Rare diseases Europe's Challenges

E
Grazie dovrebbe essere presente
C'era moglie inc del sesso
Per una ragione molto semplice
Che quella che io chiamo la buona battaglia per le malattie rare
Ora leggiamo insieme attraverso quella che una
Coerenza
Principi di valori eccezioni
Attraverso quella che una collaborazione trenta tra le associazioni delle famiglie che hanno in qualche modo contribuito in maniera assolutamente insostituibile evidenziare
Patologie
Patologie nuove o anche ripensare
Girare
Fatti classificato in certo modo del mondo della ricerca il mondo dell'industria e il mondo
Dei dati come dell'attenzione in particolare quelli che sappiamo tutti essere il grande tema dei farmacia
Di farmaci o
E quindi invece presente oggi Narciso
La Presidente della Camera onorevole che invito a salire
E a cui siamo particolarmente grati della presenza non solo perché nella grande complessità degli impegni che caratterizzano la sua attività istituzionale ha trovato un tempo per noi ma perché è soprattutto il tempo che ha trovato per noi è un tempo che scaturisce dalle risorse solo della sua
Intelligenza e la sua grande sensibilità per tutti questi temi ma anche dal cuore e quello che e quello che ci dirà come dire ha il sapore dell'autenticità ed è quello che ti qui abbiamo tutti quanti bisogno e non di parole
Ma di Paroli che cammina sulle gambe della nostra intelligenza ma che siamo scalpitante davvero dalla ricchezza degli affetti e della sensibilità profonda di chi capisce i problemi di cui stiamo parlando grazie infinite
Grazie buongiorno tu
Io
Sono qui in quanto Presidente della Camera dei deputati ma sono qui anche con me persona che
Da vicino per la sua vita familiare ha conosciuto conosce conosce che cosa significa avere una persona molto cara con una malattia
Che l'accompagnerà per tutta la vita e anche quanto sia duro non sapere
Quale la malattia e quando si sa poi non è che ci sono tante soluzioni al problema quindi sono qui in duplice veste
Gentili ospiti autorità signore e signori io Dole buongiorno e benvenuto
A tutti qui alla Camera dei deputati e ringrazio il Centro nazionale per le malattie rare
L'Istituto superiore di sanità dell'intergruppo parlamentare per le malattie rare di cui l'onorevole Paola Binetti veramente diciamo è l'anima la persona
Che più di altri insomma mette veramente le sue energie e il suo impegno
Ecco io lo ringrazio per aver organizzato questa giornata che appunto è dedicata all'approfondimento e alla discussione di una problematica che come suggerisce il titolo stesso della Conferenza rappresenta veramente
Una sfida
Una sfida per tutti i Paesi europei
E per vincere questa sfida rappresentata appunto da diverse migliaia di patologie come mi spiegavano serve una forte cooperazione
Serve una cooperazione tra Stati Stra Stati ma sicuramente una
Una cooperazione ampia integrata sia a livello di conoscenze ma anche
Di competenza sedi scientifiche e serve
Collaborazione anche tra tutti i soggetti ecco una collaborazione che
Cioè possa rafforzare anche poi l'impatto e questo può avvenire
E anche farsi sentire pubblicamente posso dire bisogna anche essere più capaci di
Imporre nel discorso pubblico queste tematiche che altrimenti sono sistematicamente oscurate
Io appunto a Montecitorio cerco di
Ricevere tutte le delegazioni
Che mi chiedono di farlo spesso anche di persone associazioni persone disabili e cerco di dare quella visibilità con iniziative che appunto riportano l'attenzione su certe tematiche
Ecco in base
Allestimenti nordista l'organizzazione europea per le malattie rare il numero di quelle conosciute e sono state anche diagnosticate oscilla tra le sette mila e le otto mila
E interessa un numero incredibile di persone nel nostro continente trentasei milioni di persone
Quindi una cifra che quasi contrasta Paola con
Con l'aggettivo raro perché se coinvolge
Così tante patologie e se
Coinvolge così tante persone forse non è il caso più neanche di parlare di rarità
Ecco e quindi questi numeri fanno capire che questa deve essere veramente una delle priorità come dicevamo prima della sanità pubblica di tutta l'Unione europea
E parliamo di patologia non solo patologie rare ma gravi
Di patologie gravi molte delle quali sono venerdì degenerative invalidanti
Che oltre a colpire quindi le persone che sono direttamente direttamente affette condizionano permanentemente la vita delle famiglie
Famiglie che vivono ecco appunto condizioni di incertezza legate soprattutto alla difficoltà della diagnosi e che si trovano a dover far fronte spesso in solitudine in solitudine alla gestione della malattia
A confrontarsi con la terribile realtà lo diceva Paola dei cosiddetti farmaci orfani quelli che sono difficili da reperire in commercio ma anche con un'assistenza territoriale non coordinata
In maniera uniforme e con l'evidente sproporzione tra la scarsità delle risorse
Di cui dispongono le strutture sono sul socio sanitari e i bisogni sempre più nuovi e crescenti che le malattie appunto comportano
Si tratta di problematiche che interessano tutti i Paesi europei conoscenze
Insufficienti e frammentate
Competenze disperse nel territorio perché questi sono solo alcuni dei fattori che impediscono di offrire ai pazienti alle loro famiglie risposte adeguate alle loro esigenze
E allora quali possono essere le iniziative da intraprendere perché va bene prendere atto ma poi
Noi abbiamo anche il dovere di
Dare le risposte di intravedere le vie e qui parlo a livello nazionale
Mi permetto di fare dei riferimenti che sono italiani
Ecco forse non dovremmo procedere quanto prima all'attuazione del decreto Balduzzi perché quel decreto non ha avuto seguito un decreto che
Dispone l'aggiornamento dei livelli essenziali di assistenza e e quel decreto a ha anche riconosciuto prioritaria la riformulazione delle laico delle malattie croniche e anche delle malattie rare
Poi c'è la la l'ampliamento delle lento di tale malattia e l'aggiornamento dei livelli essenziali di assistenza
Ecco questo per esempio assicurerebbe l'equità nelle forme e di assistenza e la loro adeguatezza alle specifiche esigenze di ogni
Di ogni paziente quindi noi diciamo che abbiamo degli strumenti
Ma strumenti che però non sono stati ancora attuati è questa Paola tre una
Un impegno che tutti noi dobbiamo prendere perché purtroppo
Purtroppo noi facciamo le leggi potrà oppure lavoriamo nei decreti che diventano leggi e poi però non c'è il seguito necessario per dare senso anche al nostro lavoro perché altrimenti
Tutto rimane come dire un auspicio ma non vede la concretezza necessaria
Ecco
Ecco in quest'ottica quindi il piano nazionale per le malattie rare
Questo qui questo piano mi auguro che questo piano sul quale
è stato raggiunto un accordo pochi giorni fa mi pare no
Dalla Conferenza Stato-Regione possa rappresentare questo almeno questo un viatico per lo sviluppo di una strategia integrata per l'Italia su queste patologie e costituire anche un importante
Strumento per dare unitarietà
Come abbiamo detto al complesso delle azioni che se ci sono
Ma anche per programmare azioni azioni future e e una certa continuità
E quel Renza quindi ridurre le disuguaglianze sociali e territoriali nei confronti dei soggetti affetti da malattie rare
Garantire la parità di condizioni abbiamo detto nella diagnosi e nella terapia e sostenere la ricerca e agevolare l'accesso ai farmaci orfani questa
Questa è la prova che ci attende queste sono le priorità queste sono gli aspetti su cui
Ancora c'è molto da fare
E vedete questa importante non solo per quello che implica come dicevamo nella vita delle
Delle persone ma anche perché il tasso di civiltà di un Paese
Si misura appunto attraverso la sua capacità di fornire a tutti a tutti i cittadini la stessa tutela del diritto alla salute di cui godono
Appunto altri malati ma che oggi invece
Escludono altri quindi
Se il nostro Paese appunto ancora cuore
Un principio fondante della nostra democrazia che quello appunto di fornire a tutti gli stessi servizi credo che ancora su questo ambito ci sia
Molta strada da fare io mi auguro che iniziative come queste possano servire da sprone per colmare questo
Questo vuoto che ancora esiste nel nostro Paese e purtroppo anche a livello europeo mi pare
Vi ringrazio e vi auguro buon lavoro
Grazie
Grazie alla Presidente che è sempre molto vicina con una grande sensibilità tutte le tematiche che hanno a che vedere con questo
Tema della parità dei diritti in questo caso specifico della parità dei diritti di pazienti di accedere alle cure di cui hanno bisogno
E adesso la parola al professor Walter Ricciardi che commi che tantissime cose per chi lo conosce
Per me è soprattutto un amico un collega direttore dell'Istituto di Igiene della che è un piccolo impero dell'Università Cattolica
E adesso attualmente grandissimo esperto di sanità pubblica
E attualmente commissario di un istituto superiore di sanità
Che insieme a tante realtà contribuito creare queste evento trattarli questa connotazione specifica dei come dire
Momento importante del semestre europeo
Grazie Paola e
Veramente un piacere essere qui oggi perché credo che oggi sia una giornata storica
E la fine di un cammino faticoso importante l'inizio di un altro cammino particolarmente importante lo diceva l'onorevole Binetti questi problemi si affrontano soltanto
I squadra soltanto insieme il fatto che oggi ci siano molte istituzioni la Camera dei deputati e Senato della Repubblica il Ministero della Salute il vicariato che
Non solo sponsorizzano ma partecipano attivamente a questo evento credo che sia particolarmente importante dicevo che e la fine di un cammino perché è un cammino in cui il nostro Paese stato è stato più niente dal due mila e uno a Londra Regolamento poi
C'è stata una serie di iniziative e il nostro istituto e
Qual mi dilungherò un po'su questo sul presente sul futuro del nostro istituto a
Contribuito in maniera
Particolarmente importante
Lo diceva il Presidente Polverini la approvazione del Piano nazionale per le malattie rare è un inizio
E qui diciamo ne parleranno poi anche la rappresentante della Commissione europea il dottor più belle e il professor lasco che il coordinatore dell'iniziativa a livello globale e perché e un inizio del nostro Paese sapete che vive un momento particolarmente difficile soltanto attraverso questi strumenti di programmazione
Noi saremo in grado sostanzialmente di elaborare un cammino razionale per raggiungere gli obiettivi che ci proponiamo che sono quelli di dare concrete risposte alle persone alle famiglie
Che hanno questi questi problemi e che abbiamo visto sono centinaia di migliaia soltanto nel nostro Paese sono centinaia di miliardi
Perché è importante uno strumento di programmazione proprio per evitare
Problemi come quelli che diceva Presidente Boldrini che enunciati di legge rimangano soltanto sulla carta noi dobbiamo trovare
Le risorse per realizzare questo piano e le risorse le potremo trovare soltanto all'interno dei fondi che sono stati stanziati per la sanità quindi dovremo cercare
Di evitare di ridurre una serie di sprechi che indubbiamente ci sono e canalizzare i nostri sforzi per dare concrete risposte
Istituto mediante il Centro nazionale delle malattie rare e qui io voglio ringraziare ufficialmente chi lo dirige la dottoressa Caruso e tutti i suoi collaboratori perché sono un esempio straordinario di quello che dicevo quando parlavo di squadracce una leadership forte
Ma un gruppo di persone di diversissima
Estrazione professionale multidisciplinare e anche di diverse tace maturità insieme a giovani entusiasti fanno diciamo una cosa importante per il nostro istituto e anche nella riorganizzazione nostro istituto che partirà
Tra poco perché proprio l'altro ieri il
Ministro Paduano ha firmato il decreto per la riorganizzazione dell'istituto che il ministro Lorenzin che voglio ringraziare perché quando le opere chiesto di inserire questo evento nella nella presidenza italiana diventerà Presidente è stata immediatamente
La favorevole a farlo perché si verificava proprio nel nel periodo di luglio agosto in cui c'era questo commissariamento dicevo come istituto nei siamo impegnati sin dagli anni Novanta abbiamo contribuito al piano nazionale
Sia quello prima nel novantotto che ne elaborazione del decreto ministeriale appunto quello che citavo a proposito del Regolamento abbiamo sviluppato numerose attività nel corso di questi anni sia a livello nazionale c'è a livello internazionale innanzitutto il registro
Nazionale delle malattie rare che è uno strumento importantissimo utile non solo ovviamente a livello conoscitivo epidemiologico ma anche per generare
Nuove ipotesi di studio di lavoro e anche di risposta alle soluzioni compresi compie diciamo concrete abbiamo la possibilità di connettersi con banche dati banche genetiche qua tutte quante
Le reti internazionali di fatto già lo facciamo ma lo faremo ancora
Di più nel futuro con il centro siamo stati promotori di importanti iniziative sin dal due mila e uno il nostro centro coordina il Network of Public istituisce hanno verdi esista
Coordina il progetto europeo euro clan per la produzione di raccomandazioni europee per elaborare monitorare i piani nazionali per queste patologie di tutti i Paesi dell'Unione e nel campo delle linee-guida stiamo coordinando il progetto europeo ovvero best practice
Per l'elaborazione di standards condivisi dalla comunità scientifica per la produzione di linee guida e credo che l'esempio maturata
Dal Centro nazionale nazionale possa essere di guida
Ah scusate la ripetizione per tutto il servizio sanitario nazionale cioè per elaborare delle linee-guida che siano basate sull'evidenza scientifica e che ci consentono di recuperare attraverso la riduzione degli sprechi proprio quelle risorse che servono per i problemi
Principali e per cercare una piattaforma sostenibile per questo tipo di attività parleranno i colleghi dell'esperienza europea e dell'esperienza globale sono straordinarie iniziative appunto cui noi guardiamo con grande attenzione e partecipiamo in maniera importante più di altre malattie queste hanno il bisogno dell'intera società per la loro soluzione perché paradossalmente pur coinvolgendo tantissimi
Centinaia di migliaia di persone molto spesso sembrano invisibili il loro essere sommerse
Crea una sorta di fragilità che va oltre quella già insita nella condizione di essere malati noi siamo come istituto impegnati e lo saremo ancora più nel futuro per far sì che questa sfida che è etica
Che organizzativa che gestionale che finanziaria
Venga vinta e sono sicuro che con lavoro di squadra di cui parlava l'onorevole Binetti ce la faremo grazie per la vostra attenzione e buon lavoro
Grazie al professor Ricciardi il
Ed è vero che sarà possibile un forte lavoro di squadra perché quando
Al valore degli obiettivi che si perseguono si unisce la stima reciproca il desiderio di collaborazione la rinuncia
A ogni come dire individualismo o presenzialismo per cavalcare invece gli obiettivi comuni condivisi allora è i miracoli
Sono possibili anche in questo campo perché a volte sembra proprio che si tratti di veri e propri miracoli e non a caso in questo momento do la parola a domandare amaranto
Che io a nome di sua eccellenza monsignor Cosimo Schicchi come dire il Ministro della sanità nelle AA
Il Vaticano ci porge il suo saluto il veramente spero con tutto quadretti sia davvero quel momento di speranza che poi tutti si aspettano quando si guarda
Ha un orizzonte che anche
Oltre quello che è l'orizzonte della patologia del quotidiano
Gentilissima onorevole Binetti
Desidero ringraziare il Gruppo interparlamentare per le malattie rare da lei autorevolmente presieduto
E il Centro Nazionale malattie rare dell'Istituto superiore di sanità
Per il gradito invito rivolto a questo dicastero e alla mia persona in occasione della conferenza internazionale re Pisis Europe speciale in gesso
Che si terrà presso la Camera dei deputati il trentuno ottobre prossimo venturo
In occasione del semestre di presidenza italiana del Consiglio dell'Unione europea
Purtroppo come già annunciato non potrò presenziare all'evento in quanto assente da Roma
Ho pregato comunque don Andrea manto di portare il mio deferente saluto alle autorità agli onorevoli parlamentari ai clinici a tutti i convenuti
Assicurando loro che l'impegno profuso per le malattie rare costituisce un valore civile cristiano al servizio di persone che attendono attenzione sociale solidarietà
E segni concreti per superare silenzi che purtroppo feriscono ed umiliano soprattutto nella difficile situazione economica che il Paese sta attraversando
Al riguardo in questo senso solo con il comune impegno
Intende anche iscriversi il congresso internazionale di carattere scientifico e pastorale che questo Pontificio Consiglio organizzerà in Vaticano nei giorni quindici e sedici maggio prossimi venturi sul tema
Le malattie rare e né di lettere malattie della solidarietà
Nell'augurare che il vostro convegno possa costituire un passo ulteriore nell'avanzamento della ricerca della giustizia sociale in ambito sanitario
Profitto della circostanza per confermarmi consenzienti distinto ossequio devotissimo
Si pronunzi moschee Presidente del Pontificio Consiglio per gli operatori sanitari
E adesso
Prima incominciare con contributi scientifici dei nostri elettori ho il piacere di leggervi un saluto che ci ha inviato il Ministro della salute Beatrice Lorenzin
Che
Pur avendo desiderato essendosi impegnata inizialmente avendo garantito la sua presenza per sopraggiunti
Motivi istituzionali lei non può essere qui trattino
Il ministro ci dice desidero ringraziarvi per il cortese invito l'International Conference disistima
Che si terrà domani trentuno ottobre a Roma avrei sinceramente gradito intervenire per portare il mio saluto agli organizzatori ai relatori alle autorità a tutti i presenti
Ma precedente sopravvenuti impegni non me lo consenta
Le malattie rare la cui prevalenza nella popolazione comunitaria è inferiore a cinque casi su dieci mila abitanti
Sono molto spesso caratterizzate da gravità clinica decorso cronico esiti invalidanti ed onerosità del trattamento
Si tratta di forme morbose molto diverse tra di loro accomunate da problematiche assistenziali spesso simili con un enorme peso individuale e familiare e sociale
La tutela della qualità della vita delle persone con malattie rare è stata riconosciuta come problema prioritario anche dall'Unione europea
Il servizio sanitario nazionale apposto le malattie rare tra gli impegni prioritari in accordo con i principi di equità qualità e solidarietà identificati come i pilastri della politica della salute
Il tema dell'assistenza questi pazienti rappresenta un bisogno di Varsavia sia per se stessi che per loro famiglia
Va a curare non significa solo utilizzare apparecchiature sofisticate percorsi speciali per diagnosi terapia farmaci dedicati
Curare vuol dire mettere in atto azioni di sostegno alle persone e alle loro famiglie
Per affrontare la malattia vincere la paura superare l'isolamento integrarsi con gli altri convivere con i disagi la sofferenza e le disabilità
Il dicastero che rappresento ha sempre mostrato una tensione altissima verso questa tematica nella consapevolezza che le malattie rare necessitano di politiche specificatamente indirizzate
Frutto di questa speciale sensibilità è stato approvato il piano nazionale delle malattie rare approvato dalla Conferenza Stato-Regioni nella seduta del sedici ottobre scorso
Con questo documento si è cercato di dare organicità al tema delle malattie rare
Realizzando una sorta di provvedimento cornice in grado di dare un'Italietta all'insieme delle azioni intraprese
Il documento alla Lizza in particolare gli aspetti della diagnosi e dell'assistenza ai malati rari
Focalizzando l'attenzione sull'organizzazione della rete nazionale dei presidi e sulle azioni di coordinamento delle attività regionali
Aspetti che insieme al sistema nazionale di sorveglianza il monitoraggio Registro nazionale e registri regionali sono maggiormente in grado di incidere sullo scambio di esperienze e competenze
Sulla circolazione delle informazioni e sulla gestione condivisa dei pazienti affetti da malattie rare
Il documento descrive inoltre il percorso diagnostico e assistenziale
E si sofferma sugli strumenti per l'innovazione terapeutica tra cui i farmaci le norme che regolano la loro erogazione e le misure che possono essere intraprese per migliorare la loro disponibilità
Soprattutto un'attenzione particolare riservata alla prevenzione e alla diagnosi precoce
Proprio perché è riuscito ad ottenere una diagnosi tempestiva della malattia dalla possibilità di ricevere un trattamento appropriato nella fase iniziale cioè
Quando è ancora possibile determinare un sensibile miglioramento della qualità della vita degli ammalati
Mi preme infine evidenziare che il piano si preoccupa di individuare le azioni utili a ridurre la variabilità nella qualità dei servizi offerti ai pazienti e nella loro accessibilità
Non credo gli indicatori utili a monitorare l'effettiva realizzazione delle azioni previste dal documento
Grazie ai nostri centri ai nostri medici e ricercatori il nostro Paese ha raggiunto risultati di grande rilievo
Per fare di più occorre però valorizzare le eccellenze presenti nel nostro sistema ed assumere scelte condivise con le Regioni per il miglioramento della rete nazionale dedicata
Per il potenziamento dei servizi territoriali elevato l'integrazione con i centri di riferimento
Per realizzare in tempi stretti e certi buoni risultati abbiamo bisogno di continuare il cammino comune con le associazioni il volontariato la società civile il mondo della ricerca
Che ci consenta di dare una risposta efficace alle problematiche di cura assistenza e ricerca
Tutelare al meglio i malati e le loro famiglie rendere meno gravoso il decorso della malattia
Rivolgo pertanto a tutti i presenti i più sinceri ringraziamenti per l'impegno quotidiano i divieti più cordiali saluti Beatrice Lorenzin ministro e la salute
Questa tavola e come dire moderata insieme
Però non non è possibile che il professor Balzano Dallapiccola funzioni solo da moderatore di una tavola
Dopo essere stato su tutti i giornali per tanti motivi con una notevole frequenza ma sicuramente la settimana scorsa
Per aver in qualche modo assunto la per residenza forse forse non me ne voglia FISU è salita perché so che un po'se la battono
Il più grosso centro di ricerca per le malattie rare soprattutto dedicato all'infanzia pediatrico
E cosa balza gli articoli non è solo
Carissimo amico di cui io sono sempre orgogliosa di conti con quanto orgoglio sa di condividere obiettivi strategie eccetera è veramente un grande ricercatore
Un eccellente organizzatore
E veramente l'Unione che solo oppressi via questo centro come dire lo ha ingenerato in qualche modo e quindi anche tutta la creatività che noi vorremmo che in tante altre aree della sanità fosse possibile e in
Può poter come dire mettere a disposizione di di tutti i cittadini quindi gli do la parola adesso poligoni la darà ai nostri ospiti stranieri grazie
Ora distingue iscriversi al Collegio medico in centro monito costo eminenti colleghi chi signore e signori buongiorno voglio ringraziare Paola per le bellissime parole pronunciate
Ed è un privilegio per me
Coop presiedere questa prima sessione del sulla
Con impegno
Ed è anche un occasione per me per ringraziare Paolo il bellissimo lavoro che svolge
A livello Polito politico per quanto riguarda i
Pazienti con malattie rare non c'è dubbio che sia dal lato istituzionale
Sicché il tema generale illustrano la
La considerazione che entrano all'Italia all'Europa al
Queste malattie rare degli Stati membri hanno adottato diverse strategie per gestire
Per trattare le malattie rare ma tutte queste strategie mirano a migliorare il il riconoscimento la visibilità delle malattie rare condividere delle politiche coordinare
Regolamentare la gestione delle malattie rare a livello europeo per l'Italia forse per altri Stati membri
Quest'anno il due mila quattordici un punto di svolta sicuramente perché per l'approvazione dei nostri piani nazionali questo è una questione molto importante
In modo da poter dare delle risposte più concrete nostri chiara pazienti
I primi due argomenti che affronta questo convegno
Sottolineano la dimensione internazionale della cooperazione tra gli Stati europei
In moto tutta
Mettere insieme la le conoscenze per promuovere la ricerca quindi sono molto
Lieto di poter presentare il primo relatore sottoposta Mitolo Siebel che capovolge l'unità programma sanitario e le patologie
La TG stanco della Commissione europea che parlerà dell'azione dell'Unione europea finì in nel per quanto riguarda le malattie rare forte grazie
Settecentosettantacinque no no no continuamente
Ciò che senza chiedere immagini
Non è
Può anche tornasse nel signori colleghi
E con lei che è un grande onore essere qui presente in questa
Convegno
Eccellente nel programma la presidenza italiana
Che fino alla fine di una settimana di eventi che riguardano le
Malattie rare veramente colpisce vedere come tutto confluisce tutto confluisce
Nella decisione la sedici l'ottobre due settimane fa sul piano delle per le malattie rare in questo Paese sappiamo che questi piani sono molto importanti
Per creare
Alcun impegno politico di insieme per affrontare i problemi che discutiamo qui oggi e quindi può ricominciare
Se lei citando mi con gli italiani tutti coloro che
Hanno contribuito questo
Risultato
Che mi risulta viene anche molto dal Parlamento italiano
Vogliate congratularmi con l'Istituto superiore di sanità
Per i tanti anni di caparbio impegno nel settore delle malattie rare hai tanti anni
Di nuovo ti caparbio impegno
Per cooperare sulle malattie rare a livello europee
A volte dagli Stati membri sento dire che seguiamo l'Europa credo che invece l'Europa che prende quello che fanno gli Stati europea ed è per questo credo che la collaborazione a livello europeo è tanto importante tanto utile
Noi stessi ci impegniamo in questo campo dal due mila otto quanto abbiamo fatto qualcosa di simile tra quello che avete fatto in Italia
Combinando diversi filoni stile a Foro a livello europeo per costituire una strategia
Europea
La
La sfida europea come piena indicato nel programma l'interazione tra quello che viene a livello europeo il ruolo degli Stati membri
Indicato dal fatto che poche settimane dopo la pubblicazione da parte della Commissione
Della strategia sulle malattie rare e in Consiglio ha risposto dicendo che non gli stati e ci impegniamo
A affrontare il problema delle malattie rare nei nostri chiara Paesi paesi si sono
Prefissati un obiettivo che nel nel giro di quattro anni sarebbero stati approvati i tredici anni nazionali
Mi dispiace ma il mio italiano è molto limitato
Sono
Incida
Urne non trovando ci siamo in alto in basso
Contare tratti insudiciata scorrendo almeno italiano per cui è possibile a sentire l'anno prossimo inglese e italiano
Perché la società
Più
Allora facciamo una prova la
Va bene sedici
Talché
Organizza
Va bene
Allora dicevo che era il Consiglio il Consiglio ha risposto alla sfida
Presentata dalla strategia dalla Commissione sulle malattie rare impegnandosi a adottare dei piani nazionali in materia abbiamo qualche mese fa ha pubblicato
Il nostro rapporto sulla in
Sull'attuazione della strategia sulle malattie rare mi dispiace che l'abbiamo
Pubblicato prima che fosse approvato il piano nazionale italiano ma è un'attività dinamica un processo dinamico e siamo molto contenti che l'Italia adesso abbiamo un piano
Chi mi ha preceduto a sottolineato la sfida che costituiscono le malattie rare una delle cose che vorrei sottolineare il fatto che
è piuttosto l'ironia ironico che abbiamo questa terminologia diciamo che sono malattie rare però in realtà se mettiamo insieme tutte le malattie rare stiamo parlando di un numero considerevole di persone a livello
Dell'Unione europea che sono
Interessati Rita queste malattie fino a trentasei milioni di persone nell'Unione europea
Soffrono di che ha malattie rare questo vuol dire un onere patologico molto pesante e vuol dire anche molta sofferenza
Un'enorme teso anche sui sistemi sanitarie e sociali e ancora c'è la situazione
Che un Zona molto specifica is singole patologie hanno pochi pazienti c'è una mancanza di conoscenza
Ed esperienze soprattutto a livello di terapia e abbiamo pensato che ci fosse un vero valore aggiunto
Nel combinare molto di questo lavoro al livello tutti sia Unione europea
E credo questo accordo santi unire l'approccio a livello europeo sia stato molto utile sentiremo anche quello che ci drappo lasco sulla
La condivisione delle risultati della ricerca anche
Quindi quando votiamo iniziato
Sull'hub pochi Paesi avevano dei piani per le malattie rare
In essere e quanto abbiamo pubblicato la relazione sull'attuazione
Il numero aumentato come ho detto che ramo tutto aspettare un pochino perché
Molti dei Paesi in verde
S'hanno poi presentato un proprio
Piano
Quinti c'è bisogno di aggiornare questo e nell'opuscolo eccellente che avete presentato c'è un quadro aggiornato di tutti i paesi che adesso ad ottobre di quest'anno hanno dei piani nazionali per le malattie rare sta tra cui l'Italia chiaramente questi piani non solo
Su simboli ci sono importanti perché affrontare un
Problema come le malattie rare un problema molto
Complesso e molto compartimentali Zanato patologie per patologie richiede un impegno politico è una leadership a livello centrale di questo si parlano in questi piani
Quando analizziamo i diversi piani nazionali abbiamo visto che c'erano al differenze
Perché rispecchiano diverse tradizioni nazionali diverse estrattore diverse diversi approcci e alcuni
Include cono le patologie comunicabili altre mettevano più importanza sulla terapia altri sull'in power mente dei pazienti ma credo che
In tutti i testi quando
Abbiamo esaminato la situazione nei Paesi e in tutti i casi c'è stato un
Una crescita dell'attenzione sul problema
In un situazione in cui sono sotto pressione i sistemi sanitari bisogna porre l'accento sulle malattie rare classiche ci sia ancora un'attenzione forte su questo problema
Non posso parlare dei piani nazionali senza parlare di euro Plano informa un piano coordinato qui dall'Italia e poiché ha fatto parte dell'azione congiunta su qua i piani nazionali per aiutare gli Stati membri in questo processo credo che questo faccia parte del valore aggiunto a livello europeo
Il fatto che riusciamo
A
Unire le cose poter anche scambiare le buone pratiche a poche volte molto importante anche scambiato le cattive pratiche per sapere che cosa deve essere evitato
Il Progetto Stato molto utile per molti Paesi in modo da poter fra elaborare i propri piani nazionali e spero che
Idea
Vuoti che ancora ci sono nella mappa verranno colmati molto presto anche grazie
A questo dal meccanismo allora brevemente non è che voglio leggere tutta l'informazione sul
Gli slide
Parlo di alcuni degli elementi che a fare nella nostra strategia troverete
Più anche più informazioni della rapporto sulla implementazione voglio cominciare dalla definizione potrebbe sembrare assurdo però uno dei primi passi
Che è stato compiuto nel progredire nel lavoro sulle malattie rare un idea comune di quanto fosse di cosa fosse la malattie rare e quindi diamo la definizione che importanti anche a livello giuridico se si vogliono
Approvare delle provvedimenti presenti per l'adozione altri farmaci orfani
E quindi il in modo grosso modo le malattie rare compaiono nei registri degli Stati membri quinti stiamo partecipando alla discussi discussione sulla classificazione
Internazionale della patologia ed anche attraverso lavoro il lavoratore farne abbiamo noi stessi potuto codificare che classificare le diverse malattie rare c'è stato un grosso investimento livello di ricerca mediante i programmi
UE da anche
Con il collegamento della ricerca in diversi modi sentirete Entella lavoro a evolute che ha
Per quanto riguarda i registri le le banche dati
Questo probabilmente ci sono
Dati promette superi attenga superati qualcuno dirà forse se abbiamo siamo arrivate seicentodiciassette però quando diamo
Preparato queste TIR positive c'erano cinquantotto cinquecentottantotto malattie rare nei nostri che registri sessantadue a livello europeo
Trentacinque globale molti più nazionali quattrocentoventi tre e attraverso
Il Centro di ricerca congiunto centro esserci senza che il braccio scientifico della Commissione europea che
Assediati Ispra e in Italia stiamo
Creando una piattaforma europea sulla
Registrazione delle malattie rare in modo che questi registri possano interagire e devo parlare anche del progetto è spirare che è un progetto
Di nuovo coordinato dall'Istituto superiore di sanità
Abbiamo parlato con
E il presenza alla Camera prima di questa questo convegno fuori dalla sala lei ha detto che molto del lavoro sulle malattie rare
Emerge il TAR le storie personali dall'impegno dei pazienti età alle organizzazioni per i pazienti e dei familiari e sappiamo
Che molti pazienti molto rappresentato i rappresentanti di pazienti sono con noi oggi e non si tratta solo dell'ombrello della
Riguarda anche il il lavoro dal basso in alto dare un in Paolo Manta i pazienti e non è solo il fatto che abbiamo potuto
Aiutare alcune delle intenzioni dei pazienti attraverso il programma UE ma i pazienti tenete forse non abbastanza tra i pazienti saltiamo potuti integrarli nel nostro gruppo di esperti e nelle nostre
Commissioni nel lavoro sulle sui farmaci orfani c'è un dialogo crescente con le organizzazioni dei pazienti
E credo
In Italia si ci si sono compiuti molti progressi in questo campo molto presto ma alcuni Paesi hanno dovuto hanno messo il tempo per capire che era molto importante il ruolo e la partecipazione delle organizzazioni dei pazienti
E chiamo adesso due mila cinquecentododici organizzazioni
Dei pazienti di malattie rare in Europa e questo rappresenta
Honda contributo molto importante un sostegno molto importante per
I pazienti abbiamo dei poteri legali
Dell'Unione europea su alcuni delle questioni che sono importanti nella discussione delle malattie rare questo soprattutto per quanto riguarda il progetto prodotti farmaceutici
La regolamentazione su
I prodotti fiammata farmaceutici orfani ci ha portato
A occhiuti mille farmaci orfani designati far farmaci designati orfani
è questo il PCI ha permesso di facilitare l'accesso a terapie appropriate per la malattie rare
C'è un nuovo campo
Torte abbiamo
Ma intrapreso delle iniziative legislative mediante
E il tiri tutte da direttive sul diritto dei pazienti alle cui sanitarie transfrontaliere e questo apporto apporti sostenuto lo sviluppo delle reti di riferimento europee questi
Forniranno un quadro di riferimento per la collaborazione nella terapia delle malattie rare e lavoriamo anche intensamente insieme alla
Comunista delle malattie rare nostri gruppo di esperti per vedere come possiamo strutturare queste reti nel campo delle malattie rare
Durante questa settimana sulle malattie rare c'è stato un convegno specifici esso specifica specifico sul rete di riferimento sulle reti di riferimento europee e
Disco continueremo a discutere come le malattie rare potranno fare parte di queste reti idriche adesso stiamo creando il contesto nel quale queste reti potranno sviluppasse non c'è bisogno disamina di tutti i dettagli però è stato
Un lungo percorso la cosa importante è che quando esaminiamo rosa se sviluppo di
Reti specifici che
Del l'anno prossimo le prime reti verranno create nel due mila sedici avremo una struttura che potrà affrontare le malattie rare in modo efficace abbiamo creato una Commissione
Non è solo che abbiamo creato una Commissione abbiamo messo insieme tutte le parti interessate gli Stati membri di organizzazione dei pazienti
Le diverse i diversi settori dell'industria farmaceutica
E i professionisti in una struttura per fra
La anche alternanza Stella lavoro sulle malattie rare perché questo non è un decreto
Da parte della Commissione questo avrà visione della partecipazione attiva di tutti e le parti interessate
Questo
Sì farà attraverso
La Commissione di esperti alla Commissione il gruppo di del gruppo di esperti che si prenderà nel novembre
Cerchiamo di utilizzare il contributo di tutti quindi in conclusione ci sono stati buoni progressi addome le otto ma siamo lungi dall'aver raggiunto tutti i nostri obiettivi quindi c'è bisogno ancora di continuare a lavorare
S'sugli occhiali piani nazionali sulle strategie dobbiamo vedere se il quadro d'insieme funziona funziona ci sono ancora dei problemi da affrontare di quello di
Registri e di classificazione questo non solo in Europa ma dobbiamo partecipano discussione internazionale sulla codifica dobbiamo cercare di che ha continuare progredire il livello di informazione abbiamo avuto molti successi con strumenti come orfane terra contro la sensazione che diventa una cosa così grande che
Oltre al oppure che non si possa continuare con un impegno a questo livello però in questo impegno molto importante dobbiamo lavorare per rafforzare
La nostra cooperazione con i pazienti e con le loro organizzazione quindi c'è molto ancora da fare ma credo che possiamo essere
Fieri di quello che si è fatto a livello europeo delle malattie rare perché è un campo
Dove lo in quanto le persone cosa cosa vuol dire
L'Europa a livello sanitario mi piace citare le malattie rare perché so che
Abbiamo
Potuto fare la differenza spero almeno per un gruppo importante di cittadini dell'UE grazie congratulazioni ancora