per avermi invitato è grazie naturalmente anche per aver organizzato questa riunione e anche da dandoci questa possibilità di condividere un po'di sto
Oltre naturalmente storie scientifica ebbene questa mattina ne parlerò della storia del trapianto né orale
Per la malattia di Parkinson soprattutto
Che è già stato menzionato introdotto da Chavez
Vedrete una serie di slide però il diciamo che comunque
Partiamo dal punto fondamentale ovvero
La il trapianto per la malati di Parkinson qual è il punto di partenza per questa condizione allora innanzitutto nella malati di Parkinson come avevo già sentito
Il problema fondamentale e legato alla perdita delle cellule dopo quindi energiche e naturalmente
Questo
Diciamo va a colpire la sulla sostanza emigra quindi diciamo che questa non so se funzionano le slide forse no comunque c'è diciamo una perdita di Cerreto farmi emerge che all'interno della sostanza emigra che portano diciamo
A quelle che sono le le caratteristiche principali della velate di Parkinson che tutti conosciamo ovvero lato rigidità dei muscoli la difficoltà nel movimento camminare e il tremore
Ora del c'è comunque una riconoscimento del fatto che la caratteristiche fondamentali del partito sono sono legate alla perdita delle cellule dopamine energiche soprattutto
Diciamo sulla base di studi realizzati Rizzo negli anni Sessanta hanno portato comunque a sviluppare delle tratte delle terapie
Che comunque sono la base di tutti i trattamenti somministrati dei cinquant'anni successivi quindi bisogna cercare di sostituire la dopamina
E poi quando per esempio c'è stata
La la prima diciamo molecola il primo farmaco somministrato a diciamo mostrato di non
Funzionare in quelli che erano i trial realizzati in quel momento allora le persone hanno riconosciuto che questo poteva dipende dal fatto che forse non ho capito come andare a somministrare diciamo e il farmaco in quale dosaggio e quindi quale modalità
E naturalmente le persone continuavano a cercare di capire meglio quale fosse la situazione e un naturalmente
Anno porta atto alle terapie che noi tutti abbiamo a disposizione oggi quindi io continuo a parlare anche se ho qualche problema con le slide dice il relatore
Ciò il principio
Sul ciò non supporti
E
Naturalmente ne è stato molto importante capire come cercare di riparare il cervello nella ma perché il Parkinson spezza perché se il farmaco funziona sostituendo appunto la dopamina allora una terapia
Dopamina energica può
Rilasciare la dopamina e quindi dovrebbe funzionare diciamo allo stesso modo e dovrebbe anche funzionare come avviene nelle terapie farmacologiche
E in quel caso c'è bisogno appunto di un trattamento in cui inseriamo la cellula c'è naturalmente una dopamina che viene rilasciata e naturalmente
Può andare a funzionare in maniera congiunta e quindi anche grazie alla pressione sanguigna
E anche in quel caso le cellule andrebbero a rilasciare dopamina in una
Maniera normale
E naturalmente questo potrebbe portare ma diciamo situazioni di complicazioni che potrebbero avere luogo nel lungo termine per quanto concerne appunto al movimento eccetera ora
Sulla base di questi punti di partenza siamo andati avanti o comunque diciamo anche con tutto il team negli anni Settanta e all'inizio degli anni Ottanta per cercare di analizzare
Se ciò fosse possibile tramite diciamo top delle terapie basate sulla
Lande dopamina in e soprattutto somministrate agli animali
Per
Diciamo di matrice per cercare di portare avanti e sviluppare una terapia bisogna fare pratica e dobbiamo molto diciamo teneramente che uno dei problemi in questo settore delle
Diciamo terapie cellulari e di cellule staminali bisogna cercare di avvenire diciamo
Dei c'è il rischio di magari non considerare alcune fasi fondamentali del percorso terapeutico quindi bisogna andare a identificare la fonte e la sorgente di quelle
Cellule e allora bisogna andarle attestare in alcuni modelli animali riconoscendo che comunque la comunque che il TAR in zona colpisce soltanto gli uomini e quindi naturalmente dobbiamo cercare di modellare quella Potì potesse essere la sua azione quindi con con una perdita di dopamina quindi in un modello animale esse per esempio noi e rimuoviamo al due mila e l'animale e reinseriamo la cellula del sistema e lo facciamo diciamo in maniera adeguata allora
I e a quel punto bisogna sarebbe possibile per l'animale di lasciare dopamina do autonomamente est
No e certo questo
Può
Nona venire diciamo in maniera sostanziale questo potrebbe naturalmente portare ad un non funzionamento dell'approccio ora ci sono dei dati che sono stati appunto pubblicati per far passare alla
E diciamo alla sperimentazione del ma abbiamo veramente delle basi
Limitate per esporre diciamo i pazienti umani a questo approccio
Però una volta che naturalmente
E l'abbiamo un successo diciamo nell'ambito del trial ma possiamo andare avanti
Banti soprattutto rispetto ad un trial clinico Eritrea clinico comporta innanzitutto uno studio open leggo in quindi talmente utilizziamo soltanto alcuni pazienti andiamo Astra piantare
E le cellule per controllare che ci sia diciamo la fattibilità e che sia ben tollerato e che soprattutto sia sicuro e poi una volta che abbiamo visto alcuni segnali che CIN dicano che la terapia funzione allora si può decidere come andare avanti nella maniera migliore e tipicamente quello che si fa è cercare di ottimizzare o comprendere in che modo possiamo ottenere risultati migliori apprendendo da quelli che sono i trial precedenti e soprattutto quando siamo certi di aver raggiunto questo obiettivo
Allora si va nella fase finale che è ovviamente il trial in doppio cieco basta con placebo quindi a quel punto possiamo diciamo do Mizar la terapia quindi nel momento in cui
Diciamo una parte a diciamo ricevuto l'acerbo l'altra invece
Diciamo dell'approccio in questione allora possiamo tenere i dati e questo può portare a e poi evitare i vari problemi anche legati
Precipuo ma in quei pace come in questo caso dobbiamo sapere come
Realizzare in maniera ottimale questo approccio ci sono diverse cellule che sono state testate soprattutto per la rete di Parkinson nel corso degli anni
E
Devo dire che ma abbiamo ha avuto pochi diciamo dati clinici per supportare una diciamo traduzione in oltre al Chirico però
E diciamo che all'inizio è stato possibile valutare l'uso
Delle cellule dormienti che fetali e soprattutto in questo modo se ne utilizziamo le cellule fetali alle nel modo che ho detto e quindi abbiamo
Per esempio o un
Ratto allora cerchiamo di limitare per esempio la diciamo il rilascio di dopamina
Allora in quel caso dobbiamo valutare ancorché e tramite appunto l'inserimento di queste cellule il ratto riesce
A sopravvivere o meno e quindi in questo mano il cervello parla col
Con
La parte trapiantata che a sua volta rilascia la dopamina ed animale migliora
E diciamo che questo è un tipo di trapianto e in effetti
Vedete che si tratta di cellule dopamine Ergife che sono state inserite diciamo nel cervello del ratto e diversi mesi prima è che c'è stata sopravvivenza quindi sulla base di questa situazione
è stato possibile andare avanti verso appunto i trial clinici negli anni ottanta
E naturalmente tutto ciò ha avuto luogo soprattutto tramite appunto Andersen nel suo team in Svezia quindi i primi due pazienti che sono stati oggetto di trapianto non hanno diciamo registrato alcun miglioramento
E questo dipendeva dal fatto dal modo in cui veniva appunto poi trapiantato il tessuto
Quindi loro hanno modificato ci avevano fatto hanno cambiato il modo in cui veniva impiantato il tessuto hanno ma aumentato la quantità di tessuto e hanno iniziato a vedere dei risultati incoraggianti
Quindi
Del paziente numero quattro OP del quarto paziente che ha ricevuto uno di questi appunto innesti allora è stato possibile vedere che per esempio a passato due diciamo
Ha passato diciamo due terzi del periodi dopo e diciamo sì diciamo intervenuti in questo caso soprattutto cercando di capire
Diciamo otto ore del giorno per otto ore del giorno quindi per diciamo un terzo delle ore del giorno diciamo questo approccio non funzionava
Allora dopo poi l'operazione non è successo nulla quindi il paziente e non è migliorato
Tuttavia
Nel corso dei tre anni successivi quello che hanno rilevato è stato che il paziente
è passato da diciamo essere nonna
Trattato Pereira
E diciamo due terzi del giorno a metta tutti giorno quindi in questo caso nella la hanno visto che nell'arco di tre anni quindi tre anni dopo il trapianto il paziente era passato da
Non a bere diciamo effettuo e infetti positivi dalla
Terapia ad una situazione in cui la terapia aveva comunque efficacia per metà del dormo e quindi naturalmente è stato poi realizzata
Una tomografia
E per cercare di valutare le sue azioni cerebrale e vediamo che nell'atto in cui le pile c'è allora state impiantate c'era comunque una segnale che mostrava che c'è stato un miglioramento clinico
E e soprattutto c'era un ma cambiamento o nei a livello delle cellule e delle livello di domattina rilasciato dal cervello inoltre il paziente numero quattro
E anche e il paziente numero tre in questo caso aveva anche registrato una situazione piuttosto buona quindi è stato più e che più in quel caso capito che
E nel momento in cui tutto ciò viene realizzato il funziona può funzionare in tutti quindi bisogna cercare di capire come
Diciamo ardire ottenere dei risultati esistenti
Dopo a causa di un infarto e però
Cioè se
Possiamo vedere che
Il sito del di lato in cui erano impiantate le cellule avevano mostrato comunque un aumento
E diciamo a livello dell'ATO Palmina tramite la TAC e quindi clinicamente funzionavano funzionavano e Lima agendo possiamo vedere appunto le cellule che sopravviveva no e quindi successivamente abbiamo dimostrato che
Nel novantanove questo paziente aveva una diversa tipologia di Italtel soprattutto perché comunque
E diciamo aveva ancora sopravvivenza dopo dieci anni e il momento in cui
Per esempio sono andate a sono state stimolate diciamo i livelli di dopamina bene diciamo che comunque il paziente va raggiunto la situazione in cui la sua situazione era
Comunque simile a quella che nella prima che e ci fosse diciamo l'insorgenza della malattia però come ho detto non tutti i pazienti migliore nove sono migliorati
Come è avvenuto all'inizio degli anni Novanta in America quando
Per esempio quando George Bush senior a diciamo lasciato la Casa Bianca ed è arrivato
Bill Clinton c'è stato un cambiamento delle leggi relative appunto a all'uso di diciamo questi teste esperimenti
E quindi
La prossima slide
Per esempio per avere un diciamo trial la
Randomizzato bene in questi casi
Diciamo
Era stata siamo indicata la necessità di evitare di fatti di fare questi esperimenti anche perché si diceva forse non hanno in una in valore assoluto perché il paziente con può motiva con migliorare da sé
Quindi è importante ricordare che questi trial teso non visti e considerati come diciamo definitivi venivano adottati in quel momento all'inizio punto dello sviluppo di questa terapia quando diciamo le persone non sapevano ancora
Cosa fare per ottimizzare il tutto quindi ciò è piuttosto rischioso anche perché se cerchiamo
Di fare un trae alcuno sullo prima che al sia definitivo possiamo arrivare a conclusioni assolutamente erronee
Quindi io ho citato alcuni esempi perseguire nel mille novecentocinquantatré e se avessi preso quaranta pazienti con un'infezione avesse tirando mitizzato loro ed somministrando venti milligrammi di penicillina allora certamente loro avrebbero mostrato una diminuzione
De o comunque aveva la verve però magari indimostrato diminuzione dell'infezione polmonare ma ci sarebbe stata difficoltà nel valutare se tale riduzione dell'infiammazione cosa dovuta lapidei Lina o meno quindi imperfetti avevamo valutato e siamo arrivati alla conclusione come fu a quel tempo che la penicillina non potesse in alcun modo e diciamo agire in maniera positiva
L'infezione mentre poteva agire su altre quindi nel cinquantatré era stata utilizzata per esempio una un dosaggio erroneo e quindi c'erano pazienti che avevano per esempio delle infezioni è un male
Diciamo donna avevano come somministrato una giusta dose quindi voi potete immaginare
Naturalmente avendo utilizzato questo punto di partenza c'era stata comunque un'evoluzione di tutto il testo e di tutto il traino che era negativa
Ora dobbiamo capire che quello che è stato dimostrato nel due mila uno e due mila tre
è stato che questo trial di questi trial non erano riusciti a raggiungere lenti Point che era stato appunto fissato all'inizio quindi dal primo trial quaranta pazienti rosso di randomizzati senza avere un trapianto
E invece quindi tutte le persone coinvolte
In questo Traiano visto che ognuno avrebbe comunque subito una diciamo un intervento neurologico quindi autista qualcuno avrebbe per esempio ha avuto un problema una un'operazione a livello cerebrale e la metà e per esempio di voi avrebbero comunque magari
Subito la situazione in cui magari non è di il chirurgo avrebbe detto non si può fare niente quindi e si sarebbe
Indi dalla
Diciamo dalla
Dalla sala operatoria in quel momento e in una situazione assolutamente diciamo estrazione forse migliore ma non ottimale e quindi non in caso c'era stato un miglioramento forse in alcuni casi involontario mai in questo momento lo vediamo quello che c'era stato appunto questo miglioramento in caso di trapianto poi invece in un secondo studio slide successiva
Quello che è stato dimostrato è che nel secondo studio non solo e il trapianto non aveva avuto esito positivo ma chiuso c'erano stati anche problemi con le diciamo movimenti movimenti involontari a livello appunto di Parkinson
Quindi
In sostanza che si riteneva che questo potesse essere lo studio definitivo che comunque non portano nulla quindi l'avevano praticamente chiuso e dicendo che c'erano comunque degli effetti collaterali
Allora qualcuno poteva a quel punto dire sì questa è la risposta giusta la terapia non funziona però
Se
Li chiamo sul video forse qualcosa succede adesso proviamo citarne un minuto
O se riesco a farlo funzionare
Ma
Fuori ok andrà
Vediamo di cliccare sul veda se cliccate cortesemente sul video
Sono il primo è sospeso il PAI allora questo è un paziente
Con diciamo che viene che è stato seguito a Londra anche per trent'anni era stato affetto dal Parkinson senza far a Roma c'è venti anni fa è stato oggetto di trapianto in Svezia quindi quando si siede questi stabilimenti involontaria che preoccupano
Diciamo le persone quando parliamo di trapianti quindi diciamo che potrebbero essere i problemi però ci sono anche altri pazienti che chiaramente hanno o diciamo mostrato una risposta
è importante e soprattutto a livello di rilascio della dopamina nel cervello quindi in questo caso qual è il punto qual è il dubbio
Abbiamo visto che alcuni trial mostra un beneficio chiaro mentre altri
Che avrebbero dovuto essere migliori
Non hanno mostrato diciamo alcun beneficio allora
In questo caso possiamo dire che possiamo o applicare qualunque terapie sperimentali in qualunque condizione
Ma la risposta naturalmente che questi trial sono diversi perché i pazzi sono diversi quindi quello che c'è in comune è il fatto che coinvolgono persone Conella malati di Parkinson
Ma in questo caso avevano anche coinvolto diciamo trapianti avevano comportato tra piani
Sulle diciamo in fase iniziale di sviluppo nel cervello però è oppure del mese in centro però quello che cambiava
Era il il numero delle cellule né che avevano appunto rilasciato dopamina quindi per esempio in America il primo studio verrà mostrato in America un piccolo tessuto coinvolto mentre mentre il trapianto in Svezia aveva invece ha comportato più tessuto
Quindi in un certo caso
In un certo senso vediamo che
Maggiore è il trapianto maggiore è il tessuto trapiantato migliore risultato
E anche il modo in cui le celle sono state somministrate ma neanche questo diverso perché per esempio che in alcuni casi
C'era per esempio un ago che veniva iniettato inserito a livello frontale invece noto caso lago veniva inserito in alto da parte diciamo boh superiore e quindi anche diversi dosaggi diversi preparati diversi approcci e nel momento in cui le cellule vengono inserite iniettate nel cervello
è possibile che appunto vengano
No ma non ho più attaccate e quindi naturalmente la differenza qual era era sostanzialmente quella del regime limitato che l'approccio limita in termini di
Quantità intessuto invece in Svezia era stato c'era stato un approccio diverso più aggressivo quindi parliamo di situazioni comunque diversi
Tutto diverso qualunque elemento dello studio la diverso naturalmente follow up del paziente era anch'esso diverso quindi questo studio ha creato questo paga l'ha creato un problema ovvero cosa fare dopo
Quindi
Successivamente noi abbiamo cercato di mettere assieme tutti questi dati
E cercare di comprendere cosa è che
Rende un paziente ha un buon paziente payer ricevere questo trapianto
E naturalmente questo ha comportato una serie di riunioni con per molti anni e forse siamo stati fortunati abbastanza veloce da essere supportati dall'Unione Europea soprattutto nel ambito appunto
Di questa di questo finanziamento che abbiamo ricevuto e abbiamo potuto reinserire tessuto fetale all'interno del nostro studio e quindi in questo modo
Abbiamo potuto realizzare un nuovo trial che in questo momento è in fase di realizzazione quindi noi abbiamo cercato di identificare quali pazienti potessero beneficiare in maniera ottimale e diciamo e abbiamo cercato anche di preparare il tessuto maniera tale che potesse essere diciamo un po'più come venti nel rispetto di tali pazienti consistente con i pazienti e soprattutto abbiamo cercato di preparare il tessuto in maniera tale che cellule potessero essere distribuiti distribuite in maniera adeguata all'interno del cervello quindi abbiamo preso in considerazione l'di questi elementi li abbiamo organizzato il trial diciamo soprattutto tenendo in considerazione tutti questi elementi soprattutto per cercare di avvenire un
Diciamo più anche il cercando di differenziare rispetto i pazienti appunto che avevano ricevuto placebo quindi PSI dato un'occhiata al video voi avete modo do di appunto valutare quale fosse la situazione ora questo nel sito questo Traiano in via di realizzazione impacciati usati già appunto tutti quanti inseriti nel nel trial quindi ci sono stati cinque pazienti oggetto di trapianto quest'anno cosa fa che ha destato molto importante perché ha diciamo dato inizio ad un processo secondo cui appunto si cerca di capire in che modo pianificare un trae le Panda gravante avanti cercando di seguire questa linea quindi il tessuto
Utilizzato
A diciamo in questo caso comportato un settore piuttosto complicato perché comunque
Non era stato mai utilizzato nell'ambito di una mente la Enna per la malati di Parkinson è quindi questo diciamo è un approccio che porta a all'evoluzione verso le terapie a base di cellule staminali ora se così vediamo quello che il presente e il futuro bene questa è la direzione che seguiremo cioè arriveremo ad una situazione in cui le terapie con le cellule staminali saranno somministrati a pazienti colonne il Parkinson e lo faremo sulla base di quello che abbiamo appreso nel passato e la ragione per la quale utilizziamo e temuti il dato questa terapia quindi queste
Cellule hanno meno problemi dal punto di vista etico anche se qualcuno purtroppo resta
E e anche più semplice comunque pianificare una terapia quando abbiamo la piena gestione delle cellule quando noi stessi che andiamo a produrre e soprattutto beh cercando di adeguarla ad una specifica condizione
La domanda potrebbe essere è l'ora e quali sono le cellule spiega staminali che possiamo utilizzare perché ce ne sono molte
Bene allora nel momento in cui appunto molte persone
Ma hanno avuto un po'di confusione in passato
La stessa cosa balia appunto per le cellule staminali perché non è che visto che una cosa Sica Marcella staminale
è uguale per forza ad un'altra cellula staminale perché ci sono diversi e tipi di cellule staminali di quel rete sentito parlare
E naturalmente ci sono quelli
Che sono quelli per esempio del midollo osseo che vengono utilizzate soprattutto e a livello clinico
Quindi questi tipi di cellule riescono comunque ad agire in maniera positiva per la condizione del paziente e in effetti le cellule che hanno buone affetto o nei pazienti con i patti sono solo due cioè quelle Brioni ca
E quindi e questo ça va sans dire e poi le altre che ampi che ci sono quelle invece
IPS
E che sono state invece sviluppate utilizzati per tre volte al due mila sei due mila sette
E queste sono le strategie che voi tutti conoscete e soprattutto nel momento in cui prendiamo una cellula adulta presenta una della pelle e andiamo a riprogrammare le ho nostra cellula per farla tornare ad essere qualcosa che possa essere
Diciamo embrionale poi trasformarla in quello che serve a noi e quindi noi
Per esempio ora possiamo trasformare l'Arcella che possa essere utilizzata per il diabete operate malattie quindi naturalmente
E quello che hanno fatto molte persone hanno realizzato appunto degli studi preclinica CE quindi cercando di
Prende le presepe Veratti
E a le hanno trasformate in cellule dopamine agito in quell'anno trapiantate quando le hanno trapiantate hanno dimostrato che funzionavano all'interno del modello per esempio in Giappone
Sono state appunto sviluppate inventate
E hanno visto che riuscivano anche avere un buon effetto nelle scimmie dei privati quindi
In questo caso sono certamente promettenti anche se non possono essere diciamo la scelta ovvia io e come primo approccio più recentemente c'è stata una scoperta secondo cui posso comprendere le celle della pelle e non è che dobbiamo diciamo trasformare
Tramite appunto queste celle IPS e trasformando le all'interno di quello che l'approccio per portarle di entrare nel di euro navali invece non li prendiamo e li facciamo evolvere palle riprogrammiamo
Direttamente in cellule neuronale i è una cosa in Turchia smagliante certo questo è vero ma siamo nella fase iniziale l'altra domanda che potreste porvi è e libri possiamo usare nel Parkinson bene allora le
Nel momento in cui tra piantiamo e per esempio le celle del paziente dalla pelle al cervello allora naturalmente dobbiamo considerare quello che è il background del paziente ovvero devo chiederci vogliamo veramente utilizzare cellule che parla del rischio di sviluppare la malattia si essa perché attualmente sarebbero prese sarebbero autologhe sarebbero presa dallo stesso paziente quindi in questo caso abbiamo per esempio pensato di ricorrere
Alle cellule embrionali e naturalmente abbiamo cercato di valutare se
Per esempio potessero essere inserite individuare all'interno di studi e trial ora quello che o ho
Detto diciamo ha portato anche a un gruppo appunto di New Yorker guidato dall'avanzo idea che ha cercato di dimostrare che
è possibile sviluppare delle cellule dopamine oggi che da utilizzare nei casi di pazienti con
Parkinson e naturalmente se ne parlerà anche nel pomeriggio ebbene il collega e per le ore del pomeriggio riuscita a fare lo stesso quindi queste cellule possono essere realizzate e
Questo che sembrano quelle vere sua sembrano quelle dopamine agitati utili
O nel Parkinson e anche quelle dorme che abbiamo utilizzato per esempio col trapianto fetale quindi appaiono promettenti
Ora qual è la sfida
La sfida
Ovviamente
è portare il tutto in ambito clinico e naturalmente questo comporta una serie di problemi un modo per cercare di aggirare il problema o cercare magari a risolvere il problema eh quello di S.p.A. e di avviare un'iniziativa mondiale
In cui appunto vengano riunite tutte le parti che voglio lavorare assieme e quindi per esempio abbiamo già lavorato con le cellule IPS in Giappone
Quel gruppo europeo incluso naturalmente il gruppone ora sta nel seno ripeta e poi il gruppo di giornalisti da di New York
E poi il gruppo della California
Che ed è vero che non hanno già lavorato su questo però hanno un sacco di soldi quindi quando vi è stato importante avere al tavolo qualcuno con molta disponibilità economica prima di avere un Progetto e naturalmente
Questo
Consorzio potrebbe portare il tutto alla diciamo sperimentazione clinica c'è una diciamo linea temporale che porterà l'anno prossimo penso che verrà comunque rinviato posticipato perché naturalmente
C'è un un problema anche a livello di stabilità comunque
Noi cercheremo di arrivare ai trial colleghi ci nell'arco di
Due tre quattro anni di tempo e soprattutto diciamo così come in questo momento viene fatto nel Nord America
Ora
Quale e quali sarà per esempio il Panorama europeo bene questa è una cosa che l'Europa a già iniziato a fare negli anni Sessanta e Settanta quindi realtà si tratta di un Progetto
Europeo che poi è stato ripreso tutto
Dopo
Quindi
Diciamo che la nell'ambito del Consorzio nera senza il reperto
L'idea qual è quella di sviluppare delle cellule staminali embrionali che possono essere poi i trapiantati e poi bisognerà andare a
Crearle produrle e soprattutto andare a produrre dei farmaci da sinistra al paziente una volta prodotta la
Cellula che possa essere utilizzata nella clinica bisogna andare attestarlo essa certa che si assicura e che si assicura per il paziente e naturalmente questo viene regolamentato dall'ENEL autorità
Roberto e infine
è possibile pianificare di avviare il primo studio o nei pazienti con il Parkinson in piccoli numeri open lembo
Ed è diciamo e improbabile ottenere risultati auspicati perché bisognerà cercare di fare diversi tentativi però a quel punto sarà un passo avanti e e in maniera ottimistica prima di andare in pensione diciamo che entro trent'anni credo proprio che alla fine dobbiamo mi ha mi auguro che questa terapia sarà disponibile per i pazienti affetti da Parkinson grazie
Solo pane sto specchio il prossimo oratore
è una persona che conosco da tanto tempo la persona
Che è stato praticamente il pioniera del coinvolgimento della paziente proprio in queste terapie sperimentali per quanto riguarda la malattia di Parkinson
Ha studiato questa patologia per molti anni ed è quindi per me è un grande piacere avere qui Tom Anis razza parlare appunto di quelle che sono le concezioni del paziente
E ci aprirà sicuramente diciamo un panorama incredibile per quanto riguarda questo tipo di patologia
Grazie di queste bellissime parole di presentazione richiamo Tomai Zezza
Io praticamente o il Parkinson da ventuno anni mi è stato diagnosticato quando avevo venti sei anni
Ma come molti di voi sapranno se tutti viviamo una lunga vita potremmo avere la possibilità di ammalarci di partenza quindi
Praticamente a me è stato diagnosticato semplicemente in età giovanile e cioè credo che questo
Spero non accada diciamo alla maggior e voi
Comunque posso dire
Visto che sono qui a Roma penso che
L'IVA
Cappella Sistina dipinta da Michelangelo dica delle cose molto molto chiare e cioè
Il signore ha fatto l'uomo a sua immagine e somiglianza e noi sappiamo che il signore si muove in
Modi a noi i misteriosi
Quindi immagino che qui effettivamente sia forse la persona più normale
Vedete
Se ci concentriamo su Adamo potete vedere che anche lui aveva una posizione al normale presentato il suo posto il che suggerisce che probabilmente potesse avere un tremore oppure una distonia
Ma oggi non ci stiamo concentrando in questo convegno sul
L'arte del Rinascimento oggi ci stiamo concentrando su quello che la medicina del Rinascimento perché in qualche modo chi vive con il Parkinson crede che effettivamente la terapia con le cellule staminali possa avere il
Potenziale di ripristinare diciamo quella che è una situazione ottimale quindi un vero e proprio Rinascimento allora quali sono queste percezioni sbagliate
Quando si parla appunto di una malattia che crea una deterioramento di quelle che sono le condizioni croniche neurologiche ovviamente nessuno sa qual è la risposta a questa domanda perché al momento
Nel campo della terapia cellulare e ci troviamo in una fase molto critica di sviluppo una sorta di Purgatorio nel quale tutti noi siamo spinti in direzioni diverse
Ma e il mio ruolo oggi è quello di dare al paziente diciamo quello che è una prospettiva in termini di quello che può fare la medicina rigenerativa di come
Si può comunicare in qualche modo
Questa malattia
Quindi vedete anche un po'quella che è la mia linguaggio del corpo che sicuramente spero mi aiuti in qualche modo a capire meglio quello che
Dico
Questo è il mio ruolo oggi dare questa prospettiva dei pazienti che pensano appunto l'importanza della medicina rigenerativa come si può comunicare tutto questo e il modo in cui si può rispondere a questo tipo di patologia
Quindi quello che in genere frulla nella mente di qualcuno che soffre di Parkinson
Ogni volta che si parla di terapia con le cellule staminali
Ecco che cosa sono quindi quelle che sono i punti di vista della
Terapia cellulare ogni volta che
Penso a questo
Ecco questo è quello che effettivamente dovrebbe essere alla base di quello che pazienti pensano di quella che è la terapia cellulare allora speranza
Disperazione
Altre esperienze da parte di pazienti anche questo è un altro fattore
Fondamentale
Poi anche i resoconti sensazionalista ICI da parte dei mezzi di comunicazione
False affermazioni da parte di cliniche di studi privati
Basta guardare appunto sui siti web vi fate un'idea di quello che io
Intendo dire
Un approccio estremamente cauto da parte degli scienziati dei regolatori dei clinici
Questioni etiche anche questo è molto importanti
E poi i procedimenti giudiziari vi ricorderete tutti il famoso caso staminali in Italia quello che si è dovuto fare all'epoca per autorizzare Ippolito dell'autorizzazione a questo farmaco
E poi trattamenti diciamo di successo basate sull'evidenza come per esempio l'ologramma
Quindi pazienti devono essere sicuramente meglio informati guidati questa sorta di viaggio
Neurologico così lo definirei per avere accesso appunto a quelle che sono le informazioni corrette robuste nel momento giusto
Questa è proprio la questione critica se vogliamo evitare questa forma di turismo della salute e terapie come quelle di staminali
Di cui in Italia sicuramente conoscerete molto ora
Non bisogna meravigliarsi del fatto che siamo così confusi come dice questa diapositiva
Dobbiamo essere in grado di essere meglio informati di poter distinguere fra i diversi tipi di terapia
Per avere una maggiore continuità alla comprensione di quello che effettivamente la terapia con
Lei cellule staminali e come si può comparare a quelli che sono altri possibili trattamenti ed altre forme di venirci a degenerativa come quella per esempio dei fattori di crescita o della terapia genica
Quindi mamma i pazienti meglio comprendono qualcosa sulla loro malattie sulla loro situazione personale
Dobbiamo
Cercare un maggiore consenso una maggiore coerenza delle informazioni su queste questioni molto importanti e magari da questo punto di vista ci rendiamo conto
E non c'è poi molto spazio per queste cliniche private che offrono praticamente interventi non comprovati e alquanto dubbia volte ma per molti pazienti
Leggere diciamo le testimonianze degli altri pazienti sui siti web
Non è piuttosto diciamo allettante sopra non si accesso a quelle che sono le conoscenze specialistiche che in qualche modo ci potrebbero evitare di essere attirati da persone che vogliono soltanto spinaci soldi quindi
La
Inoltre possiamo dire che la maggior parte degli studi sulla terapia cellulare che siano credibile si basano sull'evidenza
Sembrano essere appunto purtroppo ostacolati da ritardi burocrazia e anche da problematiche di del design degli studi
Ma sui come quello per esempio del professor Barberi Trans Europe affettivamente stanno procedendo e offrono speranze per coloro che si trovano a convivere con il Parkinson
E
A volte proprio perché non ci sono diciamo grandi notizie che possono essere comunicati a livello diciamo del grande pubblico c'è la tendenza della comunità medica
Ad avere un approccio alquanto paternalistico ad avere una prospettiva piuttosto conservatrice quando ci si trova
Ad affrontare il rapporto con il paziente ma questi sono effettivamente i due estremi che in qualche modo devono essere affrontati quando si parla di terapia cellulare
Da un lato questa terapia avviene senza razionalizzata dai mezzi di comunicazione viene anche entrata commercialmente da quelle che sono le cliniche private dall'altro si associa in qualche modo a quelli che sono progressi lenti ritardi degli studi
Spiacevoli diciamo effetti collaterali è un pessimismo generale
Quindi come possiamo meglio comunicare i fatti la verità su quello che riguarda le cellule staminali
Il modo migliore per far passare il messaggio con chiarezza e anche con buonsenso è quello di coinvolgere proprio i pazienti stessi dimodoché ci sia una comunicazione per così dire fra pari da paziente a paziente e questo è un aspetto assolutamente importante che deve essere sicuramente meglio finanziata e meglio utilizzato
Perché questo tipo di terapia sicuramente possa essere più vicina al paziente
Poi ovviamente è anche fondamentale che ogni paziente che consideri la terapia con le cellule staminali di un qualsiasi tipo in una qualsiasi fase debba essere sufficientemente informato
Per adottare una decisione che sia diciamo quella più corretta per quanto riguarda il tipo di trattamento in quello specifico momento per il paziente
Quindi informazione deve essere un'informazione sufficiente per il paziente a permettergli dal via prendere diciamo una cosiddetta decisione informata
C'è ovviamente quella che è la regola aurea della comunicazione e cioè
Non fare agli altri
Quello che non vorresti fosse fatto tende
Ma c'è anche una regola platino che io definire e cioè fai agli altri quello che vorresti fosse fatto a te
Ma c'è una grossa importanza fra queste due dichiarazioni in altro modo vuol dire che dobbiamo comunicare con un linguaggio accessibile per il paziente
E qui arriviamo proprio ad enfatizzare un punto molto importante
Che sono degli estratti che io dico sempre di arretrato da quello che è il cosiddetto dizionario dei pazienti cinici
Ecco ritorniamo a quello che è il dizionario dei pazienti cinici
Il grande divario della comunicazione
Vedete sono delle definizioni diciamo politicamente scorrette che vengono date sul Parkinson alla l'opinione pubblica in generale
Alle persone con il Parkinson
Ecco vedete quelle cose che io praticamente ho sentito per anni fino a che non sono arrivate persone come Roger varcherà andrebbe Orlando altri geni a questa Conferenza che hanno eliminato diciamo tutti questi
Concetti diciamo
Scorretti politicamente
Cui poi vedete se la dichiarazione di latino ma voi siete persone di grande cultura quindi sicuramente non avete bisogno della traduzione potete leggere tranquillamente diapositiva
Ecco vedete se voi leggete reale
Ente colpaccio paziente che sta letto dell'ospedale e che russa moltissimo
Un altro che praticamente a un cervello con le gambe alcuni hanno il potere della comunicazione ma questo scenario deve essere evitato poi guardiamo anche gli acronimi ENA
Non le posso più povere persone con il Parkinson vedete
L'unica sillaba dei tre lettere unica prole tre lettere che possono pronunciare sono Petta STM OP PN
Essa
All'ero scienziato con necessario strumento di codificazione per prevenire perché impedire alle persone normali di comprendere che cosa stanno dicendo
Quello che volevo sottolineare in questo tipo di intervento e che il successo della medicina rigenerativa non può essere misurata soltanto in termini scientifici il vero valore di questi trattamenti
Va visto proprio l'impatto che può avere sulla qualità della vita delle persone ed è proprio questo il motivo per cui io ritengo che la terapia cellulare corrette luce delle staminali debba in anche in modo essere combinata con un pacchetto di
Piani terapeutici personalizzati e molto ben
Definiti quindi se la gerarchia con le cellule staminali deve essere vista come un trattamento Standard ha per i malati di Parkinson deve essere diciamo inserita nell'ambito di un approccio multidisciplinare che possa definire le buone prassi a cui l'industria politici il sistema giudiziario medici e pazienti devono tutti contribuire
Senza questa chiarezza diciamo delle potenzialità
In ogni fase non ci sarà una grande successo per lo sviluppo della terapia cellulare
Con le cellule staminali
Ora non mi soffermerò su questa diapositiva ma tutte le cose che vengono dette sono considerazioni importanti quando viene delineato e condotto un trial clinico
In quanto ciascuno di questi elementi contribuisce altra del clinico ed è assolutamente fondamentale coinvolgere praticamente i pazienti in tutte le fasi di questo viaggio come l'avevo definito prima
Quindi che cosa reclutare come reclutare la necessità di un braccio placebo
E soprattutto la necessità anche che vi sia una Desai di questo studio di tipo adattivo come lo definisco io
Dobbiamo soprattutto minimizzare quelli che sono i disagi per il paziente è un altro elemento fondamentale soprattutto avere delle misure rilevanti di esiti dello studio con un coinvolgimento dei pazienti
Nella gruppo etico nel gruppo direttivo quella sorta di carta diciamo degli studi clinici
Che definisca appunto quelli che sono i punti fondamentali principi che devono
Essere affrontati il rispetto che sempre si deve alla paziente
Quindi sono le cosiddette buone prassi da rispettare quando si fa il design di uno studio
Quindi fondamentalmente tramite una migliore comunicazione migliore fiducia delle persone che vengono trattate di chi effettivamente portava
Il trattamento tutto il processo clinico può essere sicuramente migliorato quindi abbiamo dei pazienti che vengono coinvolti questo porta maggiore fiducia
E questo sicuramente migliore trial clinici
La parola fiducia lo vedete e una cronico non vi è una parola un azzardo perché io dico sempre che la parola fiducia sta per trasparenza ovviamente vista inglese trasparenza responsabilità comprensione velocità e il lavoro di squadra
Vediamo adesso quali potrebbero essere invece i problemi di comunicazione mitraglia Anna
Praticamente mi sconsigliò action c'è una cattiva comprensione un fraintendimento di quello che il mini lo studio clinico
Riguardante
Poi soprattutto la reputazione di quella che la precedente esperienza
Questo è molto importante per quanto riguarda appunto la ricerca clinica in Paesi come gli Stati Uniti nell'Europa stessa
Poi dobbiamo anche chiederci se la natura in qualche modo del trial riflette la natura e la portata dei sintomi di coloro che
Sono stati arruolati nella
Nello studio
Quindi un altro aspetto poi molto importante la reputazione diciamo del centro che viene coinvolto all'interno dello studio quello che è il ricercatore principale
E questo è molto importante
Poi un'altra questione riguarda proprio il il rischio del paziente e quello che rapporto rischio beneficio
Se per esempio fossi in viaggio attraverso il deserto del Sahara e non avessi la possibilità
Di trovare un'oasi che cosa potrei dire chiaramente se mi capitasse una cosa del genere
Nel primo esempio chi mi accompagna in questo viaggio dovrebbe considerare questo rischio
Ma molto spesso questo rischio non viene considerato
Ed è soltanto in queste circostanze in cui tutti rendiconto se effettivamente il rischio che stai correndo valeva veramente la pena
L'ultimo punto essercene la sufficiente comprensione di quello che il trial comporta e di quali sono le speranze e soprattutto quale potrebbe essere l'impatto del trial su quello che è il profilo attuale di trattamento
E in questo una slide che riguarda un po'a quella che è una procedura che riguarda il sistema del processo decisionale e di come si devono accettare grandi responsabilità quando si studiano tematiche come queste
Vedete qui proprio illustrato il processo di
Decisionale e di come dovrebbe funzionare in pratica
Prima di cercare di esprimere quelle che sono le mie opinioni personali su come
Ognuno possa essere coinvolto nell'ambito della terapia
Vorremmo in qualche modo non comportarmi così come quella paziente diciamo un cinico di cui avevo ricordato prima il cosiddetto dizionario dei pazienti cinici
Quindi qual era migliore modalità per portare avanti la terapia con le cellule staminali
Voglio essere il primo ad ammettere che ci sono molte persone in questa sala sicuramente più qualificate di me per rispondere a questa domanda
E posso dire che per me la progressi con la cera attira pia delle cellule staminali richiede sicuramente un gruppo diciamo specifico che comprenda rappresentanti di tutte le parti interessate
Al momento io sento di avere qui appunto regolatori scienziati politici e dottori
Tutti però sembrano lavorare in qualche modo a compartimenti stagni e molto spesso non c'è questa flessibilità questa empatia per tutti i diversi punti di vista
Da cui ognuno proviene da diversi background
Per me appunto lo dicevo il progresso con la terapia staminale richiede proprio un coinvolgimento attivo di tutte le parti interessate i cosiddetti stakeholder
Ci sono chiaramente i regolatori gli scienziati politici medici tutti coloro che come vi dicevo prima tendono a lavorare un po'a compartimenti stagni mentre ci sarebbe bisogno di maggiore flessibilità di maggiore empatia per i diversi punti di vista
Penso anche che ci dovrebbero essere dei limiti diciamo alquanto definitivo
Alla scienza e le questioni che più si ricollega a quelli che sono diciamo gli aspetti che riguardano
La parte più giuridica più legale e i diritti umani io ritengo che ogni paziente dovrebbe avere il diritto di
Bene diciamo la possibilità di prendere delle decisioni informate sulla propria salute che queste decisioni per quanto ragionevole dovrebbero essere sostenute dalla professione medica ovviamente queste esigenze
Devono comunque vedere anche delle linee guida rigorose che devono essere applicate ma il principio è che
Dovrebbe essere il
Ma il medico ad essere responsabili delle azioni prese dal paziente ma il paziente stesso io credo che gli scienziati abbiano un ruolo fondamentale per comunicare questi obiettivi nonché i limiti diciamo degli studi
Che vengono portati avanti le aspettative sull'utilizzo delle cellule staminali come terapia dovrebbero essere affermate conta una certa cautela
Nell'ambito di quelle che sono le linee guida imposte dei regolatori che dovrebbero però anche aprirsi a quelle che sono le esperienze del mondo scientifico
Particolare nel contesto della valutazione dei rischi e dei benefici
Io credo che il giudice debbano avere responsabilità di concordare con quelle che sono le migliori evidenza scientifica senza imporre quello
Che la loro interpretazione personale che potrebbe essere facilmente influenzata da quelle che sono
Le aspettative sociali di pazienti con prognosi molto scarse di loro famiglie giudici quindi
Non dovrebbero in qualche modo avere un atteggiamento punitivo nei confronti della vulnerabilità
Ma dovrebbero essere invece molto punitivi nei confronti di coloro che vendono vada sogni e speranze nei confronti di una terapia che invece non funziona per quanto riguarda i politici loro non devono essere diciamo
Influenzati da quelli che sono a volte le affermazioni troppo ottimistiche dei pazienti ma dovrebbero garantire il diritto a posizionare in ciascun paziente a poter decidere da solo della propria salute
Il dottore deve poi
Aiutare il paziente a meglio comprendere la natura del tipo di terapia da offrire la rilevanza che questa per il paziente
E soprattutto non separare mai quella che è una robusta metodo vedere scientifica da quella che è l'evidenza
E poi io dico sempre che i pazienti devono essere coinvolti in tutti gli aspetti di questa
Processi e di queste tecnologia
Grazie grazie per avermi
Dato l'opportunità di parlare di queste cose qui di fronte a voi e volevo terminare
Con le due famose
Vincerò vincerò
Che ci dovrebbe far capire come noi ci dovremmo confronti comportare nei confronti di questa patologia
Senza l'autonomo fordista grazie grazie molte per questo contributo meraviglioso
E
Però il titolo
è un paese da agitare bene prima dell'uso segue al di fuori di vista ed è un meraviglioso libro di ottimismo e umorismo e quindi ora ci fermiamo per venti minuti facciamo la pausa caffè paletto
Assente
Però tu strozzo allora stiamo per riprendere i nostri lavori
Penso quel comparto bentornati
Prima di iniziare
Vorrei dire qualcosa che ho preso qualche
Minuto fa
Domani Tomai SARS incontra il Papa è una cosa confermate queste questa grazia Pierre Ponzoni che è qui in sala
Qui di
Per favore
Tom farla lì bene di noi mi raccomando
Ed è un peccato che il Papa non sia tra il pubblico
Forse
Sarebbe stato interessante per lui ascoltarci un po'adesso il prossimo relatore è
Olive al professor
Della Università di bon
Io
Ecco lo invito a prendere la parola e ci parlerà
In dettaglio delle cellule staminali nell'ambito dei
Specifici casi di pazienti beh anch'io vorrei ringraziare Elena
Per aver organizzato questo evento che rappresenta di certo la grandissima occasione per fare tutti per comunicare qual è può essere l'impatto della
Scienza che si occupa delle stelle delle cellule staminali
Come
Avrete già intuito
Dai relatori della prima sessione
Non è più un campo d'azione limitato non è più
Una un piccolo gruppo di
Scienziati che cercano di sviluppare nuove idee
Qui parliamo di qualcosa che può cambiare in maniera sostanziale il modo in cui analizziamo la malattia e in cui andiamo a trattare le malattie
Lo dico all'inizio
Perché è importante capire come andare a gestire anche questo argomento a livello politico
Non soltanto naturalmente per SIL singolo Paese in questione ma anche per i pazienti che vivo in un dato Paese
Cercherò di andare un pochino oltre rispetto a quello che associamo intravedere all'applicazione delle cellule staminali ovvero e soprattutto la terapia
A base di cellule staminali che l'approccio importante però vorrei condividere con voi il fatto che
Diciamo una cosa che va
Oltre il discorso
Legato alle cellule staminali quando parliamo di no trapianti
Non so se riusciamo a scaricare la presentazione
Allora in genere
Quello che noi assetto associamo all'idea diciamo delle applicazioni di a base di cellule staminali
è quello che vedete ovvero
Pensiamo per esempio a magari
Applicazioni tessuto che
Riguardano soprattutto diciamo magari modelli non umani con cellule trasformate oppure naturalmente il tessuto del donatore la disponibilità di tale tessuto ma anche la possibilità di rigetto
A mio avviso però
C'è una strada ugualmente importante che si apre
è anche importante identificare la malattia e seguirne quell'evoluzione se le consideriamo ciò che c'è a destra
Bene vedete quello che è il processo di sviluppo della del farmaco nel senso che servono comunque migliaia di composti servono molti anni
E naturalmente
Tutto questo potrebbe
Arrivare le applicazioni cliniche come potrebbe non portare le applicazioni Chimenti cliniche
Infatti vedete che diciamo si parte prevedete da questo triangolo questa piramide
Da
Cinque mila dieci mila composti per arrivare di fasi di teste interpreti tre clinico e poi naturalmente forse un farmaco riuscirà
Ad diciamo entrare sul mercato ma magari si tratta di un farmaco che
Non ha nulla a che fare con magari una malattia che necessita di cure
è vero anche che devono essere fatti moltissimi investimenti pari a miliardi di euro o di dollari
Ora mi riteniamo che
Questi due approcci
Possono
Diciamo beneficiare della biologia cellulare
Ovvero
Idealmente le cellule staminali per applicazioni biomediche dovrebbero essere di natura di origine umana
Specifiche terra la malattia e idealmente specifiche per ogni singolo paziente ciò che purtroppo non è potuto
Esse non appunto essere realizzato negli ultimi anni
Quindi io
Non la
In è importante a mio avviso considerare qual è una diciamo vera e propria
Definizione delle cellule staminali e soprattutto
Considerare
Che
è importante avere una giusta evoluzione
Ora questa
è la definizione quindi essere le cellule non rispettano questi criteri non possono essere considerate come cellule staminali
Noi abbiamo delle cellule staminali molti organi
Infatti sono organi sono ci sono organi che in genere guariscono e si rigenerano qua per esempio la pelle
Oppure il midollo infatti è lì che per esempio ci sono moltissimi globuli
Che si rigenerano in questo modo
Quindi lealmente questi tessuti sono già entrati nelle applicazioni cliniche e quindi abbiamo per esempio agli innesti per esempio di pelle
Etc quindi una cosa importante per noi capire
Cosa succede con quelle diciamo cellule che nemmeno questo potenziale di rigenerazione e naturalmente questo può avere un forte influsso sui sistemi e la salute tutto il mondo e naturalmente
Per esempio
Ci sono alcuni organiche naturalmente non riescono a rigenerarsi perché ha
Allora questo è il pedigree del nostro organismo mettiamola così
Che derivata logo citati poi
Passa alle prime fasi della formazione diversi tessuti per poi arrivare a tutti questi diversi tipi di cellule come vedete in fondo
Ma succede che alcune di queste cellule riescano a preservare la capacità di autori Novazzi e di dare origine per esempio a
Diciamo figlie
Che siano in grado poi di essere utilizzate soprattutto per quanto concerne il servile
Sistema nervoso per le cerco del cuore eccetera
Quindi una volta nato un neurone non si divide è lì può soltanto morire può morire più velocemente più lentamente a seconda delle condizioni
Quindi un tentativo di affrontare questo problema è quello di risalire a quello che il pedigree dell'organismo e sarò breve in questa mia descrizione tra dicevo salire andare verso l'alto e cercare di
Per esempio considerare una sorta di di discesa a cascata che può andare a coprire i tipi diversi tessuti e i diversi organi e poi possiamo pensare di estrarre le cellule in una fase iniziale dell'evoluzione
Ed è in questo caso che entra in gioco diciamo la scienza delle cellule staminali embrionali e qui che diciamo loro devono essere considerate cioè all'interno dei blastocisti che naturalmente possono è andare a generare tutti i diversi tessuti e tutti i diversi organi quindi è importante cercare di controllare
Questo processo anche tramite la cultura e stiamo migliorando da questo punto di vista
Ora queste cellule sono diciamo importanti sono straordinarie
Ovvero non è soltanto possibile generare alcuni strati di cellule ma hanno anche delle caratteristiche al
Assolutamente chiare per esempio esce che essa era un pioniere
In questo settore soprattutto all'organizzazione e tre di ovvero se andiamo a trattare la cellula in maniera adeguata per la vi farò vedere i dettagli
è possibile andare a generare delle cellule primitive che possono ovviamente andare a generare registrati
Corticali all'interno della fase di coltura oppure andare a creare per esempio altri
Altri organico altri tessuti
Però questo significa che noi non siamo affrontando una cosa legato ad un'arte fatto anzi abbiamo a che fare con le pietre miliari con le fondamenta
Che poi possono portare consentiva organizzare questi tessuti come avviene nelle strutture primitive orari il nostro lavoro e nella
Lavoro del nostro Consorzio
Noi tutti andiamo a generare diciamo da queste cellule staminali pluri potenziali introducendo delle cellule staminali specifiche per ogni singolo tessuto quindi andiamo a generare ad esempio da una cellula
Embrionale ovvero inseriamo per esempio una cellula cerebrale e quindi creiamo una popolazione all'interno tutti questo percorso come per esempio i neuroni umani come vedete in questa slide
Ora per tornare a queste due applicazioni che ho menzionato poc'anzi ovvero la riparazione il trapianto è il modello amento della malattia
Allora a questo punto vorrei considerare diciamo il tutto da una prospettiva di singolo paziente e non dal punto di vista delle cellule diciamo staminali
Embrionali quindi in teoria sarebbe il caso di magari andare dal paziente da un singolo paziente e generare diciamo da quel paziente
Una cellula che sia lo specchio della sua malattia però per tornare a questo diciamo
Paesaggio
E diciamo cercando poi di valutare quale strada seguire eccetera eccetera
Allora quello che servirebbe è ed è salire di nuovo in questo percorso e poi cercare di
è come se lire sulla montagna e poi scendere diciamo tramite una diverso a valle non è arrivare una valle diversa
Ovvero abbiamo visto che comunque abbiamo raggiunto dei livelli di studio che in passato erano inconcepibili e
Questo diciamo è avvenuto soprattutto negli ultimi
Anni soprattutto nel due mila sei quando l'ingegneria malata ha scoperto
Che se
C'è una manipolazione genetica corretta delle eccelle dell'adulto
Allora è possibile derivare per esempio
Delle cellule che possono essere poi convertito in cellule che siano molto similia le cellule staminali embrionali quindi visto che loro pluri potenza non è naturale ma è indotta come viene appunto con i geni
E quindi e non mi addentro in Italia di questo punto però vengono comunque definite cellule staminali propri poteri pluri potenti indotte
E in effetti queste cellule possono generare tutti i tipi di tessuti e naturalmente
Questo può avvenire piuttosto diciamo immediato se efficace comunque vorrei tornare a quello che è il lavoro l'elaborato ovvero voi tutti che siete qui oggi voi prendete qualche millilitro di
Di sangue inserite questi germi andate a generare delle cellule staminali nell'analisi neurali e naturalmente le potete fare i numeri assolutamente limitati e lo potete fare naturalmente per tantissimi tipi di cellule
Però a questo
Consente anche riavere dell'applicazioni specifiche per ogni singolo paziente dal punto di vista di screening farmacologico e terapie
Ma non è la fine nel senso che non è tutto questo perché quando
Diciamo si comprende che possiamo anche salire
E ovviamente quando saremo sulla montagna noi abbiamo diciamo due diversi fronti
E ovvero possiamo salire andare in cima e alla vita della montagna oppure possiamo magari farei delle
E delle strade che non siano rette verso l'alto e verticali bensì io a fare unità una sorta di zig-zag e quindi questo potrebbe essere il percorso quindi dobbiamo seguire
Ovvero è vero che le cellule possono essere spostate indirettamente cioè dalla nostrano dei nostri tessuti fino a diventare e diciamo parte della di quello che è il sistema
Dei neuroni però diciamo in questo caso nel nulla consideriamo le cose rispetto al fatto di prendere magari delle cellule del midollo e diciamo trasformarle abbiamo letto molte pubblicazioni
Su questo argomento sporto quando parliamo delle strano le staminali Misenti mali nel senso che poi alla fine c'è una programmazione delle cellule e se ricordate dell'esperimento ingegnere gli emanata
C'erano comunque lei a molti geni coinvolti e quindi se queste cose vengono fatte maniera giusta allora possiamo andare accogliere dei giovani che siete in grado di convertire un tipo di cellula
In un altro tipo di cellula e questo è un esempio cioè mettere due geni
E per andare a generare neuroni dal sangue
O dai FIP dai fibroblasti
Ora questo è il tutto scadiamo cioè cellule IPS conversione Directa ora torniamo le applicazioni biomediche quella ovvia è naturalmente la terapia di cui abbiamo già sentito parlare questa mattina l'altra invece eh
E quella di dire ma noi non conosciamo
Diciamo tutto forse lo conosciamo abbastanza delle malattie neurodegenerative talvolta non abbiamo alcuna idea rispetto come si sviluppino tranne qualche diciamo piccolo elemento secondo cui ci sono dei mutanti che poi alla fine vanno a modificare
Un percorso diciamo cerebrale ma più del novantanove per cento di queste malattie è sconosciuto
E ciò è una cosa è qualcosa che vado a prendere in considerazione maniera a cauta e attenta perché comunque
Altrimenti mettere da parte questa nostra non conoscenza potrebbe interferire pesantemente col processo che dobbiamo seguire
E
Fino a due anni fa un paio d'anni fa e diciamo era inconcepibile invece adesso riusciamo magari a pensare di prendere
Dei millilitri di sangue possiamo andare a dico creare
Le cellule e poi la stura a studiare la soluzione di un paziente il metro quindi cercare di capire in che modo si interferisce col processo della malattia
Però nel mi ripeto non mi addentro nei dettagli però potremmo diciamo considerare che la maggior parte delle malattie degenerative neurodegenerative sono associate
Ad una elaborazione erronea delle proteine c'è qualcosa nella colazione le proteine non funziona e diciamo molte malattie come quelle che vi ho detto stamattina Parkinson tante intorno
Riguardano proprio diciamo una
Un malfunzionamento delle proteine quindi se noi consideriamo
Il tessuto vediamo anche per esempio ecco io i puntini marroni sono l'aggregazione delle cellule e soprattutto il modo in cui vanno al di là dei scusate le proteine in che modo vanno a disturbare l'azione delle cellule
Però
Quello che diciamo per noi è chiaro che alla fine vanno a deteriorare il funzionamento delle proteine e vanno ad accelerare quello che invece potrebbe sul percorso normale di invecchiamento
Ora
Potremmo semplicemente prendere le cellule IPS dei pazienti con un pezzo di pelle con
Un campione ematico per andare a nel ridefinire la e patogenesi di questo processo soprattutto all'interno di una diciamo di una campione di coltura quindi soprattutto tramite una riprogrammazione di cellule e ed è un qualcosa che mostrerebbe una sorta di specchio è di quelle che sono le
Paziente infatti vedete per esempio i piccoli puntini rossi che mostrano l'India e l'aggregazione delle proteine e che appunto hanno perfetto sui neuroni
Di nuovo e questo è ancora un elemento con plesso cercare di andare a sviluppare nomi nave entravano i meccanismi molecolari però
Nel momento in cui abbiamo questo freno tipo che possiamo comprendere considerazione non noi possiamo possiamo valutare in che modo per esempio evolvesse magari e come reagisce in alcune condizioni in che modo per esempio bisogna possiamo inibire processo della malattia in che modo possiamo capire come la malattia si sviluppa sin dall'inizio e magari andare a cercare delle
Molecole dei farmaci in grado di interferire rallentare bloccare tale malattia comunque
Per queste tecnologie consentono noi di
Definire per esempio un'evoluzione sin dall'inizio
Enti e
Di diciamo di valutazione del e dell'evoluzione della delle cellule pochi ricreare le farlo sin dall'inizio della malattia o quindi i meccanismi carismi driver
Quindi sempre prima che i sintomi poi si verifichino in maniera chiara quindi una fase Pristina sintomatica
Che ovviamente
Può per consentire un trattamento precoce dal punto di vista farmacologico quello questa è una cosa assolutamente reale
Possiamo
Per esempio diresse magari un farmaco può Omero funzionare con quel
Particolare caso
E mi faccio un esempio che ha a che fare con la malati di Alzheimer
E una delle cose che avvengono anche una parte della patologia dell'Alzheimer è legata di nuovo alle proteine che vengono porterei elaborate in maniera in ad guarda e quindi
In questo caso noi abbiamo per esempio all'interno di questa immagine due
Macchie nere sono diciamo due macchie che si depositano all'interno del tessuto e per
Decenni e si è pensato a come interferire con la produzione diciamo di
Di queste proteine diciamo inadeguate umani elaborate che invece potrebbero essere nella causale della Summer in effetti ci sono stati dei trial che avevano mostrato dati promettenti per esempio
Di nei casi di testo fatti su ratti eccetera però
Noi abbiamo
Chiesto ovviamente anche agli stessi in che modo possiamo cercare di generare
E diciamo queste situazioni anche nei pazienti affetti da Alzheimer ora in questo momento credo che sia chiaro quello che abbiamo fatto soprattutto quando ci siamo rivolte agli rivolti alle famiglie di pazienti di Alzheimer abbiamo anche per esempio
Arruolato
Donatori controllati abbiamo chiesto loro di diciamo ricevere di assumere una famiglia di farmaci per valutare se potessero essere diciamo dei candidati alla nostra esperimento e nostre teste e in definitiva diciamo c'è stato un esito negativo e quello che abbiamo visto e questo è l'unico grafico che mostro se vedete le linee rosse
Vedete che in questo caso
Ecco vedete in rosso le linee cellulari che sono state utilizzate per lo screening farmacologico
E tutte hanno risposto in maniera positiva ed ecco perché i trial clinici sono stati condotti però quello che ho visto in blu sono i neuroni umani
Quindi da dove né provengono per esempio nel caso dei pazienti con Alzheimer e quelli controllati bene loro non rispondevano affatto a questi composti che venivano somministrati loro
Quindi questo ci dice che per studiare l'efficacia
Dei composti per le malattie umane dobbiamo utilizzare cellule umane idealmente dal paziente affetto da tale malattia e non per esempio c'è nulle di tratti
E
Quei stavo
Questa sta diventando un'industria vera e propria questo un esempio ne stiamo promuovendo abbonda per esempio un impianto che è in grado di produrre generare automaticamente Ceroli PS perché
Perché riteniamo che questo sia similmente importante nel senso che è un modo
Per noi per aprire delle cellule staminali sviluppate con modelli reali e quindi soprattutto cellule derivanti dai pazienti stessi si che possano poi portare ad un approccio di rigenerazione da poi innestare
E naturalmente
Noi diciamo abbiamo anche appunto coinvolto l'intera comunità scientifica ma estere è un esempio molto interessante anche sul trapianto abbiamo ascoltato
Per esempio
Dei lavori molto interessanti pionieristici devo dire soprattutto nell'università di gente negli ultimi trent'anni che ha diciamo spianato la strada per RAI lo sviluppo di queste terapie che
In questo momento sono punto arrivati a livello clinico
Ma non è diciamo non soltanto una
Cosa legata alla al diciamo all'approccio né orale in realtà queste cellule sono dei buoni candidati per la riparazione genetica perché si dividono molto
E quindi ci sono tanti delle nuove tecnologie che consentono di entrare che consentono per esempio di prelevare e i geni connotazione negativa sostituirli con una
Diciamo o nuovi Gianni corretti che non siano appunto modificati e questo è possibile in tutto il mondo infetti questa è una malattia e dell'infanzia metabolica
E in questo caso per esempio vedete che c'è il un un elemento naturale che non può essere
Diciamo
Che non può essere
Molto
Disgregato il momento in cui la cellula by isolare i e neuroni danneggiati
E quindi naturalmente non c'è una transazione del segnale e quindi in questo caso ci sono anche dei gravi sintomi neurologici io vi faccio questo esempio perché
Perché c'è un'altra possibilità ovvero la combinazione di terapia genetica con terapia cellulare con pazienti con singoli pazienti che per esempio possono aderire
Delle
Delle cellule IPS che pervengono trasformate per poi essere tre impiantate all'interno del cervello affetto dalla malattia si tratta naturalmente di una fase preclinica è uno sviluppo in evoluzione nuova
Però
Si tratta di un approccio che a nostro avviso
è molto promettente proprio perché mette assieme sia la componente cellulare ovvero l'isolamento poi della cella che può essere trasportato nel cervello ma anche l'enzima e quindi in questo caso possiamo vedere le
I punti bianchi a destra
Che mostrano chiaramente la in questa questa sostanza che non può essere diciamo eliminata questo lo vediamo cervello che frantoi
Quella che è l'evoluzione
Diciamo della della situazione quindi questo è solo per mostrarvi che
è un qualcosa in più rispetto ad una riparazione strutturale cioè andiamo a ricreare il tutto atti diciamo sulla base dello studente un'architettura molto complessa però in questo caso
Noi diciamo inseriamo il tutto nelle cellule che sono in grado di fornire un composto che è carente all'interno e dei geni del paziente
Ora
Per
Arrivare progressi conseguiti in questo settore beh il primo riguarda naturalmente
Le cellule generate già dallo degli anni Ottanta dare Thomson quindi hanno la il vantaggio di generare cellule umane in numero illimitato non specifiche ma umane
Quindi sono grandi candidati per la gente a terapia cellulare perché naturalmente sono
Cellule che
Possono essere utilizzate ed ecco perché è importante inserire queste cioè all'interno delle terapie rigenerativa e come hanno detto i colleghi questa mattina
E poi naturalmente possibile mettere e inserire dopo valutare le mutazioni riterrà di queste cellule ma la seconda rivoluzione
è dice lei a Manhattan nel due mila sei
Ovvero è possibile generare le cellule blu che vedete qui direttamente da pazzi da singoli pazienti quindi in questo caso
Eppure questo può essere fatto tramite una semplice diciamo biopsia della presente quindi in questo caso inseriamo il tutto all'interno di una
Campione di coltura
E
In questo caso è possibile per esempio sviluppare
Magari
Diciamo cellule che possono andare a colpire
Geni che portano malattie ma magari non sappiamo neanche
Bene quali siano questi geni che intervengono in questo modo possiamo andare a intervenire sullo sviluppo genetico della malattia
E quindi speriamo che questo possa aprire una nuova finestra diciamo verso quello che che amiamo
O disturbi e diciamo complessa dal punto di vista delle malattie neurodegenerative
E poi vedete
Che il me in questo caso c'è una diretta conversione quindi che non avviene più tramite una fase Turri potente bensì direttamente dal sangue fino ad esempio alle cellule
Del cervello tramite una modificazione genetica non utilizzando per esempio gli armeni migliaia a me esse è in questo caso invece
Abbiamo rilevare questa grande differenza ed è una cosa molto importante
Proprio perché è più veloce è interessante perché ovviamente potremo ad un certo punto anche prendere in considerazione questa conversione
Ne dava inserire in un
Diciamo in un
In un corpo vivente cioè senza ricorrere presente al trapianto
Non c'è cercare di intervenire sul paziente senza trapianto ma trasformare
Una un genio una cellula da una cosa ad un'altra ecco diciamo il fascino di questo paradigma della conversione di retta che di certo molto affascinante per noi ed è veramente un lavoro
Che può aprire veramente una nuova era in questo settore ora per riassumere e ritengo che quello che sia succedendo qui forse voi vi sentite esattamente come me questa è una rivoluzione non è soltanto un piccolo settore
Quando c'è una rivoluzione ovviamente ci sono diverse velocità
Diciamo all'interno del diverse velocità in cui questa è l'evoluzione viene fattualità in diverse parti del mondo in diversi Paesi ora noi vogliamo essere certi in quanto comunità
Che
Ci sia una opportunità che venga poi sfruttata davvero nei singoli Paesi in Europa
Cercando soprattutto di far fronte alla concorrenza globale per i pazienti ma soprattutto per la vita dei pazienti dei pazienti che vivono nei singoli Paesi perché naturalmente
Laddove invece la velocità fosse tanto diversa tra un Paese all'altro ci sarebbe veramente il turismo dei pazienti che si sposterebbero da una parte all'altra
E naturalmente
Tutti vorrebbero cercare di accedere a questi nuovi sviluppi a queste nuove evoluzioni grazie per la vostra attenzione
Pagherà
Vorrei ricordare
Grazie
Molte ad Oliver per questa interessante presentazione perché come voi vi rendete conto questo effettivamente è un settore che si evolve in modo molto rapido e dove le rivoluzioni diciamo avvengono in tempi
Rapidi anche le sfide
Per le parti interessate all'interno della società si muovono in modo
Rapido
La riparazione con le terapie
Passate sulle cellule staminali
Hanno bisogno dei finanziamenti dell'Unione europea che non europea già rifinanziati fatta ha svolto un ruolo fondamentale nel
Lo sviluppo di questo tipo di terapie ed è questo uno delle ragioni fondamentali per cui la ricerca sulle cellule staminali in Europa e appunto
Ma livelli così avanzati nel nostro continente quindi con le nuove tecnologie con i nuovi sviluppi
Nel settore non li affrontiamo diciamo queste sfide
E dobbiamo continuare come riuscire diciamo
A finanziare questi filoni di ricerca ecco questo è effettivamente se sta discutendo moltissimo all'interno del nostro Consorzio
Il diciamo che noi abbiamo iniziato a farlo già degli anni settanta
Scorso secolo noi sappiamo che queste sfide diciamo
Ce l'abbiamo ancora di fronte dobbiamo cercare di capire come andare avanti come assicurarci diciamo i finanziamenti sia dal punto di vista commerciale ma anche
Grazie appunto alle
Organizzazioni europee ed internazionali
Molto spesso sappiamo che a livello commerciale in partner commerciali preferiscono aspettare molti sono interessati ma vogliono prima capire quali saranno potrebbero essere
Gli sviluppi dove appunto ci si dirige dove queste applicazioni potranno essere utilizzate quindi nel frattempo noi dobbiamo risolvere questo problema di finanziamento
Con altre modalità e quindi i finanziamenti pubblici nel bene o nel male siano essi di governo di organizzazioni internazionali sono comunque importantissimi
Fondi che arrivano anche dalle organizzazioni per esempio dei pazienti continuano a svolgere un ruolo fondamentale quindi volevo adesso chiamare qui ANTA ovvero il ma che viene qui a parlasse del punto di vista della
Commissione
Europea
I finanziamenti per quello che io lo chiamo appunto terapie avanzate
Questa è la nomenclatura diciamo che noi utilizziamo sono ricerche innovative che sono per noi fondamentali e quindi siamo molto lieti che luci ha potuto venire e ci porti in qualche modo il punto di vista della Commissione
Perizia aggiornare signori
Un onore per me essere qui è un privilegio voi essere ospitati in una sala così bene alla Sala Zuccari dell'assennato perché
Diciamo che questo sicuramente è una sala che in qualche modo ci illumina con tutto il suo retaggio storico
Ora quello che vorrei fare in qualche modo e dargli un po'quello che è un quadro nell'ambito del quale non ci muoviamo come Commissione europea per quanto riguarda i programmi
E soprattutto
Darmi qualche cifra qualche statistica
E
Anche come poter stimolare in qualche modo un approccio diverso per quanto riguarda le terapie innovative quindi una sorta di
Partenariato che noi vorremmo avviare
E vorrei anche dirvi qualcosa che riguarda il quadro normativo le considerazioni etiche
Che noi tutti dobbiamo
Affrontare poi arriverò diciamo a quelle che sono le mie conclusioni questo un po'il piano della mia relazione
Allora vediamo se riesco a far funzionare
Le diapositive benissimo ci sono riuscito
Ma adesso sta andando indietro non capisco perché
Ma forse devo stare con il dito premuto un po'più allungo volevo semplicemente ricordarvi
Il grande Trattato di Roma firmato proprio qui a Roma ovviamente dal nome del Trattato stesso
Che
A in qualche modo creato quelli che sono diciamo i cosiddetti programmi tematici Heaven erano anche alcuni per la ricerca
E né il
Programma Horizon venti venti non abbiamo questo programma che porta insieme diciamo quelle che erano tre
Ex programmi o iniziative prima distinte quindi ha una lunga tradizione quella che noi abbiamo
Nell'affrontare diciamo ricerca e innovazione
Quindi in questo nuovo programma appunto Horizon venti venti
Si basa come vi dicevo su queste tre venti iniziative e programmi che erano prima distintivo levano appunto portare avanti quella che è alla ricerca per arrivare alla eccellenza scientifica
E tutte le forme di innovazioni
Tutta una serie di programmi che si basavano appunto su singoli ricercatori per esempio che si concentravano in alcuni campi anche
Su vari pilastri che erano appunto innovazione leadership la Presidenza italiana dello scorso anno in particolare ha organizzato una grande conferenza proprio sulle iniziative
In questo campo poi abbiamo il cosiddetto terzo pilastro che è quello delle sfide della società ed è praticamente una
Delle prime sfide appunto soprattutto
Portare avanti questi vari strumenti che ci permettono poi di portare avanti la ricerca e me ne spiegherò alcuni in dettaglio successivamente allora che cosa c'è di nuovo
Nella programma orizzonti venti venti noi vi dicevo abbiamo unito queste tre vecchia iniziative in un unico programma omnicomprensivo che in qualche modo potersi abbinare l'innovazione
Da
Tutte le angolazioni quindi dal punto di vista della ricerca
Così come voi della ricerca applicata quando arriva proprio sulla mercato
Aspetti questi molto importanti soprattutto quando si parla anche della innovazione sociale
Dobbiamo sempre considerare quello che è la percezione diciamo dell'opinione pubblica per quanto riguarda queste innovazioni ora non vi è attivo qual è il focus interesse sono quelle sfide sociali
Che la società europea si trova ad affrontare come per esempio la salute invecchiamento ma anche
L'energia pulita il trasporto l'ambiente
Tutte le materie che sono diventate sempre più importanti nel nostre società
Dovete ricordare che con l'allargamento diciamo dell'Unione europea noi abbiamo
Tanti Paesi che vengono coinvolti nei nostri programmi e quindi
Ecco ci torno cercando di andare avanti ma qui mi pare che anch'io tutti i problemi che hanno avuto gli oratori precedenti mi dispiace quindi se qualcuno mi aiuta
Forse ho premuto il tasto sbagliato comunque
Quali sono diciamo le sfide sociali
Abbiamo detto la salute i cambiamento demografico e soprattutto il benessere lo sappiamo noi siamo una società che invecchia
Quindi l'invecchiamento della popolazione porta ad una crescente onere sulla Società per la cura delle patologie ed è importante appunto per l'Europa a vedere diciamo un settore della sanità
E dell'economia e di cura che sia equo e di alta qualità e che possa rimanere così in nel futuro
Perché ovviamente oggi poi noi abbiamo tante possibilità per la l'industria europea abbiamo un ruolo diciamo leadership in alcuni settori per esempio per quanto riguarda
La tecnologie mediche
Ma adesso non devo diciamo concentrarmi su questi aspetti volevo
Ricordare alcune diciamo statistiche
Cifre sono già state date per quanto riguarda il Parkinson e l'Alzheimer ma soprattutto perché voglio farvi capire qual è il grosso problema il grosso onere che queste malattie impongono alla società
Allora di che cosa stiamo parlando noi stiamo parlando di un problema di scarsa diciamo comprensione di quelli che sono le malattie neuro
Degenerative e inoltre ne abbiamo già sentito parlare da altri relatori che mi hanno preceduto
C'è questa scarsa comprensione del fatto che l'industria praticamente sta lasciando un po'la ricerca dal punto cerebrale alle grosse impresa e che stanno spingendo ma chiaramente spingono sulla base di loro
Interessi quindi non ci sono
Nuovi medicinali che arrivano sul mercato in tempi
Rapidissimi per far fronte a un aumento di queste malattie quindi non ci sono diciamo queste tecnologie che sono proprio l'avanguardia che ci permettono di sconfiggere queste malattie quindi chiaramente noi dobbiamo
Ricordare che la Commissione effettivamente già sette
Giorni fa aveva avviato un programma proprio su quella che era la me i Cina rigenerativa ivi comprese le terapie geni che le terapie basate sulle cellule staminali
E in un certo qual modo
Noi dobbiamo
Andare avanti sulla base di questi approcci innovativi allora il problema adesso è come affrontare queste questioni la ricerca sulle terapie innovative sulle tecnologie innovative
In questo
Nuovo millennio
Allora sapete che
Ci sono tutta una serie di attività e di centri di ricerca che portano avanti questi grossi programmi quindi avete appunto alcuni ora chiaramente io non parlerò di tutte queste organizzazioni quello di cui vi parlerò invece
è questo programma
Cooperativa o che riguarda il grosso salto Luciano De Angelis perché è molto importante a livello europeo qui abbiamo diciamo vent'anni di esperienza ed è sicuramente una
Parte molto importante questa delle cerca collaborativa all'interno del programma Horizon venti venti e vedete effettivamente qui avete un quadro
Di
Quanto diciamo è stato fatto all'interno della comunità scientifica con questo programma e quindi
Vi parlerò moltissimo come vi dicevo delle sfide sociali menzione erano alcune diciamo collaborazioni con altre organizzazioni e col mondo industriale mi concentrerò proprio
Sul fatto che molte innovazioni effettivamente non vengono portate avanti
Soltanto nel mondo accademico o nel mondo delle piccole e medie imprese ma proprio grazie a questo collaborazione fra le piccole e medie imprese e il mondo della ricerca
Vedete noi abbiamo fatto molto diciamo nell'ambito di Orange venti venti per quanto riguarda la ricerca collaborativa
E quindi ci siamo concentrati moltissimo su quelli che sono gli aspetti
Di transazionali della medicina
Rigenerativa e delle
Tecnologie di laboratorio che possono aiutare appunto i singoli pazienti
Nell'ambito della ricerca clinica
Un altro aspetto molto importante effettivamente riguarda per esempio proprio il filone della terapia genica
Che è un filone sicuramente i grandi prospettive a all'avanguardia quindi bisogna che ci sia una certa continuità
Nel finanziamento della ricerca negli anni e quindi questa continuità diciamo noi le stiamo cercando di darla per esempio abbiamo appunto definito questa terapia Giangiacomo dei sinonimi
Su cui investire per dare proprio continuità
Anno dopo anno sapete vedete qui che ogni anno noi facciamo diciamo un bando li vedete qui per quanto riguarda tutte le varie branche cerca critica sulla medesima vegetativa nuove terapie per malattie rare
E
Sicuramente
Avrete sentito parlare dei grandi strumenti delle grandi tecnologie che noi abbiamo sviluppato da questo punto di vista nell'ambito della Commissione noi elaboriamo quelli diciamo ogni anno dei bandi per
Tutte questi aspetti per esempio anche uno sulle nuove modalità di
Miglioramento dei testa per la preventivi in termini di sicurezza umana
Tutto questo lo facciamo perché ci sono adesso dei trattamenti disponibili abbiamo fatto presenti un grande ricerca per quanto riguarda le nuove terapie sulle malattie rare come appunto potete vedere quindi è positiva
Ora
Tanto per darvi qualche
Cifra
Abbiamo
Attivato come avete visto
Moltissimi programmi di ricerca
Fondamentalmente la maggior parte erano anche sulle terapie cellulari quarantadue presenti domande sulle terapie Gianni che vedete diciannove sui biomateriali sette o sull'attivazione
Endogena per rigenerare riparare diciamocelo le e tessuti
In totale appunto ottanta progetti contributo dell'Unione Europea quattrocentottanta milioni di euro per quanto riguarda poi la terapia specifica sulle
Cellule staminali
Abbiamo lavorato molto con dei progetti ottantasette vedete per un contributo praticamente di cinquecentosettantadue milioni di euro utilizzando vari tipi di cellule
Star Minale perché come ci è stato detto appunto non tutte le cellule spaventarli sono uguali quindi abbiamo utilizzato studi per tutte queste cellule abbiamo quelle
Embrioni che ventinove quelle nato Proietti che quelle mezza intimare niente
E le Shell une diciamo umane H IP esserci
Tutto questo noi abbiamo finanziato perché noi pensiamo che effettivamente noi dobbiamo cercare di capire quali saranno quelle possiamo consegnare le cellule diciamo più promettenti per quanto riguarda i diversi interventi
Sui pazienti
Volevo anche ricordare perché è stato ricordato molto spesso diciamo quelle che sono le cellule embrionali quella che è stata una diciamo delle nostre iniziative portate avanti proprio dalla Commissione noi abbiamo investito molto in queste cellule
Ebreo Nania nelle cellule H IP esse cd
Con questi due progetti praticamente
Stento banca e bisce
Sono progetti molto importanti e che dovrebbero essere sicuramente portati avanti
Anche nel mondo della
Università E dell'Accademia per diventare diciamo una sorta di
Programma standardizzato in questo settore ora
Volevo
Ricordare come appunto già illustre licenziati che mi hanno preceduto che
Mio morosità viselli Peres sicuramente un
Gruppo fondamentale in questo campo e noi dobbiamo capire adesso grazie a questi finanziamenti della Commissione dove noi possiamo indirizzarci soprattutto per quanto riguarda gli aspetti transnazionali
Per poter sviluppare quelli che sono i modelli modelli di sicurezza e così via profili di sicurezza anche
Per sviluppare diciamo medicinali che potranno poi fare diciamo
La differenza sul mercato quando saranno applicati sugli esseri umani questo è semplicemente un esempio
Di un Progetto ne ho fatto ne ho preso a caso diciamo uno per
Farvi capire
Quello che diceva un riverbero Speroni per Proust diceva che effettivamente noi abbiamo bisogno di avere un'applicazione diciamo più ampia di queste terapie non soltanto come diceva Proust nel terapie
Portate avanti in un ospedale particolare di eccellenza ma dobbiamo essere in grado di fare questo e questo progetto che è stato avviato e finanziato dalla Commissione gli effetti sette
Vuole portare avanti in qualche modo proprio questa idea come potete vedere è una Progetto diciamo che è portato avanti da un
Cluster di università ed è sicuramente un progetto innovativo proprio per quanto riguarda l'automazione le tecnologie in questo campo perché effettivamente noi dobbiamo andare avanti in questo campo adesso noi
Veniamo da progetti basati sulla collaborazione sulla cooperazione finanziati dalla Commissione ma adesso volevo farvi qualche altro
Diciamo esempio di
Partenariati pubblici che la Commissione ha cercato di promuovere
Un esempio lo vedete qui proprio per quanto riguarda le cosiddette PPP partenariati pubblico-privato per quanto riguarda le malattie neurodegenerative
Un programma molto importante che coinvolge anche l'Italia partecipano trenta Paesi anche una dimensione internazionale perché coinvolge anche il Canada e i Australia
E praticamente sono stati i cento milioni di euro investiti in me sette bandi transnazionale e quindi questo
è il messaggio che voglio lanciare importante la ricerca a livello europeo ma è importante che la ricerca sia transnazionale
Per poter comprendere diciamo tutti quelli che sono i filoni di ricerca e tutto quello che va avanti anche a livello
Internazionale
Molto importante quindi comprendere questa dimensione pranza nazionale
Perché di fronte a un certo declino diciamo di risultati in alcuni campi è importante essere sempre più proattivi e più transnazionale
Come dicevo ora per quanto riguarda questa partenariato pubblico par privato
Abbiamo diciamo questa
Iniziativa che non pagina definiamo iniziativa medica innovativa
Che è un partenariato diciamo per la salute che praticamente la più grande forma di partenariato pubblico-privato nel mondo come vedete
E molto importante tutto questo perché
è un'iniziativa che si occupa proprio del
Malattie neuro degenerative e ci sono molti i progetti che riguardano per esempio l'Alzheimer
E volevo ricordare proprio che l'industria ha molta esperienza
Su come in qualche modo portare definitivamente sul per recato quelle che sono le conoscenze
Che vengono portate avanti a livello accademico ed è importante che ci sia questo mix questo partenariato come dicevo fra il mondo accademico il mondo diciamo
Più commerciale il mercato
E questo è appunto un esempio di alcuni progetti che noi stiamo
Portando avanti per esempio il farmacologo aperte la matrice devio marcatori per testare l'efficacia dei nuovi trattamenti questo è uno dei filoni di ricerca
Volevo adesso ricordare un ultimo diciamo strumento
Che è proprio il fulcro diciamo della nostra innovazione i politici hanno effettivamente deciso di investire praticamente
Una buona fetta di quelle che sono i finanziamenti nell'ambito del progetto Horizon venti venti con nella settore delle piccole e medie imprese
Per sviluppare questo nuovo strumento uno strumento proprio mirato a quelle che sono le piccole e media impresa
Che si concentra su diverse fasi in qualche modo questo strumento ha vedete in diapositiva tre fasi
Una fase una fase due una fase tre
E
Interessante quindi che vi siano diciamo adeguati finanziamenti per tutte queste che sono le fasi di questo strumento mirato proprio per le piccole e medie impresa e qui vedete appunto nella prima fase fino a
Cinquanta milioni di Euro poi da uno a cinque milioni
All'interno della seconda fase mentre la terza fase vedete non ha finanziamenti diretti non ci concentriamo in modo particolare
Su quelle che sono le tecnologie per lavorare proprio sulle terapie c'è cellulari per esempio il congelamento
Degli embrioni poi tutte le applicazioni mediche proprio per promuovere questo filone di ricerca particolarmente innovativo
Volevo adesso
Entrare un po'in quelle che sono gli aspetti più normativi e più etici in qualche modo che sono importanti da ricordare
In questo tipo di terapia quindi abbiamo bisogno di questo quadro normativo e devo essere molto franco all'interno
Del nostro mondo sono molte diciamo le preoccupazioni che ci sono per quanto riguarda le cellule staminali embrioni che umane e quindi
Lo stesso dicasi per la terapia cellulare in terapia igieniche e per i trial clinici
Volevo ricordare che effettivamente è possibile
Da questo punto di vista
Ricordare che ci sono per esempio dei settori dei filoni di ricerca che sono esclusi dai finanziamenti e quindi bisogna ricordare quelli che sono
I filoni di ricerca presenti o che riguardano l'arrivo al dunque azione embrionale la riprogrammazione questo non è possibile diciamo a livello
Di Unione europea quindi ci sono tutta una serie di normative
Che
Cercano in qualche modo
Di valutare tutta quella che è la vasta gamma di possibilità che noi avviamo nell'ambito di questo quadro normativo
E sappiamo per esempio che alcuni finanziamenti possono essere ottenuti semplicemente se si rispetta non diciamo c'è un cartello
Regole certi principi etici
Se c'è una adeguata revisione del
Processo
Diciamo sono regole molto dettagliate e che in qualche modo permettono di ottenere finanziamenti sulla base appunto dei progetti che vengono
Presentati però dove ci sono delle questioni etiche che in qualche modo vengono coinvolte e che devono
In qualche modo essere considerate
Sappiamo che la ricerca può ricevere finanziamenti in Europa purché
Comporti soltanto l'utilizzo di cellule in coltura quindi che non siano derivate
E tutto questo è importante perché ci deve essere questo quadro normativo molto chiaro
E noi abbiamo affrontato diciamo tutte queste questioni proprio per valutare quali dovevano essere magari settori che dovevano essere esclusi dai finanziamenti
Per esempio la natura del riproduttiva umana la terapia geni Inca e così via
Non si possono creare embrioni umani soltanto a fini di ricerca e così via tutte questioni etiche diciamo che voi conoscete e dobbiamo essere
Molto chiaro il quadro normativo lo dicevo lo ripeto è fondamentale perché deve essere molto preciso molto sereno per quanto riguarda appunto
Le ricerche mediche
E quindi noi tutte le proposte diciamo le sottoponiamo uno screening dal punto di vista etico con una valutazione molto importante
Quindi abbiamo per esempio dei i regolamenti sui medicinali abbiamo
La regolamentazione che riguarda proprio la terapia genica quella sulle terapie più innovative ma volevo ricordare effettivamente che dobbiamo in qualche modo coinvolgere sin dall'inizio
Le autorità di regolamentazione perché sono loro che possono diciamo dare consulenza da questo punto di vista
Proprio perché sono coinvolte questioni etiche questioni di sicurezza quindi dobbiamo in qualche modo
Provare quella che è l'efficacia di queste terapie di questi prodotti per consentire appunto al prodotto alla tecnologia di arrivare sul mercato
E volevo ricordare
Che una delle principali preoccupazioni negli anni passati
Che abbiamo già ricordato è ovviamente
Una più e preoccupazione molto importante volevo ringraziare tutti i partecipanti anche gli organizzatori di questa riunione
Per aver diciamo dato
Risalto a quella che la loro idea al riguardo e cioè una prima guida diciamo su quelle che sono le cosiddette terapie cellulari non comprovate per i pazienti e per la comunità
Ecco la evidenza scientifica è sempre importantissima in questo tipo
Dirigente in questo tipo di
Medicinali e
Da questo punto di vista possiamo dire che è importante che la comunità internazionale
Che si occupa di terapie cellulari possa in qualche modo a mettere in discussione in quelle che sono le terapie che non hanno
Una base diciamo scientifica che non sono comprovate dal punto di vista scientifico
E che non devono essere assolutamente utilizzate nell'ambito della terapia
Il cellulare credo che questa sia
Sicuramente importante per garantire la sicurezza del paziente
E per far sì che i pazienti possano adottare diciamo delle decisioni informate su quelle che sono le opzioni terapeutiche
E questo diciamo è stato già ricordato Marcucci volevo ritornare anch'io a molto importante
Poi un altro aspetto molto importante è quello che diciamo il cosiddetto autrice cioè l'impatto che questa ricerca può avvenire perché
Io credo proprio che i noi abbiamo
Questo compito dobbiamo spiegare diciamo all'uomo della strada chi non è della
Settore quelli che sono i grandi avanzamenti diciamo a livello
Un medico clinico
E noi li dobbiamo effettivamente fornire delle informazioni di qualità
Sulle cellule staminali che siano accessibili a tutti i cittadini a tutte
Le parti interessate tramite
Un portale informativo che sia multilingue a livello europeo questo è importante perché noi dobbiamo cercare di diffondere al massimo una terapia e una conoscenza di queste terapie che sia affidabile
E di alta qualità quindi con un grande sforzo anche informativo io credo quindi che noi dobbiamo dare appunto conto di questa esperienza europea senza precedenti in tutti i settori della biologica
I della medicina rigenerativa
E come vedete noi abbiamo proprio questo portale che è un portare praticamente una risorsa informativa veramente unica nel suo genere a livello mondiale per quanto riguarda la ricerca sulle cellule staminali
Io dico che non dovremmo essere troppo ottimistici non dovremmo essere realistici
Ed effettivamente io credo che
Le imprese approcci terapeutici efficaci dal punto di vista la medicina rigenerativa per il momento per malattia come queste non sono diciamo imminenti ci vorrà del tempo
E quindi il mio messaggio quale abbiamo bisogno dei diversi strumenti da parte della Commissione ma
Anche
Da parte del mondo accademico e del mondo della ricerca per far capire che non siamo effettivamente leader nel mondo
Per molti di questi studi che riguardano appunto i parcheggi Sanna la malattia di Huntington
Da quattro già di Huntington è questa esperienza
Devono essere scambiate a livello europeo ma soprattutto c'è deve essere un lavoro di collaborazione e di collaborazione fra l'Accademia
Il mondo della ricerca e le istituzioni quindi abbiamo bisogno sia della ricerca di base ma abbiamo bisogno anche della ricerca applicata per testare molte di queste terapia e molti di questi farmaci
Quello però menzionato finora è che effettivamente io non credo che ci sarà una soluzione di miracolo
Che potrà affrontare da sola il problema ma c'è bisogno di una mix di una combinazione di tecniche quali la terapia gelida quella basata sulle cellule staminali io materiale LBO molecole
Quindi questo potrebbe essere diciamo la soluzione innovativa una combinazione di tutte queste terapia disciplinare chiamerei
Io ricordato per esempio anche invio materiali la scoperta di Dio Marcatori molto importanti di avvio
Ed io molecole
Il nostro messaggio che volevo darvi perché le terapie innovative hanno bisogno della sostegno di diverse parti di diversi settori ivi compreso il settore diciamo normativo io ho parlato della
Settore della ricerca a livello accademico del settore cerca a livello industriale ma è importante ricordare anche il ruolo svolto dalle autorità normative
E di regolamentazione noi dobbiamo far sì che questi trattamenti potrebbe possano essere rimborsati ad esempio
Dai servizi sanitari nazionali per i pazienti
Quindi
Diciamo che c'è sempre bisogno per affrontare queste incognite di far avanzare la ricerca ma anche poi di far sì che questa ricerca possa aggiungere
Abbastanza facilmente al paziente quindi l'aspetto del rimborso è soltanto uno degli aspetti ma
Credo che spingere diciamo la tecnologia la ricerca in tutta Europa importante ma è importante anche l'aspetto diciamo normativo e ai piani di rimborso per esempio ecco questi sono diciamo i messaggi che io ho voluto dare qui in questa importante conferenza
Ricordandovi che Horizon rendimenti a un progetto che offre molte opportunità e quindi utilizzate lo perché li può aiutare molto su questa strada per sconfiggere queste terribili
Grazie grazie
Alzare chilogrammo lacci produce un po'più grazie anche per
Diciamo questa descrizione così interessante a questo punto ho il piacere
Anche dicevo ecco bisogna essere attenti con
Lei diciamo tra chi è che non si dimostrano
Validi anche perché naturalmente questa è una crescente minaccia
Che
Comunque può per verificarsi quando diciamo vengono
Messe in atto delle terapie non testate non provate
E quindi naturalmente importante agire soprattutto informando il pubblico e naturalmente lottando
Con approcci basati sulle evidenze per
Dimostrare che qualunque evoluzione avvenga in maniera
Attente cauta qualunque evoluzione richiede tempo e quindi è importante capire teneramente che
Se arriveremo a dei risultati concreti non succederà velocemente ma per riuscire a dobbiamo tenere ovviamente anche diciamo finanziamenti perseveranza
E
Naturalmente
Agire in maniera cauta potenti sottolineare
Il ruolo degli altri attori delle altre parti coinvolte le agende agenzie normative
E naturalmente
E ritengo che le nuove tecnologie come per esempio la terapia genetica cellulare siano fondamentali
E naturalmente tutto questo a che fare con le agenzie normative e
In genere tutte le agenzie
Interagiscono naturalmente pone il settore con l'industria e l'industria una lunga tradizione nell'affrontare queste problematiche però quello che succede che dobbiamo anche intervenire
Nel momento in cui
E gli scienziati hanno comunque necessità di entrare in dialogo con le agenzie dobbiamo capire la loro funzione e dobbiamo anche essere attivi nel cercare di
Informare le agenzie normative su come evolverà ricerca soprattutto in un momento in cui la lo sviluppo tecnico
è piuttosto e anzi molto rapido quindi si è parlato di una evoluzione infetti fermarlo è quindi sono certo che
Anche per le agenzie normative e naturalmente
Ed è un momento particolare perché naturalmente è come dire che se non si è attenti il tutto il sistema diciamo anche elettrico può prendere fuoco quindi bisogna essere cauti
A questo punto da RAI e la parola rappresentante dell'Agenzia Italiana del farmaco Guido tante
Quindi è un piacere dare a lei la parola prego
Grazie
Stiamo cercando di fare del nostro meglio
Vorrei innanzitutto ringraziare
La senatrice Cattaneo avermi invitato
In questo edificio è la prima volta per me quindi sono onorato davvero
Di essere qui è partecipare a questo
Convegno così importante in primo luogo vorrei altresì
Esprimere
Che non nostro diciamo
Alcun interessi direttore in secondo luogo
Vorrei
Sottolineare che quello che dirò
Potrà essere non condiviso AIFA n
Da da voi quindi sostanzialmente sono qui da solo nuda vostri occhi comunque vorrei
Presentare l'agenzia del farmaco si tratta
Di un'agenzia multi professionale e quindi
Abbiamo diverse competenza al nostro interno ad esempio
Siamo tra
Le agenzie che
Seguono il processo di definizione di prezzo e di rimborso ed Etra lei diciamo valutazioni che mettiamo in atto oltre la farmacovigilanza etc e naturalmente continuiamo ad evolvere
Sempre per
Cercare un attimino di
Seguire la scienza
Naturalmente ci basiamo su
Stabilità queste sono solo alcune delle nostre
Idee qual è la mission che abbiamo ben anzitutto proteggere la salute pubblica e lo facciamo
Regolamentando e valutando prodotti medicinali soprattutto per quanto concerne
Diciamo
Valutazioni realizzate sul distretto capitoli principali ovvero la qualità tra qualità del medicinale la
L'evidenza clinica e non clinica che sono
Connesse fortemente tra loro
E
Inoltre parlerò del
Il Regolamento dei prodotti medicinali
Avanzati soprattutto a livello di
Diciamo ambito giuridico europeo ciò che trova applicazione in questo caso nel territorio nazionale e poi a livello europeo vi dicevo
Quindi
Il Regolamento trenta novantaquattro chiaro nel definire un ambito giuridico per quanto concerne le terapie avanzate ed è in vigore dal due mila otto
Tra le cose importanti in esso contenute niente diciamo c'è anche tutto quello che riguarda i prodotti medicinali terapie avanzate ovvero terapia genetica o i prodotti ittici Centini rendite
Ora non mi addentrerò re tali perché non ritengo sia diciamo importante per questo pubblico in particolare però è importante sapere che dal due mila otto questa definizione esistente ed è chiaramente indicata
Ora cosa regolamentiamo noi regolamentiamo l'autorizzazione al mercato e alla messa sul mercato
Inoltre Mendes importante vedere che bisogna considerare l'elemento della efficacia terapeutica che a non ha importanza
Perché dipende naturalmente al progresso della conoscenza scelte scientifica e dall'uso cui il farlo a quel volto
è anche importante sapere
Che
Per la vera una autorizzazione di commercializzazione il rischio potrebbe il potenziale
Deve diciamo essere quello legato alla a ogni chiarimento possibile rispetto alla efficacia quindi parliamo della qualità diciamo del medicinale dati clinici non PdCI come vi dicevo prima per quanto concerne
La
La i prodotti medicinali avanzati bene sulla base del regolamento testé menzionato
Si tratta di diciamo farmaci che devono essere autorizzati a livello centrale quindi tramite la procedura centralizzata che è obbligatoria
E naturalmente ciò
Porta ad una autorizzazione alla commercializzazione che è valido in tutta Europa
Si tratta di un processo di valutazione duecento giorni che coinvolge diverse parti e anche diversi comitati nell'ambito dell'agenzia europea del farmaco
Inoltre
Vedete in fondo alla slide
I due Comitati principali bio Commissioni principali che sono incaricate appunto della valutazione
Di terapie avanzate per la commercializzazione cioè il Comitato per l'uso umano dei medicinali e il Comitato per le terapie avanzate si tratta di due Comitati e Commissioni che sono formate da rappresentanti di tutti gli Stati membri
Che diciamo cercano nell'ambito di un esercizio piuttosto difficile di armonizzare tutte le procedure di valutazione per quanto attiene a
Diciamo questi farmaci così complesse
E naturalmente sono coadiuvati da altre working party che comunque sono composte dai rappresentanti dei diversi Stati membri quali
Il il le qualche in parti che si occupano di qualità di
Biologia eccetera quindi
Queste due Commissioni possono
Chiedere
Diciamo e ottenere la conoscenza di
Questi di queste qualche in partenza
Inoltre bisogna considerare la valutazione tre clinici che anche noi realizziamo per l'appunto ma l'obiettivo principale dei trial clinici e della ricerca medica che riguarda appunto sul più soggetti umani quelle di comprendere
La le cause e lo sviluppo e gli affetti da malattia
E naturalmente di conseguenza anche di un farmaco quindi l'approccio alla valutazione deve essere estremamente diverso rispetto a quello che abbiamo visto per l'autorizzazione e la commercializzazione
Questo è il percorso diciamo legato alla commercializzazione
E invece
Vediamo che per esempio in questo caso si passa attraverso le
La l'autorità che va a valutare la sicurezza l'efficacia
I dati della che l'efficacia e il profilo di rischio beneficio e nell'ambito appunto dei trial clinici oltre naturalmente
Alla valutazione
Del comitato etico che è presente nei diversi Stati membri
E in effetti lo di obiettivo è quello di valutare l'elemento diciamo etico diede trial
è una volta diciamo valutati eventualmente approvati a quel punto il trial può avere inizio e diciamo le informazioni di base vengono poi divulgate al pubblico
Ora in che modo noi reggiamo il tutto abbracciò avviene tramite la valutazione scientifica
E che è un principio dentro l'applicazione durante l'intera fase valutativa quindi sia per i tre clinici che per la commercializzazione e rappresenta di certo uno strumento per proteggere la salute pubblica
Che di nuovo
è
Il la nostra diciamo
Responsabilità principale e soprattutto perché dobbiamo regolamentare dobbiamo regolamentare perché naturalmente coloro che nonna ricorda nel passato sono condannati comunque viverlo di nuovo in futuro ha detto qualcuno
Quindi abbiamo un elenco dei grandi più grandi disastri farmaceutici nel corso
Della storia
E
Dobbiamo ovviamente prevenire impedire
Altri che possano
Eventualmente
Avere luogo abbiamo degli strumenti giuridici e amministrativi abbiamo
Per esempio delle direttive di regolamenti cui fare figli affidamento oltre naturalmente buone prassi
Che vedremo tra breve quindi noi tutti abbiamo dei dei degli strumenti amministrativi come linee guida
Ho
Per esempio decisioni di autorità competente eccetera
Ora il punto è
Sta dando la salvaguardia della della salute pubblica a inizio
Naturalmente dobbiamo così dal momento in cui un farmaco il momento in cui farmaco viene sviluppato devo considerare la sicurezza clinica
Per andare ottenere il profilo di sicurezza di un dato farmaco quindi in questo contesto
Naturalmente i del deve trovare applicazione il così sull'approccio infatti es
Che è in questo momento è in vigore e soprattutto per cercare di appunto realizzare una pianificazione no conduzione e un reporting di qualunque
Esperimento non clinico realizzato che si verifichino sicuro naturalmente si parla anche della prassi diciamo legata alla produzione
Perché tramite questo approccio bisogna senz'sincerarci della qualità di qualunque prodotto medicinali alla fine di un prodotto di un processo di produzione
E poi naturalmente la prassi clinica che di nuovo anno standards di qualità
Oltre ad essere uno Standard scientifico per condurre trial clinici inoltre
Bisogna considerare la
La la popolazione e anche naturalmente le possibilità di confrontare
Tale
Popolazione con altre popolazioni bene anche questo all'interno di quelle che sono le
Diciamo misure di salvaguardia che dobbiamo attuare quindi in questo caso
Senza l'approvazione da parte di un'autorità competente non c'è alcun try alle non c'è alcuna commercializzazione
In questo caso abbiamo una
Diciamo immagine
Piuttosto complicata piuttosto complessa s'di
Esperimenti di testo che devono essere diciamo realizzati o informazioni che devono essere ottenute durante la evoluzione dello sviluppo di un farmaco però quello che vorrei convogliare voi e che comunque e le le buone prassi devono essere applicate
In maniera
Chiara e stringente nell'intero percorso di sviluppo quindi bisogna naturalmente evitare qualunque situazione di mancata sicurezza oli limitato livello di sicurezza
Bisogna garantire che un prodotto medicinale venga prodotto con una data diciamo qualità e sulla base di tutte le fasi cliniche che un prodotto deve comunque attraversare per arrivare diciamo alla registrazione e alla commercializzazione
Quindi
Tutte le buone prassi devono trovare applicazione in questo contesto
Ora il punto è
Le l'autorizzazione alla commercializzazione e i tre al clinici bisogna capire se entrambi fanno fronte alle esigenze di tutti i pazienti
Per esempio per le malattie rare oppure se parliamo di malattie gravi in cui per esempio non abbiamo possibilità diciamo terapeutica oppure per malattie che mettono a rischio
Latita oppure
Farmaci approvati a livello centrale Emma non presenti per alcune ragioni all'interno dello Stato membro
Oppure per esempio in caso di prodotti medicinali che sono al di fuori del contesto o di quello che è diciamo il trial quindi l'uso o flebo
Allora in questi casi
In questi casi in Italia abbiamo una serie di
Ambiti legali che
Cercano di far fronte alle esigenze di questi pazienti quindi l'uso compassionevole
Soprattutto
Il decretò novantaquattro novantotto ovvero il così detto decreto Di Bella
Questo è diciamo
Brevemente da una parte l'uso compassionevole che richiede l'autorizzazione per l'uso clinico da parte dell'autorità competente
E doppiamente questa autorizzazione viene fornita unicamente in caso di Fase tre completata all'interno dei tre al clinici
Oppure con una fase in duetto completata nel caso di malattie che mettono arriva a repentaglio la vita delle persone
Ma c'è anche bisogno di una valutazione della efficacia e della sicurezza inoltre il medicinale deve essere fornito gratuitamente
E il trattamento deve essere diciamo richiesto dal medico che tratta il paziente e naturalmente deve essere approvato dall'autorità competente per quanto concerne soprattutto l'uso o flebo
E la legge sei quattro otto del mille duecentonovantasei bene di nuovo in questo caso necessario avere un'autorizzazione per l'uso clinico
Deve essere messa autorità competente
E anche e unicamente
E laddove non ci siano opzioni terapeutiche valide per quella particolare situazione
E anche per farmaci che vengono approvati a livello centrale Imma hanno un disponibili per esempio a livello di Stato membro oppure per esempio farmaci che vengono utilizzati o flebo
In caso l'autorità competente di all'approvazione secondo cui il farmaco inserito all'interno di una
Lista
E rimborsato poi dal sistema sanitario nazionale bene questo è possibile solo sulla base di questa procedura e poi l'uso flebo
Che diciamo dipende dalla responsabilità del medico curante anche sulla base della firma del paziente
Per esplicito consenso
E naturalmente previsto per ogni singolo paziente ma l'uso clinico deve essere basato
Su dati scientifici pubblicati e di aver completato Lost la fase
Due e naturalmente il ci deve essere a dimostrazione che il paziente non possa essere trattato con altri farmaci e naturalmente è necessario avere la nell'approvazione dell'autorità competente e non è previsto il rimborso
Quindi
Come potete vedere c'è una grande complessità anche perché naturalmente parliamo di
Situazioni complesse anche rispetto a medicinali o farmaci
Addizionali quindi se per esempio date un'occhiata a sinistra della slide
Vedete che c'è comunque una indicazione di un anticorpo confrontato con c'è il nulla
Quindi come potete vedere si tratta di una complessità funzionale una complessità molecolare di questa entità di vivente
E e ovviamente in questo caso
Ha un effetto a cascata e poi si tratta di una complessità in tra soggetti
Quindi
Vi è anche una complessità di produzione che naturalmente ecco piuttosto peculiare pensiamo i pazienti
Che hanno bisogno per esempio di
Magari prodotti da somministrare in maniera autologa
Quindi nel momento in cui il paziente è il durature e il ricevente ma ci possono essere per esempio situazioni in cui il campione deve anni deve comunque essere sottoposto a diverse
Procedure bene in quei casi per esempio è importante considerare che il paziente deve essere comunque ricoverato in ospedale cioè è oppure né bisogna andare a monitorare tutta la situazione in caso di venti avversi
è necessario andare a creare una situazione secondo cui il donatore e ricevente siano la stessa persona
E ci deve essere ovviamente una limitazione della qualità quantità cellulare anche perché nel caso delle biopsie
E le biopsie prevedono una quantità limitata ma poi c'è un testa
Che ovviamente qualunque tipo di testa e non può essere eseguito in maniera adeguata e poi bisogna considerare per esempio elemento di fragilità cioè una un trasferimento di per esempio una una sostanza diventa che deve essere trasferita
Ad una persona bene naturalmente c'è un problema legata sanare una problematica legata per esempio alla conservazione oppure in caso di trapianto di infusione di cellule
Allora la allo dove qualcosa non andasse bene all'interno del processo di produzione
Allora non è possibile recuperare il campione che era stato prodotto proprio perché naturalmente a quel punto è diciamo fuori uso
Inoltre un'altra cosa importante da dire è che
Non possiamo andare a ricostituire per esempio
Queste sostanze senza ovviamente diciamo intervenire ovvero un influsso anche sulla qualità e della cellula
Ovviamente se andiamo a centrifugare la cellula Sella l'abbiamo sei per esempio realizziamo alcune attività bene questa attività possono avere un impatto sulla qualità ed inoltre dobbiamo tenere a mente
E niente che e la le terapie avanzate ben utilizzate per le malattie a che mettono a repentaglio la vita del paziente quindi il rigetto
è naturalmente un problema etico cioè se avete un paziente che
Non ha un sistema immunitario in grado di affrontare diciamo un tale situazione
Mettiamo che quel paziente abbia avuto un problema per esempio di contaminazione sto contaminato da un batterio ad ora
Ebbene bisogna tenere in considerazione il tutto perché la produzione del prodotto deve essere
E
In cauta nel senso che bisogna essere scevre da qualunque elemento che possa avere un impatto negativo su tale utilizzo
Ora per quanto concerne Regolamento bene viene introdotto l'articolo ventotto chiamata esenzione ospedaliera che riflette almeno parte diciamo di questa
Complessità così come altre complessità devo dire
Tra il prezzo positivi ENI
Ovunque l'esempio
Parliamo di diciamo terapia che devono essere sviluppati sulla base di standards di qualità in uso all'interno di uno Stato membro in uso all'interno di un ospedale
E che siano sotto la responsabilità di una medico e devono devono far fronte ad una singolare specifica prescrizione medica destinata ad un singolo paziente quindi queste
I farmaci
Nonna sono inclusi l'autorizzazione alla commercializzazione dal punto di vista di requisiti
Quindi l'autorizzazione per questi prodotti
è richiesta
Diciamo alla autorità competente dello Stato membro allora in che modo
Abbiamo affrontato questa situazione in Italia
Con un decreto il decreto di gennaio del gennaio due mila quindici che regolamentata
I prodotti medicinali di presidi terapie di malattie avanzate
Che diciamo prevedono l'attuazione dell'articolo ventotto del Regolamento che ho menzionato poc'anzi
Quindi e si tratta della regolamentazione della produzione e l'uso
Di prodotti da utilizzare in maniera non di routine sulla base dei criteri definiti dalla direttiva che ho menzionato poco fa
E soprattutto con diciamo il prodotto medicinale
Perché per esempio
Nomi ma già può non essere inserito in questo ambito laddove per esempio si riferisca a pazienti che abbiano una situazione
Diciamo di mancanza di alternanza di alternative ma in ogni caso la fase due la fase tre
Sono
Diciamo ancora ambiti che trovano applicazione anche in questi casi
Ora
Cosa viene regolamentato regolamenta la produzione e me l'autorizzazione alla produzione che deve essere rilasciata dall'Agenzia italiana i entro sessanta giorni e in più ci deve essere un'autorizzazione
Entro trenta giorni
Anche con l'ausilio di una valutazione tecnica realizzata dall'Istituto nazionale di sanità
Superiore di sanità in questo caso
Quindi l'autorizzazione alla produzione viene rilasciata dall'AIFA a seguito del controllo dell'ispezione e
Si basa sulle informazioni che vengono
Fornite più o meno formazioni che devono essere presenti all'interno della
Del prodotto né diciamo in utilizza atto nel trial clinico quindi anche sulla base di una anche eventuale approvazione alla produzione precedente
E naturalmente importante andare a valutare la situazione di farmacovigilanza e bisogna comunque aprire una presenza costante all'interno del sito in cui il prodotto viene appunto realizzato
E ci deve essere un controllo adeguato un una per esempio una attrezzatura che diciamo debba essere conforme ad alcune specifiche e diciamo anche una buona procedura standard di realizzazione dell'intero processo quindi l'utilizzo viene autorizzato soltanto per i singoli pazienti e senza ottimi che ci siano per quel paziente alcuna opzione e alternativa terapeutica e che il paziente sia in condizioni di diciamo di grave
Cioè in gravi condizioni di salute che possono mettere a rischio la sua sopravvivenza quindi questi sono gli elementi alla base dei quali il tutto viene poi realizzato quindi
Anche soprattutto considerando il profilo di rischio beneficio per il paziente
Ci sono inoltre diverse ci potrebbero essere
Ulteriori indicazioni per lo stesso prodotto ma in tal caso è necessario avere una ulteriore diciamo autorizzazione
Poi gli obblighi per quanto concerne i medici e i mezzi in medici
Trattanti ci deve essere la tracciabilità del prodotto fino arrivare altre al paziente viceversa questo deve essere naturalmente garantito inoltre la
Farmacovigilanza diciamo deve essere sempre considerata inclusa la mancanza
Di efficacia e questo deve essere garantito vi dicevo prima inoltre importante garantire bisogna garantire il numero di lotto che sta producendo
E
Ed è
Necessario realizzare una trattamento sulla base dei principi della pratica clinica
Il decreto sancisce anche
Il ruolo dell'Agenzia nella raccolta e valutazione dei dati clinici
Oltre
Tale trattamento dei dati e i dati clinici che devono essere poi trasmessi alle autorità nazionali competenti incaricate della valutazione dell'efficacia e in questo caso
Per esempio in caso di problemi lie fa può sospendere o negare l'autorizzazione
Per concludere
Ritengo che
Tutti
In questo consesso hanno bene a conoscenza quanto l'intero iter sia con plesso
E c'è comunque l'esigenza chiaramente di avere una dimostrazione di qualità sicurezza ed efficacia
E naturalmente anche un profilo dica a rischio da valutare prima dell'autorizzazione alla commercializzazione che è tuttavia obbligatorio per l
Terapie avanzate
Inoltre bisogna considerare le complessità legate alla sicurezza di questi
Prodotti medicinali
Quindi tali prodotti devono
Rispettare le buone prassi che ho menzionato poco fa ora considerando questa complessità e la valutazione
E
L'approccio
Da parte di ognuno incluse le autorità normative
Bene è necessario essere flessibili per cercare di comprendere appieno quale sia diciamo la situazione del farmaco e quali siano e i bisogni e le esigenze dei pazienti
Quindi il del credito per l'esenzione Spedaliere ha in Italia non è un'alternativa l'autorizzazione alla commercializzazione perché comunque
Non si tratta di un uso compassionevole non è oppure per esempio non c'è opzione di un uso flebo
Però bisogna anche andare a garantire la qualità della produzione del medicinale garantendo al contempo una valutazione da parte di terzi da parte delle compie delle autorità competenti oppure non sulla base di un approccio scientifico
E ci deve essere una chiara di indicazione del profilo rischio beneficio
E poi ci deve essere una continua a valutazione da parte dell'autorità competente dell'efficaci sicurezza del trattamento
Che deve anche diciamo trovare riscontro all'interno di una prassi clinica che deve portare al
Al controllo del sito da parte dell'autorità clinica
Infine
Vorrei
Anche
A rubare un po'di parole che ha detto questa mattina il dottor Rice anche ovvero
Questo per noi un modo
Per
Diciamo avvicinarci il collega un Totti MIS MO
Invece di essere paternalistica mente conservatori quindi è la valutazione e la regolamentazione devono comunque seguire questo approccio grazie molte per lo sport e la vostra attenzione
In salotto a favore
Disse
Presentation elementi
Grazie moltissimo per questa presentazione meditazione l'Agenzia italiana del farmaco adesso non voi
Facciamo una pausa pranzo e ricominceremo precisi alle due in un quarto
E la prossima sessione sarà presieduta da Roger grazie grazie giudicano meglio la mattinata nessuno avrà bisogno