13MAR2014
dibattiti

Staminali e medicina rigenerativa

CONVEGNO | Milano - 18:20. Durata: 2 ore 11 min

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"Colloqui per la Scienza a Milano" è il titolo scelto per un ciclo di 7 incontri organizzati dal Comune di Milano, Assessorato Politiche per il Lavoro, Sviluppo Economico, Università e Ricerca, che intende offrire alla cittadinanza una panoramica sulle opportunità legate alla ricerca scientifica di frontiera.

Convegno "Staminali e medicina rigenerativa", registrato a Milano giovedì 13 marzo 2014 alle 18:20.

L'evento è stato organizzato da Comune di Milano.

Sono intervenuti: Cristina Tajani (assessore alle Politiche per il Lavoro, Sviluppo Economico e Università del Comune di Milano),
Michele Cevenini (presidente della Fondazione Beat Leukemia), Luca Carra (condirettore di Scienzainrete e di Scienceonthenet), Elena Cattaneo (senatore a vita, Per le Autonomie (SVP-UV-PATT-UPT)-PSI-MAIE), Giuseppe Testa (ricercatore), Paolo Rama (medico), Giulio Cossu (professore), Luigi Naldini (professore), Patrizia Toia (parlamentare europeo, Alleanza Progressista dei Socialisti e Democratici).

Sono stati discussi i seguenti argomenti: Associazioni, Biologia, Cellule Staminali, Comuni, Donna, Embrione, Europa, Fecondazione Assistita, Fondazioni, Genetica, Infanzia, Malattia, Mass Media, Medici, Medicina, Milano, Ospedali, Ricerca, Salute, Sangue, Sanita', Scienza, Storia, Tecnologia, Telethon.

La registrazione audio di questo convegno ha una durata di 2 ore e 11 minuti.

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18:20

Organizzatori

Comune di Milano

Scheda a cura di

Enrica Izzo
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Tutti direi che
Abbiamo fatto passare un quarto d'ora accademico e quindi
Siamo pronti per cominciare
Io sono Cristina Tajani sono Assessore del Comune di Milano e quindi ho il piacere
Di darvi il benvenuto a Palazzo Marino e in sala lessi
Per a questo primo incontro del circolo dei colloqui della scienza a Milano che grazie al preziosissimo fra gli input e alla collaborazione della
La senatrice professoressa Elena Cattaneo il suo centro di ricerca il Comune di Milano ha promosso o lungo l'arco di tutta la primavera avete visto dal programma che si tratta
Di sette incontri che prendono il via oggi e si concluderanno nel mese di giugno con il duplice obiettivo di offrire anche città di mi milanesi non soltanto quelli qui presenti ma quelli che ci seguiranno grazie alla diretta streaming perché è stata gentilmente messa a disposizione
Non soltanto una panoramica diciamo seria e con un linguaggio accessibile a tutti su alcuni tra quelli che abbiamo individuato come i temi maggiormente di frontiera della ricerca scientifica
Attuale quindi lo scopo e da una parte quello di offrire un momento di confronto e di comprensione però per tutti di alcune tematiche
Molto anche molto complesse ma molto centrali nella vita delle persone
Ma
Come Comune di Milano vorrei sottolineare anche un altro obiettivo che è quello di valorizzare e fare emergere far conoscere il patrimonio di ricchezza e di capacità diciamo di ricerca
Che il nostro territorio a al suo interno commenta chi di voi ha potuto scorrere il programma si renderà conto che agli esperti gli scienziati che
Gentilmente si sono messi a disposizione per questa iniziativa
Sono in gran parte diciamo operatori ricercatori perché operando nelle nostre università nei nostri
Centri di ricerca quindi il tentativo di valorizzare Milano anche come città della scienza cosa che sicuramente
Ma che spesso nell'immaginario della percezione non è la prima idea diciamo non è la prima immagine che viene in mente della città era sicuramente tra gli obiettivi dell'Amministrazione comunale milanese
Oltre appunto al tentativo di costruire e rafforzare le relazioni tra il sistema scientifico
Che sul nostro territorio insiste spero che altri alla fine di questo ciclo infatti
Vedete che l'ultimo incontro e dedicato proprio ad una riflessione su integrazione d'eccellenza Milano quindi a che fare con la dimensione territoriale
Potremmo dire che almeno in parte siamo riusciti a contribuire diciamo in questa direzione
I ringraziamenti che da parte mia sono dovuti perché era la costruzione di questo ciclo di incontri sono tantissimi
Via mente a tutti i relatori che hanno accettato di partecipare di darsi disponibili I moderatore e ne abbiamo diversi
Per tutti gli incontri ovviamente diciamo la professoressa Cattaneo la la fama protagonista coorganizzazione dice dell'evento Loggia ringraziata ma poi parlerà
Anche lei o ringrazio anche il Presidente del Consiglio comunale Basilio Rizzo che qui presente in Aula voi dovete sapere che il giovedì in genere giornata di Consiglio per cui non facciamo iniziative di giovedì ma in questo caso
C'è stata la disponibilità del Presidente del Consiglio comunale
A a spostare a ieri la Seduta Consiliare per consentirci di utilizzare questa sala quindi ringrazio non solo lui ma gli altri consiglieri comunali presenti ne vedo diversi Marco Cappato Patrizia Quartieri
Probabilmente altri che in questo momento non vedo un ultimo ringraziamento va all'Associazione vittime o chi mi ha rappresentata qui dal suo Presidente Cevenini a cui passerò subito la parola che è si è data disponibile a sostenere questo ciclo di incontri con il proprio appoggio diciamo il proprio apporto e anche lilla ha reso possibile la diretta streaming che ci consente di raggiungere anche le persone che non sono
Potuti arrivare diciamo fisicamente qui
A a Palazzo Marino il tema dell'incontro di oggi e noto no io ringrazio diciamo gli scienziati
I ricercatori che interverranno moderati da Luca Carra dalla stessa
Professoressa Cattaneo per la loro disponibilità
E passerei subito la parola Cevenini ovviamente non prima di dirvi che il ministro Lorenzin ci ha chiamato qualche ora fa dicendo che impegnata ovviamente nelle votazioni no da voi
Potete immaginare il momento diciamo convulso Perilli il ciclo di incontri era stato programmato ancor prima della del cambio di Governo devo dire
La verità poi il Ministro alla salute è stato
Riconfermato anche l'onorevole quarta pelle impegnata negli nelle attività di di votazione in Aula e quindi siamo solo noi e do subito la parola
Alla Presidente Cirino
Buonasera a tutti sono Michele Cevenini Presidente della Fondazione Vittorio Chinea che supporta questo ciclo di incontri
Anzitutto vorrei dire che mi fa davvero piacere vedere una partecipazione così numerosa già dal primo incontro e
Costituita in gran parte anche da da giovani ragazzi e ragazze
La Fondazione BT gli ultimi anni ha sede qui a Milano ma opera a livello internazionale ed è stata creata proprio da un ragazzo
Con l'obiettivo principale di informare e sensibilizzare in particolare sulla realtà dei tumori del sangue in maniera chiara
E comprensibile
Quando il Comune di Milano ci ha quindi proposto di supportare questo ciclo di incontri abbiamo accettato subito con grande entusiasmo perché riteniamo che coincida proprio con il nostro obiettivo è di
All'informazione
Autorevole macchiare comprensibile da parte anche dei non addetti ai lavori diciamo no a tutta la la cittadinanza
Il l'intero ciclo di incontri sarà anche invisibile in streaming attualmente sarà scaricabile sia sul sito di vitreo chimica avete trovato un volantino sulle sedie comunque pur fu
Beh atte trattino le ok mia con la k appunto organiche significa proprio battiamo la leucemia quindi anche in futuro per le persone che sapete ha voluto partecipare se questa possibilità di scaricare questua e i successivi cicli di
Di presentazione
Io ringrazio ancora sicuramente il Comune di di Milano per opportunità informativa che che ci ha dato
E vi invito a a promuovere anche per i prossimi incontri la la partecipazione buona serata a tutti
E grazie ancora
Vado io
Una sera sono Luca Carra di scienze rette la
Attualmente la
Nella serata di oggi sarà anche trasmesse indiretta e poi sarà disponibile anche sul sito di video chimica
E
Mi fa molto piacere
Che
Si parli di medicina in questo modo così avanzato innovativo soprattutto a Milano che è la culla della medicina sempre in una sede così bella prestigiosa
Questo ciclo di incontri un in modo diverso un modo importante di fare
Informazione seria educazione informazione su che cos'è la scienza che cos'è la scienza Biomedica che cos'è la medicina
La vera Medicina quella che evita le scorciatoie quella che deve inedita voi
Le illusioni i problemi
E parlando di staminali è inutile che vada avanti in quello esplicitando meglio quello che voglio dire visto che sappiamo tutti il ciclone che c'è stato negli ultimi mesi perché non possiamo far finta di ignorare
Ma anche persone cerchiamo di affrontare costruttivamente così come affronteremo nelle
Nelle puntate successive gli altri grandi temi della dello sviluppo della ricerca biomedica dal cancro alle malattie neurodegenerative all'uso delle tecnologie alla farmacologia
Per raccontare fare un passo indietro e raccontare qual è
Quali sono le vere caratteristiche del successo che in questi anni stiamo cominciando a raccogliere livello di risultati anche
Meticci di conoscenza e in qualche caso sebbene ancora in forma sperimentale anche di terapia di terapia avanzatissime
Ebbene queste caratteristiche sono in regola sono da una parte sicuramente la creatività scientifica dall'altra sono il rigore la pazienza pazienza che ad alta deve deve durare
Decenni voi pensate che oggi parliamo di di due cose essenzialmente di staminali e di terapia genica quindi di medicina molecolare di medicina rigenerativa
Tutta la serata su una paradigma di medicina
Abbastanza diverso molto avanzato che peraltro ha
Avuto e ha mosso i primi passi anche a Milano nel mille novecentoventi nei primi anni Novanta si cominciavano a fare le prime sperimentazioni di terapia genica
Proprio anche a Milano e dall'altra parte velocità dell'oceano poi
Sulle staminali ben sapete
Con contro una grande pazienza con una con una continuità che dura ormai da decenni ricordo solo qualche piccolo passaggio poi mi correggeranno gli esperti perché sommario cerco di fare una divulgazione un po'così
Se vogliamo anche un po'grossolana per dare un pochino il senso di cosa possa rappresentare il salto la rivoluzione della medicina che si fa oggi e che ha alle sue origini dieci vent'anni fa
Nel mille novecentonovantasette coronano la pecora Dolly nel vento importante perché
Non tanto per l'evento mediatico in sé quanto perché per la prima volta si è visto come innestando in un
In un articolo
Una cellula un nucleo di una cellula adulta chic
Sia andare a indurre una riprogrammazione cellulare che portava a una un clone
L'anno dopo se non ricordo male vengono isolate coltivate le cellule staminali embrionali con tutta la loro grande potenzialità di crescita l'hanno ancora dopo poco dopo
Vengono anche si dimostra come si può riprogrammare alcune cellule adulte facendoli tornare tra virgolette bambine staminali e poi far evolvere in un altro modo l'anno dopo ancora gli anni due mila
Viene sempre iniziato il genoma umano quindi si acquisiscono navi informazione cioè c'è un incrocio tra
Le nuove conoscenze che emergono a livello di cellule di terapie cellulari e le nuove conoscenze sempre più approfondite che avvengono a livello di informazione genetica
La medicina da una medicina basata per buona parte sulla tipologia la farmacologia
I trapianti dunque la sostituzione di organi diventa qualcosa di ancora anche da un punto di vista a parte terapeutico ma proprio diciamo
Intellettuale scientifico
Una una una una
Va avanti varie volte a determinate frontiere scende a livello molecolare impara sempre di più a scendere nel
Microscopico nel cellulare nell'andare a modificare le informazioni genetiche per cercare da un lato
Là dove possibile di correggere delle malattie agendo sulla sul patrimonio genetico su determinati geni che vanno in qualche modo sostituiti ma dall'altro come vi spiegheranno gli esperti anche
Per studiare in un altro modo intitolò comunque per fare dei modelli di malattia e capirli meglio quindi un grande avanzamento scientifico con delle grandi potenzialità che che si stanno rivelando dopo tanti anni
Proprio in questi anni anche livello terapeutico
Tutti i problemi che c'erano all'inizio degli anni novanta quando la terapia genica iniziata adesso in parte sono superati se ci si stanno riuscendo a curare i primi bambini di tutta una serie di malattie genetiche
Rare
Con dei risultati che paiono veramente incredibili impressionanti
Tutto questo solo per fare una brevissima introduzione adesso entreremo proprio nel merito capitolo per capitolo e
Avremo una visione sicuramente molto più precisa e molto più competente di quella che vi ho dato io per capire
Cos'è questa nuova medicina
Basata sulle terapie cellulari sulle cellule sulle cellule staminali sulla terapia genica
E lo facciamo
Con
Da un lato poi
Appunto Elena Cattaneo vi racconterà sicuramente anche lei essendo una protagonista della ricerca
Sulle cellule staminali lo facciamo con alcuni esperti e che adesso ti cito poi
Che sta dicendo l'anno nel raccontarci appunto questa grande avventura della medicina rigenerativa
Giuseppe Testa che dell'Istituto europeo di ancor di Oncologia che ci parlerà soprattutto il titolo e del suo intervento e dai geni pensieri le frontiere delle cellule staminali nello studio del cervello cioè come me le staminali possono servire
Per studiare cervello per studiarne
Invito in qualche modo riprodurre modelli di malattia e capirli meglio
E
Per ovviamente un domani curarli
E ci darà anche una piccola introduzione proprio sulle staminali su le basi di questa nuova disciplina
Poi ci sarà panorama dell'ospedale San Raffaele che ci parlerà dell'utilizzo delle cellule staminali le malattie oculari un'altra frontiera che già è noto da qualche anno ed è in
Relativa rispetto ad altre terapie che sono già in uso come il trapianto della cornea laddove ci determinate terapie non possono arrivare c'è già a questo tipo di possibilità in più che offre l'uso delle staminali Giulio Cossu dell'Università di Lecce sta
Invece
Ci racconterà
Che cosa può fare la terapia cellulare per la distrofia muscolare e per la Duchenne
In particolare e gli avanzamenti che sono stati fatti notevoli erano importanti avanzamenti che sono stanotte sono stati fatti con questa
Con con la terapia genica ed infine vicino a Udine dell'ospedale San Raffaele del TG e di Milano che ci racconterà ancora sulla terapia genica e dei successi che proprio
Dei risultati importanti
Che proprio in questi mesi in questi ultimi tempi sono stati raggiunti su determinate malattie del sangue malattie rare che peraltro hanno riguardato come sapete anche altri
Metodi di tutt'altra natura quindi questo il il programma io darei subito l'avvio
Alla a questo tipo di relazione darei sopra un attimo la parola
Se voi Elena Cattaneo la semplice nella Cattaneo per
A sua
L'ha presentata per l'Abruzzo
Grazie ma io rubo proprio solo due minuti
Alcuni secondi per portare i saluti di alcuni miei colleghi senatori a me fa ancora specie dire colleghi senatori perché appunto a voi avevo i miei colleghi scienziati adesso anche i miei
Colleghi senatori tra i quali senz'altro la senatrice Emilia De Biasi
Che molto impegnata proprio sul territorio di Milano sui temi che riguardano la salute la senatrice De Biasi era Presidente della
Commissione igiene e sanità del Senato
Entrando nel vivo o di questa
Prima serata a insomma mi sembra che stia succedendo qualcosa di speciale
Questa sera in questa sala
Grazie al l'intenzione la volontà del Comune grazie tanti colleghi e vedo Stefano Di Donato in sala con il quale insomma ci siamo trovati per creare il la prima idea al primo germoglio di questa
Ipotesi di di eventi insieme e quello che succede di speciale secondo me
è che questo evento questo ciclo di eventi risponde
Ha un'ansia sociale
Della scienza è quella di rendersi disponibile
Ai propri cittadini di prendersi ancora
Più pubblica riflessi che si è ancora più accessibile e comprensibile ai nostri concittadini soprattutto su un tema come quello che trattiamo oggi quello delle
Cedo le staminali su quale incredibilmente ma forse non tanto sentendo poi
I gli oratori che avremo che seguiranno Milano davvero guida al mondo
Sulle cellule staminali davvero quando penso a voi farli nel mondo è si parte da Milano e dall'Università di Modena e Reggio Emilia
Abbiamo qui dagli esponenti di di queste conquiste
E questo dimostra sono ancora una volta che c'è tanta scienza che si fa nella nostra città lo sappiamo licenziati lo sanno i nostri colleghi Oltralpe
Non lo sanno i nostri concittadini questa ecco è veramente un'occasione per i nostri concittadini
E davvero spero anch'io che la prossima volta saremo ancora di più in questa sala era un esperimento interessante questo è insomma mi sembra molto ben riuscito
è un è un'occasione importante per i nostri concittadini per capire non solo cosa succede a Milano ma chi sono gli scienziati per averli a disposizione con cui parlare
Ciascuno di noi ha sempre felice di parlare di quel che fa di perché lo fa e di nuovo io metterei questa serie di eventi per me la parola chiave risponderà quest'ansia sociale di
Spiegare cosa facciamo perché
A quali obiettivi miriamo e cosa abbiamo raggiunto e vi assicuro che su questo tema sono sarete starete a sentire
C'è davvero di essere di che essere orgogliosi non solo di essere italiani ma di essere somma parte di questo straordinario territorio milanese grazie mille
Bene a questo punto l'ora direi che possiamo iniziare con Giuseppe Testa
Che ci racconta appunto dai Janet pensieri le frontiere delle cellule staminali nello studio del cervello
Smettiamo
Buonasera a tutti se ti prego
C'è un problema c'è
Sbabo buonasera a tutti grazie agli organizzatori
Per l'invito e oggi vi parlerò come detto
Di una delle frontiere del ricerca sulle cellule staminali
Anche io non c'era un po'diversa da quella che mi è stata
Comunemente affrontata nei media
E lo farò però come diceva Luca Carra iniziando da introduzione al concetto di staminali Tara
Che volesse avere anche decenni di notazione storica a sinistra vedete
Il giornale che riporta la nascita di cui Brown
La cosiddetta prima bambina nata in provetta
Negli anni settanta adesso invece vedete qui bravo perché nel frattempo diventata le stessa mamma e porta in braccio proporrò orgogliosamente i suoi due bambini
Ecco quella diciamo questa cosa è stata resa possibile
E molto di quello che diremo oggi e reso possibile dal fatto che
In quel momento di quella prima copertina a sinistra e momento in cui l'embrione umano
Esce spot all'utero esce dal corpo della donna dello Stato fino ad allora e diventa anche
Un qualcosa che postale che in vitro che possano quindi studiare
E analizzare qui dentro questo importante per quello che diremo subito dopo e cioè che se vedete lì a sinistra diciamo smog uno schema diciamo dello sviluppo
Di un embrione umano nell'utero diciamo nei nei primi giorni dopo la fecondazione
E vedete che adesso invece abbiamo l'embrione che riesce a svilupparsi nei primi Stati in vitro
In quella che ovviamente non è una una provetta me quello che noi chiamiamo una chiama strategici sono le cose in cui
O noi mettiamo le cellule e le osserviamo e c'è un momento storico molto preciso in cui quella che era cominciata come una fretta ora che ho chiamato nei
Nei vari diciamo scritti che ho prodotto sull'argomento una traiettoria di generazione perché serviva per fare figli stoppato cui strada con no l
E l'emblema di quella tra traiettoria nel mille novecentonovantasette e novantotto in quei due anni cruciali citati anche da Luca Carra intercetta per la prima volta
Una cosa apparentemente molto diversa cioè la rigenerazione
Quindi
L'embrione non
Avviato verso una traiettoria di generazione ma di potenziale rigenerazione
Questo perché perché in questa configurazione
Entrano le cose dette cellule staminali embrionali identificate nel mille novecentonovantotto per la prima volta da un nostro collega James Thompson
Che hanno una
Capacità
è una proprietà molto importante e centrale per molte delle cose che diremo oggi di quelle grandemente i miei colleghi dopo cioè sono pluri potenti
Hanno una potenzialità verso molti Didier se vedete lì lo schema c'è la fecondazione ce la produzione di questo embrione che poi arriva un certo stadio che che si chiama blastocisti
A da questo Stato e da questa blastocisti possono essere derivate queste famose cellule staminali embrionali che vedete lì come schema nella famosa piastra Petri
E per invece a destra nel come sono al microscopio quelle per le ore di laboratorio chiamiamo una colonia
Di cellule staminali embrionali perché crescono tutte vicine appunto formando queste colonie
Queste cellule
In vivo quindi sono una parte del normale processo di sviluppo sono quelle da cui poi si svilupperanno tutte le parte del nostro corpo tutti i tessuti nel nella loro siamo straordinaria specializzazione
Ma ormai la gran parte di questi passi di sviluppo si possono fare anche invito
Ecco quindi da dove nel mille novecentonove novantotto viene il momento in cui dalla generazione
L'embrione umano diventa anche opzioni etiope generazioni perché se io da un embrione invito posso derivare cellule che a loro volta mi possono fare vari tessuti posso pensare di usare questo per riparare per esempio tessuti taglieggiati
Questa cosa in realtà
E ancora più
Destabilizzante e comunque strabiliante le mie nove mille novecentonovantotto per l'evento che ci ha ricordato Luca prima perché l'anno prima era stata pubblicata la nascita di Tolli la pecora clonata rimesso lì a sinistra o pezzo Truman atto del Giardino delle
Delizie terrene in cui si vedono quegli uomini che vanno in un nuovo perché diciamo rappresenta un po'
La promessa
In qualche modo pro promettente anche arriva nel novantasette e né nel merito nel novantotto fu con l'idea che
Noi possiamo riprogrammare a fra verso il potere dell'uovo una cellula adulta specializzata a quello stadio di staminali fa molto iniziale che la puri potenza
Dovevo fare un brevissimo excursus su che cosa poi questo vuole dire
E cioè che cosa rende diversi i nostri tessuti
I nostri tessuti le nostre scelte una cellula de della pelle
Un neurone è una cellula a del muscolo sono fondamentalmente diverse
Per come usano
I circa trenta mila geni che però ogni cellulare
Che sono uguali praticamente in tutte le cellule
Questa cosa la si deve
A un primo esperimento grandissimo delle nelle hanno cento settanta fatto sulle rame
Da quello che poi sarà
Diventerà premio Nobel due anni fa
John Goldoni il quale dimostra quello che fino allora non si sapeva e cioè che durante lo sviluppo
Quindi dall'inizio alla maturazione dei
Dei tessuti non cambierà i geni ma cambia il modo in cui ogni cellula li usa
Un neurone ne usa alcuni ed altri no rispetto a Marcello la del fegato eccetera eccetera
Nel novantasette la stessa cosa concettualmente viene però estesa ai mammiferi toglie la dimostrazione che anche le mani quindi anche di noi
La cellula della pelle
Che al momento in cui volava latte lei possa fare solo tende
Può essere riportato indietro all'epoca attraverso solo il potere del luogo questa cellula tra virgolette quasi magica terrestre poi riportata avanti in tutte le possibili vie di sviluppo
E quindi nasce
Il paradigma della la cosiddetta clonazione a scopi rigenerati vedete lì lo schema di un paziente a sinistra
La piccola biopsia cutanea questa il nucleo di una cellula della pelle messi soldini in un luogo da cui si genera un embrione clonato e cellule
La mina lì embrionali che questa volta portano il DNA che spazi ente e quindi eventualmente i tessuti che ne potessimo derivare da queste cellule
Potrebbero essere impiantati senza neanche creare un problema di rigetto
In una
Dividiamo Tolli le cellule staminali totipotenti
E in questa costellazione informa che abbiamo messo tali eventi storici che però che i motivi rappresenta solamente dei frammenti ma dei frammenti fondativi
Di questo campo della biomedicina irrompe nel due mila sei il lavoro FAS formante di tutto il campo
Il nostro collega
Giapponese Cina Yamanaka che non a caso condividerà
Qualche anno dopo il Nobel con il signore che vi citavo prima aggiungo per capirci quello delle rane
Perché dimostra che
Lo stesso processo strabiliante che fino ad allora poteva fare solamente luogo un processo molto però tecnicamente difficile che solamente pochissimi laboratori non in grado di portare avanti
Può essere in realtà
Fatto ed è alla portata di tantissimi la importatori semplicemente forzando la la la attività il numero molto piccolo di geni quello a cui noi ormai ci riferiamo la nostra lingua comune come riprogrammazione cellulare non vi sfugge l'analogia digitale con il mondo dei computer
Infatti di oppio messo alla destra
Un
Ai post con
Uno spinotto perché alcuni nostri colleghi giustamente hanno parlato di questo nuovo mondo della biologia intrecciato pioggia lo sviluppo due punto zero
Come siamo sei attuati in poi cioè
L'identità delle cellule su ordinazione Accomando plug-in pure cioè basta che tu sappia quali geni muovere quale Codice spostare e poi prende macello della pelle e trasformarla praticamente in qualsiasi altro tipo di censura di vedete un diagramma
Diciamo schematico di tutto quello che ormai Pupo possibile fare di cui
La trasformazione più strabiliante appunto il passaggio da una cellula della pelle a una cellula staminale
Lori potente del tutto analoga alle staminali embrionale dico che ho parlato prima ma nel frattempo sono possibili anche varie transazioni
Tanto che in quello che
Alcuni di voi forse già
Conosceranno come il territorio di quote in tal modo intonerà
Un grande scienziato che
Negli anni Cinquanta del secolo scorso parlo per la prima volta adibiti genetica
E parlo di territorio IP genetico per creare
Una importante e fondativa
Diciamo metafora dello sviluppo come di un qualcosa per lite quella piglio che sta
Sulla cima di questo immaginario Monte e chi ha durante lo sviluppo varie vie per arrivare a valle
Là dove la valle e la metafora del processo finale di specializzazione cellulare cioè di quello che come tutti ho detto prima rende una cellula della pelle diversa da una cellula
Verificato eccetera eccetera
Ecco gli esperimenti di cui vi ho detto sono esperimenti che dicono che
Né possiamo prendo la cellula che arrivata a valle il riportarla a monte ma possiamo anche prendere ormai direttamente la cellula che stava in una valle e portata in un'altra valle
Tanto è vero che alcuni nostri colleghe ormai routinariamente disegnano questi schemi sotto in cui le frecce hanno fatto vedere come ormai possiamo trasgredire
I i confini che io stesso l'università avevo imparato essere con confini insormontabili
Tra i diversi tipi di tessuti che compongono il nostro organici
Bene questa frontiera
La riprogrammazione cellulare apre quella
Che io ho prodotto italiano malattie in provetta in inglese ci si riferisce a questo nuovo paradigma questa nuova frontiera delle staminali che quello di cui si parla oggi dopo questa breve introduzione come dissi Spinelli
E cioè
L'idea come vedete che da un qualsiasi paziente la malattia nota o comunque ben classificata da un punto di vista clinico noi possiamo prendere ricevere della cute ma ormai anche del sangue ma ormai anche dell'urina
Per dire diciamo come la cosa sta diventando fruibile
Riprogrammare le a queste cellule che si chiamano di PDS cioè cellule staminali pluri potenti e fin qui sono uguali alle staminali e giornali tachista per indotte perché è un processo che appunto noi induciamo tramite questa accensione forzata di un numero molto piccolo di gettito
Queste cellule sempre in vitro in quel famoso comunque la famosa piastra Petri le possiamo differenziare
In praticamente tutti i tipi cellulari che ci interessano e su questi quindi possiamo incominciare a fare tante cose che non sono necessariamente mirate a rimetterle poi dentro al corpo del paziente da quelle diamo prese
Anche se questa puramente resta una delle frontiere
Più straordinari come sentirete anche dei miei colleghi ma li possiamo usare a
Per capire la malattia
Che fino adesso per la maggior parte delle malattie umane sopra tutte quelle del cervello il problema quale è stato che non avevamo davvero le cellule malate a disposizione però che i motivi che potete ben capire
E anche quando le avevamo pensate per esempio alle così tempio banche di cervelli stoccati post mortem e si analizzava
Le la cellula di un cervello umano dopo la morte evidentemente a cose fatte
Come arrivare sulla scena del crimine quando il crimine già avvenuto non avevamo cioè il modo di ricostruire la storia
Tra virgolette naturale della malattia
Vi rendete conto che nel momento in cui io riprendo la cellula di un paziente che quindi ha il genoma
Chi può aver causato quella mattina la riporta indietro lo stato di prepotenza la riporto poi al tanti nel tessuto che voglio in vitro io per la prima volta posso studiare
I vari passaggi e quindi avendo per la prima volta trattabile sperimentalmente due cose
La così detta storia naturale delle malattie e la variazione
Genetico Mana perché qui dentro siamo tutti diversi dal punto vista genetico oltre che per tanti altri punti di vista e per la prima volta me però questi genomi li possiamo contestare
Li possiamo tra virgolette far giocare nel gioco tra differenziazione e vedere come si comportano per darvi un'idea muro è un po'il passaggio
Da
Siamo
Promette ove Avatar prima di essere due importanti film sono naturalmente i cui miti fondativi del
Siamo del nostro mondo pro quanto ha detto il mito della rigenerazione vissuto in quel caso come condanna eterna
Duramente
Nella visione Prometeia moderna come evidentemente un auspicio di rigenerare parti malate del corpo e l'avatar come
Un qualcosa che fosse una rappresentazione di noi al di fuori di noi una internazione non a caso molti di noi incominciano a riferirsi
A queste cellule
Differenziate che noi riprogrammiamo da ciascuno di noi come degli altri aspetti perché rappresenta no la malattia sono delle estinzione del paziente su cui si possono fare esperimenti invito invito ovviamente mai si potrebbero fare
E in questo senso sono degli a trattare del paziente e della sua malattia
E il punto qual è il punto è che
Questa cosa sta succedendo ed era un altro dei punti che che faceva Luca negli stessi anni in cui c'è il passaggio da
Progetto genoma un grande progetto
Pubblico e privato a cui collaborano tanti Paesi
A
I genomi cioè dal genoma come
Entità quasi astratta la prima decodifica del genoma umano al fatto che i genomi ormai sono
Conoscibili per ciascuno di noi fondamentalmente con cinque mila euro
Cinque euro oggi bastano a sequenziale un intero genoma di ciascuno di noi
Quindi si passa di rendere conto da un momento diciamo istituzionale Clinton che festeggia l'evento con i due diciamo chi più
Piani e di questo progetto a momenti invece molto personali Angelina Jolie che fa in televisione dice avendo conosciuto un pezzo del mio genoma ho scelto di farmi togliere il sito no il passaggio da un'impresa pubblica a un destino personale
Questi destini personale adesso possono essere testati in vitro
E qui di faccio io giusto per farvi capire dove siamo discorsi che il Giappone l'Europa
Molti Paesi
E l'America naturalmente speriamo che l'Italia sappia cogliere state accogliere lo pongo in votazione Falorni programmando comunità di persone nell'ordine delle decine di migliaia
Grazie cioè quello che vi ho fatto vedere Che prende macello della pelle o del sangue Arduini programmarla e farne tutti i tessuti potenziale interessa una cosa che in questi consorzi
Sta avvenendo Piero ticinesi migliaia di persone
Affette da
Una
Varietà di patologie e questa è la dimensione su cui il campo sta morendo
E questo è un campo che
Da cui si spera di avere
Un grande stimolo per quella che è una crisi
Che anche questa passa poco nei media e cioè da entrambi Cristinella scoperta di nuovi farmaci
Malgrado le grandissime aspettative che avevamo riposto nelle
Frontiere che siamo riusciti ha ragione nel la biomedicina reti degli ultimi anni si spende sempre di più per la scoperta di nuovi farmaci ma si producono sempre meno nuovi farmaci
C'è un problema cioè c'è un problema
Di aggredire queste malattie ci sono tanti loro motivi per per questo che non possiamo addentrarci adesso
Ma questa piattaforma tecnologica di creare questi Avatar su cui testare a
Perché i TIR una malattia di nuovi farmaci per quella Mattia è una delle strade più promettenti
E parlo quindi resto negli ultimi minuti di quello che sto facendo noi di laboratorio che spero illustri poi plasticamente quello che vi ho detto
Infatti progetto abbiamo chiamato Disease Avatar dice Avatar stimare attive
Usando la riprogrammazione cioè cellulare fondamentalmente per lo studio di una serie di malattie genetiche dello sviluppo nervoso mi pare mi piace qui ricordare
Le persone che laboratorio stanno facendo questo lavoro che sono menzionate lì a destra e naturalmente gli enti che ci consenta di fare questo lavoro è anzitutto il Consiglio europeo delle ricerche
Che ci ha premiato per questo progetto ci finanzierà per i prossimi cinque anni e il Ministero della Salute tale Tom da come sono in Regione ritiene che ci hanno permesso di costruire i primi importanti risultati preliminari di cui parlo oggi
E io le ho anche ricordare perché secondo me è una nota
Proprio grafica ma che vi fa capire l'accelerazione a cui Luca Carra faceva riferimento
Il titolo della mia relazione di oggi la gente ai pensieri era il titolo che io decisi di dare insieme un paio di amici studenti quando stavo a metà del mio dottorato all'invio del decade per
O una conferenza che che facevo sulla Neurobiologia
Stipula conferenza in cui
Io mi diciamo innamorai della
Diciamo della malattia di questa condizione umana di cui adesso ti parlo della sindrome di Williams e però all'epoca
Di
Gli strumenti che avevamo a disposizione per studiarla erano molto limitati
Era il due mila
Siamo oggi al due mila e quattordici in appena papato decenni e cambiato un mondo tanto è cambiato un mondo che
Tre anni fa ho deciso che finalmente la potevo studiare quella malattia grazie a questa nuova tecnologia di cui ha parlato
Quindi ritorniamo dai geni ai pensieri perché
Perché studiamo due dall'attinenti ci sembrano molto affascinanti
Perché sono due malattie in cui
Una si chiama è un la sindrome di Williams e l'altro è
Un sottogruppo di disturbi dello spettro autistico quindi una sindrome autistica
E sono causate
Da
Un cambiamento in
Pochi geni sono ventisei gennaio pensate che c'è abbiamo circa trenta mila anche se la definizione di igiene
è sempre oscillante nel nostro mondo ma comunque su trenta mila geni ne sono astratti pochi ventisei e sono alterati non perché siano difettosi ma perché la quantità fa la qualità cedeva siccome di Williams ce n'è una copia in meno
Nell'autismo ce ne una copia in più
E quella che noi chiamiamo una malattia di dosaggio come per esempio la si nome tiravano come voi sapete è dovuta a un cromosoma in più solo che lì è tutto un cromosoma e qui sono pochi giorni
E qual è la cosa che ha colpito molto le persone che per primi hanno lavorato per molti anni su questo gruppo di malattie che la si mediti Williams è una malattia che porta una disabilità comicità
Associata però al linguaggio chi tiene relativamente ben preservato e a una il testo sicurezza
Sono dei bambini a cui
I primi quindici si riferivano come
Una cocktail fatti personali cioè una personalità
Con quel tipo di iter socievole
Vi rendete conto quindi la straordinaria scoperta di capire che quando gli stessi geni invece sono duplicati ce n'è una copia uno si manifesta l'autismo rendere conto a
Almeno due aspetti che sono simmetricamente opposti con grave
Difetto Nenni linguaggio e un prescrittivo autistico rispetto all'interazione sociale
Quindi la possibilità di legare dati la dose di pochi geni
A due tratti che direi sono
Quinto essenziali della condizione umana come linguaggio la socialità naturalmente la Commissione nel suo complesso ci sembrava molto affascinante questo è
L'esempio preso dalla pubblicazione di un disegno di un bambino quasi nove di Williams
Che non è in grado di disegnare bene perché ha una
Grave con
Compromissione della percezione dello spazio
Ma al di là conterebbe di una bicicletta usando linguaggio bellissimo e in qualche modo anche molto Barocco
Ecco la possibilità di arrivare geneticamente capire questi diversi aspetti delle nostre funzioni cognitive ci pare particolarmente interessante
E quindi diciamo è una malattia che ha sono è un gruppo e uno diciamo che una coppia di paratie che avete altre azioni in comune perché entrambi naturalmente hanno
Un
Di ramo un
Una alterazione delle e
Nelle capacità con i
Punitive ma quello che è veramente molto interessanti sono queste alterazioni simmetricamente opposte
E questo
Quindi io rappresentato con questa scaletta diciamo
Diciamo la semplice compilatori alita di questa unica situazione non ci sono altri coppie di sindromi simili in cui
Il normale hardware copia di questi geni Williams fra copie meno
L'autismo a una copia no questa diciamo scaletta di dosaggio
Secondo noi è anche
Secondo molti naturalmente che lavorano diciamo insieme a noi su questo stessa cosa
Veramente un'opportunità unica una finestra
Per capire i disturbi la socialità e del linguaggio perché Pietro ma noi sappiamo che
L'autismo delle sindromi lo spettro autistico possono essere causate
Da mutazioni in tantissimi gente
Che sono lì a sinistra eppure alla fine tutte queste possibilità di
Interferire con il sistema normale alla fine convergono in
Difetti neuronale lì
E in difetti poi diciamo Tino tipici cioè quello che la mani quello che la matematica e sta che sono fondamentalmente sempre gli stessi
Quindi il campo sta cercando di capire quali sono questi inutili che indipendentemente dall'origine del difetto poi portano allo stesso risultato e quindi a venire questa coppia di malattie
In cui diciamo è possibile
Studiarle
Insieme ci sembra
Un'opportunità unica e come l'abbiamo quindi affrontata abbiamo
Diciamo in stretto un'alleanza direi che speriamo un giorno possa chiamarsi alleanza terapeutica
Ma che al momento è ovviamente un'alleanza di di ricerca con le famiglie di bambini affetti da questi questi indumenti
Abbiamo preso le cedole delle abbiamo riprogrammate mettendo a punto un nuovo metodo che non usa più i virus per riprogrammare le cellule e questo
è un dettaglio anche se tecnicamente molto importante
E stiamo quindi facendo che cosa
Stiamo facendo quello
Che vi ho fatto delle prime cioè la riproduzione in vitro del del processo di sviluppo che normalmente porta a fare un neurone della corteccia
Ti sotto vedete a destra uno schema
Delle unghie diciamo di differenziazione attraverso cui
E cellule staminali embrionali diventano prima ce l'le staminali neurali incominciano a formare le varie parti del nostro sistema nervoso e specificamente quella parte della corteccia delle Cesaro
Attraverso una serie di passaggi successivi passaggi che noi ora siamo in grado di riprodurre in vitro e li possiamo monitorare
In maniera molto chiara su cellule che provengono questa volta dai pazienti e quindi per la prima volta ci rendono
Diciamo studiato ville in vitro una cosa che fino adesso avveniva all'interno del del cervello di un feto che si stava sviluppando e quindi era però qui motivi non comprensibile
Giusto per farvi capire che
Dei nostri colleghi di Vienna hanno spinto la frontiera nell'ultimo anno un livello ancora superiore quello che vedete a sinistra
E magari di Neurobiologia tra voi Oricchio oggi tra voi riconosceranno
Come qualcosa che alle sembianze un po'di un cervello e effettivamente quello che il collega l'ha chiamato giustamente un mini cervello umano un organo o idee
è qualcosa che cresce in vitro io ovviamente non è un cervello nel senso
Di una parte funzionalmente integrata a un corpo ma vini e da queste cellule staminali riprogrammate
Che hanno tale potenza che invito a fanno un mini cervello che riproduce quelle strutture
E quindi diciamo quella che lavoratori alla nostra fabbrica dette degli avatar s'è
Questa diciamo collezione per la verità stanza o
Unica perché siamo
Sulle
Trentadue linee che nel campo tra poteri assolutamente
Inedito differenziamo nei vari tipi cellulari che ci servono a capire questa malattia le cellule staminali della cresta neurale per capire le le malformazioni facciali e appunto come dicevo ignoro unire la corteccia per capire
I i difetti cognitivi di cui vi parlavo prima
E quindi la domanda che ci siamo fatti con la quale poi rilascia coccole il risultato è un risultato secondo me molto rilevante perché ci siamo chiesti ma
Siccome nessuno però vi motivi era mai riuscito a capire come comincia lo sviluppo di questi che poi tentano bambini a livello
Dissi cellule staminali pluri potenti
Noi
Ora che le possiamo trattare indietro come comincia lo sviluppo quando c'è una copia in meno una copia in più di questi geni e la risposta Abbas
Panza sorprendente e che
Già comincia con una alterazione in molti geni che serviranno poi per lo sviluppo neurale
Questo diciamo in qualche modo chiude il cerchio quello è uno zoom che vi ho fatto nella regione cioè in quei famosi ventisei geni tra questi ventisei geni ci sono geni che noi chiamiamo fattori di trascrizione perché perché sono quelle proteine che orchestra no quali geni si spengono e quali si accendono vi ricordate che l'inizio di ho detto
La differenza tra i nostri tessuti è un problema semplicemente di tutti quali geni si accendono e si spengono e con molti di questi geni sono inclusi in quella regione e quindi avere una copia in più ho una copia in meno di questi geni già all'inizio in fasi molto precoci
Ha un'alterazione su quelle che saranno poi i circuiti che porteranno a fare in euro
Quindi chiudo con
Quest'ultima slide in cui
Spero che adesso capiate il motivo della scelta di Arcimboldo
E
Diciamo di questo Avatar che Arcimboldo farlo con pezzi che in quel caso non sono perciò mani sono o pezzi di dittature e del mare e che però rappresentano come un avatar umano
E la frontiera delle staminali di quello parlato oggi è la frontiera chi riassemblata ASS letti della malattia
Fino all'ambizione di atti assemblare aspetti della condizione umana come vi ho parlato attraverso dei pezzi che sono questi siamo questi Avatar riprogrammati queste cellule queste circuito i che possiamo studiare in vitro con la speranza di
Chi assemblare qualcosa simile
A quanto fece Arcimboldo ringrazio di nuovo i membri del mio laboratorio sulla sinistra in rosso le persone che lavorano su questi progetti adesso i nostri collaboratori con cui
Speriamo di aprire una una frontiera per lo studio di Rosarno CIPE queste
Due malattie sotto gli enti che ci hanno finanziato e se vi interessa vedere ulteriormente di queste cose
Questi sono i riferimenti alla mia e-mail grazie
Va a focalizzare sull'occhio cioè cosa si può fare con le cellule staminali nelle malattie oculari che è un
Altro tema veramente molto affascinante CIPAG ce lo racconta
Paolo Rama dell'ospedale San Raffaele di Milano grazie

Grazie scorso se
Si sente innanzitutto buonasera a tutti
Io adesso cercherò di raccontare una storia di applicazione
Quello che si può fare già oggi può essere staminali perché
Chiaramente il sogno di rigenerare tessuti tutti speriamo di curare le malattie con
Ecco si ricostruiti partendo dai nostri tessuti quindi senza regole trapianti senza ricorrere a farmaci e questa forse una
Sì si sentenza
E questa forse una storia
Che portare tanti messaggi
Vediamo se riesco andare avanti
Innanzitutto
Parliamo di cornea la parte trasparente che fa da finestra sulla retina quella quindi che consente
Al cervello di vedere
E
Ricada Chirilli imboscati se la parola in zone di confine che sta fra l'accordo nella congiuntiva che la parte
Che circonda l'occhio quella che si arrossa quando c'entra qualcosa quando abbiamo
Locchi infiammato
E se dobbiamo pratico a me è un tessuto piccolo me realtà estremamente complesso e a me interessa lo strato superficiale l'epitelio che esattamente come la superficie della pelle rigenera costantemente durante tutto l'arco della vita quindi è fondamentale
Che e l'epitelio alle sue cellule staminali qui in questa zona il rimborso appunto vediamo se riesco non c'è il contatore
E la periferia sono localizzati in aree protette delicate e da lì partono le cellule che si differenziano e quindi l'epitelio continua costantemente a rigenerare viene costantemente sostituito
In caso di ferite ovviamente riparo
L'epitelio è fondamentale per la trasparenza di tutta la cornea sembra una banalità ma non lo è
Selvio vedete questa non si vede più le la pupilla non si vede più lirica e quindi la cornea fortemente opaca
Ma è semplicemente l'epitelio che qui ha danneggiato la restante cornee perfettamente trasparente qui c'era qui capite quanto importante è questo sottilissimo strato di cellule
E si rinnova costantemente grazie a queste cellule staminali che sono localizzate nella periferia della cornea
E senti in bustine danneggiato quindi se le sue cellule staminali non funzionano più
Sì all'inizio una mancanza di equità di una parte centrale poi la parte periferica la congiuntiva immigrati e VAC come vedete sulla testa a coprire l'accordo e questo è un meccanismo naturale di protezione però toglie la vista
E quando si parla di ce le staminali spesso si confonde l'utilizzo per sostituire l'accordo e quindi si spera di non dover fare un trapianto di cornea ma in realtà questo non è il punto non è necessario perché il trapianto di cornea funziona benissimo
Non è questo l'obiettivo che ci eravamo dati
Ma che il trapianto di cornea funzionerà se c'è un epitelio della persona che avrà dell'innesto
Stesso epitelio funziona perché andrà a sostituire l'epiteto del donatore continuando a rigenerare deve coprire il trapianto
Se manca l'epitelio il trapianto fa la stessa fine dalla coda percentualmente viene di nuovo coperto tutta questa tessuto di sostitutivo che la congiuntiva quindi
Il campo in cui non ci siamo andati in cui siamo anche cercare una risposta era quello quando riceve staminali sono danneggiate si definisce il deficit in Bari
E siamo partiti da qualcosa che era stato fatto perché spesso apprendo sì ad alta esperienza si trovano molte
Risposte quindi negli anni alla fine degli anni Settanta questa persona che ha fatto da nella storia della terapia acconcia alle staminali audio in aveva dimostrato che era possibile torna piccola di ossia di cute
Recuperare ce le staminali amplificabile quindi aumentarle andare a rendere stabile
E circa dieci anni dopo questa metodica era stata applicata su gravi stonati che sarebbero morti sono avessero potuto utilizzare questa procedura
Ne abbiamo esattamente ripreso questa dimostrazione per cercare di fare la stessa cosa sull'occhio dannato questo progetto che iniziato quasi vent'anni fa nel mille non centonovantasette e questo quindi è il primo messaggio che già era stato accennato
Tanta pazienza e costanza
E e secondo messaggio è unire
Le conoscenze e quindi secondo me è questo questi obiettivi sono stati raggiunti grazie alla collaborazione
E l'amicizia e la fiducia fra esperti di biologia cellulare ricercatori di base e clinici
E poi vedete nella foto Michele De Luca Graziella Pellegrini che accennava Elena Cattaneo sono
Due grandissimi ricercatori dell'Università di Modena
Il metodo abbiamo innanzi tutto questo per spiegare quanto importante è la metodologia quanto dietro i risultati ci deve essere
Un metodo e una costanza nel dimostrare quello che si vuole raggiungere la prima cosa che da un fatto e questo studio è durato un anno ed è stato pubblicato in una rivista specializzata di Perugia cellulari
Siamo andati a a fare prelievi in tutta la superficie oculare per isolare capire dove si trovavano ce le staminali e come potevano essere coltivate e successivamente trapiantate
Da questo studio ne abbiamo capito che questa
Che vedete in alto che era la sede dove andare a prenderci le staminali rete che la la il prelievo è piccolissimo e assolutamente privo di alcun rischio per il paziente e quello che vedete sulla destra è un foglietto di fibrina
Semitrasparente che contiene cellule staminali quello che ci consente di trasportarle sull'occhio del paziente
Vedete età
Una una ITEA da un lunghissimo studio in laboratorio ecco una cosa molto semplice da dare in mano il chirurgo
Di cosa abbiamo fatto innanzitutto uno studio prospettico preliminare per vedere se
Tutte le premesse potevano funzionare poi sui pazienti
Abbiamo trattato diciotto pazienti e di questi quattordici hanno avuto successo e credetemi per malattie come questo è un altissimo grossissimo risultato e quindi la prima pubblicazione agli inizi degli anni Duemila
E nel due mila cinque il del Ministero della Sanità ha confermato che questa procedura era affidabile e la validata gli ha dato un codice che
Per poter essere rimborsato al sistema sanitario nazionale quindi si può fare con la mutua
E successivamente abbiamo fatto uno studio prospettico più ampio che è iniziato nel novantotto e terminato nel due mila sette nel due mila otto abbiamo richiamato tutti i pazienti quindi per vedere a distanza di tempo come questi innesti funzionavano
Sono un certo numero di pazienti centododici
Fondamentalmente persone ustionate
Come capita visiva molto basso se tenete presente che la capacità visiva normale dieci decimi queste persone vedevano meno di un decimo quindi non erano in grado di utilizzare l'occhio
è successo è stato fa ottenuto nel quasi il settanta per cento con un innesto ma ulteriormente meglio con un secondo innesto questo a significare che le celle possono essere via via aggiunte in vista di dimensioni Dodi ossia non è una cosa particolarmente pericolosa per il paziente
Poi è stato necessario validare la procedura sempre con la assoluta necessità di dimostrare la sicurezza l'efficacia di quello che ne andiamo a fare sui nostri pazienti che ripeto sicurezza ed efficacia non si fanno prove sui pazienti
Quindi siamo andati a cercare un
Una un modo di validare la tecnica di coltura per dimostrare che il pool noi quello che speravamo di fare lo tenevamo
E questi sono dettati che non rientra in dettaglio ma per spiegarvi che ne siamo in grado con un markers abbastanza specifico di
Validare la qualità del dell'innesto che andremo a fare
E tutto questo è stato pubblicato nel New England che è una rivista abbastanza prestigiosa e per una specialità come l'oculistica non è facile
E giusto per darvi un'idea queste è una ragazza che lo ha avuto un danno per uno scoppio di petardo che dette sulla destra il risultato
Lo capite da solo da soli quanto buoni possono essere risultati e questo è un ragazzo che si era ustionato con la calce un operaio
E questo risultato dopo l'innesto
E quello che ci ha fatto nuovamente che c'era stato state queste due pagine che la rivista Nature ci ha dedicato
Definendo il nostro lavoro un un modello per l'utilizzo di cellule staminali in tutti i campi della medicina questo per dimostrare quanto
La la correttezza la la
Il comportamento nel nel seguire uno sputo nel portare avanti possa fare per esempio per altri campi
Della medicina ma fatto questo abbiamo cercato di capire se questa procedura poteva essere diffuse allora abbiamo fatto uno studio prospettico molti centri con Italia dieci centri
Di nuovo fondamentale fondamentalmente pazienti ustionati
Di nuovo capi sta visiva molto bassa
E più o meno gli stessi risultati
Lo studio sulle culture uguale il confermato anche in diversi centri
E partendo da questi dati che avete visto ho cercato di fare una cosa abbastanza rapida che serva più da stimolo e darvi un messaggio positivo di quello che si può fare oggi
E qui è invece quello che ci aspettiamo di fare nel futuro sempre guardando a malattie che oggi non hanno una soluzione come quelle che avete appena visto
C'è già la possibilità del costruire non solo l'epitelio ma l'intera accordi siamo in grado oggi di ricostruire
Lo spessore la struttura della cornea
Renderlo già trasparente quindi innestato già tra trasparente e quindi
Queste una prospettiva abbastanza vicina
C'è la malattia che comporta una riduzione della cremazione che la malattia piuttosto gravi in alcuni casi
Fortemente invalidante
E
Si sta sperando di ricostruire come sia stato si fa si può fare per l'accordo di ricostruire la ghiandola Crema all'in coltura e chissà che questo non si possa poi
Anche ottenere risultati anche dopo il successivo innesto
E poi per malattie invece bilaterali in cui non quello che voi avete visto sono tutti penso tutti utilizzi cioè le staminali della persona cosetta autologhe e quindi senza alcun rischio di rigetto quando invece il danno è di entrambi gli occhi
Non sia tessuto donatore e questo è la frontiera forse più ambiziosa dei nostri studi è quello di trovare cellule
Queste cosiddette cellule riprogrammati o sistemi analoghi utilizzare cellule staminali di altri distretti e convincerle a fare epitelio corneale
E con questo vi ringraziamo
Benissimo questo
Intervento nottate anche l'understatement con cui ha messo lì questa
Pubblicazione da una parte sul New England che la più importante più rivista del mondo di medicina e dall'altro queste ditte reale sui nel cercare sicuramente sì ma senza rispetto alla vicenda cioè siamo ai massimi livelli della ricerca
Coltivata con tanta continuità e pazienza il rigore metodologico come ha voluto chiarire molto bene
Grama c'è qualche domanda a proposito di questo intervento precedente così cominciamo un pochino a spezzare prego allora se qualcuno siamo attrezzati
Aspetti aspetti aspetti che le portano le portano
Tema non la sentono nella diretta sterile
Diciamo un pochino entrare anche un po'nel dibattito fosse non ho capito ma
I pazienti partivano dalla capacità visiva di un decimo diottria no
Dopo la cura a che punto sono arrivati come un po'televisivo in termini di detti diottrie
La quelli che avete visto è è chiaro che con un accordo e così trasparenza tornate vedere dieci decimi
Se noi mettiamo una canna trasparente la retina funzionato cui tornare né cooperano tutta la loro capacità
C'era poi la
Signora
Signor
Signora
Presidente Ruffini
Dieci anni fa per la prima volta ho sentito parlare delle malattie genetiche rare
Perché è stato diagnosticato alla mia nipotina la malattia titoli
Voi parlate di leucemia il cervello di occhi
La ricerca
Almeno
Approcciato questa malattia sul fatto che non cresce osso stanno mai accresce diciamo la
La parte molle della la cartilagine
Ecco non son passati dieci anni
E non si sa niente di questa malattia voi la conoscete avete qualche risposta
Oppure
Avete un catalogo di malattie genetiche sulle quali la ricerca si svolge
Allora dire questo
Adesso entriamo in una
Fase della della
Della Conferenza in cui parleremo anche di malattie rare non credo giustamente di queste ma sicuramente potranno arrivare delle risposte perché
Abbiamo provato il cervello di di malattie degli occhi ma
Con la con la terapia cellulare sulle distrofia terapia genica sulle malattie del sangue andiamo anche a parlare di malattie rare se possibile affronteremo anche questo grazie scusate
Giulio posso se voi se rispondere per partire poi con il tuo con il suo intervento
Questo è un problema molto grave perché le malattie rare sono tantissime
E quando lo diciamo malattie rare parliamo di malattie relativamente rare come la distrofia muscolare di cui parlerò ora
La fibrosi cistica all'emofilia in cui i pazienti sono migliaia le famiglie possono organizzarsi
In associazioni possono raccogliere fondi possono finanziare la ricerca
E malattie talmente rare che i pazienti i loro familiari sono fondamentalmente
Soli di fronte alla malattia che spesso richiede decenni e milioni e milioni di euro soltanto per essere compresa
Prima ancora perché non possiamo aggiungere le staminali
E sperare che succeda qualcosa bisogna scegliere arrivare a capire i meccanismi della mafia questi sono studi purtroppo molto lunghi è una delle tragedie
è che la ricerca procede molto lentamente e la malattia invece procedere rapidamente pettine colpito ma su questo non c'è molto da fare
Quello che si spera di poter imparare
Da una parte l'Appia che ha avuto successo che cosa si può utilizzare spostare verso un'altra malattia su cui si è ancora più indietro ma a ovviamente ci sono
Molte migliaia di malattie rare che colpiscono pochi pazienti credo che
Naldini accennerà dopo di me a una di queste malattie rare
E e quindi questo è un problema che purtroppo non a una soluzione anche perché i costi delle ricette sono molto elevati e il numero di ricercatori e l'impegno ad uno può profondere io ho studiato per quarant'anni una distretto una sulla malattia
E non so nemmeno riuscito a curarla parte in cui non è che me ne sono rimasti tanti piani davanti né tanto per dirvi che sono studi difficili sono studi lunghi
E vorrei con questo iniziare la mia presentazione se la trovo Sindaco
A con una potrebbe essere chiamata una
Captatio benevolentiae
Quello che voi avete sentito da Paolo oramai è quello che sentirete dopo di me da Maldini sono dei risultati straordinari
Quello che invece sentirete da me un piccolo passo in una strada molto molto lunga
E
Faticosa
E quando sentirete parlare delle malattie neurodegenerative troverete un quadro piuttosto simile e vi potreste chiedere perché non
E uno il motivo fu compreso forse centocinquanta anni fa da uno dei più grandi e gli sconosciuti ricercatori italiani che si chiamava Giulio Bizzozero il quale cattivi
Che noi avevamo nel nostro corpo dei tessuti che si rinnovano continuamente appunto gli Pitelli di cui avete sentito parlare e il sangue di cui sentirete parlare dopo di me ne facciamo sangue fresco tutti i giorni
E e Pitelli vengono rinnovati continuamente questo significa che questi tessuti in principio non invecchiano mai naturalmente c'è un prezzo da pagare per questo e il prezzo si chiama cancro
Perché la capacità di queste cellule staminali di potersi dividere per sempre
Far sì che il rischio di una trasformazione sia molto maggiore che non per tessuti come il cuore il cervello o i muscoli scheletrici
Dove questi i tumori sono rari ma purtroppo siccome così tessuti come aveva scoperto Bizzozero Turano tanto a volte tutta la vita
Se ci sono delle cellule staminali sono delle cellule staminali
Dilettanti non sono state selezionate dall'evoluzione per ricostruire i nostri muscoli una volta al mese e come vedrete
Nel caso della distrofia muscolare dopo un po'finiscono si esauriscono e non sono più in grado di rigenerare il tessuto
Allora
Forse molti di voi sanno perché Telethon se n'è occupato il perché è una malattia molto Munno
Tra le malattie rare che la distrofia di Duchenne
Colpisce un bambino maschio perché apportata
Sul cromosoma X dalla madre quindi le donne possono essere portatrici ma son rimasti si ammalano un bambino nato ogni tre mila cinquecento
è affetto da questa malattia perché la frequenza elevata perché cene che colpito dalla mutazione
Il c'era il più grande che c'è su questo pianeta o perlomeno che conosciamo pensate che più grande del genoma di un piccolo batterio tanto per darvi via quindi la possibilità che si rompa è molto molto elevata
La malattia non si vede alla nascita soprattutto se non c'è una storia familiare se non c'è uno zio se non c'è
Un parente
è ma quando il bambino comincia a camminare invece di migliorare progressivamente peggiore la madre
Nota qualcosa la quarta dal medico che sospetta una distrofia si fa un'analisi oggi del DNA
E diciamo per i genitori fondamentalmente si spegne il sole perché
Una malattia che condanna inesorabilmente a morte nessuno ha mai guarito dalla distrofia di Duchenne
E per cui non c'era fino a dieci anni fa nessuna cura ma che prende circa venti venticinque oggi anche trenta anni per arrivare alla fine condannando il paziente è una perdita progressiva di molti evitando la sedia a rotelle
Alla ventilazione assistita e quindi anche se oggi le cure mediche hanno allungato latitanti dei pazienti non mi hanno migliorato la qualità
Quindi se c'è una malattia che ha bisogno di una pura è la distrofia e
Appunto perché colpisce tutti i muscoli del nostro corpo capite bene che cercare di ripararla è riparare questi muscoli che che non funzionano vi spiegherò in un secondo perché non funzionano è veramente complicato
Che cosa fa la distrofia questa proteina che non c'è quando il germe è mutato
è una specie di impalcatura elastica che esalti sotto della membrana dei nostri fibre muscolari
Voi deve pensare che i nostri muscoli sono più o meno come una fila fisarmonica ogni volta che contraiamo un muscolo la membrana si accartoccia e poi si distende sia cartaccia si distende
E questo stress meccanico attutito dalla distrofia
Quando la distrofia non c'è le fibre muscolari più facilmente si rompono sia in un modo focale che esteso e in questo caso vengono riparate da queste cellule satelliti o da altri tipi cellulari
Che agiscono diciamo in aiuto alle satelliti ma purtroppo le cellule che
La fibra riparata è o sostituita
Allo stesso difetto della fibra che
è andata a sostituire e ne condivide il destino
Purtroppo dopo pochi anni questo ciclo di degenerazione rigenerazione si esaurisce il tessuto viene progressivamente sostituito
Da
Grasso e connettivo a quel punto ovviamente nessuna terapia populo più funzionare e questo
Come poi sentirete anche da dal Dini ci dice che qualunque intervento terapeutico deve essere il più precoce possibile quando non c'è solo la terapia con le cellule staminali
Per la distrofia muscolare è un momento di grande speranza perché ci sono tante nuove terapie stelle
Che stanno entrando in clinica
Non ho tempo di descrivere alcune sono già in uno studio clinico di fast per lei c'è uno studio mucche comma implica
Centinaia di pazienti per multicentrico ma a
Il problema è che per motivi di sicurezza si comincia sempre quando il paziente a
Già una certa età e se uno scrive sono compromessi infatti adesso c'è
Nel campo ritirati correre il rischio ulteriore di iniziare la terapia quando i pazienti sono veramente molto molto piccoli e i muscoli sono ancora in condizioni abbastanza conservate
Noi abbiamo utilizzato per i nostri studi non lasciandole satelliti di cui vi ho parlato prima
Ma queste cellule con cui un non vi annoio sono si chiamano messaggio Plastic ma non è importante sono delle celle che derivano dalla parete dei vasi essere derivano dalla parete dei vasi dei muscoli
Sono capaci di formare la parete muscolare liscia del vaso ma anche
Cellule muscolari scheletriche come quelle che vedete rappresentate in coltura da quelle strisce rosse ognuna delle quali una piccola fibra muscolare
Il vantaggio di questa strategia rispetto all'iniezione né i muscoli è che queste cellule possono essere isolate dai pazienti espansa in cultura possono essere geneticamente corrette
E sentirete da da al Maldini come questo è possibile ma di nuovo nel caso della distrofia c'è un problema ulteriore
Perché essendo il gene molto grande il suo prodotto non entra nei classici vettori virali che si usano per la terapia genica
E questo ci ha indotto a usare
Le cellule di un donatore che fosse immuno logicamente identico come per un trapianto di midollo di era un fratellino sanno fondamentalmente
E il vantaggio di questa strategia che ne possiamo iniettare le sciagure nelle arterie dei pazienti
E quindi le distribuiamo in modo uniforme e omogenea tutti i muscoli che sono in rodati da quell'arteria pensate che cosa sarebbe invece a dover fare migliaia di iniezioni
Ogni
Due-tre millimetri di superficie per tutti i muscoli del corpo sarebbe è
Veramente
Tecnicamente impossibile mentre in questo modo ne siamo riusciti in modelli animali quindi
Sì autoptiche cani
Vanno incontro alla distrofia muscolare
A distribuire queste sciagure e ottenere dei risultati incoraggianti perché
Se c'è ancora rigenerazione in corso cioè stesse col arriviamo nelle prime fasi della malattia su queste cifre sono in grado di fondersi con le fibre muscolari che si stanno formando
Dopo e contribuire quindi a produrre una fibra se non proprio sana meno malata di quella che va a sostituire abbiamo approvato questi sono i topi meccanica
Dopodiché
Abbiamo
O ho raccolto una quantità di fondi non indifferente abbiamo come si fa in quasi tutti gli studi clinici
Ha chiesto l'aiuto di un al falso riporta internazionale cioè di un gruppo di esperti internazionali che ci ha consigliato
Durante lo studio
Abbiamo isolato e espanso le cellule come se fossero una medicina di una officina medicinale
Che si chiama Mohammed ed è al San Raffaele io non vi ho detto che sono a Manchester ma tutto questo studio di cui vi parlo è stato fatto e continua al San Raffaele di Milano
Sono stati fatti degli studi tossicità esattamente come si fa per i farmaci abbiamo sottoposto il protocollo agli enti regolatori e abbiamo avuto anche un problema in più nel senso che se
Voi
Avete diciamo una malattia del sangue un'anemia è facile vedere se posso trattamento funziona o meno perché misurati vive lo demografo Bina e sapete se ma nel caso della distrofia muscolare o di tante malattie neuromuscolari che fino a dieci anni fa erano considerate incurabili
Non esistevano delle misure per poter valutare in modo oggettivo se trattamento a un aspetto positivo o anche negativo e per questi
Cinque o sei anni fa in Europa negli Stati Uniti sono state
Create delle associazioni quella europea si chiama trite né ambiti vuol dire trattare malattie neuromuscolari che ha stabilito dei parametri una cosa più semplice è il cosiddetto SIC Minuzzi può teste
Praticamente il bar al bambino viene chiesto di camminare in una palestra per sei minuti e il numero di metri che riesce a fare
è un indice piuttosto fedele per la sua capacità di camminare oppure dire che esso di correre per dieci metri sono una serie di misure
Che ne abbiamo dovuto mettere appunto perché quando abbiamo iniziato a questi Standard non erano ancora disponibili
Quindi abbiamo trattato cinque pazienti questi studi che vi racconto sono ancora in corso non sono pubblicati
Abbia per poter non potevamo avere un gruppo di controllo perché questi pazienti hanno ho avuto una dose blanda di muro soppressione come sia per il trapianto di midollo che non ha avuto nessun effetto
Ho negativo per i pazienti ma ovviamente non l'abbiamo considerato etico
Trattare dei pazienti di controllo con il muro soppressione solo per servire per controllo quindi per un anno e mezzo abbiamo seguito questi pazienti nel CIPE è un po'monitorando la loro
Forza muscolare vedendo come si modificava nella speranza che l'infusione di cellule potesse
Breve il tiro per lo meno stabilizzare il quadro clinico
Abbiamo o infuso queste cellule quattro volte a intervalli di due mesi e soltanto negli atti inferiori
Principalmente per motivi di sicurezza questo era uno studio di fase uno che come sapete è destinato a valutare la sicurezza naturalmente può
Avevamo la speranza di vedere che
Che tipo di aspetto sulla e quindi la diciamo la tesa principale l'altro campo principale era la sicurezza ma anche l'efficacia di queste cellule nel modificare la forza contrattile
Abbiamo fatto l'ho detto questo studio preliminare su cui ventotto bambini solo cinque dei quali erano eleggibili per il trapianto ma le famiglie degli al tra i ventidue hanno voluto comunque partecipare allo studio come parte di questa avventura e ogni puntino nero che vedete
è un singolo parco
Sì ente con detta a cui ha iniziato lo studio e il
La scala detta North Star è una scala più alta vasta voi ad
Superato il punteggio migliore la vostra funzione muscolare e che questo che questo grafico di far vedere chiaramente
è che intorno agli otto nove anni le cose cominciano a peggiorare seriamente vedrete anche
Come sono diversi punti tra di loro che vi dice quanto la malattia progredisce in modo diverso da paziente a paziente così che ci sono pazienti a quattordici anni camminano ancora testé molto raro
E pazienti che sette anni già non sono più in grado di farlo
In più
Abbiamo seguito con risonanza magnetica a il per la progressione della malattia ogni sei mesi in tutti questi pazienti
E praticamente questo è lo schema
Del del trial clinico lo studio osservazionale è andato dal due mila nove al due mila e uno undici nel due mila undici abbiamo iniziato il trattamento dei primi tre pazienti
Che si è completato alla all'inizio del due mila e dodici gli ultimi due pazienti sono stati trattati quest'anno
E vi racconto praticamente
Di dico in due parole i risultati i cinque pazienti stanno bene sono a casa e conducono la loro vita quotidiana non ci sono stati e venti
Aperti si gravi quindi dal punto di vista della sicurezza lo studio è andato bene
Tra i
Un po'periti
La necessità di fare questo studio preliminare un po'opera per motivi di sicurezza
I pazienti erano già grandi erano tra i nove e il tredici anni e due di questi quando abbiamo iniziato lo studio già non erano più in grado di camminare in modo autonomo
Opposta Aldo
I pazienti due e numero cinque che guarda caso erano i più giovani hanno mostrato dei segni di stabilizzazione
I neurologi vogliono che il loro muscoli erano meno rigidi non cadevano le le le misure funzionali che non vi faccio vedere che andavano a peggiorare si sono stabilizzate
Per uno dei due pazienti questo è durato circa sedici mesi poi il paziente è andato in pubertà cresciuto di peso e di massa muscolare le nostre cellule come vi dicevo sono delle dilettanti
Allora le avevamo già espanse a lungo in coltura per arrivare ai due miliardi di cellule che abbiamo infuso che sono veramente tante mai niente rispetto al numero di cellule che voi avete nelle vostre gambe
E
Il questo bambino ha ripreso a zoppicare dopo qualche mese e sulla sedia a rotelle l'ultimo bambino trattato
Più recentemente sta ancora bene le sue prove funzionali sono stabili ma ovviamente non sappiamo quanto a lungo lo saranno
O un in tutti i pazienti abbiamo trovato le scelte del donatore e in tre pazienti abbiamo trovato la proteina prodotta del gene che deve venire dai donatori
Quindi il trial è stato sicuro ma non ancora efficace efficace se c'è stata è apparsa tra anzi ente minori che minimo degli animali per vari motivi primo perché abbiamo iniziato tardi
Il secondo è che una cosa stupida a cui non ho pensato i topi e cani camminano su quattro zampe lo invece su due
Non è che uno deve stilato quarant'anni per arrivare a questa conclusione però ora cosa a cui non abbiamo pensato e questo diciamo un po'al nostro Disidoro
Bene che per camminare non bastano le gambe e voi avete bisogno anche dei muscoli del cingolo pelli Tyco e della schiena che noi non abbiamo raggiunto quindi saremmo potuti arrivare al paradosso
Di un bambino che non riesce più a camminare ma mantiene una forza notevole nelle gambe e quindi adesso un problema che abbiamo di fronte
è come raggiungere questi muscoli perché dal punto di vista clinico e anatomico questo pone dei problemi di sicurezza che abbiamo di fronte
Quindi il la fase debba che ci ha consigliato di iniziare con pazienti più giovani
Una alternativa sarebbe invece infondere solo gli arti superiori i pazienti che già non camminano più perché mantenere la motilità delle mani e delle dita migliorerebbe in modo enorme la qualità della vita di questi pazienti
Ho trattare distrofia meno gravi una cosa che comunque dovremo fare
è cercare di
Passare dalla terapia cellulare semplice alla terapia sferrare concederlo geneticamente modificate
Perché non vi dimenticate con la fibra muscolare composta da tanti nuclei diversi al massimo due ne mettiamo uno sanno che deve lavorare per nove diciannove o ventinove
Nuclei che la distrofia nano la possono fare mi dobbiamo inventarci qualche trucco genetico ce l'abbiamo già qualcuno in mente per aumenterà vere una o pertosse
Aumentare quella quantità di prodotto Gianico che tramite da sola non basta
Io non menziono tutte le persone che hanno partecipato a questo studio che sono più di settanta voglio solo
Nominare Fabio hashish Licchello l'ematologo che ha seguito tutti anche i bambini
Come immuno deficienze congenite di cui vi parlerà Baldini tra poco però Yvan Torrente Stefano per evitare che sono stati
I neurologi che hanno seguito questi bambini e Massimo Venturini che il radiologo iniettato le scelgo Lelli lo politiche ha
Fatto la risonanza magnetica
Vi ringrazio per l'attenzione
Grazie
C'è una domanda c'è un qualcuno vuol fare una domanda particolare su questa relazione
Perché questo il punto che ho qui questo punto preso molti siano posti la domanda di come rendere appunto permanente
Queste questi miglioramenti mi sembra di capire che il passaggio sia proprio dalla
La il salto da fare è quello di fare intervenire una
Una modificazione genetica all'introduzione per rendere permanente è questo questa correzione in questo gene difettoso e come
Reprimere credo quando Babar le reti e delle malattie neurodegenerative il discorso sarà piuttosto simile
E credo che il regime alpini con la sua prossima relazione ci possa
Introdurre in questa prospettiva
Importante della terapia genica che si avvale oppure anche delle cellule staminali eccome
Anche
Molto affascinante il modo in cui anche questo questi geni corretti riescono ad essere in qualche modo trasferiti portate nelle sedi appropriate
Quindi dare la parola subito allucinanti
Grazie grazie
Soprattutto per l'invito a questa interessante dibattito
Io vi parlerò come annunciato appunto di terapia genica che combina la manipolazione delle cellule staminali con la manipolazione dei geni per
Rimpiazzare un difetto genetico
In particolare
La malattia genetica rara o meno e
La migliore palestra di prova della terapia genica perché sappiamo esattamente quale c'è è difettoso e se riusciamo a manipolare uno Air inserirlo in modo funzionale possiamo correggere il difetto in quelle cellule
In realtà la terapia genica può fare di più perché
Se riusciamo a fare queste manipolazioni potremmo anche pensare poi di inserire nelle cellule dei geni nuovi che non ci sono normalmente e istruire le cellule a fare qualcosa
Il nuovo per esempio combatte per un'infezione un tumore quindi nella prospettiva di sviluppo sono tante le ambizioni che che abbiamo
Ma quella che oggi discutiamo e dove la terapia genica sta oggi provando più il suo potenziale proprio nella correzione di un difetto genetico
Introdurre i geni e relativamente semplice manipolare lì la biologia molecolare che si fa in laboratorio che qualunque studente in Parlamento primi anni
Di una esperienza come nella biologia è oggi alla portata di tutti talvolta manipolati però i geni bisogna introdurre nelle cellule e questo è più difficile le nostre cellule non sono molto
Disposti ad accettare i geni che vengono dall'esterno
Uno dei modi per farlo e sfruttare un virus che è un organismo un piccolo organismo che non è altro che un sistema che trasferisce i propri geni nelle cellule convincendo LEA utilizzarle per fare altri virus quindi stabilisce l'infezione
In terapia genica si
Ingegner Rizzardi virus facendo in modo che introducano nelle cellule non i loro Cheney virali e quindi credo malattia
Ma introducono i geni terapeutici che noi abbiamo prima manipolato il virus però è un veicolo d'eccezione che funziona in questo processo
Quali di rosso se posso usare i vari
A seconda dello scopo nelle malattie di cui noi parliamo abbiamo abbiamo bisogno che il gene sia
Inserito in modo stabile dell'Arcella staminale braccio staminale come avete sentito dalle prenderà relazioni precedenti si moltiplica e genera progenie
Quindi non è sufficiente che ci sia una copia del gene terapeutico questo gene terapeutico deve essere anche lui moltiplicate passato alle cellule figlia
Lo dico modo per fare questo oggi e che il genere venga inserito tra gli altri genitori Marcello diventi non distinguibile per la ce lo dai propri geni alcuni virus solo alcuni fanno questo si chiamano retro virus
Uno di questi in particolare HIV purtroppo tristemente noto perché causa di ai DS
Ma in questo caso l'appello è diventato un alleato paradossalmente per il nostro sforzo proprio perché è un virus molto efficiente nell'entrare nelle cellule umane ma che può inserire poi dei geni terapeutici
L'abbiamo lavorato quasi vent'anni ormai per ingegner Rizzardi
HIV in modo sicuro per poterlo utilizzare anche in clinica
E per usarlo come veicolo terapeutico e l'abbiamo applicato soprattutto nello studio che oggi vi illustro
Alle cellule staminali del sangue e queste sono le cellule meglio notte tra le staminali quelle che
Per prime ci hanno aperto
No dalla ci hanno fatto comprendere la biologia delle staminali tant'è che sono anche quelle meglio utilizzate in clinica
è stato accennato da Giulio Cossu prima il trapianto di midollo emopoietiche una procedura che si usa correntemente in clinica e che cura molte malattie
Sia genetiche e anche alle malattie la plastica del sangue in alcuni casi quindi l'esperienza clinica di uso e di trapianto delle cellule staminali e quella che ha permesso a noi
Di arrivare più facilmente a un uso poi della terapia genica come adesso le illustro come diceva Giulio Cossu in altri campi la scoperta delle cellule staminali come pure neurali comunque del muscolo è molto più recente la loro biologia
E soprattutto il loro uso clinico e solo all'inizio quindi non stupisce che siamo all'inizio di questa strada
La terapia genica diversamente dal trapianto
Può usare le cellule del paziente questo è un vantaggio perché le cellule sono identiche compatibili non c'è problema di donatore è uno svantaggio perché le cellule sono deficitari ovviamente non funzionerebbero
Dobbiamo correggerle si raccolgono dal midollo del paziente nel nostro caso quali un bambino ma poi su questo arriveremo
E
Usando il vettore virale che abbiamo prima preparato viene introdotto il gene terapeutico che va a inserirsi nel cromosomi nel DNA di queste cellule poi le cellule si possono rifondere come si farebbe un trapianto preparando il paziente Quingentole sui sono dei farmaci per fare spazio le cellule che in fondiamo
E siccome questi soldi sono staminali quello che fanno e che danno origine a una project
Non stanno ferme nei tessuti si moltiplicano
Sono cellule staminali del sangue che danno origine a cellule dell'immunità tutte globuli bianchi
Ma anche dello grossi ma anche piastrine possono quindi ripopolare il il sangue
Se c'era un difetto genetico per cui le cellule tradire globuli bianchi non funzionavano prima e abbiamo con successo introdotto un gene funzionante possiamo ripopolare un organismo con delle cellule funzionali
In questo modo si può pensare di trattare malattie dell'immunità del sistema immunitario o anche malattie del sangue e varie sperimentazioni sono in corso ce n'era uno
Ma
In realtà le c'è del sangue alcune stando all'interno dei vari proprio Rossi le piastrine funzionano dentro i casi ma i problemi anche in realtà il loro mestiere lo fanno fuori uscendo privati raggiungendo i tessuti
Dove ci difendo dall'infezione dove smaltisce sono il materiale che si accumula del per il normale uso e consumo che avviene nei tessuti
E anche qui ci sono malattie in cui questi globuli bianchi non funzioni per esempio non smaltiscono in modo adeguato il materiale che si accumulano i tessuti
La terapia genica con le cellule staminali del Santo e potrebbe funzionare anche in questo caso le cellule Kant dovremmo andare a riparare sono quelli che passano nel sangue vero per distribuire su dei tessuti ma poi vanno a funzionare
In periferia ed è di queste malattie ad accumulo il cui adesso di farlo rapidamente
Noi abbiamo due sperimentazioni cliniche core della terapia genio con cellule staminali usando i vettori che vi ho indicato all'istituto di
Del San Raffaele Telethon
Qui a Milano
Una una una immunodeficienza quindi una malattia proprio in cui il deficit primario e nelle cellule
Della
Di immunità nei globuli bianchi ma è anche delle piastrine perché in realtà il difetto genetico compromette le cellule staminali proprie tutta la loro progetti
Si chiama sindrome di whisky ed altri sostanzialmente di bambini affetti da questa malattia non possono difendersi dalle infezioni sono anche soggetti a sanguinamenti improvvisi e spontanea è una malattia molto grave poco compatibile con sopravvivenza
In questo caso se bambina un donatore compatibile può essere tratta quindi le cellule del Donat
Torre possono correggere il difetto però non sempre ci sono anzi sono pochi che hanno un donatore perfettamente compatibile serbatoi non è perfettamente compatibile il trapianto ha dei grossi rischi
Quindi c'è bisogno in questo caso come in molte altre malattie diciamo del sangue e del sistema unitario di migliori approcci terapeutici
L'altra malattia invece che stiamo trattando iniziamo la sperimentazione in corso è una malattia d'accumulo come vi dicevo
Soprattutto che colpisce il sistema nervoso cervello Energy quello che si va a cumulare è un prodotto di smaltimento della Mieli nell'America e la guaina che avvolge inermi e permette il traffico degli impulsi nervosi anche questo deve essere cambiata
Se
Manca un enzima che serve a questo ricambio sia un progressivo degenerazione del sistema nervoso sia delle cellule della mia vita ma anche delle cellule nervose
è una malattia quindi neuro degenerativa anche questa colpisce l'infanzia anche questa drammatica
Purtroppo in questo caso il trapianto non funzione da donatore tante che non è quasi più neanche tentato
E i bambini sono oggi sono purtroppo destinati a morire nella seconda infanzia dopodiché sono diventati purtroppo allettati e incapace di qualunque movimento esperienza
Su entrambe queste ma malattie e quindi possibile pensare di sostituire le cellule
Staminali del paziente con le stesse cellule modificate correttamente provare a ripopolare
In un caso il sangue Agropoli bianche le piastrine nell'altro soprattutto quelle cellule che vanno invece a migrare dei tessuti
Su questo quindi mi soffermo un po'di più perché questo fosse la malattia su cui abbiamo imparato di più poi alla fine abitavamo breve riassunto anche di quello che succede nella sindrome di whisky
Qui come vedete è uno scriminato vi faccio vedere la presenza di
Nel sistema nervoso qui sono tanti tipi cellulari
E alcuni di questi tipi cellulari particolare questo possono essere riforniti da cellule del sangue dei sogni sono globuli bianchi che escono dai vasi sanguigni e vanno
Ha svolto il loro mestiere di smaltire il materiale nel
Nel cervello nell'Allegro distrofia
Come in altre matita che occupano queste cellule hanno un difetto genetico non riescono a fare questo mestiere se noi però in fondiamo
Nel sangue attraverso le cellule staminali delle cellule modificate funzionali possiamo immaginare che alcune di queste attraversa
Sempre a Pavia dei malati raggiungono il sistema nervoso e qui possano operare lo smaltimento del materiale accumulato
Una delle cose più
Interessanti però in questa terapia e che è una cellula modificata geneticamente che esprime come priorità a destra il Lenzi ma funzionante
Non è soltanto una cellula capace di per sé
Di smaltire gli accumuli c'è questo enzima andrà a
Arricchire il suo accordo venga accolta
Ma non
Rilascia in parte all'esterno
E questo enzima che lasciato all'esterno può essere catturato l'altra cellula presenti nell'intorno che a loro volta lo utilizzano per il proprio metabolismo quindi questo processo si chiama né diciamo di
Cross correzione una cella funzionante avrà intende funzionanti anche le cellule che ha intorno
Questo processo anche stato scusi iscritto scoperto da Liz noi per più di venticinque anni fa
E allora base della terapia che oggi funziona in molte malattie ad accumulo alcuni di voi avranno sentito alla malattia di Pompei l'olio da anche in alcuni film come l'olio di Lorenzo state discusse approcci
In cui
Si può produrre oggi in laboratorio Lenzi Lima che manca in queste malattie d'accumulo somministrarlo nel sangue dei pazienti per sentiva viene captato dalle cellule dei vari tessuti
E può fare e può correggere transitoriamente il difetto si può ovviamente la terapia va somministrata in continuazione
Se però il difetto colpisce il si il cervello ho i nervi come dicevo l'enzima somministrato nel sangue non ci arriva quindi non è possibile purtroppo operare la terapia in questo caso
La nostra idea e che benzina in questo caso nel cervello lo portano le cellule che nascono dalle staminali che abbiamo impiantato raggiungono il cervello loro sanno entrare e poi qui
Le cellule possono rilasciare l'enzima anche a correggere il tessuto circostante
Non è questo ipotesi
L'abbiamo sviluppata e poi testata nei topi qui non c'è la referenza questo lavoro uscito nel due mila e quattro lo sottolineo perché il nuovo dieci anni fa abbiamo fatto le prime prove
Del nel modello di malattia e lo stesso tono ignorante che questi sono dei topolini che ne abbiamo usato per testare la malattia perché purtroppo vi è un passaggio inevitabile l'utilizzo in questo caso di un modello animale questi processi che ho cercato di illustrare capita sono così complessi
Ci potete immaginare che non si possono simulare a tavolino o in una provetta
E quindi abbiamo dovuto necessariamente usare
Un modello animale per sperimentare la terapia
E abbiamo potuto provare che in effetti
Infonde indumento Polini le loro cellule staminali da sangue modificate per la terapia genica contratti agenti ca noi corregge avevamo il difetto e prevenivano completamente lo sviluppo della malattia
Se invece usavamo delle ce lo da donatore la malattia si sviluppa con lo stesso nel topo quindi la terapia genica funzionava meglio del dottor pianto da donatore
Perché perché facendo terapia genica noi potevamo rendere le cellule modificate ancora più potenti di quelle normali cioè l'ennesima che queste cellule producevano veniva prodotto in quantità superiore ad un al normale
Siccome queste cellule diventano un sistema di
Di rilascio
Più enzima rilasciavano meglio funzionavano nel modello animale
Questo tra l'altro ci ha incoraggiato
Più di tutto approvare la terapia in clinica perché
Avevamo una situazione in cui la terapia convenzionale c'è il trapianto da donatore non funzionano mentre la nostra terapia genica si mostrava potenzialmente efficace
Siamo quindi riusciti con un processo ovviamente sviluppando tutti teste le qualità per poter arrivare all'uomo e ovviamente gli anni anche qui passano purtroppo in una sola slide quello che il lavoro di moltissimi anni di costi notevoli che c'era
Supportato soprattutto alla Fondazione Telethon in questo caso approvare la terapia nell'uomo in bambini affetti da lecco distrofia metà cromatica bambini all'inizio della malattia e su questo poi tornerò tra un momento
Non voglio far rivedere i dettagli di questi grafici che sono in realtà la misurazione quelli che vedete sotto sono
Il tempo
Nesi dalla terapia siamo a più di tre anni nei primi pazienti trattati oggi sono già undici pazienti trattati questi sono i primi tre
Ma quello che vedete sostanzialmente e che questi grafici fonti sono sostanzialmente mostra un andamento l'impianto
E il numero che vedete guardiamo solo quest'ultimo in basso a destra e ottanta per cento questo vuol dire che le cellule presenti nel sangue di questi pazienti sono per l'ottanta per cento modificate cioè hanno al loro interno già detterà aperti
Lo sono prima lo sono risultate molto presto dopo la terapia ed allora rimangono come tali
C'è di fatto mai abbia siamo riusciti
A ingegna rizzare
Il sangue di questi pazienti a contenere quasi interamente cellule modifica
Siamo stati molto efficace della terapia e nella sostituzione delle cellule preesistenti questo non si era mai visto prima in qualche modo queste veramente il risultato di aver usato un sistema vettore c'è un virus così potente
Come l'HIV che vi dicevo prima
Ma cosa è successo riguarda l'enzima queste cellule presenti nel sangue che inizialmente nel paziente non aver non avevano alcuna attività in tematica perché erano difettose oggi producono l'enzima a un livello sotto la
Normale
Tre quattro cinque volte più del normale questa era la nostra speranza perché il nostro è l'idea di terapia era se queste cellule producendo più benzina effettivamente raggiungo del cervello potrebbero diventare una sorgente efficace in quella sede
Noi non non sappiamo se queste cellule sono andato nel cervello direttamente per fortuna non abbiamo avuto occasione di
Andare a
A guardare il tessuto cerebrale
Abbiamo ancora potuto raccogliere un po'di liquido cerebrale che relativamente semplice da questi pazienti
E quella che vedete qui sotto e che si
Benzina che si chiama a rossa che vedete in questa immagine
Qui
Che è presente normalmente nel liquor cerebrale di un
Di un individuo sano totalmente assente nei nostri pazienti prima della terapia
A distanza di un anno e poi anche di due adesso anche di tre e presente a livello normale nei pazienti trattati con terapia genica quindi l'enzima ci arriva
Probabilmente perché le cellule ce l'hanno portato col meccanismo che vi ho detto prima
Ha avuto questo un impatto sulla malattia
Questa è la storia naturale della malattia che noi abbiamo studiato in quei dieci anni in cui ci preparavamo alla prova clinica diamo seguito a pazienti
Affetti dalla malattia per avere una comprensione
Il più preciso apposito di quale fosse il suo decorso
E come vedete purtroppo il decorso e tragico questa che vedete è una è una è un sistema in cui si valuta la
Motricità la capacità motoria dei dei bambini che rispetto alla nascita acquisiscono nel tempo
Il loro scopo dovrebbe arrivare poi a cento al massimo quando raggiungono i quattro o cinque anni
E di vita purtroppo quindi affetti da questa l'eco distrofia infantile non riescono mai a raggiungere i livelli
Normali spesso quando arrivano all'osservazione del medico sono già competeva veemente compromessi non sono più neanche magari non sono mai stati capace per poco tempo di stare in piedi
Noi abbiamo trattato non dei bambini che fossero ma questo punto così gravemente compromessi anche se terapia genica come vedrete qui ha avuto
Un effetto drammatico non possiamo neanche immaginare di restituirà un cervello che è degenerato oggi la sua funzione
Il nostro obiettivo era di trattare i bambini all'inizio come diceva
Professor scosso prima all'inizio della malattia quando i sintomi erano ancora iniziali o quasi assente
E prevenirne lo sviluppo
Come abbiamo potuto procedere abbiamo potuto procedere perché purtroppo ci sono svolte famiglia in quei Paesi in cui ci se c'è più di un malato
Quando alla nostra osservazione erano giunti alcune di famiglie che avevano un bambino malato e già gravemente compromessa era già andato
Nella famiglia un fratellino una sorellina con la stessa mutazione
Che era quindi destinato a sviluppare la malattia che tra l'altro aveva già forse qualche sintomo iniziali quelli sono stati i pazienti che non abbiamo potuto notare tempestivamente per la terapia genica
Quindi quello che vedete in questo grafico sono i primi tre pazienti che abbiamo trattato quindi veniamo trattati quando loro
In questa curva diciamo motoria erano ancora
In una posizione di accrescimento perché la malattia non era ancora diventata così evidente
I loro fratelli di purtroppo stavano qua sotto
E li abbiamo persi tutti nei successivi due tre anni in un anno non sono sopravvissuti ma ci hanno permesso in realtà di identificare i loro fratelli più piccoli che hanno fatto la terapia genica quello stadio della malattia
E che poi a distanza di tempo mentre abbiamo continuate a seguire abbiamo visto con nostro stupore d'entusiasmo che di fatto continuava ad acquisire capacità motorie come i bambini normali di fatto oggi a distanza di tre anni
Tutti e tre questi bimbi sono quindi praticamente normali
Non hanno sviluppato i segni della malattia a fronte del fatto che nessun bambino affetto da questa malattia
A questa età quindi oggi ormai da quattro anni alcuni quasi a
Qui a questo livello di salute
E di fatto abbiamo potuto dimostrare che oggi questi bimbi hanno quoziente intellettivo normale mentre loro fratellini Orlandini affetti dalla malattia non sono misurabili perché non so neanche in grado purtroppo più di parlare quindi di rispondere a un testo
Si può
Seguendoli radiologicamente abbiamo dimostrato l'assenza di lesioni al cervello che quindi non si sono
Non sono comparse non sono evolute le cose per far vedere solo uno dei bimbi tanto per convincervi del fatto che effettivamente
Oggi sono questi bimbi sono di fatto come bimbi normali che stanno andando a scuola e strano per ora diventi una ditta assolutamente normale neghiamo trattati vi dicevo altri fino a undici
Il risultato sembra paragonabile anche negli altri il tempo è troppo poco per dare
Oggi una conclusione anche su questi altri
Vediamo in tutti però l'ingegnerizzazione emopoiesi la presenza di enzima nel sistema nervoso
E
A la
Mancata progressione della malattia che quindi o non si è mai o non si manifesta o non contigui ma nel caso ci fossero stati dei sintomi iniziali
Dicevo prima dell'azienda ma di cui sto ad altri
Ricorda la malattia l'immunodeficienza al rispetto delle piastrine anche in questo caso è il risultato avuto successo la terapia ha sostituito le cellule del sangue di questi pazienti portando a una
Alla alla all'in questo caso i sintomi erano ben presenti prima del trattamento e alla correzione dei sintomi quindi oggi possono andare a spinte loro all'asilo qualcuno anche a scuola perché mi è più grande gli altri sono piccole anche loro
E sostanzialmente a garantire una vita praticamente normale
In questo caso la terapia genica avuto praticamente la stessa efficacia della terapia diciamo di un trapianto tatuatore che sia però che abbia avuto successo
Quindi se vogliamo guardare un po'avanti cosa stiamo imparando da queste sperimentazioni che sono sperimentazioni perché queste sono le prime volte che trattiamo dei pazienti siamo obbligati a seguire nel tempo non possiamo ancora
Esagerare nelle conclusioni è necessaria un'osservazione prolungata e ripetuta su altri pazienti ma innanzitutto che probabilmente
Potete possiamo pensare la terapia genica potrebbe di fatto diventare una nuova terapia
Inc in quelle malattie per esempio in cui il trapianto di cellule staminali da donatore efficace perché usa la terapia genica come nel caso della sindrome di whisky padri perché innanzitutto questo sarebbe disponibile a tutti per
Senti mentre invece
Alcuni non hanno un donatore compatibile coro dei grossi rischi a fare un trapianto
E poi il trapianto può essere che può essere meno invasivo perché non ci sono i rischi e legati a un trapianto da donatore e all'uso anche di farmaci pesanti per la preparazione
Ma
Il
Caso greco distrofia ci insegna qualcosa di molto di più la terapia genica può funzionare apparentemente anche quando il trapianto non funzioni l'ingegneria genetica può portare a far funzionare meglio le cellule
Piuttosto che quelle di un di cellule sane per esempio aumentando la dose di
Ieri sera lo diceva Giulio Cossu prima far funzionare meglio le cellule che presenterò aggiungo del muscolo il nostro caso che raggiungono il sistema nervoso più enzima vuol dire correzione della malattia e poi distribuirlo
Nancy quindi in qualche modo credo che questo studio che ormai sta un po'aprendo la strada
A ripetere questa esperienza su altre malattie genetiche oggi ci sono famiglie di malattie che probabilmente hanno molte similitudini potrebbero beneficiare di questi approcci
Purtroppo non è
Studiare un'altra malattia nome Camel cambiarla pillola dalla un altro paziente
Si tratta di rito ridisegnare il vettore ritrovare nel bosco rifare lo studio quindi sono antipatia passare da una monarchia all'altra ma non per questo certo ci fermiamo
E per finire
A che ora stiamo lavorando in laboratorio stiamo lavorando a migliorare ulteriormente la precisione di questi approcci perché vanno a modificare il genoma delle c'è allora i virus che oggi stiamo usando inseriscono a questi geni terapeutici un po'a caso nel genoma questo a volte a dei rischi perché non sempre vanno a finire in un posto
Giusto sicuro e altro tutto il controllo che abbiamo su questi geni è modesto quello che vorremmo veramente fare imparare a fare
In realtà a
Dirigere questi geni terapeutici dove vogliamo noi nel genoma addirittura correggere piuttosto che modificare e rimpiazzare i geni
Stiamo sviluppando in laboratorio una procedura che noi chiamiamo la Chirurgia del DNA
Che in realtà USA
Delle proteine artificiali che introduciamo sempre delle cellule con un con un sistema di trasferimento già indica che vanno a tagliare il DNA dove noi vogliamo nel punto in cui per esempio c'è una mutazione
Su tagliando il DNA in un punto
Così aspetto si può da una parte quando il DNA si ripara se si ripara da solo si può distruggere un gene che presente funzionava male in quel punto lì
Ma ancora più interessante l'ipotesi che quando
Il DNA avete tagliato le cellule cercano di riparare questo tale questo danno e vanno a cercare una copia della stessa sequenza di DNA integra da copiare al posto del dove è stato tagliato
Se dove noi tagliamo c'era una mutazione possibile fornire alle celle una copia invece
è corretta e quindi le cellule andranno a copiare e a ripristinare la funzione con questo processo poi di fatto correggiamo le mutazioni non non non dobbiamo inserire un altro genere mandiamo a riscrivere se volete il DNA
Quindi questo per noi un pochino lo all'orizzonte a cui stiamo lavorando in laboratorio riuscire domani a non soltanto
Inserire un gene il modo in pre ci sono mandava inserire un gene in un punto in un punto sicuro del genoma riparando la funzione ma anche ripristinando il suo controllo e correggere o meglio riscrivere ingenti
Questo oggi è un'attività che siamo già nel laboratorio speriamo di vederlo arrivare anche questa in clinica nei prossimi anni care qualcuno dei giovani che qua ci darà una mano a farlo
Io devo ringrazio ancora su questo tutte le persone tantissime che hanno lavorato su questi trial ovviamente come avete visto un percorso di molti anni
Soprattutto i in due clinici che hanno seguito i pazienti iniziando lo studio nei laboratori Alessandro Biffi
E Alessandro aiuti che vedete qui in questa foto che ho avuto l'onore di
Se ho ricevuto dal Presidente dopo aver riprova annunciato questi risultati
Lo scorso luglio
Alessandra Biffi è una
Ricercatrice che ha lavorato nel mio laboratorio sviluppare il modello a curare la
A tappare la terapia
A trattare i topi affetti dalla depotenziamento cromatica e poi diventata pediatra avuto la fortuna di essere il più medico che ha provato la terapia sugli stessi pazienti
E queste sono le persone che oggi stanno lavorando nel laboratorio all'est all'ipotesi di
Correggere il DNA di cui vi dicevo e questi sono tutti i ragazzi e ragazze grazie
Grazie
Relazione che ci ha mostrato questi risultati straordinari che ci fanno sperare che insomma la terapia genica per molti anni
Ci ha lasciato in standby perché ovviamente è una cosa
Così innovativa
Comportava
Numerosi problemi tra cui anche
All'inizio della tratta dagli albori che la terapia genica degli effetti
Collaterali in alcuni casi è stata anche gravi nei pazienti alla fine ha dato finalmente sta dando dei risultati
Di queste prime malattia io direi
Quindi se ci sono prevenuto domande dopodiché prego Roberta villa
Peraltro anche Cinzia rette
Queste
Non se la risposta è la domanda è per il professor Martino professor Cossu ma ho notato questa diverso approccio cioè come il professor Cossu
Fatto notare loro non hanno ritenuto di trattare pazienti in fase precoce
Mentre nello studio sulla gioco distrofia metà cromatica al contrario c'è stata una selezione proprio dei pazienti ancora sintomatici oltre i limiti sintomi
Che ovviamente è prevedibile che possa dare risultati migliori volevo capire come mai voi non avete potuto farlo ma soprattutto anche
Date
Posso rispondere io perché sono vicino
Un paziente affetto da distrofia muscolare a una prospettiva di vita oggi trenta trentacinque anni
Il paziente affetto da
Sempre un po'di ferrovia metà cromatica di due tre quattro anni al massimo quindi è un rapporto rischi benefici
Noi non avremmo potuto rischiare di fare danno a un bambino piccolo prevenendo la cura che magari poteva al potrebbe arrivare domani da un'altra strategia
Quindi credo che questo sia il motivo
Non so se i
IG vuole giungere qualcosa ma
Ho direi che nel nostro caso il coi evidentemente la ma
La malattia la malattia conclamata
La nostra terra io non c'era nessuna indicazione che potesse intervenire su un danno grave neurale per ripristinare la il tessuto
E quindi avevamo abbiamo lavorato a lungo incontrandoli ente regolatore anche europei per valutare se era possibile pensare invece di trattare appunto un bimbo
All'inizio della della sua malattia e con una potenziale anche dose diciamo potenzialmente efficace un po'l'indicazione era proprio stata che anche Tica mente poteva essere più corretto
Disegnare il trial in questo modo poco perché il bambino non diventasse uno strumento diciamo di un'indagine terapeutica ma avesse una potenziale prospettiva di beneficio per il consenso informato
Il genitore dava era valida in quella condizione che è stato anche costruito questo processo arrivando appunto all'idea di trattare un bimbo in fase
Iniziale con una dose potenzialmente efficace
Giustamente Martini ha fatto anche notare come la sperimentazione su modelli animali c'è ancora molto importante per molte
Tre molte malattie non solo per queste questo ci riporta anche all'attualità ci sono altre
Domande prego
Innanzitutto volevo ringraziare tutti i relatori per la straordinaria chiarezza Pirelli gli elementi che ci hanno portato
Sono un po'stupito da una cosa
Si intende di queste conferenze mia moglie mio se a voi venuti con la mezz'ora di anticipo convinti di fare a botte per riuscire a tentare
è un po'stupito di vedere la strada invece abbastanza non piena piena e piena
E soprattutto diciamo del fatto che informazioni di questo tipo non si sentano in giro sarebbero utilissime per combattere l'ignoranza e il pressappochismo che c'è in giro
Mi rivolgo in particolare alla senatrice Cattaneo non si può fare qualcosa in più per far conoscere un po'di più di questa mattina in maniera corretta
Diciamo facendo un po'piazza pulita di tanti ciarlatani che ci sono in giro e ci parla di cose che scientifica non sfonda grazie
E qui deve rispondere a semplice senatrice Cattaneo
La senatrice Cattaneo
Glorioso assolutamente d'accordo con lei bisogna fare molto di più di qualcosa noi stiamo cercando di usare anche questa nomina
Che è arrivata qualche mese fa proprio per
Cercare di aumentare il livello di conoscenza in un ambito come quello della scienza della biomedicina ma in generale quindi una maggiore integrazione della culture in ambito politico
Devo dire che ci sono qui due persone che lavorano con me in Senato sono Andrea si Andrea se può infatti riconoscere Andrea Grammy olio e i Josè de Falco
Con i quali proprio lavoro in Senato con questo obiettivo quindi cercare di aumentare il livello di informazione cercare di integrare le discipline cercare di
Somma a far sì che
Ci sia una maggior conoscenze attenzione
Soprattutto l'acqua da parte dei cittadini affinché possano o distinguere appunto ciarlatani da scienziati
Non è difficile
Devo dire quindi quando invece non vengono distinti non ci preoccupiamo molto devo dire che via
Incapacità di distinguere
Non è un problema dei cittadini tante volte è un problema della politica
Che non sa distinguere quindi da degli attuali che danno quindi dei messaggi sbagliati e i cittadini pronto e ci siamo
Siamo nei nostri laboratori siamo presenti ovviamente a Milano ma anche su scala nazionale ci sono scienziati straordinari
Adesso c'è questa possibilità attraverso questo ufficio del Senato di mediare e quindi di arrivare anche a livello politico e metterci a disposizione noi io dico questa parola metterci a disposizione in punta di piedi perché comunque
Sto a raccontare la scienza è difficile
Questo voleva essere uno sforzo proprio in quella direzione
Che dimostra che in realtà la scienza può essere raccontata nove voi avevate qui delle competenze straordinarie questi colleghi sono riusciti proprio a trasmettere con un linguaggio comprensibile
La complessità ma anche la passione e questi obiettivi enormi che vogliono raggiungere hanno raggiunto c'è un valore enorme in questo
Questo mi permette anche di dire se posso nove due parole su quello che
Davvero credo sia il valore maggiore dell'impresa conoscitiva in tutte le discipline quindi non solo in ambito scientifico Manzo partendo dal dalla storia e le nell'ingegneria
Qualsiasi
Ambito qualsiasi disciplina che studia a dignità no quindi studiare è un lavoro dignitoso perché ci permette di scoprire di conoscere di crescere come cittadini guardi lei ha sfondato proprio una porta aperta
è ovvio che se parliamo di scienza e parliamo di malattie tornando alla domanda della signora che chiedeva la malattia del mio nipotino la state studiando c'è qualcuno che la sta studiando che viene
Da dare queste risposte
La prima è che la scienza studia cose non notte
E studiare cosa ignote è veramente difficile è molto difficile
E quindi io mi immagino anche che la malattia del del suo nipotino anzi se magari dopo si ferma ci scambiamo i contatti perché a qualcuno forse la stava studiando né possiamo aiutarla capire chi la sta studiando in Italia o nel mondo quindi non non vada via scambiamo ci
Questo io questi incontri son fatti anche per questo motivo anch'
Per metterci in contatto
Quindi la scienza studia cose veramente difficili ricordiamo c'ero anch'
Avete avuto un esempio oggi ci ha pensato a un malato ma tu doveva le ASP come da dove partì per studiarla malattia quale che tante volte ce lo chiediamo anche noi questo primo punto
Il secondo punto è che però la scienza sia organizzata per affrontare imprese veramente difficili ma fieramente difficili
SIAE organizzata nei modi che avete sentito vendita ieri ero stiamo a Milano ma Giulio Cossu diceva
Io lavoro con settanta persone stanno ovunque nel mondo lo stesso Naldini Paolo Rama che dice per io sono un clinico ma io ho lavorato con quelli che toccano le cellule che no che studiano la biologia cellulare
Quindi la scienza ed è questo che
Insomma
A me
Da comunque sempre una grande fiducia nonostante le cose siano difficili la scienza si sa organizzare
Si sa organizzare per raggiungere no quegli obiettivi di conoscenza e di speranza quindi la scienza
Sa come fare e la terza cosa è che
Noi parliamo di scienza quando ci sono prove
Quindi la scienza è sempre in cerca di prove
Poi ne avete avute disponibili oggi alcune e avete anche capito che le prove sono tali quando sono visibili
Panorama diceva ho pubblicato qualcosa sul New England Giulio cosa diceva questo lo sto pubblicando lo stesso Naldini lo stesso Giuseppe testano questa cosa che
La prova deve essere pubblica
Vuol dire che è di tutti quindi la scienza mette
Tutti ex Repubblica guardate che per me eh tornando ai valori la cosa più grande che la scienza può dare alla società perché essere pubblica significa essere invisibile
Essere sotto gli occhi di tutti anche degli specialisti che stanno a migliaia di chilometri di stanza D'Amico magari neanche conosciamo
E che essendo vedono i nostri risultati possono verificarli e ripeterli e in quel momento si consolida
La scoperta e si consolida anche la possibilità
Che questa scoperta diventi una speranza per tanti altri bambini che stanno in giro per il mondo
Quindi c'è questa grandezza nella scienza che io veramente voglio rivendicare creare la forza di spostare il muro dell'ignoto
Il coraggio di restare a muoverlo nonostante appunto in Italia sono è un po'difficile lavorare in Italia fa scienza in Italia
E poi sono a questa grandiosità del cercare le prove ma quindi punti l'obiettivo poi sviluppi e le strategie per raggiungere quell'obiettivo
E ti convinci di aver raggiunto quell'obiettivo solo ed esclusivamente a fronte delle prove e delle evidenze che riuscirai a mettere sul tavolo non citiamo scuse
In questo ciclo ci sono i rischi e i fallimenti
Dei quali spesso non parliamo ma che subiamo perché Naldini dice c'ho messo dieci quindici anni quante volte Luigi hai
Tentato strade che dovevi perlustrare per forza
E che poi si sono chiusi a cui ha dovuto accettare il fallimento del ritiro azionare il gruppo e la ricerca da un'altra parte con coraggio e senza paura ecco questo è il valore veramente che
Che rivendico e che nel mio piccolo
Che voglio ingrandire voglio davvero portare in Senato a beneficio proprio di tutti i cittadini non essendo sola sentendomi ovviamente con tantissimi colleghi come quelli che avete visto qui oggi dei tanti che sono fuori da questa sala
Grazie della sua
Tuttora ma poi vorrei intanto chiede la proroga alla non è perentoria divenire per la conclusione anche
Quindi volevo
Relaziona Minerba il commento che ha fatto il signore perché
Mi piacerebbe che ci fosse in sala qualche giornalista perché noi scienziati abbiamo bisogno di mass media
A me piacerebbe che giornalisti andasse un po'controcorrente e cominciassero a fare informazione di basso profilo trasmettendo informazioni corrette non sempre urlando alle cose che non vanno bene che è un po'quello
Che si sente per lo più
Quindi
Noi avremo bisogno di un confronto con i giornalisti che si arrivasse a
Trasmettere quello che la la la scienza la corretta informazione scientifica e non solo
Di parlare di ma sanità di cose che non funzionano e giustamente si allaccia produceva signori signore informiamo la comunità di quello che sta facendo informiamo delle ricerche dove vanno non solo delle cose che non fanno bene
Sarebbe bello che sempre tu che poi
Coinvolgersi ieri nel la la stampa in generale in un in in un confronto per modificare un po'e l'atteggiamento perché ne abbiamo già di lavorare assieme ai mass media
Grazie
Volevo dare la parola all'onorevole Patrizia Toia del Parlamento europeo che peraltro si è molto fatta anche di questo programma diciamo però adesso
Fondazione otto dire un grande grazie anche proprio con un cittadino che ascoltare certi non ho capito tutto lo consenso perché non non ho gli strumenti per capire ma sostanzialmente le cose le cose che dovevo cercare di capire le otto comprese
Questi ignoto io non ho gli strumenti per renderlo noto me stessa fatta di scommetto un avvicinamento penso che come tutti qui insomma coniugato il Comune a Gazzo piglio che gli atti licenziati preparano molto chiaro e si fanno capire
La sesta Cattaneo senatrice tutti insieme brutto Titone di queste risorse anche un grande città
Devo dire che sol cosa ecco proprio
Portare la scienza vicino alle persone renderla comprensibile questo per noi che ripeto europea una garanti ed in linea di condotta di lavoro si parla di democratizzazione della scienza abbiamo avviato anche delle ricerche per questo proprio per la collaborazione
E quindi non posso invitare essere molto europee in questi da proseguire è molto importante altra cosa e risultati sull'open assets eccetera dove ci siamo battuti anche in orari zona
Perché effettivamente sentirete alle stesse voci alcuni Cinzia atti che sono venute come molti risultati siano stati così chiusi in onda sa questo un altro punto Otranto resistenze ma che qui è un punto su cui la politica della ricerca europea
Oggi si parte con chiarezza
Cioè sulla diffusione dei risultati sull'apertura
E l'ultima cosa e le ha dette difficile fa ricerca in Italia eccetera io vorrei dire una parola positiva diciamo sullo sforzo che cresca l'Europa sta facendo e questo senso e la speranza che il nostro Paese sappia fare più sistema perché la straordinarietà della capacità di ricerca che c'è in Italia
è ben nota parlavo l'altro giorno col direttore generale insomma vi citavo alcune realtà italiane si sa che ci sono molti ricercatori si sa che sono delle reti europee ieri c'era una rete in Parlamento che si occupa di leucemia
E addentro dei dei partecipanti anche come dite partecipante italiani
Però facciamo il nostro Paese non si sa porre di fronte a queste opportunità con la forza di un sistema che mette insieme tutte le risorse scientifiche politiche istituzionali
Delle associazioni che affiancano e che con un lavoro che dovrà essere luci rafforzi anche nelle sedi europee dove possiamo trovare
Molto sostegno e molta possibilità di ampliare le nostre capacità le poste per la verità capacità
Quindi voglio solo che la parola positive sono è partito questo programma Horizon e fatto
Ti parecchie decine che gli atti
E entra anche nella sanità oltre che nell'industria oltre che nelle sfide sociali c'è il nostro Paese si sta preparando le parti sia con il partito faremo adesso ad aprile faranno la conferenza di presentazione
Finarte peso è stata fatta quindi non voglio essere negativa voglio dire soltanto che l'Europa perché una grossa strada su tutto questo
Al tema della ricerca Horizon ha perfezionato della cura e di VII del sesto all'ottavo programma quadro si presenta più capace di essere accessibile di essere utilizzato
E spero che
Tutta questa capacità scientifica si faccia carico anche di un pezzo di lavoro che forse lei dovrebbe competere altri dovrebbero mettere in condizione di utilizzare
Però sola facendo un lavoro
Sistemico più unito io penso che
Potremmo dare a chi gli ha queste capacità questa voglia di affrontare gli otto insomma un po'più di strumenti queste lo speech più mi sento di fare
Dando
Questo caso dell'Europa una parte positiva di
Guardate in un bilancio che sia di tutto il bilancio dei prossimi sette anni d'Europa mio molto umili obblighi sbagliato sia di tutto questo è l'unico capitolo questo delle ricerche questo programma Horizon che avvenuto in più
Meno male almeno questo utilizziamo
Bene grazie
Ci sono effettivamente settanta miliardi di euro in sette anni peraltro molto delle ricerche che ci hanno raccontato gli esperti oggi si sono avvantaggiate di project getti europee il presentatore prima Research Council
Ringraziamo tutti ieri grazie a voi che siete stati poi fino
Alla fine di questa interessantissimo primo incontro di questa serie
Della scienza a Milano dalla medicina Milano ringraziamo ovviamente
Elena Cattaneo la seconda il Senato della conoscenza speriamo che esso che arrivate nella catalogo chiudono il Senato oltretutto perché sarebbe una bella barra rispetta di strada voci che si sentono invito tutti quelli che sono interessati a prendere braccialetti rossiniana tutte le altre egregio che ha preparato
Detti alchimia che ringraziamo per aver sostenuto
E ricordiamo il prossimo appuntamento incerto che è
Il ventisette marzo studiare per contrastare il cancro che sarà a Palazzo Reale un altro tema ovviamente norme interessantissimo
Chiederemo ad ascoltare grazie grazie a tutti